【問】對于臨床急需的罕見病藥物，什么情形可考慮減或者免臨床試驗？

【答】一、對于新藥、改良型新藥，按相關規定和技術指導原則開展臨床試驗。 二、對于仿制藥，如同時滿足以下條件，可考慮在嚴格風險控制的前提下以已有臨床試驗數據或者臨床試驗相關文獻數據支持上市，上市后應開展臨床試驗以支持藥品全生命周期獲益-風險評估： （一）用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病； （二）尚無有效治療手段的，該藥物與安慰劑或者良好證據的歷史對照相比，具有顯著臨床意義的療效；或者與現有治療手段相比，有足夠證據表明具有明顯臨床優勢； （三）原研品臨床試驗設計良好、試驗結果可支持其安全有效性且未見明顯種族因素的影響。 此外，在上述基礎上，對于同活性成份藥品已在中國上市、安全有效性明確的情形，如境外已上市境內未上市的新劑型/新給藥途徑用于境內已上市藥品已批準適應癥的臨床價值明確的，可結合已有數據綜合考慮必要的上市后研究。 上述罕見病藥物是指用于我國《罕見病目錄》所列疾病的藥物及境外按孤兒藥上市的藥品。