臨床試驗，指以人體（患者或健康受試者）為對象的試驗，意在發現或驗證某種試驗藥物的臨床醫學、藥理學以及其他藥效學作用、不良反應，或者試驗藥物的吸收、分布、代謝和排泄，以確定藥物的療效與安全性的系統性試驗。

藥物臨床試驗可以有多種類型，包括注冊試驗、上市后藥物重點監測研究、研究者發起的研究、真實世界研究等。

根據藥物特點和研究目的，研究內容包括臨床藥理學研究、探索性臨床試驗、確證性臨床試驗和上市后研究。詳細臨床試驗分期如下：

I期臨床試驗

初步評價藥物的安全性

在I期臨床試驗階段，需要招募20-30位健康的志愿者（也可以選擇部分患者，如腫瘤患者）參加。根據試驗方案給藥后觀察人體對于新藥的耐受程度，同時了解新藥在人體內的藥代動力學過程，為制定安全有效的給藥方案提供依據。

II期臨床試驗

臨床治療效果的初步探索試驗

采用100例以上的對應適應癥患者，初步評價藥物對目標適應癥患者的治療作用和安全性，也包括為III期臨床試驗研究設計和給藥劑量方案的確定提供依據。此階段的研究設計可以根據具體的研究目的，采用多種形式，包括隨機盲法對照臨床試驗。

III期臨床試驗

臨床治療效果的確證階段

該階段要求在Ⅱ期臨床試驗的基礎上增加病例數（>300例患者），其目的是進一步驗證藥物對目標適應證患者的治療作用和安全性，評價利益與風險關系，最終為藥物注冊申請的審查提供充分的依據。試驗一般應為具有足夠樣本量的隨機盲法對照試驗，以科學的對其療效和安全性進行全面的評價，這決定著該藥是否能夠批準上市。

IV期臨床試驗：上市后監察

在新藥上市后應用研究階段。其目的是考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應，評價在普通或者特殊人群中使用的利益與風險關系以及改進給藥劑量等。

研究者發起的臨床試驗（IIT），IIT是指不以藥品、醫療器械注冊為目的，研究者運用已上市藥品、醫療器械、診斷試劑等開展的臨床研究。該類研究以人為研究對象，研究診斷、治療、康復、預后、病因、預防及健康維護等。

其與制藥公司發起的臨床研究最大區別在于，IIT中制藥公司不承擔主要職責和申辦者職責，僅直接或間接提供試驗藥、對照藥或部分經費。其研究范圍常常是制藥企業申辦的研究未涉及的領域，例如罕見病研究、診斷或治療方案比較、上市藥物新用途或適應癥等。研究者發起的臨床研究與制藥企業發起的臨床研究并行，互為補充，才能更好地推進藥物研究的深度和廣度，更多的獲取研究數據，為循證醫學提供依據。

真實世界研究（RWS），在真實世界環境下收集與患者有關的數據（RWD），通過分析，獲得醫療產品的使用價值及潛在獲益或風險的臨床證據（RWE），主要研究類型是觀察性研究，也可以是臨床試驗。

真實世界數據是指傳統臨床試驗以外的，從多種來源收集的各種與患者健康狀況和/或常規診療及保健有關的數據。比如，醫院電子病歷數據、醫保數據、登記數據、患者自報數據等。真實世界研究可以使用多種設計和分析方法，可以是前瞻性或回顧性的，可以有對照組或沒有對照組，可以涵蓋不同的人群、環境、干預和結局，具備更加靈活和多樣化的特點。