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1.微芯「西奧羅尼膠囊」啟動III期臨床。微芯生物小分子抗腫瘤原創(chuàng)新藥西奧羅尼膠囊登記啟動一項III期臨床，用于治療經(jīng)過2線系統(tǒng)化療后疾病進展或復(fù)發(fā)的小細胞肺癌。西奧羅尼是一款多靶點多通路的選擇性激酶抑制劑，目前已開展了8項臨床，適應(yīng)癥涵蓋卵巢癌、肝癌、乳腺癌、淋巴瘤、其他神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤等多個癌種。其中該新藥用于治療小細胞肺癌和卵巢癌的兩項臨床適應(yīng)癥已被CDE納入突破性療法程序。

2.天境生物啟動雙抗TJ-L14B美國Ⅰ期臨床。天境生物與韓國ABL Bio合作開發(fā)的PD-L1/4-1BB雙抗TJ-L14B/ABL503在美國開展的Ⅰ期臨床完成首例患者給藥。該項研究為一項開放標(biāo)簽、劑量爬坡和劑量擴展試驗（NCT04762641），旨在評估TJ-L14B/ABL503用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)、藥效學(xué)、抗腫瘤活性、最大耐受劑量以及Ⅱ期臨床研究推薦劑量。

3.甘李藥業(yè)CDK4/6抑制劑獲歐盟孤兒藥資格。歐盟委員會授予甘李藥業(yè)新型小分子藥物GLR2007孤兒藥資格，用于治療膠質(zhì)瘤。GLR2007是該公司自主研發(fā)的一款CDK4/6抑制劑，擬用于包括腦膠質(zhì)瘤在內(nèi)的多種晚期實體腫瘤治療。目前該新藥正在全球同步臨床開發(fā)。在美國，F(xiàn)DA已授予其用于治療包括膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）在內(nèi)的惡性膠質(zhì)瘤的孤兒藥資格，以及快速通道資格。

4.恒瑞1類新藥SHR8008第二個適應(yīng)癥獲批臨床。恒瑞醫(yī)藥新型唑類抗真菌藥物SHR8008膠囊獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬開展用于治療急性外陰陰道假絲酵母菌病（VVC）的III期臨床。這是繼2020年SHR8008獲批用于治療復(fù)發(fā)性VVC的臨床研究后的第二個適應(yīng)癥。SHR8008（VT-1161）是由Mycovia公司研發(fā)的新型小分子選擇性真菌CYP51抑制劑，對真菌CYP51的選擇性顯著優(yōu)于現(xiàn)有常用唑類抗真菌藥。恒瑞醫(yī)藥擁有SHR8008在中國的臨床開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。

5.海思科PROTAC抗腫瘤新藥獲批臨床。海思科1類創(chuàng)新藥HSK29116獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于治療復(fù)發(fā)/難治B細胞淋巴瘤。HSK29116是基于海思科Protac平臺篩選出的首個申報臨床的口服BTK-Protac小分子藥物，它不但可以靶向BTK直接抑制BTK活性；還能誘導(dǎo)BTK泛素化標(biāo)記，通過蛋白酶體途徑將其降解，從而阻斷BCR信號通路的傳遞，抑制B細胞淋巴瘤細胞的生長與增殖，具有雙重抗腫瘤作用。HSK29116有望成為first in class藥物。

6.貝達KRAS抑制劑獲批臨床。貝達藥業(yè)1類新藥BPI-421286膠囊獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可。BPI-421286是貝達藥業(yè)開發(fā)的一款新型強效、高選擇性的共價不可逆KRASG12C口服小分子抑制劑，已在臨床前研究中顯示出能有效抑制攜帶KRASG12C突變腫瘤細胞的增殖，并在多種攜帶KRASG12C突變的移植瘤模型上展現(xiàn)了良好的抗腫瘤作用。該新藥擬開發(fā)用于治療攜帶KRASG12C突變的不可切除、局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤。

1.拜耳將公布多項腫瘤學(xué)臨床研究成果。拜耳（Bayer）公司宣布將在AACR 2021年會上公布Aliqopa®、Vitrakvi®和NUBEQA®等多項腫瘤治療的新臨床研究結(jié)果。具體為：PI3K抑制劑Aliqopa®(copanlisib)聯(lián)合利妥昔單抗治療復(fù)發(fā)性復(fù)發(fā)無痛性非霍奇金淋巴瘤患者的Ⅲ期臨床CHRONOS-3試驗積極結(jié)果；TRK抑制劑Vitrakvi®(larotrectinib) 治療TRK融合癌患者的長期預(yù)后積極數(shù)據(jù)等；口服Ari受體抑制劑NUBEQA®(darolutamide)用于治療非轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（nmCRPC）臨床研究數(shù)據(jù)（包括NUBEQA分析雄激素刺激和NUBEQA治療影響的臨床前數(shù)據(jù)）；以及其他重點領(lǐng)域的差異化早期管道的最新數(shù)據(jù)。

2.基因療法RP-L201獲EMA優(yōu)先藥物認定。歐洲藥品管理局（EMA）授予Rocket公司在研基因療法RP-L201優(yōu)先藥物（PRIME）認定，用于治療白細胞黏附缺陷癥I型（LAD-I）。RP-L201是一種含有自體造血干細胞的基因療法，借助慢病毒載體（LVV）對細胞進行基因改造，使細胞含有ITGB2基因的功能拷貝。該新藥目前正在開展一項用于治療重度LAD-I（定義為CD18表達低于2%）兒童患者的Ⅰ/Ⅱ期研究，最近已完成患者招募。

3.反義核苷酸療法sepofarsen臨床研究成果發(fā)表。賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院開展的反義核苷酸療法sepofarsen用于治療CEP290突變的Leber先天性黑蒙癥（LCA）患者的臨床試驗獲積極結(jié)果。11例患者接受一次sepofarsen注射治療，患者的視力在一個月后開始改善，二個月后視力達到頂峰，并且視力改善在一次注射后至第15個月期間，改善依然保持。研究成果發(fā)表在《自然-醫(yī)學(xué)》期刊上。

4.張鋒團隊發(fā)現(xiàn)基因組編輯“定點插入”兩種機制。基因編輯領(lǐng)域張鋒研究團隊深入研究了兩類CAST系統(tǒng)實現(xiàn)轉(zhuǎn)座的機制，這兩類CAST系統(tǒng)分別由兩個類型的CRISPR相關(guān)蛋白與Tn7樣轉(zhuǎn)座子結(jié)合產(chǎn)生。其中基于Cas12k的V-K型CAST系統(tǒng)，使用異位短鏈CRISPR RNA（crRNA）靶向特定位點；而I-B型CAST系統(tǒng)則主要依賴于兩種轉(zhuǎn)座蛋白，其中TniQ蛋白用于RNA介導(dǎo)的轉(zhuǎn)座，TnsD蛋白負責(zé)在特定位點的整合。研究成果日前發(fā)表于《細胞》期刊上。

5.艾伯維烏帕替尼特應(yīng)性皮炎補充申請遭FDA推遲。FDA延長對艾伯維（AbbVie）JAK抑制劑Rinvoq（upadacitinib）用于治療中重度特應(yīng)性皮炎sNDA申請的審查期, 預(yù)計推遲至今年第三季度初做出裁決。FDA表示需要更多時間來審查該公司提交的Rinvoq在特應(yīng)性皮炎患者中更多的安全性數(shù)據(jù)。3月中旬，Rinvoq申請銀屑病性關(guān)節(jié)炎的批準(zhǔn)日期也被FDA以類似的原因延后了3個月。有分析師認為，F(xiàn)DA要求Rinvoq提供更多安全數(shù)據(jù)并延長審查，旨在驗證Rinvoq是否存在與另一種JAK抑制劑Xeljanz類似的安全風(fēng)險。

6.全球藥企2020年研發(fā)投入TOP10榜單出爐。“FierceBiotech”公司日前統(tǒng)計發(fā)布了2020年研發(fā)投入最多的10大藥企名單。TOP10藥企研發(fā)投入以及與銷售額占比數(shù)據(jù)分別為：羅氏（139億美元，22.2%）、默沙東（136億美元，28.3%）、強生（121.5億美元，14.7%）、百時美施貴寶（111.4億美元，26%）、輝瑞（94億美元，22.4%）、諾華（89億美元，18.2%）、葛蘭素史克（77億美元，16.1%）、賽諾菲（66億美元，15.3%）、艾伯維（65.5億美元，14.3%）、禮來（60.8億美元，24.8%）。

1.我國首部安寧療護患者用藥指南發(fā)布。4月6日，我國首部《姑息治療與安寧療護基本用藥指南》在中國全科醫(yī)學(xué)學(xué)術(shù)平臺發(fā)布。該指南圍繞各種疾病終末期和臨終期患者常見的33個全身性和各系統(tǒng)的軀體、精神心理癥狀及難治性癥狀，推薦23種治療藥物，其中20種藥物收錄于我國現(xiàn)行《國家基本藥物目錄》。

2.江蘇省32個品規(guī)價格下調(diào)。4月6日，江蘇省公共資源交易中心發(fā)布關(guān)于調(diào)整部分藥品供應(yīng)價格的通知。通知顯示，32個品規(guī)的藥品供應(yīng)價格下調(diào)。其中包括齊魯制藥和成都盛迪的他達拉非片、禮來的依奇珠單抗注射液、Patheon Italia SpA和齊魯制藥的注射用比伐蘆定、華潤賽科的維格列汀片、信達生物的貝伐珠單抗注射液、南京正大天晴的枸櫞酸托法替布片、阿哌沙班片等。

3.港中大研究指幼兒易成新冠病毒“隱形傳播者”。香港中文大學(xué)醫(yī)學(xué)院6日公布一項調(diào)查發(fā)現(xiàn)，幼兒容易成為新冠病毒“隱形傳播者”，不少幼兒沒有癥狀，但病毒載量和帶活性病毒的比例都偏高，極具傳染性。研究團隊建議特區(qū)政府更多關(guān)注此年齡組別在社區(qū)傳播中所扮演的角色；對此年齡組應(yīng)采用非入侵性且準(zhǔn)確度高的糞便檢測，應(yīng)用于社區(qū)強制檢測及日常幼兒樣本檢測，以及早揪出及截斷社區(qū)的隱形傳播鏈。

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