對(duì)于我國(guó)來說新藥研發(fā)已經(jīng)不是一個(gè)問題，創(chuàng)新藥物對(duì)于我國(guó)來說也不是問題，但原創(chuàng)藥物也就是說first in class藥物的產(chǎn)出我們還是非常弱的，就是在一個(gè)疾病治療上顛覆性的治療方案，或都是一個(gè)新的作用機(jī)制、一個(gè)新的靶點(diǎn)所產(chǎn)生的首發(fā)的藥物，比如說PD-1。

藥物研發(fā)是一個(gè)系統(tǒng)工程，它的流程要從靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)再到藥物的發(fā)現(xiàn)，再到臨床前/后研究，再審批。

基本上在靶點(diǎn)篩選這一塊的工作量就非常巨大，用萬里挑一來形容也不為過。當(dāng)然到了臨床階段新藥研發(fā)失敗的概率依然很大，失敗也就意味著所有的投入全部劃為零。

研發(fā)一個(gè)新藥時(shí)間上、資金上、效率上的提高，是一個(gè)挑戰(zhàn)性的問題。

商業(yè)化的質(zhì)量管理體系風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估有三個(gè)要素，主要是評(píng)估藥物的安全性、有效性、質(zhì)量可控性，那么商業(yè)化的風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估模式是不是也同樣應(yīng)用于我們的藥物研發(fā)過程呢，針對(duì)研發(fā)的體系，研發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)主要有哪些呢？

首先是患者的風(fēng)險(xiǎn)，在臨床試驗(yàn)的任何一個(gè)階段都需要考慮藥物會(huì)對(duì)患者帶來哪些風(fēng)險(xiǎn)，保護(hù)受試者的安全和臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的受試人群的不同，就會(huì)有不同的風(fēng)險(xiǎn)。

研發(fā)階段第二個(gè)風(fēng)險(xiǎn)就是注冊(cè)的風(fēng)險(xiǎn)，研發(fā)經(jīng)過了很多的前期工作，目的是要讓藥物得到批準(zhǔn)，上市銷售。

商業(yè)化生產(chǎn)的風(fēng)險(xiǎn)

商業(yè)化生產(chǎn)的批次能不能和臨床批次的質(zhì)量關(guān)聯(lián)，在這個(gè)階段藥物研發(fā)和宴評(píng)的核心是要保證商業(yè)化生產(chǎn)批次始終與關(guān)鍵臨床試驗(yàn)批次具有質(zhì)量一致性，如果在這個(gè)階段與3期臨床相比產(chǎn)品質(zhì)量變化較大，出現(xiàn)了許多偏差或變更，CDE審評(píng)時(shí)就可能需要做一些補(bǔ)充的質(zhì)量穩(wěn)定性有關(guān)的研究如BE試驗(yàn)等。

所以研發(fā)階段要建立合適的質(zhì)量控制策略保證商業(yè)化生產(chǎn)批次在其有效期和整個(gè)生命周期內(nèi)的質(zhì)量穩(wěn)定。