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1.罕見遺傳性皮膚病首款療法獲批上市。歐盟批準Amryt公司外用植物藥產品Filsuvez上市，用于6個月以上營養不良性和交界性大皰性表皮松解癥患者的部分厚度傷口（PTW）的治療。在涉及角質形成細胞分化和遷移的傷口愈合過程中，該藥通過樺樹三萜對炎癥和上皮再生的作用來加速傷口閉合。在Ⅲ期臨床中，Filsuvez與對照組相比，顯著提高患者的創面愈合率(41.3％vs28.9％,p=0.013)，使目標創面愈合可能性增加44％。這是針對這類患者的首款獲批療法。

2.百時美施貴寶CAR-T獲批擴展適應癥。FDA批準百時美施貴寶（BMS）CD19-CAR-T療法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）新適應癥，用于治療一線治療失敗后的復發/難治性大B細胞淋巴瘤（LBCL）。在關鍵Ⅲ期臨床中，與標準治療相比，一次Breyanzi輸注顯著延長患者的無事件生存期（中位EFS：10.1個月vs2.3個月），將患者的無進展生存期延長2倍以上。此前，該新藥已獲批用于治療接受過兩種或以上系統治療的復發/難治性LBCL。

3.乳腺癌口服SERD療法報NDA。Menarini Group與Radius Health聯合開發的選擇性雌激素受體降解藥物（SERD）elacestrant，已向FDA遞交的新藥申請（NDA），用于治療ER+/HER2-晚期或轉移性乳腺癌患者，兩家公司同時尋求獲得優先審評資格。在Ⅲ期臨床EMERALD中，與標準治療相比，elacestrant用于二線或三線單藥顯著改善總體患者的無進和展生存期（PFS），顯著改善ESR1突變患者的PFS。臨床中藥物的安全性特征與之前研究相似。

4.吉利德HDV新藥Ⅲ期臨床成功。吉利德首創抗病毒藥物Hepcludex（bulevirtide）治療慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染者的Ⅲ期MYR301試驗48周治療數據積極。結果顯示，bulevirtide顯著降低患者的病毒載量。與沒有接受抗病毒治療的患者相比，bulevirtide（2mg和10mg）治療組患者達到病毒學和生化聯合反應的比例顯著更高（45%和48%，vs2%）。藥物的安全性與之前報告的一致。Hepcludex已于2020年獲得歐盟附條件批準上市，目前正在接受FDA的監管審查。

5.CAR-T+CARVac組合獲優先藥物資格。歐洲藥品管理局授予 BioNTech公司CLDN6-CAR-T與表達CLDN6的CAR-T細胞擴增RNA疫苗（CARVac）構成的組合療法BNT211優先藥物資格，用于三線或后線治療睪丸生殖細胞腫瘤。在AACR2022年會上公布的Ⅰ/Ⅱ期(NCT04503278;2019-004323-20)臨床數據顯示，所有6例經預處理的睪丸癌患者均符合臨床療效分析標準且顯示出統計優勢。1例患者在治療18周后達到完全緩解，3例患者獲得部分緩解。此外，CLDN6-CAR-T治療或與CARVac聯合治療的耐受性良好。

6.體內CRISPR基因編輯療法最新數據積極。Intellia公司與再生元聯合開發的CRISPR/Cas9基因編輯療法NTLA-2001，在治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）Ⅰ期臨床中期數據積極。NTLA-2001（0.1mg、0.3mg、0.7mg和1.0mg）能劑量依賴性降低血清中的TTR水平；其中0.3mg和1.0mg劑量組患者平均TTR水平降低89%和93%，兩組TTR水平降低維持至少達到12個月和6個月；NTLA-2001在所有劑量水平中均顯示出良好的耐受性。

醫藥熱點

1.北京世紀壇醫院成立肥胖與代謝病中心。6月23日，首都醫科大學附屬北京世紀壇醫院肥胖與代謝病中心正式成立。該中心將采用多學科綜合治療的模式，在內分泌科、營養科、心內科、呼吸科、麻醉科、ICU、婦產科、中醫科、心理醫學科、整形科、骨科、消化科、康復科等多學科團隊的支持下，為肥胖及糖尿病患者提供門診檢查、住院治療和術后隨訪等“綠色通道”服務。

2.我國南方部分省份進入流感高發期。國家流感中心日前發布的全國流感監測信息顯示，6月南方省份流感病毒檢測陽性率持續上升，部分省份進入夏季高發期，以A（H3N2）亞型流感病毒為主。在6月6日—6月12日期間，南方省份哨點醫院報告的流感樣病例占門診量百分比為5.8%，高于前一周5.1%水平，也高于2019—2021年同期水平，創了近年來同期新高。疾控專家提醒，接種流感疫苗是預防流感最經濟和有效的措施之一。

3.深圳首創“生前預囑”立法。6月23日，深圳市七屆人大常委會第十次會議表決通過了《深圳經濟特區醫療條例》修訂稿，“生前預囑”首次被寫進條例中。這意味著2023年1月1日條例正式實施后，深圳居民的“生前預囑”將受法律保護。“生前預囑”是人們在健康或意識清楚時簽署的一份容易填寫的表格式文件，主要內容包括“我的五個愿望”。當因傷病或年老無法對自己的醫療問題做決定的時候，這份文件能明確表達簽署者的重要醫療意見。

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