在當今的全球化時代，要滿足各個國家和地區藥政監管機構在招募多樣化受試人群方面的期望是有挑戰性的。對更快的藥物研發和更短的臨床試驗招募時間的迫切需求，使得藥物開發的這一重要部分變得更加困難。

在我們的工作中經常有新藥研發公司問到這樣一些問題：“我們的臨床試驗需要在美國招募多少受試者?”， “我們在中國（或其他國家）的臨床數據能夠被FDA接受嗎？”， “NDA/BLA 要包含多少美國受試者的數據才能滿足FDA的審批要求?” 。

這些問題沒有統一的答案，因為每一個在研的新藥及其治療的適應癥并不完全相同。

在過去的幾十年里，FDA一直在努力使臨床試驗能更精確地代表新藥獲批后最有可能使用該藥物的實際患者人群，而達到這一目標的主要手段是通過拓寬臨床試驗入組資格標準以解決特定病人群體在臨床試驗中代表不足的問題。

這些年里， FDA發布了一些相關的指導原則。 為了符合2017年《FDA重新授權法案》（FDARA）， FDA在2020年11月發布了《加強臨床試驗人群的多樣性-資格標準、入組實踐和試驗設計》的指導原則，討論了對研究人群的人口統計學特征（例如，性別、種族、年齡）和非人口統計學特征（例如，器官功能障礙、合并癥、殘疾）的考慮和建議。

在本系列“專家解讀”里， 我們將從種族、年齡、 性別和跨國臨床研究數據的可接受性等幾個方面專題介紹和分析臨床試驗招募病人的多樣化與FDA的相關法規要求。

在FDA藥品評價與研究中心（Center for Drug Evaluation and Research, CDER）于2020年底發布的藥物臨床試驗快報（Drug Trials Snapshots, DTS）5年總結報告中，CDER匯總并分析了2015-2019年期間的231個DTS（包括所有獲得FDA批準的創新型小分子藥物與原創型生物制品）臨床試驗受試者人口統計數據。我們在這期“專家解讀”里概要介紹有關統計數據。

01 臨床試驗受試者國家分布-三分之二來自美國之外

支持2015年至2019年美國FDA藥品批準的臨床試驗受試者中，有近三分之二來自美國以外的世界其他地區。在參與分析的292,766名受試者中，數量列美國之后的三個國家是波蘭、德國和俄羅斯，分別占總數的4％，其次是日本、加拿大和捷克共和國，約占3％，中國約占1%。

藥物臨床試驗包含的數據大多同時來自美國和國外的研究基地；僅有10.3%的新藥申請只包括來自美國受試者數據，5.4%的新藥申請只包括來自國外的受試者數據。

在美國各州中，加利福尼亞州、佛羅里達州和德克薩斯州的受試者人數最多，分別為14,525、12,038和8,709。

02 臨床試驗受試者按性別、種族、年齡和族群分布

下面四個圖概括描述了支持2015年至2019年美國FDA藥品批準的臨床試驗中受試者的性別、種族、年齡和族群分布。我們將在后面的“專家解讀”里具體介紹。

信息來源：

[1] 2015-2019 Drug Trials Snapshots Summary Report. US Food and Drug Administration, November 2020.

[2] FDA Guidance for Industry: Enhancing the Diversity of Clinical Trial Populations -Eligibility Criteria, Enrollment Practices, and Trial Designs. November 2020.

[3]奧來恩專家解讀：FDA加快創新藥研發與審評的通道-2020年CDER批準的新藥分析. 2021-02-05. https://mp.weixin.qq.com/s/uJRZz12QwAmvdWEaz6Oq5g.

[4] 奧來恩專家解讀：FDA孤兒藥認定-新藥研發與審評的加速通道系列之五. 2021-04-16. https://mp.weixin.qq.com/s/4OAmFQ6TSNsdsq8On7swgg.