一年一度的FDA 新藥批準(zhǔn)報(bào)告，由CDER主任發(fā)布寄語(yǔ)。2024年FDA共批準(zhǔn)了50個(gè)新藥，接近近十年的平均水平。

FDA以其審評(píng)嚴(yán)格、創(chuàng)新、高效為著稱(chēng)，50個(gè)新藥中，有47個(gè)達(dá)到了PDUFA設(shè)定的目標(biāo)。獲批的新藥中，以解決巨大未滿(mǎn)足臨床需求為目標(biāo)，罕見(jiàn)病藥達(dá)26個(gè)，同時(shí)還批準(zhǔn)了多個(gè)用于罕見(jiàn)的腫瘤適應(yīng)癥。

以創(chuàng)新為已任，引領(lǐng)全球?qū)徳u(píng)監(jiān)管機(jī)構(gòu)，有34個(gè)藥是在美國(guó)率先批準(zhǔn)。首創(chuàng)藥高達(dá)24個(gè)，這些藥產(chǎn)生的創(chuàng)新藥理作用，藥物對(duì)機(jī)體的靶標(biāo)為首次用于新藥上市。這些開(kāi)新河的審評(píng)審批，為全球監(jiān)管帶來(lái)示范作用。

FDA為高效審評(píng)審批新藥申請(qǐng)，為全球患者帶來(lái)藥物的使用，利用一些快速審評(píng)工具，比如孤兒藥，優(yōu)先審評(píng)，加速審批，突破性療法等。

有26個(gè)藥被認(rèn)定為孤兒藥，28個(gè)藥被加優(yōu)先審評(píng)，18個(gè)藥拿到了突破性療法。這些加速的審評(píng)審批工具，有力的幫助FDA識(shí)別到創(chuàng)新藥，并助推它們快速進(jìn)入市場(chǎng)，滿(mǎn)足臨床患者未被滿(mǎn)足的巨大需求。

以上數(shù)字對(duì)于FDA來(lái)講，具有很重要的現(xiàn)實(shí)意義。

本號(hào)將陸續(xù)更新學(xué)習(xí)與解讀這些新藥審評(píng)報(bào)告，選擇部分有代表性的新藥審評(píng)報(bào)告，將FDA在審評(píng)中發(fā)現(xiàn)的問(wèn)題，及申請(qǐng)人回復(fù)和發(fā)補(bǔ)，總結(jié)給到大家，幫助大家了解FDA審評(píng)思路和最新關(guān)注點(diǎn)，讓新藥出海企業(yè)了解FDA的審評(píng)風(fēng)格。

最后，附上2024年批準(zhǔn)的50個(gè)新藥名單。

參考文獻(xiàn)：2024年FDA新藥審批總結(jié)報(bào)告，識(shí)林