更多醫藥技術資訊，請點擊醫藥專欄：http://drug.anytesting.com/ 歡迎關注文末微信公眾號：藥研檢測drugtest

1.國產mRNA新冠疫苗啟動III期臨床。沃森生物與艾博生物聯合開發的mRNA新冠病毒疫苗ARCoVaX（ARCoV）在國內登記啟動一項III期臨床，擬招募2000例受試者評估間隔28天接種2劑疫苗的保護效力、安全性和免疫原性。ARCoVaX由脂質納米粒(LNPs) 包裹，靶向SARS-CoV-2棘突蛋白RBD區域。單劑或兩劑ARCoV免疫可在小鼠和非人類靈長類動物中激發抗多種流行SARS-CoV-2毒株的強大抗體和T細胞應答。該疫苗臨床前研究結果已發表在Cell雜志上。

2.亞盛新藥APG-115獲FDA孤兒藥資格。FDA授予亞盛醫藥MDM2-p53抑制劑新藥APG-115孤兒藥資格，用于治療IIB-IV期黑色素瘤。這也是該新藥繼胃癌、急性髓系白血病、軟組織肉瘤、視網膜母細胞瘤后，獲得的FDA授予的第五項孤兒藥資格。公布于ASCO2021年會上的一項APG-115聯合帕博利珠單抗的II期臨床最新數據顯示，這一組合在PD-1/PD-L1抑制劑耐藥的黑色素瘤隊列中的ORR達到24.1%，DCR達到55.2%。

3.BMS抗體組合國內獲批臨床。百時美施貴寶（BMS）relatlimab/nivolumab固定劑量復方注射液獲國家藥監局臨床試驗默示許可，擬開發用于晚期實體瘤。Relatlimab是一款抗LAG-3抗體，此前它與PD-1抗體nivolumab（Opdivo，納武利尤單抗）的組合療法，已在治療轉移性或不可切除的黑色素瘤初治患者的Ⅱ/Ⅲ期臨床RELATIVITY-047中達到無進展生存期（PFS）的主要終點，組合療法與nivolumab相比的中位PFS分別為10.12個月和4.63個月。

4.德琪新藥ATG-101在澳獲批臨床。德琪醫藥新型PD-L1/4-1BB雙抗ATG-101獲澳大利亞Bellberry人類研究倫理委員會（HREC）批準，即將在澳大利亞開展用于治療轉移性或晚期實體瘤及B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的I期臨床試驗，評估ATG-101單藥治療的安全性及耐受性。在臨床前研究中，ATG-101在多種PD-1/PD-L1抑制劑耐藥或復發性動物模型中，均顯示出顯著的抗腫瘤效果；在GLP毒理實驗中，ATG-101也顯示出良好的安全性。

5.雅創醫藥與華東醫藥開展聯合用藥研究。雅創醫藥FXR激動劑HPG1860與華東醫藥旗下中美華東的口服GLP-1R激動劑TPP-273等構成的組合方案，將開展聯合用藥臨床研究，評估聯合治療非酒精性脂肪型肝炎（NASH）的有效性和安全性。HPG1860是雅創醫藥自主研發并擁有全球知識產權的FXR激動劑，用于NASH、原發性膽汁性膽管炎（PBC）和原發性硬化性膽管炎（PSC）等適應癥開發已進入II期臨床。

1.罕見神經退行性疾病基因療法獲歐盟批準。歐盟委員會（EC）批準bluebird bio公司基因療法Skysona（elivaldogene autotemcel,Lenti-D）上市，用于治療18歲以下攜帶ABCD1基因突變的早期腦性腎上腺腦白質營養不良患者（CALD）。Skysona也是歐盟（EU）批準的首款用于治療CALD的基因療法。在一項關鍵性Ⅱ/Ⅲ期ALD-102試驗中，有90%的患者達到第24個月無主要功能障礙（MFD）的生存終點，并且大多數患者的神經功能得以維持。

2.拜耳心衰新藥獲歐盟批準上市。歐盟委員會批準拜耳維立西呱（Verquvo™）上市，用于治療癥狀性慢性心力衰竭成人患者（射血分數降低、近期發生過需要靜脈治療的失代償事件穩定后）。維立西呱是首個獲批用于治療心力衰竭的sGC刺激劑，已在美國和日本獲批上市。一項Ⅲ期臨床中位隨訪時間為10.8個月時，該藥較安慰劑降低了因心衰住院和心血管原因死亡的復合終點風險(35.5%vs38.5%,HR=0.90,P=0.02)。

3.Venetoclax再獲突破性療法認定。FDA授予羅氏與艾伯維聯合開發的“first-in-class”BCL-2抑制劑Venclexta（venetoclax）突破性療法認定，與阿扎胞苷（azacitidine）聯用，用于一線治療中/高/極高風險的骨髓增生異常綜合征成人患者。Venclexta能夠選擇性地靶向結合一些血液癌癥和實體瘤細胞上高度表達的BCL-2蛋白并抑制其活性，從而恢復腫瘤細胞凋亡的過程。這也是Venclexta獲得的第六個突破性療法認定。

4.羅氏基因療法SPK-8011長期療效積極。羅氏旗下Spark Therapeutics開發的基因療法SPK-8011在ISTH 2021年會上公布其用于治療血友病A患者的最長達4年的最新隨訪數據。在接受SPK-8011治療的18例患者中，有16例患者維持持久的凝血因子VIII表達；患者的年出血率（ABR）下降91.2%，每年因子VIII輸注率下降97%。SPK-8011是一款使用AAV-LK03衣殼構成的生物工程化AAV載體遞送的基因療法，已獲FDA和歐盟授予的孤兒藥資格。

5.罕見遺傳性疾病RNAi療法早期臨床積極。Dicerna公司在研GalXC RNAi療法belcesiran在治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥相關肝病（AATLD）的Ⅰ期臨床中獲積極結果。Belcesiran旨在靶向產生異常AAT蛋白的基因，以減少肝臟中AAT的產生。該項中期分析的數據顯示，與基線相比，belcesiran平均將AAT蛋白水平降低50%（1.0 mg/kg）、69%（3.0 mg/kg）和80%（6.0 mg/kg）；而且，belcesiran總體耐受性良好，具有可控的安全性特征。

6.BioNtech收購吉利德抗原TCR平臺。BioNTech宣布收購吉利德旗下公司Kite在馬里蘭州Gaithersburg的實體腫瘤新抗原T細胞受體(TCR)研發平臺和臨床生產工廠，以擴大其新型細胞治療管線的開發。該公司腫瘤管線產品包括基于CAR-T細胞擴增mRNA疫苗(CARVac)和擬用于治療黑色素瘤的候選產品BNT221（NEO-PTC-01），以及新獲得的個體化新抗原疫苗BNT122等。其中，BNT122可靶向20種腫瘤新抗原，已在I期實體瘤患者中顯示出抗腫瘤活性。

1.廣東規范醫共體聯合門診病房運行。廣東省印發《廣東省緊密型縣域醫共體聯合門診和聯合病房運行指南（試行）》《廣東省緊密型縣域醫共體雙向轉診管理中心運行指南（試行）》，為聯合門診和聯合病房運行、雙向轉診管理中心運行提供明確指引。針對雙向轉診管理，該省要求總醫院成立雙向轉診管理中心，醫共體內縣級醫院的各臨床科室設立連續醫療服務專員，各分院設立連續醫療服務聯絡員，確保雙向轉診時對患者服務的連貫性和閉環性。

2.南京6地調整為中風險地區。南京市衛健委宣布，自2021年7月21日起，南京市祿口街道曹村村張家自然村、歡墩山自然村，永興社區外槽坊自然村，溧塘村銅山端自然村，茅亭社區百利華府小區三期、茅亭小區由低風險地區調整為中風險地區。根據最新防控要求，南京市倡導市民群眾非必要不離寧，確需離寧的，需持有48小時內核酸檢測陰性證明。

3.第二批區域醫療中心試點項目公布。國家發改委等部門聯合下發 《關于第二批區域醫療中心試點項目有關事項的通知》，共有16家醫院獲批，包含有福建4家，河南3家，河北、山西、新疆、云南各2家，安徽1家，標志著我國第二批均衡優質醫療資源布局，提升區域醫療服務能力等關鍵措施正式進入到落地實施階段。據悉，國家第一批區域醫療中心試點選擇了河北、遼寧、山西、福建、安徽、云南等8個省份，促成了10個項目，現已先后投入使用。