今日頭條
康威腫瘤免疫新藥獲批實體瘤臨床。康威生物腫瘤免疫新機制創新藥CAN2109獲FDA批準開展Ⅰ期試驗，擬用于治療多種實體瘤。這是該公司繼CAN1012之后獲得FDA批準開展臨床試驗的第二款創新藥。CAN1012是一種TLR7小分子激動劑，它能夠將“冷”腫瘤轉變為有免疫應答的“熱”腫瘤，使自身的免疫系統得以識別和攻擊腫瘤細胞。目前，康威生物正在中美兩地同步CAN1012的臨床開發。
國內藥訊
1.亞盛Bcr-Abl抑制劑獲批新適應癥。亞盛醫藥第三代BCR-ABL抑制劑奧雷巴替尼片（耐立克）獲國家藥監局批準新適應癥，用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）耐藥/不耐受的慢性髓細胞白血病（CML）慢性期（CP）患者。在Ⅰ期研究中，奧雷巴替尼在CML-CP患者中達到100%的完全血液學緩解率，70%的完全細胞遺傳學緩解率。2021年7月，信達生物已獲得HQP1351在大中華區聯合開發及商業化的授權。
2.維昇引進促骨生長新藥II期臨床成功。維昇藥業與Ascendis Pharma開發的長效C型-利鈉肽（CNP）TransCon CNP治療2-10歲軟骨發育不全（ACH）兒童患者的中國II期臨床達到主要終點。與安慰劑相比，每周接受100μg CNP/kg治療52周后，患者的年化生長速率顯著提高（5.939vs4.760cm/年，P=0.018）。該項試驗結果與全球II期ACcomplisH研究結果一致。
3.宜明昂科VEGF/PD-L1雙抗啟動II期臨床。宜明昂科PD-L1/VEGF雙抗IMM2510在治療晚期復發難治性軟組織肉瘤的II期臨床完成首例患者給藥。在I期臨床爬坡研究中，IMM2510已在肺腺癌、肺鱗癌以及胸腺癌中顯示出初步療效，使患者腫瘤明顯縮小（PR），而且PR超過9個月。目前IMM2510已獲批聯合化療針對不同適應癥的II期IND，以及IMM2510聯合IMM27M針對不同適應癥的Ib/II期IND。
4.復星三靶點溶瘤腺病毒獲批臨床。復星醫藥1類生物制品VT-101注射液獲國家藥監局臨床許可，擬用于治療晚期頭頸部鱗癌、黑色素瘤和乳腺癌等實體瘤。VT-101是一款具有三重腫瘤靶向調控機制、三個病毒結構基因改造、三種血清型腺病毒嵌合、三類抗癌免疫基因裝載的重組溶瘤腺病毒產品。該產品通過注射入腫瘤病灶內，使其在腫瘤細胞內自我復制，以裂解腫瘤細胞。
5.祐森健恒KRAS G12D抑制劑授權AZ。祐森健恒與阿斯利康就臨床前期小分子KRAS G12D抑制劑UA022達成授權協議，阿斯利康將獲得UA022在全球獨家開發和商業化權益。根據協議，祐森健恒將獲得2400萬美元的首付款，最高達3.95億美元的開發和商業化里程碑潛在付款，以及產品的銷售分成。在臨床前模型中，UA022已顯示出強大的抗癌活性，并具有良好的安全性。目前，全球尚無KRASG12D抑制劑獲批上市。
國際藥訊
1.阿斯利康AKT抑制劑獲批上市。阿斯利康AKT抑制劑Truqap（capivasertib）獲FDA批準上市，聯合fulvestrant用于治療HR+/HER2-、晚期或轉移性乳腺癌成年患者。在III期研究中，capivasertib聯合治療較安慰劑提高PIK3CA/AKT1/PTEN變異腫瘤患者的無進展生存期（中位PFS：7.3個月vs3.1個月），將患者疾病進展或死亡風險降低50%。今年10月，CDE也受理該新藥在中國遞交的上市申請。
2.創新治療蛋白療法報滾動BLA。Polaris Group公司旨在破壞癌細胞代謝的蛋白療法pegargiminase（ADIPEG 20）已向FDA滾動遞交生物制品許可申請（BLA），與鉑類藥物和培美曲塞聯用治療惡性胸膜間皮瘤（MPM）患者。Pegargiminase通過將血漿來源的精氨酸（arginine）轉化為瓜氨酸（citrulline）來剝奪癌細胞中的精氨酸。Pegargiminase目前正在三項Ⅲ期臨床中評估用于其他難治性癌癥的治療效果。
3.艾伯維CGRPR拮抗劑Ⅲ期研究見刊《柳葉刀》。艾伯維口服CGRPR抑制劑Ubrelvy（ubrogepant）用于偏頭痛發作前驅期急性治療的Ⅲ期臨床PRODROME積極結果發表于《柳葉刀》上。與安慰劑相比，Ubrelvy治療24小時內有更多患者不出現中重度頭痛癥狀（46%vs29%，P<0.0001）；沒有出現任何程度的頭痛癥狀的患者比例顯著更高（24%vs14%，P<0.0001）；Ubrelvy總體耐受性良好。2019年，Ubrelvy已在美國獲批上市，是FDA批準的首款口服CGRPR拮抗劑。
4.MEK抑制劑NF1-PN的Ⅱb期臨床積極。SpringWorks公司MEK抑制劑mirdametinib治療神經纖維瘤病1型相關的叢狀神經纖維瘤（NF1-PN）患者的Ⅱb期臨床結果積極。經盲態獨立中心評估，mirdametinib在兒童和成人患者中獲得確認的客觀緩解率分別為52%和41%；靶腫瘤體積分別縮小42%和41%。此外，藥物安全性良好。該公司計劃在2024年向FDA遞交新藥申請（NDA）。
5.雷帕霉素凝膠獲突破性療法認定。Palvella公司新型、3.9%雷帕霉素無水凝膠Qtorin獲FDA授予突破性療法認定，用于治療微囊性淋巴管畸形（Microcystic LMs）。在Ⅱ期試驗中，與基線相比，Qtorin雷帕霉素治療顯著改善患者包括病變高度、滲漏和出血等多項重要疾病負擔，受試者達到臨床醫生療效總評量表“大幅度改善”或“極大幅度改善”的比例為100%。Palvella計劃盡快開展關鍵Ⅲ期臨床。
6.默沙東P2X3受體拮抗劑上市遭拒。默沙東P2X3受體拮抗劑Gefapixant未能獲得FDA肺部及過敏相關藥物審查委員會推薦批準上市，用于治療難治性慢性咳嗽。在兩項Ⅲ期臨床中（P030和P027），Gefapixant（45mg）治療相比于安慰劑24小時咳嗽頻率分別下降14.6%和17%。2022年1月，日本厚生勞動省已批準Gefapixant上市，是全球首個獲批的P2X3受體拮抗劑。
醫藥熱點
1.牟姍任上海交通大學醫學院副院長。近日，上海公布一批人事任免，其中包括任命牟姍為上海交通大學醫學院副院長。根據公開信息，牟姍，女，1972年出生，中共黨員，漢族，黑龍江哈爾濱人，研究生學歷，醫學博士，教授、主任醫師，博士生導師。歷任附屬仁濟醫院人力資源處處長，上海交通大學醫學院人事處處長、黨委教師工作部部長，附屬仁濟醫院黨委副書記、副院長、工會主席。
2.上海將進一步做好家庭病床服務工作。近日，上海市發布《關于進一步做好本市家庭病床服務工作的通知》，旨在持續擴大家庭病床服務覆蓋，重點加強對老年人的家庭病床服務，強化家庭病床服務覆蓋社區衛生服務中心對接的養老機構。豐富服務內涵，增加服務供給，確保居民獲得高質量的家庭病床服務。《通知》指出，結合家庭病床服務中的服務項目，家庭醫生可開具醫囑，為護理站服務提供支撐，促進長護險服務與家庭病床服務有效銜接、相互補充，提高家庭病床服務效能。
3.北京積水潭醫院心理行為醫學科開診。為了更好地滿足廣大群眾的心理健康就醫需求，有效應對心理壓力，提高心理素質，預防心理疾病的發生，北京積水潭醫院心理行為醫學科于11月20日在回龍觀院區正式開診。心理行為醫學科門診提供多種心理治療方式，包括心理咨詢、心理治療、心理康復等，涵蓋了抑郁癥、焦慮癥、強迫癥、失眠癥等多種常見心理疾病。醫生可根據患者的具體病情和需求，量身定制最佳治療方案。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（11月20日)
2. FDA新藥獲批情況（北美11月17日）
