今日頭條
遠大mRNA腫瘤疫苗獲批臨床。遠大醫藥旗下南京奧羅生物1類治療性腫瘤疫苗ARC01 (A002)獲國家藥監局批準開展I期臨床，用于治療復發和轉移性HPV16陽性實體瘤。ARC01通過脂質體納米顆粒(LNP)遞送技術，將編碼HPV-16中E6和E7抗原的mRNA轉染自體細胞并翻譯出相應的抗原，在TriMix®免疫佐劑共同作用下刺激機體產生特異性的體液免疫和細胞免疫，最終達到抗腫瘤的效果。
國內藥訊
1.BI「替奈普酶」中國報卒中NDA。勃林格殷格翰申報的2.2類生物制品“注射用替奈普酶”上市申請獲CDE受理，推測此次申報的新適應癥為“急性缺血性卒中”。該產品為經典溶栓產品阿替普酶（商品名：愛通立）的基因工程變構體。在III期ORIGINAL研究中，替奈普酶對比阿替普酶用于中國急性缺血性卒中患者在卒中發作后4.5小時內改良Rankin量表的效果達到主要終點。
2.荃信IL-4Rα單抗擬納入突破性品種。荃信生物IL-4Rα靶向單抗QX005N注射液獲CDE擬納入突破性治療品種，用于成人中重度結節性癢疹的治療。QX005N通過與IL-4Rα特異性結合，阻斷IL-4Rα與IL-4以及IL-13的結合，抑制IL-4和IL-13介導的信號傳導與生物學效應。目前，QX005N已獲批開展用于治療特應性皮炎、結節性癢疹、慢性鼻竇炎伴有鼻息肉、慢性自發性蕁麻疹、哮喘及慢性阻塞性肺疾病等臨床試驗。
3.先博創新CAR-T獲膠質瘤孤兒藥資格。FDA授予先博生物自主研發的SNC109注射液孤兒藥資格，用于治療惡性膠質瘤。SNC109是先博生物基于BiTE CAR-T平臺開發的一款攜帶兩個CAR分子的雙CAR-T細胞療法，它攜帶的兩個CAR分子分別靶向在膠質母細胞瘤中表達的IL13Rα2和HER2。目前，該新藥正在中國開展的Ⅰ期研究中評估用于復發性膠質母細胞瘤（GBM）患者中的安全性、耐受性和藥代動力學（PK）以及初步療效。
4.先為達口服GLP-1激動劑肥胖早期臨床積極。杭州先為達生物口服GLP-1激動劑伊諾格魯肽（XW004，Oral Ecnoglutide）在澳大利亞針對肥胖適應癥開展的Ⅰ期臨床（NCT05184322）獲積極結果。肥胖受試者每天口服一次接受XW004（30mg）治療，患者6周后體重相對基線降幅達6.8%（安慰劑為0.9%）。口服伊諾格魯肽片吸收良好。目前該項臨床正在進一步評估包括肥胖受試者每周一次口服給藥的治療方案。
5.百吉TIL療法國內獲批肝癌臨床。百吉生物采用過繼性免疫細胞治療技術開發的腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）治療產品BST02注射液獲國家藥監局臨床許可，擬開發用于治療晚期肝癌。BST02是從患者自身的腫瘤組織中采集并富集具有特異性識別腫瘤細胞抗原能力的淋巴細胞，通過體外擴增和功能優化后，將重新回輸患者以實現對腫瘤的殺傷效果。去年10月，FDA已批準BST02開展治療肝癌的I/II期臨床。
6.和鉑PD-L1/CD40雙抗獲批實體瘤臨床。和鉑醫藥新型PD-L1/CD40雙抗HBM9027獲FDA批準開展I期研究，將在美國開展首次人體（FIH）臨床，評估用于治療晚期實體瘤患者的安全性、耐受性、藥代動力學和抗腫瘤活性。HBM9027能夠激活依賴PD-L1交聯的CD40，同時具有PD-L1/PD-1信號通路阻斷活性。在臨床前研究中，HBM9027已顯示出積極的抗腫瘤功效和安全性。
國際藥訊
1.Autolus公司CD19-CAR-T報產。Autolus公司靶向CD19的CAR-T療法obecabtagene autoleucel（obe-cel）的生物制品許可申請（BLA）獲FDA受理，用于治療復發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）成人患者。在Ⅱ期臨床FELIX中，obe-cel的總緩解率達到76%；中位隨訪為9.5個月時，61%獲得緩解的患者在沒有接受新抗癌療法治療的情況下仍然維持緩解。FDA預計在11月作出審查結果。
2.諾和諾德購進一款口服小分子減肥藥。諾和諾德與EraCal公司就后者擬開發用于治療肥胖癥的口服小分子候選藥物達成合作與許可協議。該產品具有控制食欲和體重的創新作用機制。根據協議，諾和諾德將獲得該創新藥開發和商業化的獨家權利；EraCal將獲得總計高達2.35億歐元的預付款和開發與商業化里程碑后期付款。
3.默沙東2.2億美元布局大環類抗癌藥。默沙東宣布與Unnatural Products（UNP）公司合作開發針對腫瘤治療靶點的大環類候選藥物。UNP技術平臺通過并行實驗和機器學習的結合來解決大環空間中藥物化學的復雜性，能夠開發出更具藥物特性的合成大環化合物。根據協議，UNP將獲得預付款，以及高達約2.2億美元的開發和商業化里程碑付款。
4.賽諾菲22億美元購進罕見病新藥。賽諾菲宣布與Inhibrx公司達成總額約22億美元的收購協議，并獲得后者與INBRX-101項目的所有資產和負債。INBRX-101是一款α1抗胰蛋白酶（A1AT）-Fc融合蛋白，目前正在II期臨床評估用于治療α1-抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）的潛力。根據協議，Inhibrx所有非INBRX-101資產，包括其免疫腫瘤學管線INBRX-105、INBRX-106、INBRX-109，以及Inhibrx的其他非INBRX-101管線及其公司基礎設施，將從公司分拆為一個新的上市公司Inhibrx Biosciences。
5.羅氏退回兩款AD新藥權益。羅氏終止與AC Immune公司合作協議，將抗β-淀粉樣蛋白單抗Crenezumab和Tau單抗Semorinemab的所有權益歸還給AC Immune公司。Crenezumab旨在通過中和神經毒性β-淀粉樣蛋白寡聚體來減緩阿爾茲海默病的進展；Semorinemab旨在與Tau結合并減緩其在神經元之間的擴散。AC Immune公司將在審查所有臨床數據后再考慮下一步開發計劃。
6.強生2023年財報出爐。1月23日，強生公布2023年業績報告：公司總營收852億美元，同比增長6.5%，扣除COVID-19疫苗后，同比增長9%；其中，業務實現收入547.59億美元（+4.2%），醫療科技業務收入304億美元（+10.8%）；自身免疫領域，Stelara（烏司奴單抗，108.58億美元,+11.7%）、Tremfya (古塞奇尤單抗,31.47億美元,+17.9%)增長強勁；腫瘤業務，Darzalex（達雷妥尤單抗，97.44億美元,+22.2%）、Erleada（阿帕他胺,23.87億美元,+26.9%）銷售大增。
醫藥熱點
1.宋振舉、王利新任復旦附屬中山醫院副院長。1月22日，復旦大學附屬中山醫院舉行干部會議，宣布領導任免決定：宋振舉、王利新任復旦大學附屬中山醫院副院長（試用期一年）；閻作勤不再擔任復旦大學附屬中山醫院副院長職務。復旦大學附屬中山醫院院長樊嘉表示，全院上下將堅決擁護、執行復旦大學黨委的決定，希望宋振舉、王利新兩位新任副院長能夠凝心聚力，與班子一道共同將中山醫院的事業推向新的高峰。
2.衛生健康法學納入一級學科范圍。1月23日，據中國衛生雜志，中國學位與研究生教育學會編修發布《研究生教育學科專業簡介及其學位基本要求(試行版)》。在“法學”一級學科之下，首次納入“衛生健康法學”內容。衛生健康法學是以衛生健康法及其規律為研究對象的法學學科。其研究范圍包括：公共衛生服務的法律規范、醫療服務主體及醫療行為法律規范、藥品與醫療用品生產、運輸、使用等法律規范、醫療社會保險、健康保險、社會救助、互助保險法律規范以及其他衛生健康法律事務。其研究方向涵蓋公共衛生法學、醫事法學、藥事法學等。
3.新型口服胰島素可放入巧克力食用。挪威和澳大利亞的科學家開發出一種新型口服胰島素，可通過服用膠囊來攝入，甚至可放在巧克力中供人食用。相關論文發表于最新一期《自然·納米技術》雜志。這款新型膠囊含納米載體，胰島素被封裝其中。當藥物口服通過消化系統不被胃酸和消化酶分解并安全到達肝臟后，在肝臟內由酶分解，釋放出的胰島素發揮作用。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（01月24日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月23日）
