小樣本量預試驗（也稱為可行性試驗）是指在注冊臨床試驗正式開展前，用標準物質或只用少量樣品進行試驗，在小范圍人群中開展的樣本量較少的臨床試驗，以便摸索出最佳的試驗條件，為正式試驗打下基礎。依據預試驗結果，可初步評價申報產品臨床有效性及人體安全性，觀察人體對于新器械的耐受程度以及產品工作性能，為正式臨床試驗提供樣本量的估算，為制定注冊試驗方案提供可靠依據。試驗對象可以是健康志愿者也可以是患者。
1、開展預試驗的原因
(1)產品研發是一個動態的持續過程，不斷更新。
(2)當對產品的安全性和有效性有新認識時可能要補充相關研究。
(3)對于診斷類器械，預試驗至關重要，可以了解產品的檢測性能。
(4)預試驗研究有助于產品的設計定型。
(5)預試驗有助于了解器械工作原理。
(6)預試驗可以了解操作者的技能。
2、開展預試驗注意事項：
(1)開展預試驗時不應抱著滿足審評要求的想法，應以深入了解產品為初衷，了解產品臨床試驗難度、幫助研究者熟悉產品、確定產品預期用途等各方面考慮研究產品自身特性，從而有效降低后期注冊臨床試驗風險。
(2)醫院的預試驗也需要通過倫理會的批準。
(3)如某產品的臨床試驗方案中包括可行性試驗和確證性試驗，試驗結束后，不建議將可行性試驗和確證性臨床試驗的結果合并統計。可行性試驗可初步評估產品的安全性和性能，為確證性試驗設計提供信息，其與確證性臨床試驗的目的不同。試驗結果的統計，應遵循預先規定的統計分析計劃；不建議在試驗結束后，將二者試驗結果合并統計，不利于產品評價。-CMDE《共性問題》回復
目前中國境內還沒有專門針對醫療器械預試驗的指導原則，部分高風險醫療器械指導原則有部分內容專門提及預試驗。
相關企業在設計產品的預試驗可以參考下面指導原則。
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境內 |
《全降解冠狀動脈藥物洗脫支架臨床試驗審評要點》 |
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《主動脈覆膜支架系統臨床試驗審評要點》 |
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境外 |
美國FDA |
《InvestigationalDevice Exemptions (IDEs) for Early Feasibility Medical Device Clinical Studies,Including Certain First in Human (FIH) Studies》 |
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ICH |
《Guidance on Nonclinical Safety Studies for the Conduct of HumanClinical Trials and Marketing Authorisation for Pharmaceuticals》 |
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歐盟 |
《Guideline On Requirements For First-In-Man Clinical Trials ForPotential High-Risk Medicinal Products》 |
