今日頭條
紐福斯眼科基因療法獲批ADOA臨床。紐福斯生物眼科基因治療產品NFS-05獲澳大利亞治療用品管理局（TGA）批準，即將開展用于治療顯性遺傳性視神經萎縮（ADOA）的臨床試驗。NFS-05利用腺相關病毒 (AAV) 為載體，通過玻璃體內注射，將OPA1基因遞送至患者視神經節細胞，修復線粒體功能，以恢復患者視力。目前臨床上尚無針對ADOA的有效治療手段。
國內藥訊
1.瓔黎PI3Kδ抑制劑新適應癥報產。瓔黎藥業PI3Kδ抑制劑林普利塞片新適應癥上市申請獲CDE受理，推測申報的適應癥為“復發/難治性外周T/NK細胞淋巴瘤經治患者”。林普利塞片是首個國產PI3Kδ抑制劑，此前已獲國家藥監局附條件批準上市，商品名：因他瑞，用于治療復發或難治濾泡性淋巴瘤（FL）。恒瑞醫藥擁有林普利司在大中華地區的聯合開發權益以及排他性獨家商業化權益。
2.騰盛博藥HBV免疫療法Ⅱ期臨床積極。騰盛博藥與VBI Vaccine合作開發的免疫療法BRII-179（VBI-2601）聯合標準療法聚乙二醇干擾素?（PEG-IFN?）治療慢性乙型肝炎（CHB）的Ⅱ期研究期中結果積極。與安慰劑+PEG-IFNα方案相比，BRII-179組合在治療結束（第24周）時和治療結束后12周隨訪（第36周）時，達到HBsAg清除的患者比例顯著更高（32.6%vs21.6%；31.8%vs14.9%）。治療結束時，BRII-179治療組實現HBsAg清除的15例患者中，有9例達到HBsAg血清學轉換（vs1例）。
3.河南中帥多動癥兒童用藥擬納入優先審評。中帥藥業自主研發生產的中樞興奮劑鹽酸右哌甲酯緩釋膠囊被CDE以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格”為由擬納入優先審評，用于治療注意缺陷多動障礙（ADHD，俗稱多動癥）。該產品是一種哌甲酯外消旋的d-蘇式對映體，通過抑制去甲腎上腺素和多巴胺的再攝取而起作用。
4.和正BTK抑制劑擬納入突破性品種。和正醫藥1類化藥HZ-A-018膠囊獲CDE擬納入突破性治療品種，適應癥為“復發或難治性原發中樞神經系統淋巴瘤”。HZ-A-018是一款血腦屏障高滲透性的選擇性BTK抑制劑，此前已獲NMPA批準開展B細胞淋巴瘤、復發難治性中樞神經系統淋巴瘤（PCNSL）、原發免疫性血小板減少癥（ITP）、復發型多發性硬化（RMS）和視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的臨床試驗。
5.易慕峰CAR-T獲胰腺癌孤兒藥資格。易慕峰公司基于其合成性天然殺傷受體（SNR）技術平臺研發的新一代自體CAR-T產品IMC008獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療胰腺癌患者。SNR平臺通過雙重識別及功能加強機制，不僅能靶向特定抗原，還能通過SNR受體拓展CAR-T細胞的抗原識別范圍，有效解決腫瘤抗原異質性所帶來的挑戰。今年8月，FDA已授予該產品用于治療胃癌的孤兒藥資格。
國際藥訊
1.楊森EGFR/c-MET雙抗肺癌Ⅲ期臨床積極。強生旗下楊森EGFR/c-Met雙抗藥物Rybrevant（amivantamab）與化療（卡鉑和培美曲塞）、和（或無）口服酪氨酸激酶抑制劑（TKI）lazertinib聯合治療局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的Ⅲ期臨床MARIPOSA-2達到雙重主要終點。與單獨化療相比，Rybrevant（伴和不伴lazertinib）和化療兩種方案均顯著提高奧希替尼耐藥后、帶有EGFR ex19del或L858R突變的NSCLC患者的無進展生存期（PFS）；臨床中并沒有發現新的安全性信號。詳細結果將公布于科學大會上。
2.雀巢減肥膠囊關鍵研究成功。Epitomee Medical公司與雀巢合作開發的醫療設備“減肥膠囊”在用于超重和輕度肥胖人群的關鍵試驗獲積極結果。“減肥膠囊”含有可膨脹的生物聚合物，服用之后在胃部可膨脹成一個靈活的三角形，使胃部產生飽腹感，以幫助患者減重。該項研究預設的指標為“35%受試者至少減掉基線體重的5%”。兩家公司計劃通過510(k)途徑向FDA遞交其上市申請。
3.BioCardia公司干細胞療法III期試驗失敗。BioCardia公司自體骨髓干細胞療法CardiAMP通過心臟導管介入微創手術進行細胞移植來治療心力衰竭的III期試驗未達到主要終點。與對照組相比，BioCardia治療組患者在一年內的死亡率（5.5%VS5.3%）、主要心血管事件（16.7%VS15.8%）和6分鐘步行測試（36.1米 vs33.4米）無統計學顯著性差異。受此消息影響，BioCardia股價下跌26%，目前市值僅1680萬美元。
4.FDA拒批C5抑制劑治療NMOSD。阿斯利康長效C5補體抑制劑Ultomiris（ravulizumab-cwvz）用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性（Ab+）視神經脊髓炎（NMOSD）補充生物制品許可申請（sBLA）收到FDA完整回復函（CRL）。FDA要求阿斯利康修改Ultomiris的風險評估和減輕策略(REMS)，以進一步確認患者腦膜炎球菌疫苗接種狀況，以及治療前預防性使用抗生素情況。在III期CHAMPION-NMOSD研究中，中位治療為73周時，Ultomiris較安慰劑降低了98.6%（p<0.0001）的疾病復發風險。
5.Rejuvenation融資開發端粒酶mRNA療法。Rejuvenation公司宣布募集了460萬美元的研究基金，以及完成了由Khosla Ventures領投的1060萬美元種子輪融資。該公司基于定制組織靶向脂質納米顆粒（LNP）技術開發的先導項目核苷修飾mRNA療法，能夠編碼端粒酶逆轉錄酶（TERT）延長端粒，逆轉“端粒縮短”這一衰老的根本標志，用于肺纖維化和肝衰竭的治療。募集的資金將用于推進優化端粒酶mRNA療法的IND批準，以及針對免疫系統的早期研究。
6.罕見病藥物公司完成9千萬美元C輪融資。致力于血液學和免疫學領域的Star Therapeutics公司宣布完成9000萬美元的超額認購C輪融資。Star Therapeutics是由多家公司組成的公司聯盟，該公司的研發策略是針對多種罕見疾病的共同生物學特性，開發出用于多種疾病的新型單一療法。此輪融資將用于支持評估抗體療法VGA039治療血管性血友病的Ⅰa/Ⅰb期臨床開發，以及發展旗下投資組合公司。
醫藥熱點
1.Patrick Horber博士將出任諾華國際部總裁。諾華宣布其創新藥物國際部總裁兼首席商務官Marie-France Tschudin即將在9月15日起正式卸任，并退出諾華執行委員會（ECN）；醫學博士Patrick Horber將被任命為國際部總裁，上任后直接向諾華首席執行官、醫學博士Vas Narasimhan匯報工作。Horber博士現任為艾伯維高級副總裁兼免疫學總裁，負責免疫學業務部，領導全球戰略和美國執行，包括全球商業開發。
2.Cell子刊：膳食補充抗性淀粉可減輕脂肪肝。上海第六人民醫院賈偉平、李華婷教授聯合德國漢斯諾爾研究所的研究人員最新在" Cell Metabolism "期刊上發表的研究成果顯示，富含抗性淀粉的飲食，可以改變腸道細菌組成，并降低與肝損傷、炎癥相關的甘油三酯以及肝酶水平，改善脂肪肝，并且這種改善與體重變化無關。
3.我國首個膿毒癥診療團體標準發布。近日，由鄭州大學第一附屬醫院牽頭起草的《膿毒癥診斷與治療規范》團體標準獲中國研究型醫院學會批準發布，于8月30日起開始實施。該標準規定了膿毒癥與膿毒性休克的定義，膿毒癥臨床診斷及病因診斷、鑒別診斷，并從治療原則、感染源控制、抗感染治療、液體復蘇、血管活性藥物及對癥支持治療等方面規定了膿毒癥的治療要求。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（09月07日)
2. FDA新藥獲批情況（北美09月06日）
