摘  要Abstract

藥品安全是關乎民生健康、經濟發展和國家綜合實力的核心議題，而創新是推動醫藥技術進步和產業升級的關鍵動力。當前，我國正處于從制藥大國向制藥強國轉型的關鍵階段，但實踐中仍面臨政策機制不完善、監管能力不足、企業主體責任缺失以及社會共治機制薄弱等挑戰。本文從監管者視角探討了藥品創新與安全之間的平衡機制及其對醫藥產業發展的重要意義，系統分析了目前所面臨挑戰的具體表現，并提出六項策略：堅持以人民健康為中心的指導思想、加強監管科學研究與政策優化、實施基于風險的動態審評審批機制、強化監管能力建設與多方協同合作、激勵企業創新自律、引導公眾正確參與監督。未來需進一步通過系統性改革建立健全藥品全生命周期監管體系，平衡安全底線與創新活力，推動醫藥產業高質量發展，為健康中國戰略的實施提供有力支撐。

Drug safety is a core issue directly affecting public health, economic development, and national strength, while innovation serves as the driving force behind pharmaceutical advancement and industrial transformation. As China enters a critical phase in its transition from a major pharmaceutical manufacturer to a global pharmaceutical leader, it faces ongoing challenges such as incomplete policy mechanisms, limited regulatory capacity, insufficient corporate accountability, and underdeveloped multi-stakeholder governance. This paper explores how to strike a balance between pharmaceutical innovation and safety from a regulatory perspective, emphasizing its strategic significance for the industry’s future. It analyzes the key manifestations of current challenges and proposes six strategies: upholding a people-centered approach to health; strengthening regulatory science and optimizing policy; adopting a risk-based, adaptive review and approval mechanism; enhancing regulatory capacity and promoting multi-party collaboration; incentivizing innovation and self-discipline among enterprises; and guiding public participation in supervision. Moving forward, systematic reforms are essential to establish a robust, life-cycle-based regulatory system framework that balances safety assurance with innovation vitality, promotes high-quality development of the pharmaceutical industry, and supports the implementation of the Healthy China Initiative.

關鍵詞Key words 

創新；安全；平衡；藥品監管；醫藥產業

innovation; safety; balance; drug regulation; pharmaceutical industry

現代化最重要的指標還是人民健康，這是人民幸福生活的基礎[1]。藥品質量和安全直接關系人民群眾身體健康和生命安全，是嚴肅的政治問題、基本的民生問題、重大的經濟問題、嚴謹的技術問題。黨的二十屆三中全會提出完善藥品安全責任體系、健全支持創新藥和醫療器械發展機制、完善中醫藥傳承創新發展機制等多項改革舉措[2]。《國務院辦公廳關于全面深化藥品醫療器械監管改革促進醫藥產業高質量發展的意見》旨在深化藥品醫療器械監管全過程改革，更好滿足人民群眾對高質量藥品醫療器械的需求[3]。在新時代背景下，我國藥品監管應以習近平新時代中國特色社會主義思想為指引，統籌創新與安全的辯證關系，激發醫藥產業創新活力的同時堅守藥品安全底線。當前，我國正處于從制藥大國向制藥強國跨越的關鍵階段，如何在保障安全的前提下推動藥品創新，成為亟待破解的時代命題。

1 監管中平衡藥品創新與安全的重要意義

藥品監管的核心目標是確保藥品的安全性、有效性和可及性，同時促進醫藥創新發展[4]。然而，創新與安全之間通常不好平衡：過于嚴格的監管可能抑制創新活力，限制新藥上市的速度和數量；而過于寬松的監管則可能增加藥品安全風險，威脅公眾健康。在當前我國系統而全面地實施健康優先發展戰略、推進醫藥產業高質量發展的時代背景下，在創新與安全之間尋求平衡，具有十分重要的意義。

1.1 保障公眾健康權益

藥品的安全性直接關乎人民群眾的生命健康。在藥品監管過程中實現創新與安全的平衡，能夠確保上市藥品具備可靠的質量和療效，有效減少藥品安全事件的發生概率，從而切實保障公眾用藥安全。同時，推動醫藥創新能夠為患者提供更多優質的治療選擇，有助于提高疾病的治愈率和患者的生存率，滿足人民群眾日益增長的健康需求。例如，近年來免疫治療在腫瘤治療領域取得了重大進展，尤其是免疫檢查點抑制劑的問世，為腫瘤患者帶來了新的希望[5]。新技術、新方法等的出現，有效延長了部分患者的生存期并改善了其生活質量。但必須明確的是，只有在保障藥品安全的前提下推動創新，患者才能真正從中受益。

1.2 推動醫藥產業高質量發展

醫藥產業作為國民經濟的重要支柱產業，是科技創新的前沿領域, 也是發展新質生產力的重點方向。在監管過程中平衡好藥品創新與安全的關系，能夠為醫藥企業營造良好的創新環境，進而激發企業加大研發投入的積極性，提升其創新能力。同時還能推動醫藥產業從關注經濟規模和增長過程，轉變為更加關注增長結果和增長效益，這也是國家經濟社會高質量發展的主要特征[6]。這一轉變不僅有助于增強我國醫藥產業的國際競爭力，更是實現醫藥產業高質量發展的關鍵路徑。在全球醫藥市場競爭日益激烈的背景下，我國醫藥產業只有通過創新驅動產品質量和附加值提升，方能在國際市場上贏得一席之地。

1.3 促進醫療技術進步

醫藥創新是推動醫療技術不斷進步的重要動力。在藥品監管過程中平衡好創新與安全的關系，能有力促進創新藥品醫療器械的研發與臨床應用，從而推動醫療技術的持續進步。創新藥品醫療器械的出現通常伴隨著新的治療理念和方法，這些新技術能夠為臨床醫生提供更多治療選擇，有助于改善患者的治療效果。此外，創新藥物的研發和應用還能夠帶動相關醫療技術的協同發展。例如，部分靶向治療藥物的出現推動了精準醫療技術（即建立在了解個體基因、環境及生活方式基礎上的新型疾病預防和治療方法）的發展[7]，通過基因檢測等手段為患者提供個性化治療方案等。這一系列創新舉措有助于提升我國整體醫療水平，改善醫療服務的質量和效率，使患者能夠享受到更優質、更先進的醫療服務。

1.4 增強國家綜合國力

醫藥產業的發展水平是一個國家或地區科技實力和經濟實力的直觀體現。在新冠疫情期間，由于全球各國或地區在疫苗研發與生產能力上存在差異，全球僅有少數綜合實力較強的國家或地區具備疫苗研發與生產能力[8]，這對各國和地區應對疫情的效果產生了較大影響。此外，醫藥產業的高質量發展有利于帶動上下游相關產業的協同發展，形成完整的產業鏈條。例如，推動生物技術、化學原料藥等產業的發展，帶動制藥設備、藥用輔料等產業的進步，同時促進醫藥電商、物流配送等服務業的發展。這些產業的共同發展能促進整體經濟實力和科技水平等的提升，進而增強國家的綜合國力。在全球競爭日益激烈的背景下，醫藥產業的創新發展已然成為衡量一個國家綜合國力的重要指標之一。

2 監管中平衡藥品創新與安全面臨的問題和挑戰

盡管我國在藥品監管領域平衡創新與安全方面已經取得一定成效，但在實際操作過程中，仍面臨諸多問題和挑戰。這些問題涉及監管政策制定、監管能力建設、企業主體責任落實以及社會共治機制完善等多個方面。

2.1 促進產業創新的相關政策與機制有待完善

我國在促進醫藥產業創新的政策與機制建設方面尚存在不完善之處，包括創新藥審評審批流程相對繁瑣，藥品價格形成機制缺乏合理性，創新藥進入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》（以下簡稱《國家醫保藥品目錄》）難度較大，知識產權保護力度有待加強等。具體而言，冗長的創新藥審評審批流程導致創新藥研發周期延長，企業投入成本大幅增加；藥品價格形成機制缺乏科學依據，創新藥定價偏低的問題長期制約著我國創新藥行業的發展[9] ；《國家醫保藥品目錄》準入門檻較高，許多創新藥難以被及時納入醫保報銷范圍，這在一定程度上限制了創新藥的市場推廣和患者對創新藥的可及性；此外，藥品知識產權保護體系尚不完善，企業研發的創新藥面臨被侵權的風險，這進一步削弱了企業創新的積極性。

2.2 監管能力建設有待加強

藥品監管工作涉及多個復雜環節和專業領域，這就要求監管人員必須具備扎實的專業知識和豐富的實踐經驗。然而，目前我國藥品監管隊伍尚存在人員組成結構不合理、專業化水平有待提高等問題[10]。部分監管人員對創新藥的研發流程和技術特點了解不夠深入，難以有效開展監管工作。此外，藥品監管的技術支撐能力也有待加強，如檢驗檢測設備更新不及時、技術標準不夠完善等，這些問題影響了藥品監管工作的科學性和準確性。在面對高科技含量的創新藥時，監管人員可能因專業知識儲備不足而無法準確評估其安全性和有效性，從而影響監管決策的科學性和工作效率。同時，技術支撐能力的欠缺也使得藥品質量檢測和不良反應監測等方面存在不足，難以及時發現并妥善處理潛在的安全風險。

2.3 企業主體責任落實有待強化

部分藥品企業對藥品質量安全的重視程度不夠，主體責任落實不到位，具體表現為在追求創新成果和經濟效益的過程中，忽視了藥品的安全性，導致藥品質量問題時有發生。部分企業對藥品監管政策的理解和執行存在偏差，未能嚴格遵守相關規定，進而增加了藥品安全風險，如在藥品生產過程中，為了降低成本或加快進度，存在未按照批準的生產工藝生產原料藥[11] 等情況，從而影響了藥品質量。同時，企業對監管政策的誤解，或是出于利益考量故意違規操作，都可能導致不合格藥品流入市場，給患者的用藥安全埋下隱患。

2.4 社會共治機制有待健全

藥品監管需要全社會共同參與和監督。2019 年新修訂的《中華人民共和國藥品管理法》提出了堅持風險管理、全程管控、社會共治的原則，但是藥品安全監管模式從單一主體監管向多元主體共治轉變需要一個過程。一方面，公眾對藥品安全存在認知偏差，不少人對創新藥抱有過高期望，認為創新藥必然更有效、更安全。一旦出現藥品安全問題，就容易引發社會輿論，給創新藥的審評審批工作帶來壓力。而且，公眾對藥品監管的參與度也有待進一步提高。另一方面，目前行業協會等社會組織在藥品監管中的作用發揮還不夠充分，未能有效推動行業自律和規范發展。這些因素使得在平衡藥品創新與安全的過程中，藥品監管工作缺乏廣泛的社會支持和有效監督。

3 監管中平衡藥品創新與安全的策略探討

在藥品監管工作中平衡創新與安全，是一項復雜且具有挑戰性的任務。為了應對這些挑戰，需要從多個方面入手，制定并實施一系列有效的策略。

3.1 堅持正確的指導思想

一是秉持以人民健康為中心的理念。藥品監管的最終目的是保障人民的健康權益，在藥品創新與安全之間找到平衡點，必須將人民的利益放在首位。這意味著在推動藥品創新發展的過程中，要確保人民能夠切實從創新成果中受益，同時避免受到藥品安全問題的損害。二是堅持問題導向原則。當前，藥品監管領域尚存在監管政策不完善、監管能力不足、企業責任意識淡薄、公眾認知存在偏差等問題，這些問題對平衡藥品創新與安全構成了挑戰。因此，需要深入剖析，精準施策，靶向發力，破解難題。三是運用系統觀念開展工作。藥品監管是一項復雜的系統工程，涵蓋藥品全生命周期的各個環節，涉及多個利益相關方。這就要求藥品監管部門統籌協調各方利益關系，構建聯動協同的監管格局，實現整體優化和協同高效，從而確保藥品創新與安全能夠達到平衡狀態。

3.2 堅持監管科學研究與政策制度完善

一是加強監管科學研究。通過系統收集并分析我國藥品審評審批及日常監管數據，深入了解藥品研發和審評審批環節中的規律和問題。同時，積極開展對不同國家和地區藥品監管政策的研究工作，充分借鑒國際先進經驗，為我國藥品監管提供有益參考。二是剖析多元因素影響機制。進一步分析不同監管模式、監管政策、市場機制等因素對藥品創新和安全產生影響的路徑和反饋機制，以揭示藥品創新與安全之間的內在聯系和相互作用規律，為制定科學合理的監管政策提供依據。三是加快法律法規與政策等的修訂和完善。緊密結合監管科學研究成果，及時修訂和完善藥品監管相關的法律法規和政策等，以確保其能夠適應藥品創新與安全平衡發展的需要。

3.3 堅持基于風險與獲益評估的審評審批與強化監管并重

一是完善基于風險分級的動態審評審批機制。進一步優化藥品審評審批流程，制定科學合理的風險分級標準，根據藥品的風險程度實施動態審評審批。對于治療嚴重危及生命的疾病且具有明顯臨床優勢的創新藥，應加快附條件審評審批進程。二是加強研審聯動和個性化指導。在審評審批過程中，按照“提前介入、一企一策、全程指導、研審聯動” [12]的原則，在臨床試驗、注冊申報、核查檢驗、審評審批等全過程加強溝通交流，提供個性化指導。這些舉措有助于加快創新藥上市進程，使患者能夠盡早獲得新的治療選擇。三是強化藥品上市后全流程監管。從理論上講，創新藥以及附條件批準上市的藥品，通常潛在風險相對更高，因此藥品監管部門需要重點監管、嚴格把關，督促企業按時提交完整的藥品安全性監測報告，以便及時掌握藥品在實際使用中的安全情況。一旦發現嚴重風險，藥品監管部門應立即采取召回、限制使用等措施，確保患者用藥安全。

3.4 堅持強化監管能力建設與推動多方協同合作

一是加強監管人員專業能力建設。積極引進生物統計學、臨床藥理學、藥物警戒等多領域專業人才，充實監管隊伍。通過開展專業培訓、提供實踐鍛煉機會，提升監管人員對創新藥物研發技術、臨床試驗設計等的理解與審查能力，使其能夠精準識別潛在的安全風險，從而提高監管工作的科學性和準確性。二是推動多方協同合作。加強藥品監管部門、企業、醫療機構、科研院校等的信息共享與協同合作，構建藥品全生命周期監管大數據平臺。該平臺將整合藥物研發、臨床使用、不良反應監測等多方面數據，實現對藥品安全性的實時動態評估。三是強化智慧監管平臺建設。堅持以信息化引領藥品監管現代化[13]，加強醫療、醫保、醫藥數據匯集與治理，充分利用大數據、人工智能等技術，賦能藥品科學審評、風險預警及穿透式監管，為促進藥物創新與安全保駕護航。

3.5 堅持激勵企業自律與創新責任擔當

一是激勵企業加大創新投入。通過稅收優惠、科研補貼等政策措施，鼓勵企業加大對創新藥研發的投入。例如，對于符合條件的創新藥研發項目，可給予企業研發費用的稅收減免或抵扣，降低企業的研發成本。同時，設立專項科研補貼基金，對具有重大臨床價值和市場潛力的創新藥研發項目進行資助，支持企業開展臨床前研究、臨床試驗等關鍵環節工作，加速創新藥研發進程。二是完善《國家醫保藥品目錄》調整機制。優化《國家醫保藥品目錄》的準入流程，對于創新藥，建立更加科學合理的評估體系，綜合考慮藥物的臨床價值、安全性、有效性和經濟性等因素，及時將符合條件的創新藥納入醫保報銷范圍。這不僅能夠提高患者對創新藥的可及性，也能為企業帶來更穩定的市場預期和收益，激勵企業持續投入創新。三是加強藥品知識產權保護。完善藥品知識產權保護相關制度，特別是健全藥品試驗數據保護制度體系[14]，明確對創新藥注冊申請人提交的未披露試驗數據和其他數據的保護期限和方式。例如，對于符合條件的創新藥，給予一定期限的數據獨占權，防止數據被不當引用或仿制，保障企業的創新成果不被輕易復制，從而激發企業的創新動力，促使其不斷投入資源進行創新藥研發。

3.6 堅持引導公眾正確認知與參與監督

一是加強公眾教育。充分利用多種媒體渠道，廣泛開展藥品創新與安全科普宣傳活動。向公眾普及創新藥研發過程、臨床試驗意義、藥品安全性與有效性之間的辯證關系等知識，助力公眾樹立正確的用藥觀念，引導公眾理性看待創新藥，理解藥品監管工作的嚴謹性與必要性，消除公眾對藥品監管工作可能存在的誤解與偏見。二是拓寬公眾參與監督渠道。建立便捷的公眾參與藥品監督渠道，如不良反應在線反饋平臺等，鼓勵患者及醫護人員積極報告藥品不良反應情況。通過公眾的廣泛參與，營造全社會共同關注和監督藥品安全的良好氛圍，為藥品監管工作的平衡推進提供有力的社會支持。三是加強藥品安全信息公開。及時、準確地向公眾發布藥品監管相關信息，包括藥品審評審批結果、質量抽檢情況、不良反應監測數據等內容，提高藥品監管工作的透明度，進而增強公眾對藥品安全的信心。

4 結語

藥品監管要在創新與安全之間達成平衡，是一項長期的系統性工程。實現這一平衡，需要從監管政策的科學調整、監管能力的持續提升、企業責任意識的強化以及公眾認知的正確引導等多個方面協同推進。只有各方協同發力，構建起全方位、多層次的平衡機制，才能在確保藥品安全有效的前提下，充分激發醫藥創新活力，推動醫藥產業持續健康發展，進而為人類健康事業不斷貢獻力量。