銳康迪微球優先審評。Recordati集團旗下銳康迪醫藥「注射用雙羥萘酸帕瑞肽微球」獲CDE擬納入優先審評，用于治療無法手術或手術后未治愈和通過另一種生長抑素類似物治療控制不佳的成人肢端肥大癥患者。這是一款長效帕瑞肽產品（pasireotide pamoate），為第二代生長抑素類似物（SRL）。此前博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心已引進該產品應用于肢端肥大癥患者的臨床治療。
國內藥訊
1.益普生罕見病新藥報產。Albireo公司與益普生開發的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑odevixibat膠囊（Bylvay）的上市申請獲CDE受理。Odevixibat可阻斷腸膽汁酸經過腸肝循環回流入肝，從而減輕肝臟內及循環內的膽汁酸濃度。去年11月，CDE已將該新藥納入優先審評，擬用于治療6個月或以上患者的進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）。
2.康方雙抗亮相ELCC2024。康方生物與Summit公司聯合開發的PD-1/VEG雙抗ivonescimab在ELCC 2024年會上公布了治療晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的Ⅱ期臨床AK112-201積極結果。數據顯示，ivonescimab聯合化療在鱗狀和非鱗狀NSCLC患者中的中位PFS分別達到11.1個月（95% CI：9.5–16.3個月）和13.3個月（95% CI：8.3–16.4個月）。在中位隨訪時間為22.1個月后，兩個患者亞組的中位總生存期均尚未達到。
3.瓔黎腎纖維化新藥獲批IND。瓔黎藥業1類化藥RLA-23174片獲國家藥監局臨床許可，擬開發用于治療腎纖維化。RLA-23174是一款HIPK2變構抑制劑，通過影響HIPK2和Smad3之間的相互作用而不抑制HIPK2的激酶活性，從而僅抑制TGF-β/Smad3信號通路且不影響Smad2和p53的磷酸化。在臨床前研究中，RLA-23174已顯示出積極的抗纖維化效果和良好的安全性。
4.石藥又一款ADC獲批臨床。石藥集團旗下巨石生物1類生物制品SYS6023獲國家藥監局臨床許可，擬開發治療晚期實體瘤患者。SYS6023是一款抗體偶聯藥物（ADC），可與腫瘤表面的特異性受體結合，通過內吞作用進入細胞并釋放毒素，達到殺傷腫瘤細胞的作用。在臨床前研究中，該產品對多種癌癥均顯示有較好的抗腫瘤作用。石藥集團在ADC產品方面的靶點目前已涵蓋了HER2、Nectin-4、Claudin 18.2、EGFR等。
5.健康元引入COPD小分子新藥。健康元與拜耳達成合作許可協議，獲得后者一款小分子脯氨酰內肽酶（PREP）抑制劑在國內開發、商業化和生產的獨家許可，應用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）的治療。該新藥通過抑制PREP活性，有效阻止了COPD炎癥介質的產生，有望為COPD患者提供新的治療選擇。該新藥目前已在歐洲完成I期臨床試驗。
國際藥訊
1.艾伯維卵巢癌ADC獲批上市。艾伯維FRα靶向ADC新藥Elahere（mirvetuximab soravtansine）獲FDA由加速批準轉換為完全批準，用于治療葉酸受體α（FRα）陽性、鉑類耐藥的上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌患者。在Ⅲ期臨床MIRASOL中，與化療相比，Elahere聯合治療顯著提高了患者總生存期（中位OS：16.46個月和12.75個月，p=0.0046），使死亡風險降低33%。2023年11月，艾伯維通過收購ImmunoGen公司獲得該產品，華東醫藥擁有該藥的大中華區權益。
2.強生PAH組合療法獲批上市。強生單片劑組合療法Opsynvi（M/T STCT，（馬昔騰坦/他達拉非））獲FDA批準上市，成為首款單片劑組合療法，用于長期治療WHO功能分級（FC）為II-III級的肺動脈高壓（PAH）成人患者。在Ⅲ期A DUE臨床中，與馬昔騰坦或他達拉非單藥治療相比，M/T STCT治療第16周顯著降低了患者肺血管阻力（PVR），降幅達到39%（vs18%，p<0.0001）。
3.諾華FIC新藥獲CHMP推薦上市。諾華補體B因子抑制劑Fabhalta（iptacopan）獲歐盟人用藥品委員會（CHMP）推薦批準，用于治療患有溶血性貧血的成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者。在Ⅲ期臨床APPLY-PNH中，在24周不需要輸血的情況下，iptacopan治療實現血紅蛋白水平較基線增加2g/dL的患者比例達到82.3%；避免輸血率達到94.8%。去年年底，該新藥已獲FDA批準上市，是首款PNH口服單藥療法。
4.諾和諾德超長效胰島素獲CHMP支持上市。歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）推薦批準諾和諾德每周1次超長效胰島素icodec（Awiqli）上市，用于治療成人糖尿病。在Ⅲa期臨床ONWARDS中，與每日一次甘精胰島素U100相比，每周一次icodec治療具有非劣效性（P<0.001）和優效性（P=0.02），兩組患者Hb1Ac水平的平均降幅分別為1.55%和1.35%，估計的組間差異為-0.19%，95% CI：-0.36~-0.03。目前，該新藥也正接受FDA和CDE的上市監管審查。
5.干眼癥創新眼藥水Ⅱ期臨床積極。OKYO Pharma脂質偶聯chemerin肽激動劑眼藥水OK-101（0.05%）治療干眼癥（DED）的Ⅱ期臨床結果積極。OK-101通過靶向G蛋白偶聯受體ChemR23以啟動眼部免疫細胞的抗炎癥反應。數據顯示，第15天時，OK-101治療顯著緩解了患者的眼痛癥狀，也顯著改善了淚膜破裂時間；而且OK-101具有良好的滴眼舒適度，沒有出現與藥物相關的嚴重不良事件。
6.衛材老年癡呆新藥上市延期。衛材Aβ抗體lecanemab（侖卡奈單抗）上市申請被歐洲EMA推遲審批。EMA已取消在3月11日召開的神經科學咨詢小組（SAG-N）會議上獲得的關于lecanemab的積極建議，重新召開SAG-N會議再次審議lecanemab，以確保專家與該產品沒有利益沖突。去年7月，FDA已批準lecanemab的加速上市許可轉變為完成批準，用于治療輕度阿爾茨海默癥（AD）及相關輕度認知障礙（MCI）疾病。
醫藥熱點
1.全球最貴藥物易主。近日，Orchard公司對外公開其剛剛獲批的早發性異染性腦白質營養不良（MLD）一次性基因療法Lenmeldy在美國一次性治療的批發采購成本（WAC）為425萬美元（約合人民幣3066萬元）。而去年9月，外媒Fierce Pharma發布了2023年美國最昂貴藥物排名TOP10，其中基因療法占據半壁江山，最貴的為首款B型血友病基因療法——UniQure公司的Hemgenix，定價350萬美元。這也意味著Lenmeldy已登上最貴藥物榜首。
2.國家明文規定預制菜不添加防腐劑。3月21日，國家市場監管總局等六部門聯合印發《關于加強預制菜食品安全監管 促進產業高質量發展的通知》，明確規定預制菜中不添加防腐劑，規范預制菜范圍，旨在強化預制菜食品安全監管。國家市場監督管理總局相關負責人回應，預制菜也稱預制菜肴，預制菜雖經過工業化預制，但仍屬于菜肴范疇，消費者在菜肴烹制過程中一般不添加防腐劑，規定預制菜中不添加防腐劑更加符合消費者期待。
3.CDMO巨頭「龍沙」拿下羅氏工廠。3月20日，全球CDMO巨頭企業龍沙（Lonza）宣布，將以總交易金額額12億美元收購羅氏位于美國瓦卡維爾（Vacaville）的大規模生物制藥工廠。該廠是全球產量最大的生物制劑生產基地之一，生物反應器總容量約為33萬升。龍沙計劃投資約5億瑞士法郎（約5.623億美元），用于升級該設施并增強該基地的能力，以適應下一代哺乳動物生物藥療法。根據協議，該工廠的約750名員工將由龍沙提供就業機會，該工廠目前生產的產品也將繼續由龍沙提供。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（03月24日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月22日）
