問題1：藥物臨床試驗機構備案中，因為場地限制，在現有醫院藥房中劃分區域作為GCP中心藥房是否可行？是否可以進行試驗用藥品的中心化管理、不設置試驗用藥房？

答復建議：《藥物臨床試驗機構管理規定》（2019年12月1日起施行）第五條規定：“藥物臨床試驗機構應當具備的基本條件包括：……（三）具有與藥物臨床試驗相適應的獨立的工作場所、獨立的臨床試驗用藥房、獨立的資料室，以及必要的設備設施”。法規明確規定藥物臨床試驗機構應具備的基本條件包括“獨立的臨床試驗用藥房”，因此，機構應當設置“獨立的臨床試驗用藥房”，不建議在現有醫院藥房中劃分區域作為GCP中心藥房，或僅進行試驗用藥品的中心化管理。

問題2：罕見病往往患者數量非常少，如何確定罕見病臨床試驗的樣本量？

答復建議：根據2022年6月CDE發布的《罕見疾病藥物臨床研究統計學指導原則（試行）》，對于罕見疾病臨床研究，所需的樣本量應保證能夠充分評估藥物的獲益和風險。罕見疾病樣本量的確定通常采用傳統的估計方法，如采用非傳統方法確定樣本量（例如，使用貝葉斯等方法），樣本量估計方法的合理性（例如，先驗分布、參數估計值等設置是否合適）需經充分論證，必要時可采用不同的方法和/或基于不同的模擬參數進行估計，相關參數需與監管部門充分溝通并達成一致意見，在綜合考量后確定最終樣本量。樣本量估計應有完整詳細的記錄，包括但不限于相關依據、文檔、代碼及結果，以支持監管部門進行必要的審核和驗證。另外，樣本量的確定還應考慮有充分的安全性評估數據。若采用國際多中心臨床研究，樣本量分配建議參考ICH《E17多區域臨床試驗計劃與設計的一般原則》。