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今日頭條

1.科濟自體CAR-T獲再生醫學先進療法資格。科濟藥業自主研發的自體CAR-T產品CT041獲FDA授予再生醫學先進療法認定 （RMAT），用于治療Claudin18.2 （CLDN18.2）陽性的晚期胃癌/食管胃結合部腺癌（GC/GEJ）。CT041是全球首個獲RMAT資格的實體瘤CAR-T產品，目前處于Ⅱ期臨床開發階段。此前，該新藥已分別獲FDA和EMA先后授予的孤兒藥資格，以及EMA授予的優先藥物（PRIME）資格。

2.北海康成膽汁淤積性肝病藥物擬優先審評。北海康成ASBT抑制劑馬昔巴特口服液（maralixibat）因“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格”獲CDE擬納入優先審評，用于治療1歲及以上Alagille綜合征 (ALGS) 患者膽汁淤積性瘙癢。這是FDA批準的首個也是唯一一個治療ALGS罕見病的藥物。在一項關鍵性Ⅱb期臨床中，Livmarli使這類患者瘙癢顯著下降并且維持4年。

3.騰盛博藥HBV免疫療法上Ⅱ期臨床。騰盛博藥與VBI Vaccines公司開發的重組蛋白免疫療法VBI-2601（BRII-179），在第二項用于輔助治療慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的Ⅱa/Ⅱb期臨床首例患者給藥。VBI-2601的設計是基于VBI的預防性乙肝病毒候選疫苗，旨在增強B細胞和T細胞的免疫反應，功能性治愈乙肝。該疫苗去年12月已獲得FDA批準，商品名為PreHevbrio。

4.神州細胞2價新冠疫苗將上Ⅱ期臨床。神州細胞宣布其自主研發的新一代新冠疫苗SCTV01C在國內已完成I期臨床18-59周歲年齡人群入組，即將啟動II期臨床入組和接種。SCTV01C是一款重組新冠病毒Alpha+Beta變異株S三聚體蛋白與水包油新型佐劑混懸液新一代疫苗，神州細胞正在國內外同步推進臨床開發。目前SCTV01C也獲得境外監管機構的2項臨床許可，即將在國外啟動用于已接種新冠疫苗（滅活苗和mRNA疫苗）人群加強免疫的I/II期臨床試驗。

5.歌禮口服PD-L1抑制劑在美報IND。歌禮制藥自主研發的口服PD-L1小分子抑制劑ASC61在美國遞交了臨床試驗申請（IND），用于晚期實體瘤的治療。ASC61通過誘導PD-L1二聚體的形成和內吞，從而阻斷PD-1/PD-L1的相互作用。在臨床前研究中，ASC61單藥在人源化小鼠模型等多種動物模型中表現出顯著的抗腫瘤療效，并具有良好的安全性和藥代動力學特征。

國際藥訊

1.默沙東K藥治療肺癌獲英國NICE支持。默沙東PD-1抑制劑Keytruda獲英國NICE推薦批準，與化療卡鉑和紫杉醇聯用，一線治療轉移性鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）。一項Keynote 407試驗結果顯示，與化療相比，聯用療法顯著延長總生存期、死亡風險顯著下降36%（中位OS：15.9個月vs11.3個月，p＜0.0008）。而且無論PD-L1表達水平如何，聯合方案均表現出OS受益和PFS受益。

2.創新mRNA注射療法治療心衰見刊Science。賓夕法尼亞大學研究團隊開發的創新mRNA注射療法，在患心衰的小鼠體內實現CAR-T治療。研究團隊將mRNA封裝在氣泡狀的微型脂質納米顆粒中并通過注射給藥，發現mRNA能重編碼T細胞，使小鼠心臟纖維化明顯減少，心臟的大小與功能也修復接近正常狀態，而且注射一周后，小鼠體內也沒有發現抗纖維化的T細胞活動的證據。研究成果以封面文章發表在《科學》上。

3.強生與TRexBio合作開發免疫學炎癥新靶點。TRexBio公司與強生旗下Janssen達成獨家合作和許可協議，將利用TRexBio專有的Deep Biology平臺，合作開發新型組織靶向候選療法。根據協議，Janssen將獲得目標候選藥物開發和商業化的選擇權；TRexBio將獲得相應的預付款、里程碑潛在付款及產品的銷售分成。

4.諾華聯合Alnylam開發終末期肝病siRNA療法。諾華與Alnylam公司達成一項新的三年期研發合作，將利用Alnylam的siRNA技術平臺，針對諾華選定的肝臟靶點，共同開發用于終末期肝病患者肝臟功能恢復的siRNA療法。去年12月，諾華半年一次給藥的降脂siRNA療法Inclisiran獲FDA批準上市，該藥即為諾華（收購The Medicine Company [MDCO]）與Alnylam的合作產品。

5.基因編輯公司Korro Bio完成新一輪融資。Korro Bio公司宣布完成1.16億美元的B輪融資。Korro專有的RNA編輯技術平臺OPERA通過重定向ADAR（腺苷脫氨酶），能夠高特異性并高效地改變RNA上的單個堿基。此次融資將用于推進其針對α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）患者的先導項目，同時擴大其產品線。OPERA目前的重點疾病領域包括肝臟、中樞神經系統（CNS）和眼科疾病。

6.阿斯利康引進嚴重心肌疾病療法。阿斯利康旗下公司Alexion與Neurimmune公司就后者一款抗體藥物NI006達成全球獨家開發、生產和商業化的合作許可協議。NI006目前正在Ib期臨床中用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣心肌病（ATTR-CM）。根據協議，Neurimmune將獲得3000萬美元的預付款，高達7.3億美元的開發、監管和商業額外里程碑付款，以及產品的銷售分成。

醫藥熱點

1.8家醫院入選廣州市研究型醫院名單。廣州市衛健委日前舉辦廣州市研究型醫院授牌儀式。共計有8家醫院入選廣州市研究型醫院名單，分別為廣州醫科大學附屬第一醫院、廣州醫科大學附屬第二醫院、廣州市第一人民醫院、廣州醫科大學附屬第三醫院、廣州市紅十字會醫院、廣州市婦女兒童醫療中心、廣州醫科大學附屬腫瘤醫院、廣州醫科大學附屬腦科醫院 。

2.首次二級公立醫院“國考”張榜。國家衛健委日前發布《關于2019年度全國二級公立醫院績效考核國家監測分析有關情況的通報》。根據《通報》，2019年全國二級公立醫院醫護比為1∶1.55；大部分二級公立醫院的麻醉醫師占比為3%～5%，兒科醫師占比為3%～8%，重癥醫師占比為0.2%～1%，病理醫師占比為0.4%～1.6%，中醫醫師占比為5%～15%。二級公立醫院的人才培養經費投入占比為0.38%。這是國家層面首次發布二級公立醫院績效考核成績。

3.福建增15個單列門診統籌支付藥品。福建省日前新增第三批共15個單列門診統籌支付的醫保藥品。此輪新增的醫保藥品包括索磷維伏片、達諾瑞韋鈉片、鹽酸拉維達韋片、磷酸依米他韋膠囊等。參保人員在定點醫療機構門診發生的單列門診統籌支付的醫保藥品費用，不設起付線，職工報銷比例達80%，城鄉居民報銷比例達60%，封頂線與當地職工醫保或城鄉居民醫保年度封頂線共用。

4.“三個納入”支持中醫藥發展。國家日前出臺《關于醫保支持中醫藥傳承創新發展的指導意見》，明確“三個納入”政策支持中醫藥發展，即及時將符合條件的中醫醫療機構、中藥零售藥店等納入醫保定點協議管理，將提供中醫藥服務的基層醫療機構和康復醫院、安寧療護中心、護理院及養老機構內設中醫醫療機構納入醫保定點管理；將定點中醫醫療機構納入異地就醫直接結算定點范圍；將提供“互聯網﹢”中醫藥服務納入醫保支付范圍。