今日頭條
尚健抗腫瘤1類新藥獲批臨床。尚健生物1類生物制品注射用SG1827獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于治療晚期惡性實體瘤。SG1827可以在TCR刺激信號存在的情況下，特異性介導(dǎo)共刺激信號，激活T淋巴細(xì)胞。臨床前研究顯示，SG1827單藥在多種腫瘤模型中顯示出積極抗腫瘤活性；與PD-1抗體等免疫檢查點抑制劑聯(lián)用，協(xié)同發(fā)揮抗腫瘤活性。
國內(nèi)藥訊
1.強生BCMA/CD3雙抗中國報產(chǎn)。強生旗下楊森BCMA/CD3雙特異性抗體特立妥單抗注射液（teclistamab）的上市申請獲CDE受理，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（r/rMM）。特立妥單抗旨在將CD3陽性T細(xì)胞募集到表達(dá)BCMA的骨髓瘤細(xì)胞附近，并且激活T細(xì)胞對腫瘤細(xì)胞進行攻擊。去年8月，該新藥首次獲歐盟批準(zhǔn)上市，用于治療接受至少三種前期療法的r/rMM患者，成為全球首款BCMA/CD3雙抗。
2.天境長效生長激素III期臨床成功。天境生物在2023年H1財報中透露，該公司引進的新型伊坦生長激素（TJ101,eftansomatropin alfa）在治療兒童生長激素缺乏癥的III期研究達(dá)到主要終點。與Norditropin（諾澤）相比，TJ101組第52周患者年化身高生長速率（AHV）達(dá)到非劣效性（10.76cm/年vs10.28cm/年，P<0.0001)。天境生物計劃明年提交伊坦生長激素的上市申請。
3.和黃MET抑制劑擬納入胃癌突破性品種。和黃醫(yī)藥口服小分子MET-TKI沃利替尼片（savolitinib）獲CDE擬納入突破性治療品種，用于治療既往至少二線標(biāo)準(zhǔn)治療失敗的MET基因擴增的局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃癌或胃食道連接部腺癌。savolitinib可阻斷因突變(例如外顯子14跳躍突變或其它點突變)、基因擴增或蛋白質(zhì)過表達(dá)而導(dǎo)致的MET受體酪氨酸激酶信號通路的異常激活。此前，該新藥已獲批用于治療MET外顯子14跳躍突變的非小細(xì)胞肺癌患者。
4.石藥CLDN6/CD137雙抗獲批實體瘤臨床。石藥集團旗下公司Novarock開發(fā)的CLDN6/CD137雙抗NBL-028獲FDA批準(zhǔn)，即將開展用于治療CLDN6表達(dá)晚期腫瘤患者的臨床試驗。NBL-028在與TME中的腫瘤細(xì)胞表面CLDN6結(jié)合的同時，選擇性地激活T細(xì)胞及其他免疫細(xì)胞中的CD137共激通路，從而達(dá)到選擇性殺傷腫瘤細(xì)胞的作用。該新藥有望為睪丸癌、卵巢癌、非小細(xì)胞肺癌及子宮內(nèi)膜癌等腫瘤患者提供新的治療選擇。
5.恒瑞上半年創(chuàng)新藥營收50億元。恒瑞醫(yī)藥公布2023年上半年業(yè)績報告，上半年營收111.68億元，同比增長9.19%；歸屬于上市公司股東的凈利潤23.08億元，同比增長8.91%；研發(fā)投入23.31億元，同比增長6.73%。目前，恒瑞醫(yī)藥已有13款自研創(chuàng)新藥、2款引進創(chuàng)新藥在國內(nèi)獲批上市，報告期內(nèi)公司創(chuàng)新藥收入達(dá)到49.62億元（含稅）。
國際藥訊
1.再生元新一代C5單抗獲批上市。再生元補體因子C5靶向單抗Veopoz（pozelimab）獲FDA批準(zhǔn)上市，成為針對CD55缺陷型蛋白丟失性腸病（CHAPLE）的首款療法。這是一種由編碼CD55蛋白的基因突變而無法調(diào)節(jié)補體活動導(dǎo)致的罕見遺傳免疫疾病。在Ⅱ/Ⅲ期臨床中，24周治療結(jié)果顯示，100%患者的血清白蛋白快速且持續(xù)恢復(fù)正常，且臨床癥狀改善或無惡化。
2.VMAT2抑制劑獲批治療亨廷頓式病。Neurocrine公司VMAT2抑制劑Ingrezza（纈苯那嗪,Valbenazine）獲FDA批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，用于治療亨廷頓式病成人患者的舞蹈癥狀。III期研究結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Valbenazine治療組患者16周時疾病評定量表（UHDRS）最大舞蹈癥（TMC）評分顯著降低（-4.6 vs. -1.4分；P<0.0001）。2017年4月，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)INGREZZA上市，用于治療遲發(fā)性運動障礙（tardive dyskinesia）。
3.再生元CD3/CD20雙抗向EMA報MAA。歐洲藥品管理局（EMA）受理再生元CD3/CD20雙抗odronextamab（REGN1979）上市許可申請（MAA），用于治療復(fù)發(fā)/難治性濾泡性淋巴瘤（FL）和彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）。在II期試驗中，隨訪為17.1個月時，該新藥在DLBCL患者中ORR和CR分別為53%和37%；在FL患者中，odronextamab的ORR和CR分別為82%和75%。再鼎醫(yī)藥擁有該產(chǎn)品的中國開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。
4.默沙東HIF-2α抑制劑腎癌Ⅲ期臨床積極。默沙東“first-in-class” 缺氧誘導(dǎo)因子-2α（HIF-2α）抑制劑Welireg，在治療經(jīng)治晚期腎細(xì)胞癌的Ⅲ期臨床LITESPARK-005達(dá)到主要終點。與活性對照相比，Welireg顯著改善患者的無進展生存期（PFS）；總生存期（OS）也呈改善趨勢，但未達(dá)到統(tǒng)計學(xué)顯著性。2021年8月，F(xiàn)DA已加速批準(zhǔn)Welireg上市，成為首個HIF-2α抑制劑，用于治療包括腎細(xì)胞癌（RCC）等von Hippel-Lindau（VHL）疾病相關(guān)癌癥。
5.UGT1A1靶向基因療法肝病早期臨床積極。Généthon實驗室靶向UGT1A1的AAV8基因療法GNT0003治療Crigler-Najjar綜合征的Ⅰ/Ⅱ期臨床結(jié)果發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。Généthon旨在通過一次性治療，恢復(fù)患者的肝臟細(xì)胞生成UGT1A1的功能，降低膽紅素的水平。試驗結(jié)果顯示，最高劑量組的3例患者的血清膽紅素水平顯著下降，且療效可維持長達(dá)80周。此外，臨床中沒有發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重副作用。
6.神經(jīng)疾病口服腸菌療法獲罕見兒科疾病認(rèn)定。Bloom Science公司口服腸道微生物治療產(chǎn)品BL-001獲FDA授予罕見兒科疾病認(rèn)定，用于治療Dravet綜合征神經(jīng)疾病。BL-001旨在復(fù)制生酮飲食的抗癲癇作用，調(diào)節(jié)γ-氨基丁酸（GABA）和其他關(guān)鍵的生物能量途徑。在Ⅰ期臨床中，BL-001在所有4個劑量組中均表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，支持比動物模型中的有效劑量水平高出10倍的用藥劑量。
醫(yī)藥熱點
1.2023年國家醫(yī)保目錄調(diào)整結(jié)果公布。8月18日，國家醫(yī)保局發(fā)布《關(guān)于公示2023年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整通過初步形式審查的藥品及相關(guān)信息的公告》，公示時間為：2023年8月18日-8月24日（一周）。此輪參與醫(yī)保目錄調(diào)整的申報信息共計629份，涉及藥品570個，申報藥品數(shù)目較去年有一定增加。經(jīng)初步審查，390個藥品通過初步形式審查。通過形式審查不等于納入國家醫(yī)保藥品目錄，后續(xù)還有專家評審、談判競價，預(yù)計11月公布新版目錄。
2.湖南省鄉(xiāng)村醫(yī)生等級評定試點方案出臺。近日，湖南省衛(wèi)健委印發(fā)《湖南省鄉(xiāng)村醫(yī)生等級評定試點工作方案》，旨在通過分級評定、分類保障，績效考核、安排入編等指標(biāo)來加強基層人才隊伍建設(shè)，保障鄉(xiāng)村醫(yī)生合理收入。根據(jù)《方案》補貼政策：一級村醫(yī)每月補貼不低于800元；二級村醫(yī)不低于500元；三級村醫(yī)補貼標(biāo)準(zhǔn)是不低于300元。
3.中南大學(xué)湘雅醫(yī)院揭示二甲雙胍新藥效。近日，中南大學(xué)湘雅醫(yī)院大型研究團隊使用小鼠模型來確定二甲雙胍在骨質(zhì)疏松和正常骨折愈合中的骨再生潛力的研究論文最新發(fā)表在《Bone Research》上。研究發(fā)現(xiàn)，在骨折愈合過程中，二甲雙胍增加了H型血管和骨形成。其機制可能是二甲雙胍通過抑制內(nèi)皮細(xì)胞YAP1/TAZ，增加HIF-1α表達(dá)，從而促進體內(nèi)外血管生成。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（08月19日)
2. FDA新藥獲批情況（北美08月20日）
