今日頭條
安斯泰來ADC報sBLA。安斯泰來靶向Nectin-4的ADC藥物Padcev（enfortumab vedotin）的上市申請獲CDE受理，聯合PD-1抑制劑Keytruda一線治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌（la/mUC）。在Ⅲ期EV-302臨床中，與化療相比，Padcev/Keytruda組合顯著延長了患者的PFS和OS，使疾病進展或死亡風險降低55%，死亡風險降低53%。目前，該藥用于治療既往接受PD-1/L1和含鉑化療的la/mUC患者的上市申請也正接受CDE審查。
國內藥訊
1.榮昌眼科新藥完成Ⅲ期臨床入組。榮昌生物宣布其VEGF/FGF雙靶點融合蛋白RC28-E治療糖尿病性黃斑水腫（DME）的Ⅲ期臨床已完成全部患者入組。目前，榮昌生物正在開展RC28-E與阿柏西普頭對頭的兩項Ⅲ期臨床試驗，分別用于糖尿病性黃斑水腫（DME）和濕性年齡相關性黃斑變性（wAMD）。RC28-E同時拮抗VEGF和成纖維細胞生長因子（FGF），有望基于FGF與VEGF的協同作用，發揮更強的治療作用同時延長給藥間隔。
2.友芝友雙抗上惡性腹水III期臨床。武漢友芝友生物自主研發的EpCAM/CD3雙抗M701在用于腫瘤所致惡性腹水的支持性治療的III期臨床完成了首例患者入組。M701可通過CD3招募患者自身免疫T細胞，繼而通過EpCAM引導免疫細胞靶向腫瘤細胞，最后啟動T細胞殺傷腫瘤細胞，從而達到治療腹水的效果。在Ⅰ期臨床中，M701總體客觀反應率達到62.5%，疾病控制率為100%，總生存時間中位數（mOS）為152天。
3.O藥聯合治療結直腸癌優先審評。百時美施貴寶PD-1抑制劑Opdivo（nivolumab）與CTLA-4抗體Yervoy（ipilimumab）組合方案獲CDE擬納入優先審批，用于一線治療不可切除或轉移性微衛星高度不穩定性（MSI-H）或錯配修復缺陷型（dMMR）結直腸癌（CRC）患者。在III期CheckMate-8HW研究中，與化療相比，這一組合方案使這類患者的疾病進展或死亡風險降低了79%（p<0.0001）。本月初，這兩款新藥用于治療上述適應癥已被納入突破性治療品種。
4.上海甫康TKI獲胃癌孤兒藥資格。甫康藥業自主研發高腦滲透性HER2 TKI創新藥CVL009獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療胃癌（包括胃食管交界處癌）。CVL009屬于不可逆的作用于泛HER家族的藥物，不僅可以抗HER2，也可以抑制HER1和HER 4，從而阻止HER家族之間形成二聚體后的下游傳導通道，作用機制更強效。在國內，CVL009治療胃食管癌腦轉移患者的II期臨床即將在河南省腫瘤醫院等中心開展。
5.國產十五價HPV疫苗啟動I期臨床。康樂衛士與成大生物合作開發的重組十五價人乳頭瘤病毒疫苗（大腸埃希菌）已登記啟動一項I期臨床，擬評價用于9-45周歲健康女性受試者接種該種疫苗的安全性、耐受性和免疫原性。據悉，這是全球價型最高的在研HPV疫苗，覆蓋WHO指出的全部13個HPV高危型，以及與尖銳濕疣高相關的HPV6/11型。該項試驗主要研究者為江蘇省疾控中心李靖欣主任醫師。
國際藥訊
1.腎性貧血創新藥獲FDA批準上市。Akebia公司口服缺氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI） Vafseo（vadadustat）片劑獲FDA批準上市，用于治療接受透析至少三個月的慢性腎病（CKD）相關貧血患者。HIF會調控鐵元素的動員和促紅細胞生成素（EPO）的產生，以此刺激血紅細胞的生成，從而改善氧氣運輸。在兩項INNO2VATE研究中，與darbepoetin α（一種血紅細胞刺激劑）相比，vadadustat治療使患者的血紅蛋白（Hb）水平較基線變化達到非劣效性標準。
2.Syndax公司白血病新藥獲優先審評。Syndax 公司潛在“first-in-class”menin抑制劑revumenib的上市申請獲FDA受理，用于治療攜帶KMT2A重排（KMT2Ar）的復發/難治性急性白血病患者，同時FDA也授予其優先審評資格。在關鍵AUGMENT-101研究中，revumenib在攜帶KMT2Ar的急性白血病人群中達到23%（p=0.0036）的完全緩解（CR）率或帶部分血液學恢復的完全緩解（CRh）率。此前，該新藥這一適應癥已被FDA授予突破性療法認定。
3.Novocure公司腫瘤電場療法肺癌Ⅲ期臨床積極。Novocure公司腫瘤治療電場（TTFields）治療非小細胞肺癌（NSCLC）的Ⅲ期臨床METIS達到了主要終點。TTFields旨在通過多種機制施加物理外力，以抑制腫瘤細胞有絲分裂，進而抑制其生長。數據顯示，與支持性護理相比，TTFields聯合標準治療顯著延長了患者無顱內進展的時間（21.9個月vs11.3個月，P=0.016）；關鍵性次要終點的初步分析未顯示出統計學意義。此外，再鼎醫藥擁有TTFields的中國權益。
4.迷幻色胺抑郁癥Ⅱ期臨床積極。Beckley Psytech公司基于短效迷幻色胺5-MeO-DMT開發的創新配方BPL-003，在治療耐藥性抑郁癥（TRD）的Ⅱa期研究中獲積極結果。BPL-003（10mg）單劑量鼻腔給藥第二天后，有55%的患者的MADRS評分降低超過50%；第4周時，實現MADRS評分小于10分的臨床緩解率達到55%，且療效維持至第12周。BPL-003總體耐受性良好，藥物的急性效應平均在不到兩小時內消退。
5.罕見遺傳性眼病基因療法早期臨床積極。Opus Genetics公司基因療法OPGx-LCA5治療LCA5型Leber先天性黑朦（LCA）患者的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗結果積極。OPGx-LCA5旨在使用腺相關病毒8（AAV8）載體將功能性LCA5基因精確遞送到外層視網膜。首批患者給藥90天期間，患者視網膜已顯示出明顯的生物活性跡象；且OPGx-LCA5耐受性良好。該公司計劃將OPGx-LCA5推進到下一個最高劑量，并擴大研究人群，納入13歲或以上的受試者。
6.Synthekine公司新型CAR-T獲批IND。Synthekine公司CD19 CAR-T產品 SYNCAR-001獲FDA批準開展新藥研究，聯合正交的IL-2配體STK-009，評估聯合用藥治療非腎性系統性紅斑狼瘡（SLE）和狼瘡性腎炎（LN）患者的療效。SYNCAR-001+STK-009是一種基于Synthekine專有正交配體—受體信號平臺的細胞因子誘導細胞治療方案，也是一種雙組分療法。通過利用Synthekine的正交IL-2技術，STK-009有望驅動SYNCAR-001細胞的植入和受控的細胞增殖，而無需進行淋巴清除。
7.艾伯維購進FIC自免病小分子。艾伯維與自免病藥物公司Landos Biopharma簽訂最終協議，將以超過2億美元的總交易金額收購Landos，并獲得該公司擬開發用于治療潰瘍性結腸炎（UC）的臨床期主打項目NX-13。NX-13是一款潛在“first-in-class”口服NLRX1激動劑，旨在減少活性氧和氧化應激，并同時減少促炎信號，具有抗炎作用并促進上皮修復的潛力。此項交易預計將于2024年第二季度完成。
醫藥熱點
1. 翁建平任安徽醫科大學校長。日前，安徽省委決定，任命翁建平同志為安徽醫科大學校長；鄭蘭榮接替翁建平，任蚌埠醫科大學黨委副書記、校長。翁建平是中國著名的內分泌專家。翁建平于2020年擔任蚌埠醫學院院長，2023年12月，蚌埠醫學院更名蚌埠醫科大學，翁建平出任校長。目前，翁建平還擔任中國科學技術大學臨床醫學院執行院長。
2.國家規范助產服務資源調整。3月27日，國家衛健委發布關于加強助產服務管理的通知，強化助產服務規劃布局。通知強調，各級婦幼保健機構、二級以上公立綜合醫院、承擔危重孕產婦救治中心任務的公立醫療機構、地廣人稀地區的公立基層醫療衛生機構原則上應保障產科持續服務。其他公立醫療機構擬關停產科要廣泛征求建檔孕產婦意見，書面征求當地街道辦事處(鄉鎮政府)和縣級衛生健康行政部門意見，切實保障群眾看病就醫權益。
3.北京3月30日起執行國采政策。據北京市醫保局官網3月27日消息，自3月30日起，北京市全面執行第九批國家組織藥品集中帶量采購中選結果及醫保支付標準等相關政策，采購周期至2027年12月31日。第九批國家組織藥品集中帶量采購涵蓋感染、腫瘤、心腦血管疾病、胃腸道疾病、精神疾病等常見病和慢性病用藥，以及急搶救藥、短缺藥等重點藥品。本次集采共計41種藥品，中選藥品價格平均降幅58%。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（03月28日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月27日）
