干細胞作為一類具有自我更新和多向分化潛能的細胞，在再生醫(yī)學、疾病治療等領域展現(xiàn)出巨大的潛力。近年來，隨著技術(shù)的不斷進步和研究的深入開展，干細胞治療逐漸從實驗室走向臨床應用。

6月5日，我國首款獲批上市的干細胞藥物艾米邁托賽注射液（睿鉑生）首張?zhí)幏皆诒本┐髮W人民醫(yī)院黃曉軍院士團隊開出，用于單倍體移植患者治療。這標志著我國干細胞藥品正式開啟商業(yè)化臨床應用。本文主要統(tǒng)計了2025年上半年干細胞藥物IND申報及獲批情況。

一、2025年上半年干細胞藥物IND情況

今年上半年，CDE共受理了27款干細胞藥物（受理號32個），其中有2款申請類型為補充申請，其余均為新藥申請。

1、每月申請數(shù)量情況

從每月的IND申請數(shù)量來看，1月份IND受理數(shù)量最多，有10項干細胞藥物申請獲受理，占上半年總數(shù)的31%；其次是6月和2月，分別有7項和6項干細胞藥物申請獲受理；其他月份獲得臨床受理的干細胞藥物數(shù)量則均在5項以下。

2、申報的干細胞藥物種類情況

常用的干細胞分為胚胎干細胞（embryonic stemcell，ESC）、間充質(zhì)干細胞(mesenchymal stem cells，MSC）、造血干細胞（hematopoietic stem cells，HSC）和誘導多能干細胞（induced pluripotent stem cells，iPSC）。

今年上半年申報臨床的干細胞藥物中，間充質(zhì)干細胞類藥物數(shù)量最多，有16款（受理號19個）。間充質(zhì)干細胞是成體干細胞，具有高擴增能力、多分化潛能，能修復多種組織器官。常見的間充質(zhì)干細胞類型有骨髓間充質(zhì)干細胞、脂肪間充質(zhì)干細胞和臍帶血間充質(zhì)干細胞等。間充質(zhì)干細胞輸人途徑多樣、免疫排斥反應低、取材方便且涉及倫理問題少。

實際上，在全球范圍內(nèi)，間充質(zhì)干細胞藥物的臨床研發(fā)階段已經(jīng)取得了顯著進展。據(jù)公開數(shù)據(jù)統(tǒng)計，已有655個間充質(zhì)干細胞藥物進入了臨床研發(fā)階段，遙遙領先于其他類型的干細胞療法。

值得注意的是，6月5日，我國首款獲批上市的干細胞藥物艾米邁托賽注射液（睿鉑生）首張?zhí)幏皆诒本┐髮W人民醫(yī)院黃曉軍院士團隊開出，用于單倍體移植患者治療。這標志著我國干細胞藥品正式開啟商業(yè)化臨床應用。該藥物也是我國首款獲批上市的間充質(zhì)干細胞（MSCs）治療藥品。

除了間充質(zhì)干細胞類藥物外，今年上半年申報臨床的干細胞藥物還包括多能干細胞（iPSC）藥物、造血干細胞藥物、亞全能干細胞療法、自體腎源干細胞療法等。

3、企業(yè)申報藥物數(shù)量情況

從申報企業(yè)來看，今年上半年干細胞藥物IND申請中，土澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司申報數(shù)量最多，共提交了4項IND，設計兩款干細胞藥物——XS411細胞注射液和XS228細胞注射液，前者為異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型多巴胺能神經(jīng)前體細胞新藥，后者為異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥。

此外，源品細胞生物科技集團有限公司、武漢光谷中源藥業(yè)有限公司、成都世聯(lián)康健生物科技有限公司也有不止一項IND申請獲受理，且這些企業(yè)所涉及的藥物均為間充質(zhì)干細胞產(chǎn)品。

二、2025年上半年干細胞藥物獲臨床試驗默示許可情況

今年上半年，共有23款干細胞藥物獲得臨床試驗默示許可。

2025年上半年干細胞藥物獲臨床試驗默示許可情況

1、每月獲批數(shù)量情況

從每月獲批臨床的藥物數(shù)量來看，4月最多，有9款藥物獲批臨床；隨后分別是3月和5月，分別有7款和4款干細胞藥物獲批臨床；其他月份則均僅有1款獲批臨床。

2、獲批的干細胞藥物種類情況

在這23款獲批臨床的干細胞藥物中，間充質(zhì)干細胞依舊占比最多，有14款，其中有10款都是臍帶來源，其余則是羊膜、胎盤、脂肪、骨髓來源。此外較多的則是誘導多能干細胞藥物。

3、獲批企業(yè)情況

士澤生物依舊是獲批臨床默示許可數(shù)量最多的企業(yè)，今年申報的4項臨床申請均獲批。其他獲得多個臨床默示許可的企業(yè)還包括中盛溯源、漢密頓、齊魯細胞。

4、適應癥情況

從申請的適應癥看，主要集中在中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病、呼吸系統(tǒng)疾病、腎病、內(nèi)分泌疾病等。此外，還有一些具有特色的適應癥，例如卵巢早衰、免疫系統(tǒng)重建不全等。

總的來說，我國干細胞創(chuàng)新已從單點突破邁向全國多點開花的快速發(fā)展階段，行業(yè)創(chuàng)新活力正在逐步釋放。目前，“注射液”仍是主流申報劑型，間充質(zhì)干細胞（MSCs）最受青睞。隨著我國首款藥物上市和后續(xù)產(chǎn)品管線不斷豐富，未來3-5年有望迎來首個產(chǎn)業(yè)化爆發(fā)期。預計到2026年，中國干細胞市場規(guī)模將突破400億元，成為全球再生醫(yī)學領域的重要增長。

參考資料：

[1] 2025年干細胞治療行業(yè)半年度總結(jié)【截止于2025年6月25日】. 細胞閑聊. 2025-06-25.

[2] 全球已上市的17款間充質(zhì)干細胞藥物適應癥及價格. 抗衰老產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟. 2025-01-22.

[3] 士澤生物XS228細胞注射液獲批臨床，漸凍癥治療迎來新曙光. 顏惜生物. 2025-05-09.

[4] 中國干細胞創(chuàng)新進入多點突破新階段，五款新藥密集獲批受理. CBPF生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)大會. 2025-07-10.

[5]CDE官網(wǎng)等.