今日頭條
博銳LIV-1靶向ADC報(bào)IND。博銳生物1類生物制品注射用BRY812的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理。BRY812是國(guó)內(nèi)首款申報(bào)臨床的LIV-1靶向ADC藥物，也是博銳生物首款申報(bào)臨床的ADC新藥。BRY812通過CysLink™不可逆化學(xué)偶聯(lián)平臺(tái)和高度穩(wěn)定的連接子，將靶向LIV-1的抗體與小分子毒素偶聯(lián)。LIV-1是一種多次跨膜蛋白，具有鋅轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白和金屬蛋白酶活性，在多種癌癥中異常表達(dá)。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.百濟(jì)神州PD-1單抗獲批治療食管癌。百濟(jì)神州PD-1抗體替雷利珠單抗（商品名：百澤安）的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，聯(lián)合化療用于一線治療不可切除的局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）。這也是該產(chǎn)品在國(guó)內(nèi)獲批的第11項(xiàng)適應(yīng)癥。在國(guó)際Ⅲ期臨床RATIONALE 306中，替雷利珠單抗聯(lián)合化療使患者死亡風(fēng)險(xiǎn)降低34%，中位OS達(dá)到17.2個(gè)月（vs10.6個(gè)月），無(wú)論患者PD-L1表達(dá)如何，均觀察到聯(lián)合治療的OS獲益。
2.拜耳PI3K抑制劑獲批中國(guó)上市。拜耳PI3K抑制劑注射用鹽酸可泮利塞（copanlisib）獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療既往至少接受過兩種系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者。在Ⅱ期臨床（CHRONOS-1）中，copanlisib單藥治療這類FL患者的總緩解率（ORR）達(dá)到59%，包括14%的完全緩解（CR）；治療濾泡性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤患者的ORR為59%，其中包括20%的CR。
3.君實(shí)PD-1單抗報(bào)三陰性乳癌NDA。君實(shí)生物PD-1單抗特瑞普利單抗新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，擬聯(lián)合注射用紫杉醇（白蛋白結(jié)合型）用于PD-L1陽(yáng)性（CPS≥1）的初治轉(zhuǎn)移或復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌的治療。在III期臨床TORCHLIGHT研究（NCT04085276）中，與注射用紫杉醇相比，特瑞普利單抗聯(lián)合用藥一線治療顯著延長(zhǎng)PD-L1陽(yáng)性人群的無(wú)進(jìn)展生存期，而且次要終點(diǎn)總生存期也顯示明顯獲益趨勢(shì)。
4.先博CD19靶向CAR-NK療法報(bào)IND。上海先博生物1類生物制品“靶向CD19的嵌合抗原受體基因修飾的NK細(xì)胞注射液”（SNC103）臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理。SNC103是先博生物采用其創(chuàng)新設(shè)計(jì)、擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的CAR結(jié)構(gòu)開發(fā)的一款靶向CD19的通用型CAR-NK細(xì)胞療法，已在臨床前研究中顯示出比同類CAR設(shè)計(jì)更有效的抗腫瘤免疫反應(yīng)。今年4月，這款CD19 CAR-NK療法已在國(guó)內(nèi)提交IND申請(qǐng)并獲CDE受理。
5.來凱FIC單抗獲批實(shí)體瘤臨床。來凱醫(yī)藥潛在“first-in-class”單抗藥物LAE102獲FDA臨床許可，即將在美國(guó)針對(duì)非小細(xì)胞肺癌等實(shí)體瘤開展I/II期臨床研究。LAE102是來凱醫(yī)藥首個(gè)進(jìn)入臨床階段的原創(chuàng)新藥項(xiàng)目，其靶點(diǎn)對(duì)腫瘤生長(zhǎng)、免疫激活、肌肉再生和造血發(fā)育等都有調(diào)控作用。目前，該公司在生物藥和小分子領(lǐng)域還有10個(gè)臨床前項(xiàng)目，有望為腫瘤及肝纖維化患者帶來更多的新型療法。
6.信諾維中美雙報(bào)ADC報(bào)IND。上海信諾維生物1類生物制品注射用XNW28012的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理。這是一款創(chuàng)新型抗體偶聯(lián)藥物（ADC），尚未有官方信息披露詳情。今年1月，信諾維宣布與AmMax Bio公司達(dá)成合作許可協(xié)議，授予后者一款用于實(shí)體瘤治療的創(chuàng)新性ADC藥物除大中華區(qū)外的全球研發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家轉(zhuǎn)讓權(quán)益；并預(yù)計(jì)于2023年中期遞交該新藥的中國(guó)和美國(guó)IND申請(qǐng)。
7.中國(guó)抗體制藥IL-17RB單抗報(bào)IND。中國(guó)抗體制藥旗下杏聯(lián)藥業(yè)IL-17RB靶向單抗“SM17單克隆抗體注射液”的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理。SM17可通過與2型先天淋巴細(xì)胞(ILC2s)上的IL-17RB結(jié)合來抑制Th2細(xì)胞的免疫反應(yīng)，從而阻止人白細(xì)胞介素25(IL-25)誘發(fā)的一連串反應(yīng)。杏聯(lián)藥業(yè)計(jì)劃針對(duì)哮喘適應(yīng)癥在中國(guó)啟動(dòng)一項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)，旨在橋接中美人群并探索SM17在中國(guó)人群中的安全性和有效性。
國(guó)際藥訊
1.輝瑞二價(jià)RSV疫苗獲推薦用于嬰兒。FDA疫苗和相關(guān)生物制品咨詢委員會(huì)（VRBPAC）推薦批準(zhǔn)輝瑞重組呼吸道合胞病毒（RSV）融合前F蛋白雙價(jià)疫苗RSVpreF（PF-06928316）上市，用于通過孕婦主動(dòng)免疫使出生六個(gè)月內(nèi)的嬰兒預(yù)防RSV感染引起的需要醫(yī)療護(hù)理的下呼吸道疾病（MA-LRTI）和嚴(yán)重性MA-LRTI。在III期臨床MATISSE（NCT04424316）中，疫苗避免嬰孩出生后90天內(nèi)感染嚴(yán)重MA-LRTI的保護(hù)效力達(dá)到81.8%。
2.HER2-ADC乳腺癌Ⅲ期臨床見刊柳葉刀。阿斯利康與第一三共開發(fā)的HER2-ADC新藥德曲妥珠單抗（優(yōu)赫得）治療HER2陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性乳腺癌經(jīng)治患者的Ⅲ期臨床（DESTINY-Breast02）積極結(jié)果發(fā)表在《柳葉刀》期刊上。與常規(guī)療法（卡培他濱+曲妥珠單抗，或卡培他濱+拉帕替尼）相比，德曲妥珠單抗顯著提高患者的無(wú)進(jìn)展生存期（中位PFS ：17.8個(gè)月vs6.9個(gè)月）和總存期（中位OS：39.2個(gè)月vs26.5個(gè)月）。藥物的安全性與已知研究一致。
3.口服司美格魯肽減肥III期臨床成功。諾和諾德GLP-1激動(dòng)劑司美格魯肽50mg片劑（每日1次）用于伴有一種或多種并發(fā)癥的肥胖或超重成人減重的IIIa期OASIS 1研究達(dá)到主要研究終點(diǎn)。與安慰劑相比，司美格魯肽（50mg）治療組患者68周后體重較基線降幅更多（17.4%vs1.8%）；減重≥5%的比例也更高（89.2%vs24.5%），此外，司美格魯肽50mg片劑具有良好的安全性和耐受性。諾和諾德預(yù)計(jì)今年在美國(guó)和歐盟提交司美格魯肽50mg片劑的上市申請(qǐng)。
4.親環(huán)蛋白B抑制劑NASH Ⅱ期臨床積極。Hepion公司親環(huán)蛋白B抑制劑Rencofilstat在治療晚期非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的Ⅱ期臨床ALTITUDE-NASH達(dá)到主要終點(diǎn)。與基線相比，rencofilstat（225mg）治療組患者4個(gè)月后DSI（疾病嚴(yán)重性指數(shù)）評(píng)分平均降低1.62分（p<0.05）；SHUNT（肝臟微結(jié)構(gòu)變化）降低2.8%（p<0.05）；HR（肝臟儲(chǔ)備）提高3.9%（p<0.01）；RISK ACE（每年發(fā)展為不良臨床結(jié)果的風(fēng)險(xiǎn)）降低1.2次事件每100例患者（p<0.001）。此外，rencofilstat還達(dá)到包括肝損傷生物標(biāo)志物下降等多個(gè)次要終點(diǎn)。
5.諾華擬購(gòu)進(jìn)一款HSC基因療法。諾華與AVROBIO公司就后者研究性造血干細(xì)胞（HSC）基因療法達(dá)成合作許可協(xié)議，擬開發(fā)HSC候選療法用于治療胱氨酸病。根據(jù)協(xié)議，諾華將在交易結(jié)束時(shí)向AVROBIO支付8750萬(wàn)美元的現(xiàn)金，此外，AVROBIO還向諾華獨(dú)家授權(quán)了與AVROBIO公司基因治療平臺(tái)有關(guān)的某些其他資產(chǎn)、技術(shù)和其他知識(shí)產(chǎn)權(quán)，用于治療胱氨酸病。AVROBIO保留了其治療高雪氏病1型和3型、亨特綜合征和龐貝病的全部權(quán)利。
6.TNF-α靶向藥干眼癥III期臨床失敗。HanAll Biopharma公司潛在“first in class”靶向腫瘤壞死因子-α的抗炎療法Tanfanercept在治療中重度干眼病患者的III期VELOS-3研究未能達(dá)到主要終點(diǎn)。第8周時(shí)，Tanfanercept治療組患者角膜中央染色評(píng)分（CCSS）或干眼評(píng)分（EDS）的改善均未顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。藥物的安全性結(jié)果與已知研究一致。在中國(guó)，和鉑醫(yī)藥擁有Tanfanercept（HBM9036）的大中華區(qū)權(quán)益；由于在臨床中觀察到HBM9036的療效不足趨勢(shì)，和鉑醫(yī)藥已終止其中國(guó)III期研究。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.國(guó)產(chǎn)新冠口服藥個(gè)人自付最低只需31.5元/盒。近日，南京市醫(yī)保局發(fā)文稱，將先諾特韋/利托那韋組合包裝、氫酸氣瑞米德韋片、來瑞特韋片臨時(shí)納入基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍，按乙類管理。其中，利托那韋組合包裝個(gè)人先行自付比例0.05，氫酸氣瑞米德韋片個(gè)人先行自付比例0.1，醫(yī)保限定支付范圍僅限新冠確診患者或新冠疑似患者使用。本通知自2023年5月13日起執(zhí)行。按照三款藥品各自630元/盒、630元/盒、628元/盒的掛網(wǎng)價(jià)格計(jì)算，三款藥品最低自付金額分別為31.5元/盒、63元/盒和62.8元/盒。
2.5年為患者減負(fù)超5000億元。國(guó)家醫(yī)保局相關(guān)負(fù)責(zé)人日前在新聞發(fā)布會(huì)上介紹“貫徹落實(shí)黨的二十大重大決策部署 著力推動(dòng)醫(yī)保高質(zhì)量發(fā)展”有關(guān)情況。2018—2022年，全國(guó)人口參保率穩(wěn)定在95%左右，職工醫(yī)保和城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用報(bào)銷比例分別達(dá)到80%和70%左右。農(nóng)村低收入人口和脫貧人口參保率穩(wěn)定在99%以上，醫(yī)保助力近1000萬(wàn)戶貧困居民成功脫貧。大批獨(dú)家品種的抗癌藥、罕見病用藥被納入醫(yī)保目錄，報(bào)銷后累計(jì)為患者減負(fù)超5000億元。
3.英國(guó)試驗(yàn)用電動(dòng)耳機(jī)治療抑郁癥。據(jù)英國(guó)天空新聞網(wǎng)21日?qǐng)?bào)道，瑞典醫(yī)療器械公司“流動(dòng)神經(jīng)”設(shè)計(jì)了一款類似耳機(jī)的設(shè)備，通過溫和的電流刺激抑郁患者大腦中不活躍區(qū)域，從而緩解抑郁癥狀。該公司稱，88%參與試驗(yàn)的抑郁癥患者在6周后有所緩解。目前，這款頭戴設(shè)備正在NHS患者中進(jìn)行試驗(yàn)，私人購(gòu)買者可能需要支付高達(dá)399英鎊（約合3490元人民幣）的費(fèi)用。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（05月23日)
2. FDA新藥獲批情況（北美05月22日）
