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維眸小分子眼科新藥獲批臨床。維眸生物1類化藥VVN461滴眼液獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬用于治療非感染性眼前節(jié)葡萄膜炎患者。VVN461是一種強效的小分子免疫調(diào)節(jié)劑，高活性抑制多個細胞因子通路，從而減輕和緩解眼部的炎癥反應(yīng)。在體外全血實驗中，該產(chǎn)品顯示出在低納摩爾濃度時抑制IL-2引發(fā)的炎癥反應(yīng)的潛力。
國內(nèi)藥訊
1.恒瑞PD-1單抗新適應(yīng)癥獲批上市。恒瑞醫(yī)藥PD-1注射用卡瑞利珠單抗第九項適應(yīng)癥上市申請獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，聯(lián)合甲磺酸阿帕替尼用于不可切除或轉(zhuǎn)移性肝細胞癌患者的一線治療。去年5月，卡瑞利珠單抗聯(lián)合VEGFR2抑制劑甲磺酸阿帕替尼一線治療晚期肝細胞癌的國際III期臨床（SHR-1210-Ⅲ-310）達到主要研究終點，與索拉非尼相比，卡瑞利珠單抗聯(lián)合阿帕替尼可顯著延長患者的無進展生存期（PFS）以及總生存期（OS）。
2.泰它西普獲批重癥肌無力III期臨床。榮昌生物BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白泰它西普（RC18，泰愛®）獲FDA批準(zhǔn)可開展用于治療重癥肌無力（MG）患者的III期臨床試驗。值得一提的是，F(xiàn)DA同時也授予泰它西普用于MG的快速通道資格。在國內(nèi)開展的Ⅱ期臨床數(shù)據(jù)顯示，泰它西普160 mg組患者第24周QMG評分平均降低7.7分，240 mg組的QMG評分平均降低9.6分，具統(tǒng)計學(xué)意義。
3.和譽CSF-1R抑制劑獲突破性療法認定。和譽醫(yī)藥創(chuàng)新CSF-1R抑制劑pimicotinib（ABSK021）獲FDA授予突破性療法認定，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細胞瘤。在治療晚期腱鞘巨細胞瘤的Ⅰb期試驗中，pimicotinib的初步總緩解率（ORR）達到68.0%，并具有良好的安全性和PK/PD特性。CDE已于去年7月將其納入突破性治療品種。
4.澤璟JAK抑制劑啟動重癥新冠臨床。澤璟制藥自主研發(fā)的新型JAK抑制劑杰克替尼（jaktinib）在clinicaltrials.gov官網(wǎng)上登記啟動一項治療重癥新冠的II期臨床試驗。該項研究旨在評估杰克替尼在現(xiàn)有接受最佳治療方案的重癥新冠患者中的療效和安全性。研究預(yù)計開始時間是2023年1月，完成時間是2024年6月，主要終點是接受治療28天后出現(xiàn)死亡或呼吸衰竭的患者比例。
5.捷思英達Aurora A抑制劑啟動Ⅰ期臨床。捷思英達小分子創(chuàng)新藥Aurora A抑制劑VIC-1911在美國啟動一項Ⅰ期臨床，擬評估單藥治療及聯(lián)合Sotorasib治療KRAS G12C突變型非小細胞肺癌（NSCLC）的安全性與有效性。該項研究由耶魯大學(xué)癌癥中心醫(yī)學(xué)博士Sarah Goldberg擔(dān)任首席研究員 (PI) 和研究主席。此前已完成的Ⅰa期臨床數(shù)據(jù)顯示，VIC-1911和奧希替尼等EGFR抑制劑聯(lián)用，有望改善EGFR突變的NSCLC的一線治療效果。
6.杭州厚無自體TIL療法獲批臨床。杭州厚無生物與廣東天科雅聯(lián)合開發(fā)的全新一代自體TIL細胞治療產(chǎn)品HV-101注射液獲國家藥監(jiān)局臨床許可，適應(yīng)癥為晚期復(fù)發(fā)或者轉(zhuǎn)移性實體瘤。TIL療法是指從腫瘤組織中分離浸潤的T淋巴細胞、經(jīng)體外培養(yǎng)和大量擴增后回輸?shù)讲∪梭w內(nèi)的細胞療法。除天科雅、厚無生物外，國內(nèi)還有多家企業(yè)布局TIL療法，包括沙礫生物、君賽生物、西比曼生物等。
7.信立泰自免病1類新藥獲批臨床。信立泰1類化藥SAL0119片獲國家藥監(jiān)局臨床許可，適應(yīng)癥為活動性強直性脊柱炎（AS）及中重度活動性類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA）。SAL0119是一款口服小分子免疫抑制劑，具有獨特的不同于JAK類的作用機制和廣譜的細胞因子抑制作用。臨床前研究數(shù)據(jù)已顯示出SAL0119具有良好的有效性和安全性，有望為AS、RA患者提供新的用藥選擇。
國際藥訊
1.度普利尤單抗在歐盟獲批新適應(yīng)癥。歐盟委員會（EC）批準(zhǔn)再生元與賽諾菲開發(fā)的IL-4/IL-13抑制劑度普利尤單抗（dupilumab，Dupixent）新適應(yīng)癥，用于治療12歲及以上青少年和成人嗜酸性粒細胞性食管炎（EoE）。在臨床試驗中，與安慰劑相比，Dupixent治療24周后顯著改善嗜酸性食管炎的癥狀，包括吞咽能力和食管中的嗜酸性粒細胞數(shù)量。Dupixent也是FDA批準(zhǔn)的首款治療嗜酸性食管炎的療法。
2.抗抑郁新療法Ⅱa期試驗成功。Small Pharma公司旗下N, N-二甲基色胺（DMT）藥物SPL026在治療抑郁癥（MDD）患者的Ⅱa期臨床達到主要終點。與安慰劑相比，SPL026聯(lián)合支持性療法使患者兩周后的抑郁癥狀出現(xiàn)具有統(tǒng)計學(xué)意義的緩解，MADRS評分降低7.4分（P=0.02）。接受過至少一劑SPL026治療和支持性治療的受試者的抑郁癥狀的持續(xù)改善長達12周。藥物總體耐受性良好。
3.IL-36R單抗用于GPP的IIb期臨床成功。勃林格殷格翰IL-36R單抗spesolimab（佩索利單抗）用于預(yù)防泛發(fā)性膿皰型銀屑病（GPP）急性發(fā)作的IIb期研究EFFISAYIL 2達到主要終點及關(guān)鍵次要終點。研究結(jié)果顯示，spesolimab用于維持治療可預(yù)防患者GPP發(fā)作長達48周；而且其安全性與先前報道結(jié)果一致。去年9月，F(xiàn)DA首次批準(zhǔn)spesolimab用于治療GPP的急性發(fā)作。
4.莫德納RSV疫苗獲突破性療法認定。Moderna公司編碼RSV融合前F糖蛋白的mRNA疫苗mRNA-1345獲FDA授予突破性療法認定（BTD），用以預(yù)防60歲以上成人罹患呼吸道合胞病毒相關(guān)下呼吸道疾病（RSV-LRTD）。在Ⅲ期臨床ConquerRSV中，與安慰劑組相比，mRNA-1345組出現(xiàn)兩種或兩種以上RSV-LRTD癥狀的病例數(shù)目更少（9例vs55例），疫苗預(yù)防效力達到83.7%（95.88% CI：66.1%，92.2%；p<0.0001）。此前，F(xiàn)DA已授予mRNA-1345快速通道資格。
5.安進雙抗多肽偶聯(lián)藥啟動減重Ⅱ期臨床。安進潛在“first-in-class”的GIPR/GLP-1R雙抗多肽偶聯(lián)藥物AMG 133在clinicaltrials.gov上登記啟動一項Ⅱ期臨床。I期臨床數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，AMG 133每四周給藥一次可使患者體重顯著下降；其中低劑量140mg組和高劑量420mg組患者體重分別減少7.2%和14.5%，而安慰劑組受試者體重增加1.49%。臨床中，大多數(shù)治療緊急不良事件是輕微且短暫的。
6.Sana公司CD19靶向CAR-T獲批臨床。Sana Biotechnology基于干細胞來源的同種異體CAR-T療法SC291獲FDA臨床許可，擬開發(fā)用于治療各種B細胞惡性腫瘤患者。SC291是該公司專有的體外細胞工程平臺（低免疫原性技術(shù)）開發(fā)的一款靶向CD19的CAR- T療法。臨床前研究證明，經(jīng)低免疫原性編輯技術(shù)修飾的非人靈長類動物 iPSC，在移植到同種異體受者體內(nèi)后可以存活。
醫(yī)藥熱點
1.四川強化養(yǎng)老機構(gòu)等級評定。四川省新修訂的《四川省養(yǎng)老機構(gòu)等級評定管理辦法》將自2月1日起實施。根據(jù)《辦法》，申請等級評定的養(yǎng)老機構(gòu)分為一般養(yǎng)老機構(gòu)和農(nóng)村敬老院兩種類型。一般養(yǎng)老機構(gòu)主要包含公辦老年社會福利院和民辦養(yǎng)老機構(gòu)（含公建民營養(yǎng)老機構(gòu)），評定等級采用五個等級，從低到高分別授予一星、二星、三星、四星、五星；農(nóng)村敬老院評定等級采用三個等級，從低到高分別授予一星、二星、三星。
2.北京：非急診掛號全面預(yù)約。近日，北京市衛(wèi)健委印發(fā)《北京市醫(yī)療機構(gòu)門診預(yù)約診療服務(wù)管理規(guī)范》。《規(guī)范》明確，北京市二級以上醫(yī)院實行非急診全面預(yù)約掛號，醫(yī)療機構(gòu)開展預(yù)約診療服務(wù)時，應(yīng)為包括老年人在內(nèi)的特殊就醫(yī)人群提供一定比例的現(xiàn)場號源；鼓勵有條件的醫(yī)療機構(gòu)在晚間、周末、節(jié)假日開設(shè)知名專家門診和特需門診。
3.中國基因編輯等7項技術(shù)將被禁止/限制出口。為加強技術(shù)進出口管理，中國商務(wù)部會同科技部等部門將對《中國禁止出口限制出口技術(shù)目錄》進行修訂。本次修訂擬刪除技術(shù)條目32項，修改36項，新增7項。修訂后《目錄》共139項，其中，禁止出口技術(shù)24項，限制出口技術(shù)115項。主要涉及互聯(lián)網(wǎng)與信息、光伏與新能源、自動駕駛、生物醫(yī)藥等。新增的7項技術(shù)分別是：光伏硅片制備技術(shù)、激光雷達系統(tǒng)、用于人的細胞克隆和基因編輯技術(shù)、CRISPR基因編輯技術(shù)、合成生物學(xué)技術(shù)、農(nóng)作物雜交優(yōu)勢利用技術(shù)、散料裝卸輸送技術(shù)。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（01月31日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月27日）
