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嘉峪檢測(cè)網(wǎng) 2021-06-06 12:56
醫(yī)療實(shí)踐不僅需要擁有科學(xué)的量化研究, 同時(shí)需要具有人文理念的質(zhì)性研究; 不僅要能夠處理數(shù)據(jù)為主的自然科學(xué)問題, 也要能分析主觀信息為主的人文科學(xué)問題。而在以證據(jù)為基礎(chǔ)的醫(yī)學(xué)時(shí)代，治療手段的獲益- 風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估格外重視證據(jù)的客觀性，忽略患者一些主觀性的證據(jù)，但在臨床需求未被滿足的情況下，需要患者聲音。本文通過分析患者聲音的內(nèi)涵，結(jié)合我國(guó)臨床藥物開發(fā)現(xiàn)狀和FDA 目前的相關(guān)實(shí)踐，以及如何科學(xué)收集患者觀點(diǎn)，對(duì)我國(guó)以患者為中心的藥物開發(fā)提出展望。
藥物開發(fā)；患者聲音；臨床價(jià)值；獲益- 風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估
患者是疾病治療的主體，但對(duì)于治療結(jié)局的評(píng)估，是由臨床醫(yī)生決定，而非患者自己。一種藥物，如果在延長(zhǎng)患者生存時(shí)間的同時(shí)，降低了患者的生活質(zhì)量，這個(gè)藥物是否比其他藥物更具有臨床價(jià)值？藥物的臨床價(jià)值應(yīng)該是臨床醫(yī)生判斷還是患者判斷？在腫瘤藥物開發(fā)過程中，客觀緩解率是一種直接衡量藥物抗腫瘤活性的指標(biāo)，總生存期（OS）是迄今為止評(píng)價(jià)抗腫瘤藥物最可靠的臨床試驗(yàn)終點(diǎn)，通常是首選終點(diǎn)[1]。然而，在癌癥治療過程中，疲憊和疼痛是患者的普遍癥狀[2]，如果一種藥物在不延長(zhǎng)生存期的情況下，能夠緩解疾病和治療帶來(lái)的疲憊和疼痛，提高患者生活質(zhì)量，那么對(duì)于患者來(lái)說(shuō)也是具有價(jià)值的。
在醫(yī)學(xué)實(shí)踐中，經(jīng)典的希波克拉底誓言中提及為病人謀幸福是其唯一目的[3]，幸福是一個(gè)多維的概念，幸福除了患者的生理因素，還有患者的主觀感受。當(dāng)前的醫(yī)學(xué)治療是將患者的健康轉(zhuǎn)化成一系列客觀的測(cè)量值，這樣的醫(yī)學(xué)實(shí)踐會(huì)有一定的局限性：治療過程中，患者健康由一系列客觀的數(shù)字定義，而忽略患者在治病過程中的主觀感受[4]。如圖1 患者與醫(yī)生對(duì)健康認(rèn)識(shí)的差異所示，臨床醫(yī)生視角下的健康是正常的生理生化指標(biāo)，但當(dāng)患者的生活質(zhì)量沒有明顯的提升時(shí)，其臨床需求即未被滿足。因此，在醫(yī)學(xué)實(shí)踐過程中除關(guān)注客觀指標(biāo)的變化外，還需要關(guān)注患者聲音，從患者聲音中提取有價(jià)值的信息，為藥品開發(fā)和監(jiān)管決策提供依據(jù)，更好地體現(xiàn)藥物的臨床價(jià)值。
如圖2 所示，在藥品獲益- 風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估矩陣中，存在著A（高獲益- 低風(fēng)險(xiǎn)）、B（低獲益- 低風(fēng)險(xiǎn)）、C（高獲益- 高風(fēng)險(xiǎn)）和D（低獲益- 高風(fēng)險(xiǎn)）四種情況，最理想的情況是A。當(dāng)出現(xiàn)B 和C 兩種情況時(shí)，很難進(jìn)行獲益與風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估，這時(shí)就需要患者發(fā)聲，了解患者對(duì)風(fēng)險(xiǎn)的承受程度，進(jìn)行權(quán)衡取舍。從患者角度出發(fā)，可以了解真實(shí)的臨床需求，確定患者對(duì)于不良反應(yīng)的忍受程度，為治療手段提供評(píng)估獲益與風(fēng)險(xiǎn)的信息，確定其臨床價(jià)值。
2016 年9 月，一種治療迪謝內(nèi)肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的藥物成為FDA 歷史上最具爭(zhēng)議的批準(zhǔn)藥物之一[5]。該藥最初由于臨床獲益不充分而未得到批準(zhǔn)，但這一結(jié)論遭到患者群體的強(qiáng)烈反對(duì)，他們認(rèn)為臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)不能有效傳達(dá)患者所體驗(yàn)的益處，并且該藥在合理的程度上可能預(yù)測(cè)獲益，最終該藥獲得批準(zhǔn)。FDA 將于2021 年對(duì)該療法進(jìn)行重新審查。當(dāng)患有威脅生命的疾病而無(wú)有效的治療方法時(shí)，患者已經(jīng)明確表示，他們?cè)敢庠诰哂胁淮_定性的情況下盡早獲得治療。當(dāng)患者實(shí)際上沒有其他治療選擇時(shí)，較大的不確定性是可以接受的。
在患者聲音中包含了三個(gè)不同層次的信息：疾病癥狀的負(fù)擔(dān)、患者治療的負(fù)擔(dān)，以及患者對(duì)于臨床評(píng)價(jià)指標(biāo)的理解。
2.1 疾病癥狀對(duì)患者的負(fù)擔(dān)
在臨床中，疾病癥狀幾乎完全基于臨床醫(yī)生對(duì)患者癥狀的印象，而不是基于患者本人的第一手報(bào)道。臨床醫(yī)護(hù)人員獲取、解釋和報(bào)告患者癥狀，過程繁瑣并且容易受到轉(zhuǎn)錄錯(cuò)誤和遺漏的影響。有研究表明患者自我報(bào)告比臨床醫(yī)生的報(bào)告對(duì)患者功能狀態(tài)的潛在變化更敏感，并且在治療過程中能夠更早地發(fā)現(xiàn)癥狀[6]。研究人員通過審查書面病例而提取的癥狀很難代表患者真實(shí)的癥狀。比如銀屑病，對(duì)其嚴(yán)重程度的評(píng)估是通過病變部分覆蓋全身面積的比例來(lái)衡量的[7]，但患者認(rèn)為斑塊的覆蓋位置可能比覆蓋程度更重要。在公眾場(chǎng)合，裸露位置會(huì)影響患者的形象。因此，對(duì)于患者而言，目睹其可見皮膚區(qū)域的改善可能比病變部分占比的改變更為重要[8]。
2.2 患者對(duì)于臨床評(píng)價(jià)指標(biāo)的理解
在藥物開發(fā)過程中，評(píng)估藥物臨床標(biāo)準(zhǔn)的指標(biāo)大多由研究者制定，缺少患者見解。一項(xiàng)關(guān)于慢性阻塞性肺疾病（COPD）的研究發(fā)現(xiàn)，除了呼吸困難和病情加重以外，咳嗽和黏痰的產(chǎn)生，對(duì)患者來(lái)說(shuō)也是十分重要的癥狀[9]。咳嗽癥狀和過多的黏痰是患者面臨的特殊問題，癥狀在夜間很明顯，平躺的時(shí)候，黏痰會(huì)積聚引起窒息感，并伴有咳嗽，導(dǎo)致睡眠障礙。傳統(tǒng)上，三期臨床評(píng)價(jià)COPD 藥物安全性和有效性的臨床終點(diǎn)主要是第1 秒用力呼氣量（FEV1）基線的變化，F(xiàn)EV1是判斷COPD 患者呼吸困難的指標(biāo)。中度COPD 患者與重度COPD 患者相比，更有可能影響其生活的是咳嗽和黏痰等癥狀。開發(fā)能夠解決咳嗽和黏痰等癥狀的療法，以補(bǔ)充支氣管擴(kuò)張藥和皮質(zhì)類固醇的使用，這對(duì)于有這些癥狀的患者亞組來(lái)說(shuō)十分重要。嚴(yán)格收集患者的意見，可以指導(dǎo)COPD 臨床研究的設(shè)計(jì)，改進(jìn)臨床試驗(yàn)方法，使臨床評(píng)價(jià)指標(biāo)更能體現(xiàn)臨床價(jià)值，為患者群體帶來(lái)更好的治療效果。
2.3 治療對(duì)于患者的負(fù)擔(dān)
許多慢性疾病的治療需要患者投入大量的時(shí)間和精力，對(duì)患者造成負(fù)擔(dān)。這種負(fù)擔(dān)通常是由復(fù)雜的治療方案導(dǎo)致的，其中包括與醫(yī)護(hù)人員溝通、接受檢查、進(jìn)行治療，以及改變飲食和鍛煉習(xí)慣。在一些疾病無(wú)法治愈的情況下，增加患者治療負(fù)擔(dān)會(huì)導(dǎo)致患者對(duì)治療方案不滿意，降低藥物的依從性[10]，最終導(dǎo)致治療失敗。因此，減輕患者的治療負(fù)擔(dān)可以改善依從性，增加患者對(duì)于治療方案的滿意度，進(jìn)而對(duì)疾病治療起到積極作用。有研究表明，COPD 患者擔(dān)心服用多種藥物時(shí)會(huì)發(fā)生相互作用，并且對(duì)使用霧化器耗時(shí)長(zhǎng)感到惱火[11]。25% 的患者表示盡管感覺藥物無(wú)效，但仍要服藥，這會(huì)對(duì)治療產(chǎn)生負(fù)面影響，此時(shí)減少藥物使用也是有價(jià)值的。
2.4 總結(jié)與思考
患者對(duì)自身疾病有著獨(dú)特的見解，但在真實(shí)的臨床試驗(yàn)中，研究者不一定從患者的角度出發(fā)，更多的是從病情的角度出發(fā)。研究者對(duì)病情的判斷主要是參照各項(xiàng)檢查化驗(yàn)結(jié)果，結(jié)合通過口頭詢問患者得到的一些主要癥狀的改善情況，最后應(yīng)用好轉(zhuǎn)、治愈、惡化等定性指標(biāo)表達(dá)病人的健康狀況。患者聲音在這一過程中的缺失，使得患者真實(shí)需求不能得到了解，開發(fā)出的藥物也不能充分滿足患者需求。同時(shí)，嚴(yán)格的納排標(biāo)準(zhǔn)使受試者過于理想，無(wú)法體現(xiàn)藥物在真實(shí)世界的療效。因此，藥物開發(fā)需要收集患者聲音，充分了解患者需求，加強(qiáng)對(duì)患者疾病歷程的理解，根據(jù)患者聲音中的需求改進(jìn)未來(lái)臨床試驗(yàn)的方法，做到以患者為中心，為醫(yī)生和患者提供最佳治療方法。
美國(guó)FDA 充分認(rèn)識(shí)到患者參與藥物開發(fā)的重要意義，于2012 年根據(jù)《處方藥使用者付費(fèi)法案》（PDUFA）的第五次授權(quán)，發(fā)起了以患者為中心的藥物開發(fā)（patient-focused drug development，PFDD） 計(jì)劃。在2016 年頒布的《21世紀(jì)治愈法案》（21st Century Cures Act）支持下，PFDD 成為FDA 的一項(xiàng)優(yōu)先事項(xiàng)。了解FDA 當(dāng)前的做法可以為我國(guó)收集患者聲音、促進(jìn)PFDD 實(shí)踐提供借鑒。
3.1 患者觀點(diǎn)數(shù)據(jù)來(lái)源
根據(jù)《21 世紀(jì)治愈法案》第3001條，在2017 年6 月之后提交的新藥申請(qǐng)中，需要包含用于審評(píng)的患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)（Patient Experience Data，PED） 及相關(guān)信息，且FDA 需公開該信息。PED是指由患者、患者的家庭成員及護(hù)理人員、患者權(quán)益組織、疾病研究機(jī)構(gòu)、研究人員以及藥品生產(chǎn)企業(yè)收集的有關(guān)患者疾病或狀況的經(jīng)驗(yàn)信息，包括疾病或相關(guān)治療對(duì)患者生活的影響，以及患者對(duì)治療的偏好[12]。2018 年，F(xiàn)DA 批準(zhǔn)的59 種新分子實(shí)體（NME）中，有48 種NME的審評(píng)報(bào)告中包含一份說(shuō)明是否在審評(píng)過程中使用了PED 信息的表格。表格顯示，在這48 種獲批的產(chǎn)品中，有34 種（70.8％）在審評(píng)過程中使用了PED。患者報(bào)告結(jié)局（PRO）是PED 的最重要來(lái)源，在48 種獲批產(chǎn)品中，有29 種（60.4％）在審評(píng)過程中應(yīng)用了PRO[13]。根據(jù)FDA 的釋義，PRO 是任何直接來(lái)自于患者對(duì)自身健康狀況的報(bào)告，其中不包括臨床醫(yī)生或其他任何人對(duì)患者反應(yīng)的解釋[14]。當(dāng)兩種治療效果僅有細(xì)微差別時(shí)，PED 數(shù)據(jù)可以提供有價(jià)值的參考。目前FDA 已經(jīng)將PRO 測(cè)量的內(nèi)容納入藥品、生物制品和醫(yī)療器械的審批流程中[15]。FDA 提出PED 可以在各種環(huán)境中收集，包括臨床試驗(yàn)、觀察性研究、顧問委員會(huì)、會(huì)議( 如PFDD 會(huì)議) 和其他環(huán)境( 如社交媒體)，保證PED 來(lái)源的多樣性。
3.2 患者參與的方法
PFDD 會(huì)議是以患者為中心藥物開發(fā)的重要組成部分，主要目的是促進(jìn)患者參與藥物開發(fā)，了解患者真實(shí)需求。PFDD 會(huì)議分為由FDA 主導(dǎo)和由外部主導(dǎo)兩種類型。
2012~2017 年，F(xiàn)DA 舉行了24 次針對(duì)特定疾病的PFDD 會(huì)議[16]，會(huì)議為FDA、患者團(tuán)體、研究人員、藥物開發(fā)商、醫(yī)療專業(yè)人員等主要利益相關(guān)方提供了聆聽患者聲音的機(jī)會(huì)。會(huì)議流程如圖3 所示，在會(huì)前，F(xiàn)DA 會(huì)議計(jì)劃委員會(huì)仔細(xì)起草投票問題；再由3~5 名患者、護(hù)理人員和患者代表組成小組進(jìn)行討論，分享患病的經(jīng)歷；然后進(jìn)行半結(jié)構(gòu)化大型討論，與更多利益相關(guān)者交流；通過小組評(píng)論，對(duì)之前的討論進(jìn)行總結(jié)，最后提交評(píng)論意見；同時(shí)會(huì)議結(jié)束后60 天內(nèi)，患者以及利益相關(guān)者可以通過網(wǎng)站向FDA 提交相關(guān)意見。
患者團(tuán)體被認(rèn)為是收集病人觀點(diǎn)的有用資源，F(xiàn)DA 鼓勵(lì)患者團(tuán)體舉行外部主導(dǎo)的PFDD 會(huì)議[17]，并邀請(qǐng)罕見病患者組織制定行業(yè)建議草案。患者團(tuán)體具有獨(dú)特的視角，了解患者疾病，還擁有大量潛在參與者，這些優(yōu)勢(shì)使患者群體能夠承擔(dān)起重要的責(zé)任。為了進(jìn)一步擴(kuò)大患者參與人群，F(xiàn)DA 歡迎患者團(tuán)體使用FDA 主導(dǎo)的PFDD 會(huì)議建立的流程作為模型，組織以患者為中心的合作，在更多的疾病領(lǐng)域鼓勵(lì)患者發(fā)聲，收集患者信息。
在藥品研發(fā)階段，患者聲音可以為監(jiān)管方提供決策信息。藥物開發(fā)和監(jiān)管決策需要進(jìn)行獲益- 風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估。在平衡藥物的獲益和風(fēng)險(xiǎn)時(shí)，需要對(duì)不確定性的最大可接受程度作出判斷，以實(shí)現(xiàn)預(yù)期的健康獲益。傳統(tǒng)上，這些決策依賴于專家的臨床意見，但是，患者在利弊權(quán)衡方面的偏好可能不同于臨床醫(yī)生，因此在獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估中需要考慮患者的觀點(diǎn)。FDA在《處方藥使用者付費(fèi)法案》第六次重新授權(quán)后對(duì)獲益- 風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估作出改變[18]，以增加清晰度、透明度和一致性。隨著《21 世紀(jì)治愈法案》的通過，F(xiàn)DA 必須考慮將PED 和相關(guān)信息納入結(jié)構(gòu)化的利益- 風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估框架中，為監(jiān)管決策提供依據(jù)。FDA 開發(fā)了結(jié)構(gòu)化獲益- 風(fēng)險(xiǎn)框架，更加系統(tǒng)地評(píng)估藥品的獲益和風(fēng)險(xiǎn)[19]。患者在獲益- 風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估中同樣有著十分重要的作用，如圖4 所示，審評(píng)員可以通過患者聲音了解哪些重要因素會(huì)對(duì)患者生理功能和生活質(zhì)量產(chǎn)品影響；同時(shí)，患者聲音在當(dāng)前治療方案選擇中可以為獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估提供相關(guān)治療背景，比如目前的治療在多大程度上滿足了患者群體的醫(yī)療需求。PRO 及患者對(duì)治療的偏好在獲益方面能為臨床終點(diǎn)提供信息；在風(fēng)險(xiǎn)方面，可以了解患者對(duì)風(fēng)險(xiǎn)的最大接受程度。風(fēng)險(xiǎn)是可接受的，但不可控的風(fēng)險(xiǎn)是不可接受的，從病人角度理解和管理風(fēng)險(xiǎn)是很有必要的。比如，那他珠單抗最初于2004年被批準(zhǔn)用于多發(fā)性硬化癥，因該藥存在導(dǎo)致進(jìn)行性多灶性白質(zhì)腦病的風(fēng)險(xiǎn)，藥企自愿退市，但患者仍然堅(jiān)信該藥物的獲益大于風(fēng)險(xiǎn)，最終FDA 決定該藥可重新上市，并制定了風(fēng)險(xiǎn)最小化計(jì)劃，為患者和臨床醫(yī)生提供更好的風(fēng)險(xiǎn)分析背景[20]。
高質(zhì)量的PED 對(duì)于基于證據(jù)的決策至關(guān)重要。為保證PED 的可靠性與有效性，應(yīng)參照GCP 部分原則對(duì)收集過程進(jìn)行標(biāo)準(zhǔn)化規(guī)定。
收集PED 前應(yīng)認(rèn)真設(shè)計(jì)研究方案。研究方案應(yīng)包含指導(dǎo)PED 收集的基本要素，包括研究目的、結(jié)果選擇的理由和收集方法。臨床研究前，需要給受試者提供知情同意書，在收集PED 前，也應(yīng)該提供知情同意書，列明收集PED 的目的、所需時(shí)間和實(shí)施時(shí)間等。收集PED 的研究方案確定后，未經(jīng)方案制定者的授權(quán)就無(wú)法修改[20]。
在數(shù)據(jù)管理方面，數(shù)據(jù)缺失是將數(shù)據(jù)調(diào)查整合到臨床研究中的最大障礙[21]，為此可以設(shè)置PED 核查員。PED 存儲(chǔ)以及訪問權(quán)限，可以根據(jù)GCP 存儲(chǔ)和維護(hù)原始文檔和數(shù)據(jù)的要求，將研究調(diào)查和任何紙質(zhì)數(shù)據(jù)保存在雙鎖或安全的空間中，并將研究ID 密鑰與研究數(shù)據(jù)以及任何標(biāo)識(shí)信息分開存儲(chǔ)以確保機(jī)密性。電子存儲(chǔ)的數(shù)據(jù)應(yīng)保存在受防火墻保護(hù)、受密碼保護(hù)的服務(wù)器中。包含研究數(shù)據(jù)和記錄的研究原始文檔和電子數(shù)據(jù)庫(kù)應(yīng)予以保留。
為確保成功收集PED，應(yīng)對(duì)研究人員進(jìn)行相關(guān)培訓(xùn)，包括數(shù)據(jù)收集的目的和價(jià)值，以及如何避免偏見。
對(duì)患者進(jìn)行相關(guān)教育也十分關(guān)鍵[22]。除了向患者詳細(xì)說(shuō)明數(shù)據(jù)收集的具體步驟外，患者教育還應(yīng)強(qiáng)調(diào)加強(qiáng)PRO 研究的目的和價(jià)值、誠(chéng)實(shí)回應(yīng)的重要性、管理模式，以及完成調(diào)查的重要性。
當(dāng)研究完成時(shí)，研究人員應(yīng)當(dāng)審查文檔以確保數(shù)據(jù)的完整性，并立即解決不一致的地方。
5.1 加強(qiáng)患者對(duì)藥物研發(fā)的認(rèn)識(shí)
盡管PFDD 預(yù)計(jì)可以為患者提供更好的治療方案，但患者對(duì)藥物開發(fā)認(rèn)識(shí)不足可能是患者參與的重要障礙。為了使患者對(duì)藥物研發(fā)和生命周期管理作出積極貢獻(xiàn)，需要幫助他們了解藥物研發(fā)涉及的過程。同時(shí)，利益相關(guān)方也應(yīng)該認(rèn)識(shí)到患者在藥物開發(fā)過程中的價(jià)值。
5.2 制定相關(guān)法律法規(guī)
FDA 的PFDD 概念最初是在《FDA 安全及創(chuàng)新法案》（Food and Drug Administration Safety and Innovation Act）和《處方藥使用者付費(fèi)法案》第五次重新授權(quán)中提及，之后又得到了《21 世紀(jì)治愈法案》和《處方藥使用者付費(fèi)法案》第六次重新授權(quán)的進(jìn)一步支持[23]。目前我國(guó)還沒有制定關(guān)于將患者視角引入醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)的法律法規(guī)。沒有法律的界定，就很難在監(jiān)管決策中實(shí)施。為了突出患者在藥品開發(fā)和療效評(píng)價(jià)中的重要性，應(yīng)該在立法上提供依據(jù)。
5.3 加強(qiáng)真實(shí)世界研究
真實(shí)世界研究代表了藥物開發(fā)研究的一種新方向，真實(shí)世界研究是指在真實(shí)醫(yī)療過程中，根據(jù)患者的實(shí)際病情和意愿非隨機(jī)選擇治療措施，對(duì)藥物開展長(zhǎng)期評(píng)價(jià)[24]。以患者為中心的真實(shí)世界數(shù)據(jù)可以助力藥物開發(fā)，進(jìn)一步滿足患者需求，提高藥物治療的依從性。臨床試驗(yàn)研究結(jié)論不能充分代表目標(biāo)人群，而真實(shí)世界研究可以納入復(fù)雜情況的患者，充分考慮患者需求，更具有臨床實(shí)用性。2020 年1 月，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心發(fā)布了《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》，標(biāo)志著將患者的治療感受、生活質(zhì)量、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)等角度收集的真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于藥物評(píng)估和開發(fā)將成為可能，也使得以患者為中心的藥物開發(fā)成為可能。但真實(shí)世界證據(jù)最大的問題就是新數(shù)據(jù)來(lái)源所帶來(lái)的技術(shù)和方法學(xué)挑戰(zhàn)，真實(shí)世界研究中數(shù)據(jù)處理和實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)會(huì)帶來(lái)許多新的難題，如偏倚較大、成本較高（如開發(fā)數(shù)據(jù)庫(kù)等帶來(lái)的成本）等問題[25]。高質(zhì)量的數(shù)據(jù)在當(dāng)前的真實(shí)世界研究中仍是一個(gè)需要加強(qiáng)研究的問題。
5.4 加強(qiáng)患者在藥物研發(fā)過程中的參與程度
PFDD 正在發(fā)展成為藥物研發(fā)過程中必不可少的部分[26]，因此，需要在藥品研發(fā)過程中加強(qiáng)患者的參與程度，由相關(guān)部門牽頭，制定系統(tǒng)地收集患者觀點(diǎn)的方法和制度，在開始關(guān)鍵的臨床試驗(yàn)之前，讓患者能夠早期參與藥物開發(fā)，以確保藥物適合患者的實(shí)際需求。
第一作者簡(jiǎn)介
張新宇，碩士研究生，中國(guó)藥科大學(xué)。專業(yè)方向：藥品監(jiān)管科學(xué)
通訊作者簡(jiǎn)介
楊勁，博士，中國(guó)藥科大學(xué)，教授。專業(yè)方向：藥物代謝動(dòng)力學(xué)、藥品監(jiān)管科學(xué)
來(lái)源：中國(guó)食品藥品監(jiān)管雜志
