今日頭條
北京諾未肝癌DNA藥物獲批臨床。諾未科技自主開發的“NWRD06裸質粒DNA注射液”獲國家藥監局臨床試驗默示許可，擬用于GPC3陽性原發性肝細胞癌根治術后患者。NWRD06是一款靶向肝癌特異性抗原GPC3的重組融合質粒DNA藥物，已在臨床前研究中顯示出單藥可顯著降低原發性肝癌小鼠模型的肝臟腫瘤數量和腫瘤大小，聯合PD-1單抗可進一步增強抗腫瘤藥效，而且在動物模型中具有良好的耐受性。
國內藥訊
1.過度嗜睡創新療法啟動中國Ⅲ期臨床。Axsome公司與翼思生物合作開發的雙效多巴胺和去甲腎上腺素再攝取抑制劑索安非托（solriamfetol）在中國啟動一項Ⅲ期臨床，擬評估用于治療阻塞性睡眠呼吸暫停綜合征（OSA）患者日間過度思睡（ EDS）的治療期12周的藥物療效和安全性。該項試驗的主要研究者由北京大學第六醫院陸林博士擔任。2019年3月，FDA已批準solriamfetol上市，商品名為Sunosi。
2.廣州威斯克三價新冠疫苗獲批臨床。廣州威斯克生物與川大華西醫院開發的重組三價新冠三聚體蛋白疫苗（Sf9細胞）獲國家藥監局簽發《藥物臨床試驗批件》。這是在全球首個進入臨床試驗的針對XBB+BA.5+Delta變異株的重組三價新冠疫苗，可誘導產生針對XBB.1.5、XBB.1.16、XBB.1.9.1、XBB.2.3、BA.5、BF.7、BQ.1、BA.2.75等變異株的高水平的中和抗體。去年12月，該公司重組新冠蛋白疫苗（Sf9細胞）威克欣®已獲國家相關部門批準并納入緊急使用。
3.強生眼科基因療法中國報IND。強生從Hemera Biosciences引進的、擬用于門診眼球玻璃體內注射治療黃斑變性（AMD）相關地圖樣萎縮的基因療法JNJ-81201887（HMR59）的臨床試驗申請獲CDE受理。JNJ-81201887（JNJ-1887）是一種一次性基因療法，旨在增加可溶性CD59（sCD59）的表達，保護視網膜細胞，從而減緩和預防疾病進展。此前，該藥物已獲FDA授予快速通道資格，以及歐洲藥品管理局授予的先進治療藥物資格。
4.上海信念血友病A基因療法報IND。信念醫藥旗下上海信致自主研發的1類生物制品“BBM-H803注射液”臨床試驗申請獲CDE受理，擬開發用于治療血友病A。BBM-H803旨在通過靜脈給藥將人凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，FⅧ）基因導入血友病A患者體內，從而提高并長期維持患者體內凝血因子水平，以期達到“一次治療、長期有效”的治療及預防出血效果。去年年底，該基因療法已獲得FDA授予治療血友病A的孤兒藥認定。
5.康寧杰瑞PD-L1/CTLA-4雙抗肺癌臨床OS未達預期。康寧杰瑞發布公告，宣布由于總生存期（OS）暫未達到統計學顯著性差異，PD-L1/CTLA-4雙抗KN046聯合含鉑化療一線治療鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）的III期臨床ENREACH-LUNG-01研究（KN046-301）近期未能成功完成揭盲。獨立數據監察委員會建議研究繼續進行并進一步收集后續的OS數據直至最終OS分析。根據2022年報相關信息，此前KN046聯合化療組在該項研究中的OS為26.6個月，PFS為5.7個月，客觀緩解率為50%。
6.宋文杰出任艾博生物首席醫學官。艾博生物5月19日宣布，任命宋文杰為首席醫學官，向創始人、董事長兼CEO英博博士匯報。宋文杰將全面領導公司臨床團隊，負責醫學事務、臨床試驗和團隊建設管理，從事新藥臨床研究、醫學事務，協助進行醫藥項目的戰略發展。此前，宋文杰曾任先聲藥業臨床開發部高級副總裁、基石藥業臨床開發部副總裁、諾華腫瘤臨床轉化中心全球項目負責人、強生亞太研發中心項目負責人、阿斯利康臨床醫學總監。
國際藥訊
1.全氟己基辛烷獲批治療干眼癥。博士倫公司與Novaliq公司聯合開發的全氟己基辛烷滴眼液NOV03獲FDA批準上市，用于治療干眼癥的體征和癥狀。SHR8058能迅速擴散至整個眼表，并與淚膜的親脂部分相互作用，覆蓋在淚膜水液層表面，穩定淚膜、防止淚液過度蒸發。在中國，CDE已受理該新藥提交的上市申請，恒瑞醫藥擁有該藥在中國的獨家權利。
2.首款DEB基因療法獲FDA批準上市。Krystal Biotech公司可重復給藥的局部外用基因療法Vyjuvek（beremagene geperpavec）獲FDA批準上市，成為首款基因療法，用于治療營養不良性大皰性表皮松解癥（DEB）。Vyjuvek旨在為患者的皮膚細胞提供兩個COL7A1基因的正常拷貝，生成功能性VII型膠原蛋白（COL7）。在Ⅲ期臨床中，在治療6個月時，Vyjuvek治療組達到傷口完全愈合的患者比例均顯著高于安慰劑組（67%vs22%）。
3.艾伯維CD3/20雙抗獲FDA加速批準上市。艾伯維與Genmab公司聯合開發的皮下注射CD3xCD20雙抗Epkinly（epcoritamab）獲FDA加速批準上市，用于治療至少接受過2線以上系統治療的復發/難治性（R/R）彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL），包括由惰性淋巴瘤發展而成的DLBCL以及高級別B細胞淋巴瘤（HGBL）。Epkinly同時結合T細胞上的CD3和B細胞上的CD20，并誘導T細胞介導的CD20陽性細胞的殺傷。在Ⅱ期臨床中，Epkinly在這些R/R患者中達到61%的總緩解率，38%的完全緩解率。
4.DHE鼻噴劑在美報偏頭痛NDA。Satsuma公司雙氫麥角胺（DHE）鼻腔噴霧劑STS101用于急性治療偏頭痛發作的新藥上市申請獲FDA受理，預計PDUFA日期為明年1月。STS101是基于該公司專有的鼻腔給藥裝置給藥，該技術可幫助機體快速吸收藥物并提高藥物生物利用度，以達到快速起效縮小大腦中的血管有效緩解偏頭痛的治療目的。在臨床試驗中，STS101進入人體后起效迅速，并具良好的耐受性。
5.BH4前體藥苯酮尿癥Ⅲ期臨床積極。PTC Therapeutics公司口服細胞內四氫生物酮（BH4）前體新藥sepiapterin治療成人和兒童苯酮尿癥（PKU）患者的Ⅲ期臨床達到主要終點。與安慰劑相比，sepiapterin治療患者的平均苯丙氨酸減少63%，具有統計學顯著改善（p<0.0001）；藥物總體耐受性良好，沒有嚴重不良事件。PKU是一種罕見的遺傳性代謝疾病，由幫助產生分解苯丙氨酸所需酶的基因缺陷引起。
6.禮來PD-1激動劑自免病II期臨床積極。禮來潛在“first-in-class”PD-1激動劑peresolimab在新英格蘭醫學期刊（NEJM）發表用于治療中重度活動性類風濕關節炎（RA）的II期臨床積極數據。與安慰劑相比，peresolimab（700mg）治療組患者第12周DAS28-CRP評分較基線變化具有統計學意義的提高（P<0.001）；該組達到20%緩解（ACR20）的患者比例更高。去年8月，該新藥已在中國提交IND并已獲CDE受理。
醫藥熱點
1.國家藥監局新副局長上任。5月19日，人社部發布國務院任免國家工作人員消息，其中任命雷平為國家藥監局副局長，目前，國家藥監局官網也已同步更新這一信息。資料顯示，雷平生于1974年，湖北公安人，曾任天津醫科大學總醫院院長、保健醫療部（老年病科）主任，天津市老年病學研究所副所長，天津醫科大學校長。今年2月，雷平才剛剛上任天津市衛健委主任一職，同時擔任天津市衛健委黨委副書記、天津市中醫藥管理局局長、天津市愛國衛生運動委員會辦公室主任。
2.四川擴大社會心理服務供給。四川省衛健委等21個部門聯合出臺《四川省社會心理服務工作指導意見》提出，以“以人為本、全程服務、分類分層、由心而治”為主線，完善社會心理服務網絡；到2025年，基本建成黨政領導、部門協作、專業支撐、社會參與，服務主體組成多元、形式方法多樣靈活、轉介銜接順暢有序的社會心理服務體系；到2030年，全民心理健康素養普遍提升，建成與全省社會經濟發展相適應的科學完善、運行順暢、規范高效社會心理服務工作體系。
3.澳門新冠感染趨勢上升，單日增加551例。澳門新冠感染應變協調中心20日發布最新的疫情通報，指出澳門近期出現新冠病毒感染個案的上升趨勢，為了更有效地掌握疫情動態，從17日開始調整了新冠病毒感染個案的監測機制，并從20日起每日向社會公布新增的新冠病毒感染個案的具體數目。根據應變協調中心提供的數據，澳門19日共新增了551例新冠病毒感染個案，17日和18日新增的新冠病毒感染個案分別為702例和658例。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（05月19日)
2. FDA新藥獲批情況（北美05月19日）
