今日頭條
濟民可信BIC腎科創新藥獲批臨床。濟民可信旗下子公司上海濟煜開發的創新化藥JMKX003142片獲FDA臨床許可，擬開展多囊性腎病適應癥的臨床試驗。臨床前研究顯示JMKX003142可劑量依賴性方式抑制LLC-PK1細胞的增殖，并抑制人源ADPKD腎囊泡細胞的體積變大，避免其他藥物因Hook效應（高濃度反而促增殖）導致的副作用，具有全球同類最佳（BIC）潛力。
國內藥訊
1.甲旁減激素替代療法Ⅲ期臨床積極。維昇藥業從Ascendis公司引進的每日一次的長效甲狀旁腺激素前藥帕羅培特立帕肽在治療甲狀旁腺功能減退癥的中國Ⅲ期臨床（PaTHway China）完成雙盲治療期，即將進行主要終點分析。主要療效終點為評估接受帕羅培特立帕肽治療的甲旁減患者在停用常規鈣和活性維生素D治療時血清鈣在正常范圍（8.3-10.6mg/dL）的有效性。該藥物已獲FDA授予優先審評資格，預計4月30日完成審查。
2.廣生堂新冠口服藥最新研究數據積極。廣生堂宣布3CL蛋白酶抑制劑新冠口服藥GST-HG171（泰阿特韋）聯合利托那韋（合稱“泰中定”）在治療新冠患者的臨床試驗（IIT）中完成全部受試者入組和臨床觀察。結果顯示，泰中定治療組中位轉陰時間為8.4天，Paxlovid對照組中位轉陰時間為9.5天，安慰劑組中位轉陰時間為10.3天；臨床中未發生嚴重不良事件、未發生導致停藥的不良事件。
3.禮來Aβ單抗擬納入突破性療法。禮來Aβ單抗Donanemab注射液獲CDE擬納入突破性治療藥物，用于治療早期癥狀性阿爾茨海默病，包括阿爾茨海默病所致的輕度認知障礙以及輕度阿爾茨海默病。donanemab在III期試驗中達到所有主要終點和次要終點，與Aduhelm相比，donanemab在6個月時達到大腦淀粉樣斑塊清除的患者比例更高（37.9%vs1.6%），該組患者腦部淀粉樣蛋白水平較基線降低了65.2%。
4.英矽智能IPF新藥早期臨床積極。英矽智能基于端到端人工智能平臺發現的、潛在“First-in-class”特發性肺纖維化（IPF）候選藥物INS018_055在新西蘭I期臨床中獲積極數據。INS018_055在健康受試者中表現出良好的PK特征；研究期間并未產生死亡或嚴重不良事件（SAE）報告。所有治療相關不良反應（AE）均為輕度。預計在2023年初啟動針對IPF患者的Ⅱa期研究。
5.百吉自體T細胞療法報新IND。百吉生物1類生物制品“BRG01注射液”的新適應癥臨床試驗申請獲CDE受理。BRG01是一款通過基因修飾技術將靶向EB病毒（EBV）抗原的受體表達于T細胞表面而制備成的自體T細胞免疫治療產品。此前，已獲得國家藥監局臨床默示許可，用于治療經標準治療后失敗，且無有效治療手段的末線復發/轉移性EBV陽性鼻咽癌。
6.齊魯「帕妥珠單抗」生物類似藥報產。齊魯制藥帕妥珠單抗注射液的上市申請獲受理，用于治療HER2陽性乳腺癌。這是一款靶向表皮生長因子受體2（HER2）的重組化人源單抗，為國內首個申報上市的帕妥珠單抗生物類似藥。該藥物的原研藥物為羅氏的帕捷特（Perjeta），已于2018年12月獲批進口中國市場，聯合曲妥珠單抗和化療輔助治療HER2陽性早期乳腺癌患者。
國際藥訊
1.衛材Aβ抗體報sBLA。衛材與渤健合作開發的Aβ抗體Leqembi（lecanemab）已向FDA提交補充生物制劑上市申請（sBLA），尋求將加速批準轉變為完全批準。Leqembi已在上周獲得FDA加速批準上市，用于治療阿爾茨海默病。在一項Ⅲ期臨床中，與安慰劑組相比，Leqembi治療組患者第18個月時評估患者認知和日常功能的綜合評分CDR-SB的增加速度降低27%，淀粉樣蛋白沉積水平降低約70%。
2.血友病基因療法長期療效積極。BioMarin公司開發的血友病A基因療法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）Ⅲ期臨床最新數據積極。valrox旨在通過單次輸注表達凝血因子VIII的轉基因，恢復VIII的產生，解決患者需要長期注射預防性凝血因子的需求。數據顯示，與基線值相比，在治療的第三年后，患者的平均年出血事件率減少了80%，而凝血因子VIII的使用減少了94%，而且有92%的患者還不需要預防性治療。
3.諾和諾德雙機制減肥藥啟動III期研究。諾和諾德由長效胰淀素類似物cagrilintide和GLP-1受體激動劑司美格魯肽組成的復方制劑CagriSema注射液，在Clinicaltrials.gov網站上注冊啟動一項4000人規模的III期REDEFINE 3研究（NCT05669755），擬評估與司美格魯肽（2.4mg）和安慰劑對比，每周1次、皮下注射的CagriSema（2.4mg）用于肥胖合并心血管疾病患者的心血管安全性。主要終點為CagriSema相較于安慰劑的首次發生主要不良心血管事件方面的時間。
4.DNA疫苗聯合K藥宮頸癌II期臨床積極。Genexine公司DNA疫苗GX-188E聯合PD-1帕博利珠單抗治療人乳頭瘤病毒（HPV）16陽性和/或HPV18陽性復發或轉移性晚期宮頸癌患者的II期臨床結果積極。結果顯示，聯合治療的客觀緩解率（ORR）為35.0%，疾病控制率（DCR）為57.0%。總生存期（OS）為16.7個月。帕博利珠單抗此前已獲FDA批準，用于二線治療PD-L1表達的宮頸癌患者。
5.痛風口服創新藥啟動Ⅱb期臨床。珊頓醫藥（Shanton Pharma）擬降低尿酸鹽的口服療法SAP-001啟動治療難治性/痛風石性痛風患者的Ⅱb期臨床（RID GOUT）。該項試驗將進一步證實先前Ⅱa期研究中在高尿酸血癥痛風患者中觀察到的SAP-001的有效性和安全性。基于藥物的臨床數據，SAP-001有望成為（慢性）難治性/痛風石性痛風患者的潛在“best-in-class”療法。
6.BioNTech與英國政府達成臨床開發協議。BioNTech宣布已與英國政府簽署一份協議，旨在到2030年底治療多達10，000名癌癥患者（包括臨床試驗和授權治療），以加速mRNA免疫療法的臨床開發。根據協議，英國將分享其臨床試驗網絡和“基因組學和健康數據資產”。BioNTech將在今年下半年招募第1例癌癥患者。除了mRNA免疫療法外，該交易還側重于傳染病疫苗和擴大BioNTech在英國的規模。
醫藥熱點
1.河南省新冠感染率近9成。1月9日，河南省政府新聞辦召開河南省統籌做好新冠病毒感染疫情防控工作新聞發布會。河南省衛健委主任闞全程介紹，從社區監測數據看，截至2023年1月6日，全省新冠病毒感染率為89.0%，其中城市89.1%、農村88.9%，現階段流行毒株仍以奧密克戎BA.5.2變異株為主。從發熱門診數據看，河南省于2022年12月19日就診人數達到高峰，之后呈現持續下降趨勢。綜合研判認為，河南省已順利度過疫情高峰，實現平穩有序轉段。
2.第十版新冠感染診療方案發布。1月6日，國家衛健委、國家中醫藥管理局聯合發布《新型冠狀病毒感染診療方案（試行第十版）》。新版診療方案重點修訂內容主要包括：不再判定疑似病例，增加新冠病毒抗原檢測陽性作為診斷標準，進一步優化臨床分型，不再要求病例集中隔離收治，進一步完善治療方法，調整出院標準，調整醫療機構內感染預防與控制等。
3.新冠患者住院費用全額保障。國家醫保局、財政部、國家衛健委、國家疾控局聯合印發《關于實施“乙類乙管”后優化新型冠狀病毒感染患者治療費用醫療保障相關政策的通知》。《通知》明確，對住院的新冠患者延續“乙類甲管”時的政策，全額保障新冠患者的住院費用。新冠患者在所有收治醫療機構發生的，符合衛生健康部門制定的新型冠狀病毒感染診療方案的住院醫療費用，由基本醫保、大病保險、醫療救助等按規定支付后，個人負擔部分由財政給予補助。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（01月10日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月09日）
