摘  要 / Abstract

 

藥品監管科學是基于科學證據和患者用藥需求做出科學決策的過程，其發展進程關乎患者用藥可及性和藥物創新研發成果轉化及時性。本文對我國藥品審評中藥品監管科學發展歷程和工作進展進行概述和分析，同時參考歐美藥品監管科學發展經驗，提出下一步工作思考，以期優化藥品監管科學頂層設計和工作模式，推動我國藥品審評技術標準體系的完善。

 

Regulatory science in drug evaluation is a process of making scientific decisions based on evidence and patients' medication needs, crucial for ensuring drug accessibility and timely translation of innovation research and development results. This paper summarizes the development history and progress of regulatory science in China's Drug Evaluation, analyzes existing problems, and draws insights from the experience of regulatory science in Europe and the United States to propose further considerations to optimize the top-level design and operational mode of regulatory science, aiming to promote China's drug evaluation technical standards system.

 

關 鍵 詞 / Key words

 

藥品；監管科學；發展歷程；工作進展；藥品審評技術標準體系

 

drug; regulatory science; development history; work progress; drug evaluation technical standards system

 

為主動適應行業研發技術發展，應對國際技術標準協調中新技術、新方法、新理念的挑戰，提升自身監管能力，國家藥監局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）立足國際視野，聚焦國際監管科學前沿技術領域，大力推動藥品監管科學研究相關工作，積極探索建立適合我國藥品產業發展特點的監管新工具、新標準、新方法，在鼓勵創新、滿足重大突發公共衛生應急狀態下迫切的臨床需求、提升國內藥品研發國際化水平、推動中藥傳承創新、引領推動傳統藥物評價標準體系建立等方面，取得了明顯成效。本文綜述了近年來藥審中心藥品監管科學研究工作進展，參考歐美藥品監管科學發展舉措，提出對策和建議，以期更好地推動藥品監管科學服務于藥品科學監管。

 

1、藥品監管科學的產生

 

1.1 背景

 

20 世紀70 年代，美國監管機構由于科學決策能力不足，常常依據“跨界”科學進行稍顯“模糊”的監管決策，試圖讓監管緊跟科學進步，但發展緩慢。21 世紀初，轉化醫學、精準醫學的發展推動創新產品不斷涌現。為應對一系列新產品、新技術的出現給監管能力帶來的挑戰，美國食品藥品監督管理局（FDA） 自2004 年起相繼啟動《關鍵路徑計劃》（Critical Path Initiative）[1] 和《推進監管科學的戰略規劃》（Advancing Regulatory Science at FDA: A Strategic Plan）[2]等監管科學戰略計劃，監管科學理念、實踐和學科體系逐步建立和發展，促進了FDA 監管能力提升和自身現代化。

 

1.2 定義與內涵

 

目前，各個國家和地區對于藥品監管科學內涵的理解尚不統一。美國FDA 將其定義為：研發新工具、新標準和新方法，用于評估FDA 監管產品的安全性、有效性、質量和性能的科學[3]。歐洲藥品管理局（EMA）對藥品監管科學的定義為：適用于評估醫藥產品質量、安全性和有效性的一系列科學學科，并在藥品全生命周期為監管決策提供信息，包括應用醫學及社會科學，幫助監管部門制定監管標準和工具[4]。我國藥品監管科學有兩個層面的含義：宏觀層面上，藥品監管科學主要是指頂層設計的科學。國外普遍稱之為監管事務科學，即政府從保護公眾健康的角度出發，對醫藥公司的研發、生產、營銷等方面進行相關規定和要求，從而確保醫藥產品的安全性、有效性和質量。藥品監管的頂層設計涵蓋監管體系、法律法規、路徑、程序等內容。微觀層面上，藥品監管科學主要是基于科學證據，以測量和評價藥品安全性、有效性、質量為目標，開發新工具、新標準和新方法[5]。

 

2、我國藥品審評中藥品監管科學發展歷程和工作進展

 

2.1 發展歷程

 

2015 年以來，藥審中心始終以構建科學高效的審評機制、鼓勵創新、推進產品高質量發展為核心，持續深化審評審批制度改革，著力推動審評工作提質增效。通過對標歐美藥品監管科學研究進展，加速監管科學研究及其成果轉化落地，全力解決人民群眾用藥諸多急難愁盼問題。回顧藥審中心監管科學的發展，大致經歷了3 個階段。

 

第一階段：2015~2018 年，引入監管科學理念，推進和落實藥品審評審批制度改革。藥審中心堅決落實黨中央、國務院對藥品審評審批制度改革要求，優化資源配置，集中力量解決藥品審評審批積壓問題；系統優化審評審批制度和程序，實施臨床試驗默示許可、加快上市審評審批、促進藥品創新和仿制藥發展、加強藥品全生命周期管理、提升技術支撐能力、加強組織實施。

 

第二階段：2019~2022 年，實施藥品監管科學行動計劃，藥品注冊技術要求全面與國際接軌。自2019 年國家藥監局啟動中國藥品監管科學行動計劃以來，藥審中心積極實施監管科學重點項目，凝聚各方力量，推出系列監管新工具，彌補監管空白，促進產業創新。截至目前，我國已采納實施了全部68個國際人用藥品注冊技術協調會（ICH）指導原則，引入監管新工具、新標準、新方法，藥品注冊技術要求全面與國際接軌。

 

第三階段：2023 以來，依托藥品監管科學全國重點實驗室（以下簡稱全國重點實驗室），全面強化藥品監管科學體系建設。2023年3 月，首個全國重點實驗室的獲批標志著其正式成為國家戰略科技力量的組成部分，對于我國藥品監管科學發展具有里程碑意義。當前，藥審中心面臨藥品注冊技術國際協調、前沿技術日新月異、國內醫藥企業全球化發展的新形勢，正在尋求更廣泛的技術平臺的合作，實施更多監管舉措的創新，高質量推進中國式現代化藥品監管實踐。

 

2.2 工作進展

 

為鼓勵醫藥產業創新，提高藥品研發國際化水平，滿足重大突發公共衛生應急狀態下迫切的臨床需求，推動中藥傳承創新，應對國際技術標準協調中新技術、新方法、新理念的挑戰，提升自身監管能力，藥審中心在國家藥監局的領導下，立足國際視野，聚焦國際監管科學前沿技術領域，大力推動藥品監管科學研究相關工作，積極探索建立適合我國產業發展特點的藥品審評現代化實踐新路徑，推動審評理念和制度創新，加快推進我國從制藥大國向制藥強國邁進。

 

2.2.1 藥品監管科學發展概況

 

2019 年4 月， 國家藥監局啟動實施中國藥品監管科學行動計劃， 圍繞建立健全科學、高效、權威的藥品監管體系戰略目標，深化藥品審評審批制度改革創新，密切跟蹤國際監管發展前沿，加快推進監管新工具、新標準、新方法研究和轉化應用，先后啟動了兩批共19個監管科學重點項目，已轉化藥品監管相關新工具、新標準、新方法187 項，為科學監管提供有力有效的技術支撐。其中，藥審中心先后負責實施8個重點項目，參與實施2個重點項目，共計21 個子課題，建立了66 項新工具、新方法、新標準，涉及基因和細胞治療、納米藥物、放射性藥物、真實世界數據、以患者為中心、連續制造、模型引導等方面，覆蓋腫瘤、心腦血管、呼吸、自身免疫、重大慢性病、傳染病、兒童疾病和罕見病等疾病領域。“十四五”期間，我國藥品監管的科學化進程進入新的發展時期，藥審中心深入貫徹落實《國務院辦公廳關于全面加強藥品監管能力建設的實施意見》《“十四五”國家藥品安全及促進高質量發展規劃》，在實施“十四五”規劃的攻堅之年，參與研究制定并貫徹落實國家藥監局《全面強化藥品監管科學體系建設的實施方案》。

 

2.2.2 藥品監管科學項目的組織實施

 

藥審中心立足藥品審評工作實際，對標醫藥科學技術和國際藥品監管科學前沿進展，提出監管科學重點研究領域的立項建議，經專家評審論證、國家藥監局批準后正式立項。在組織實施階段，藥審中心以項目實施客觀需求為依據，遴選出相關領域具有代表性、權威性的科研院所開展項目合作；以有效解決影響和制約藥品創新、質量、效率的突出性問題為目標，確定研究內容和階段性考核指標，建立項目動態跟蹤管理機制，保證在項目實施周期內，通過調研、論證、積累和創新，及時將成熟的監管經驗轉化為監管新工具、新標準、新方法，進一步增強審評工作的科學性、前瞻性和適應性，進一步提升審評的科學化、國際化和現代化水平，推動創新產品研發、注冊與審評，更好滿足公眾健康需求。

 

2.2.3 藥品監管科學項目主要進展與成效

 

2.2.3.1 細胞和基因治療

 

建立完善細胞和基因治療研發與評價技術標準體系，制定18項藥品技術指導原則，助力我國批準4 款嵌合抗原受體T 淋巴細胞（CAR-T） 藥物上市， 在細胞治療領域實現了“ 零” 的突破，創新生物制品新藥上市申請（NDA） 批準量年均增長率達86.12%。與此同時，我國先于世界衛生組織（WHO）發布了《新型冠狀病毒預防用mRNA疫苗藥學研究技術指導原則（試行）》，2021 年9 月其英文版發布，2021 年11 月即被WHO引用，這對我國藥品技術指導原則引領前沿、走向國際具有里程碑意義。

 

2.2.3.2 納米和脂質體藥物評價

 

集合國家納米科學中心、北京大學醫學部、中國食品藥品檢定研究院等科研和監管領域專家力量，建立了涵蓋聚合物納米粒子、膠束、脂質體、樹枝狀大分子、金屬納米粒子、固體脂質納米粒子等納米類藥物的質量控制研究、臨床前研究、臨床安全性和有效性評價體系，制定了5 項納米藥物、脂質體類納米藥物等藥學和非臨床評價技術指導原則，促進國內利培酮微球、紫杉醇膠束、米托蒽醌脂質體等納米藥物的研發和廣泛應用，推動產生了巨大的臨床價值和經濟效益。

 

2.2.3.3 真實世界研究

 

在真實世界數據應用領域，藥審中心制定并發布了全球首個《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）》，以及《用于產生真實世界證據的真實世界數據（試行）》《真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則（試行）》《患者報告結局在藥物臨床研發中應用的指導原則（試行）》《藥物真實世界研究設計與方案框架指導原則（試行）》等7 項技術指導原則，助力海南自由貿易港建設，應用試點已納入10個品種開展研究，其中4個已獲批，涉及腫瘤、眼科等罕見病或臨床急需適應癥。2023年8 月， 試點品種英克司蘭鈉（Inclisiran）注射液獲得國家藥監局批準上市，作為用于成人原發性高膽固醇血癥或混合型血脂異常患者治療的首個長效降脂小干擾核酸（siRNA），對于更好更快地惠及國內患者具有重要意義。

 

監管科學研究創新成果的不斷產生，大力推動了我國創新藥研發，并促進藥物研發模式逐步從同靶點藥物（Me-too） 向首創新藥（First in Class） 轉變，2018~2022 年創新藥臨床試驗申請批準量年均增長28.46%，創新藥上市申請批準量年均增長26.44%。近5 年來，藥審中心助力138 個創新藥獲批上市，含12個首創新藥；其中，2021 年共有47個創新藥獲批上市，創歷史新高。

 

2.2.3.4 突發公共衛生事件的應對

 

新冠疫情暴發后，藥審中心緊急制定發布了《新型冠狀病毒預防用疫苗研發技術指導原則（試行）》等11 項技術指導原則，保障我國新冠病毒疫苗研發監管要求以及標準發布速度與國際保持一致，推動了5個新冠病毒疫苗附條件批準上市， 其中3個被WHO 納入緊急使用清單。

 

2.2.3.5“ 中藥三結合”審評證據體系

 

加快構建“中藥三結合”（中醫藥理論、中藥人用經驗、臨床試驗三結合）審評證據體系，制定了10 項相關技術指導原則，加快確有臨床價值的中藥新藥審評， 累計批準中藥新藥25個，創新中藥NDA 批準量年均增長82.12%。

 

2.2.3.6 抗腫瘤藥物評價

 

加快完善抗腫瘤藥物研發指導原則體系，累計發布了48 項技術指導原則，提出了“以患者為中心、以臨床價值為導向”的研發策略，有助于抗腫瘤新藥研發實現突出重圍、搶先一步；權衡風險與獲益，發布單臂試驗支持抗腫瘤藥物上市的系列指導原則，引導創新藥以臨床機制為導向的有序研發。

 

2.2.3.7 兒童用藥

 

加快發布兒童用藥指導原則15 項，促進和保障一大批臨床急需兒童用藥上市，兒童適宜劑型少、規格少等問題進一步得到緩解。2019 年以來， 兒童用藥申報量、獲批量均明顯上升。其中，2022 年批準數量達66個， 較2021年增長40%；2023 年有82個兒童用藥獲批上市。兒童用藥可及性大大提高，更多兒童患者和家庭從中受益。

 

2.2.3.8“以患者為中心”的藥物研發

 

開展“ 以患者為中心” 的臨床試驗設計、實施、風險獲益評價的研究， 首次在國內明確患者體驗數據（patient experience data，PED） 的定義和分類， 首次構建了應用PED 的獲益- 風險評估的理論框架，實踐“以患者為中心”的理念，了解特應性皮炎/ 濕疹對患者的影響與治療現狀有助于在特應性皮炎/ 濕疹藥物的臨床開發、監管決策中充分納入PED。探索啟動“以患者為中心的罕見疾病藥物研發” 試點工作， 以罕見病為抓手，落實“以患者為中心”的藥物研發理念，在藥物研發全過程引入罕見病患者的觀點，傾聽患者聲音，切實調動罕見病患者在藥物研發過程中的參與意識，發揮患者觀點對藥物研發的指導作用， 在研發全程申請按程序要求開展相應的溝通交流，按照“4+1”加快通道要求縮短審評周期，促進相應罕見病藥物快速上市。截至目前，藥審中心審評通過罕見病用藥79 個品規，其中28 個納入優先審評審批，3 個附條件批準上市，覆蓋了《第一批罕見病目錄》（121種疾病）中的18 種疾病，以及《第二批罕見病目錄》（86 種疾病）中的8 種疾病。

 

2.2.3.9 其他

 

《中華人民共和國國民經濟和社會發展第十四個五年規劃和2035 年遠景目標綱要》提出，以國家戰略性需求為導向推進創新體系優化組合，加快構建以國家實驗室為引領的戰略科技力量。聚焦量子信息、光子與微納電子、網絡通信、人工智能、生物醫藥、現代能源系統等重大創新領域組建一批國家實驗室，重組國家重點實驗室，形成結構合理、運行高效的實驗室體系[6]。藥審中心作為組建單位積極開展全國重點實驗室的申報工作，該實驗室已于2023 年3 月獲批。依托該平臺，藥審中心聚焦藥物研發熱點領域，分批次推進藥品監管科學項目研究，截至2023 年7 月已啟動22 項首批課題研究，以臨床價值為導向，聚焦放射性藥物、抗腫瘤新藥、罕見病用藥、兒童用藥、創新性臨床試驗設計、替代方法的使用等領域開展研究，加快創新成果轉化，以臨床價值為導向重點扶持一批創新產品快速上市。

 

3、我國藥品審評中藥品監管科學發展面臨的挑戰

 

3.1 頂層設計有待進一步加強

 

現階段，藥審中心藥品監管科學的發展尚處于起步階段，相較于歐美藥品監管科學戰略計劃的制定過程，我國藥品監管科學重點項目制定過程中缺少對于國家重大科技戰略、重大科學挑戰和知識差距的考量，以及與產學研用組織的深入磋商；同時，為更好地開展藥品監管科學的政策和制度研究，相關專家團隊和合作溝通機制仍有待建立。

 

3.2 法律法規和制度支持需進一步完善

 

我國藥品前沿技術監管的法律法規和制度出臺相對滯后，影響相關技術的應用和技術標準的實施。例如，美國FDA 自2015年以來在數字化健康技術（digital health technology，DHT）應用于藥物研發領域啟動系列監管科學研究，從立法層面取消對新藥和仿制藥進行動物實驗的強制要求，并且推薦以器官芯片為代表的復雜體外模型作為替代方案，同時制定了系列指南，鼓勵更接近患者的臨床試驗技術工具的應用，節約研發時間和資金成本，提升研究依從性和患者滿意度。目前，我國在DHT 應用于藥物研發領域的監管政策及數據保護政策仍有待制定，DHT 與臨床試驗結合相關法律法規有待出臺，數字記錄與電子簽名以及臨床試驗中電子數據源和電子健康記錄（electronic health record，EHR）系統使用等相關要求尚未明確，臨床試驗研究機構應用DHT 的經驗和意愿不夠豐富和強烈，上述因素均可能在一定程度上影響DHT 的實施以及我國參與國際多中心臨床試驗的進程。

 

3.3 產學研用組織的協同合作機制有待建立完善

 

藥審中心與產學研用組織的協同合作主要體現在藥品技術標準制定過程，以項目為單位建立內部研究團隊，先后與40 余家國家藥監局藥品監管科學研究基地、國家藥監局藥品監管科學重點實驗室合作調研，組織專家研討，廣泛征求業界意見，研究制定了一批監管新工具、新標準、新方法。需要注意的是，監管科學是一門多領域交叉學科，從早期戰略制定、政策支持、項目策劃、學術交流、技術共識制定到研究成果的轉化應用，需要政府部門及產學研用組織的協同合作，全鏈條共同推進。目前，與外部智庫的協同合作機制、相關合作單位的考核和評價標準尚未建立，在一定程度上影響藥品監管科學的高水平發展。

 

4、國外藥品監管科學概況

 

4.1 美國藥品監管科學的發展

 

從美國FDA 監管科學的整體頂層設計到FDA 各大中心的監管科學計劃和舉措可以看出，美國發展監管科學的邏輯步驟是戰略目標設定、差距分析、優先事項識別、行動和措施部署以及執行評價，筆者將其藥品監管科學的發展總結為以下幾個方面。

 

4.1.1 制定監管科學戰略計劃，持續優化頂層設計

 

2004 年， 美國FDA 啟動《關鍵路徑計劃》[1]，旨在通過全社會共同努力發現并優先解決影響醫藥產品開發的一系列緊迫問題，促進生物醫學基礎研究重大成果迅速轉化為提高公眾健康水平的創新醫藥產品。2011 年，FDA 發布《推進監管科學的戰略規劃》[2]，開展毒理學現代化、臨床評價和個體化醫療創新、產品改進與生產質量提高、信息科學等8個領域研究；2013 年新增了第9個重點發展領域，即加強全球產品安全網絡。2014 年，FDA啟動了新興技術項目（Emerging Technology Program，ETP），與企業合作支持先進制造技術發展，幫助藥物制造商識別和解決潛在的科學和監管挑戰，指導技術開發和實施。面對新冠疫情大流行造成的全球公共衛生危機，FDA 于2021 年和2022 年分別發布《推進監管科學：監管科學重點領域》（Advancing Regulatory Science at FDA: Focus Areas of Regulatory Science） 報告[7-8]，傳達FDA 監管科學研究活動的重要性和影響，并確定需要持續或新投入的跨學科領域，闡述了四大戰略措施（包括公共衛生突發事件的準備和響應、關注藥物創新、釋放數據的力量、患者和消費者參與）和五大重點項目（ 包括新發突發傳染病的醫療對策及準備、生物標志物研究、人工智能、數字醫療技術、以患者為中心并重視真實世界證據應用）。

 

4.1.2 分層規劃實施框架，推動重點戰略計劃

 

FDA 針對重點戰略制定總體監管科學計劃，其各大中心和辦公室在各自層面分別制定監管科學研究計劃， 明確計劃和關鍵指標。例如，FDA 藥品審評與研究中心（Center for Drug Evaluation and Research，CDER）的監管科學旨在加速新藥研發，同時確保新藥安全有效，其重點項目領域包括應用監管科學、生物標志物、臨床藥理學、臨床試驗方法、藥品安全性監測、仿制藥和生物等效性、生產創新、處方藥廣告和風險溝通、產品質量評估、放射藥研究。CDER 執行的監管科學研究項目包括21 世紀審評行動、關鍵路徑計劃、藥物開發工具資格認定計劃、前哨計劃。FDA 生物制品審評與研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research，CBER） 基于FDA 監管科學戰略計劃和正在開展的FDA 研究計劃，以及自身監管職責制定監管科學和研究戰略計劃，優先領域包括新發突發傳染病的應對，通過國際合作改善全球公共衛生，促進安全有效的生物制品開發，促進慢性病和罕見病治療創新產品開發，促進再生醫學、免疫療法、細胞和基因療法產品開發，加強人力資源和設施設備的配置。

 

4.1.3 識別重點領域，優先制定一批監管新工具、新標準、新方法

 

FDA 通過實施各類監管科學行動計劃，及時獲取行業技術研發新趨勢，聚焦重點領域開發了一系列監管工具，包括各種支持非臨床評估的計算工具；更好地了解藥品性質的方法和工具；支持醫學成像技術評估和開發的新工具；創建動物模型的方法；支持仿制藥生物等效性評估的方法及程序，推進生物標志物的開發和評估；藥物制造與提高質量的新技術，提高藥品供應的可靠性；支持疫苗和治療藥物的研發，包括結核病藥物、傳染病藥物、兒童藥物、疫苗等；信息化的改進，包括允許審評人員組織、管理和核實產品申請中臨床數據的質量，開發了用于安全性信號探測和解釋的新系統和工具等。

 

4.1.4 搭建與學術機構合作平臺，提供監管科學信息交流與共享機會

 

為了支持FDA 加速監管科學創新計劃以及監管科學戰略計劃優先領域實施，FDA 首席科學家辦公室（Office of the Chief Scientist，OCS）于2012年設立監管科學與創新卓越中心（Centers of Excellence in Regulatory Science and Innovation，CERSI） 項目[9]，采取與學術機構簽署合作協議的形式，為學術機構提供與FDA 開展科學合作的機會，由OCS 中的監管科學和創新辦公室（Office of Regulatory Science and Innovation，ORSI） 制定4 年戰略重點和戰略計劃（每4 年更新1 次），為FDA 及其各中心工作指明方向。CERSI 項目不僅包括監管科學研究合作，還包括定期交流和研討會、講座和培訓。FDA 采用推進監管科學、傳播科學知識、轉化促進作用、促進監管決策變革4 個維度評估CERSI研究項目的執行情況和影響。

 

4.2 歐盟藥品監管科學的發展

 

EMA 自2017 年起為監管科學戰略制定做準備，對監管科學包含的60 個科學、技術和衛生領域進行全面觀察和基礎評估，經過多次與患者代表、醫療專家、學術機構等利益相關方的討論和意見征詢，于2020 年3 月正式發布《2025 年監管科學戰略規劃》（Regulatory Science to 2025:Strategic Reflection）[4]， 提出人用藥發展愿景、獸藥發展愿景、監管框架簡介、戰略思考、人用藥監管科學5 個戰略目標。其中，人用藥監管科學發展愿景包括：強化其保護人類健康的使命，助力推動監管科學和創新，在不斷發展的醫療體系中提高患者使用藥物的可及性，促進科學技術與藥品開發的結合；推動協作性證據生成，以提高評估的科學質量；與醫療系統合作，推進以患者為中心的藥物獲取（僅針對人用藥物）；應對新的健康威脅；促進和利用監管科學的研究和創新。EMA 圍繞上述5 個戰略目標，提出31 條核心建議和184 條具體行動，研究成果涉及基礎研究設施的優化、信息共享機制的完善、技術指南的制定、數據集約化利用、監管政策與監管理念的優化等方面。

 

5、思考與展望

 

基于歐美藥品監管科學創新舉措和重點領域研究進展，筆者建議我國一方面在監管政策支持和創新方式上汲取先進經驗，進一步改進相關工作；另一方面，需要與相關政府部門、產學研用組織開展更廣泛的交流與合作，統籌協調社會資源，推動監管科學向縱深發展。

 

5.1 布局重點研究領域，與國際前沿技術發展并跑

 

筆者基于對國內外藥品前沿技術監管進展的分析，建議在未來3~5 年布局藥品監管科學重點領域，與國際前沿技術發展并跑。例如，在真實世界研究數據方面，目前我國部分數據源可及性低，缺少商用的高質量數據庫，已有數據多存在數據治理困難和完整度低的問題，真實世界數據的復雜性和非結構化流程給相關疾病治療帶來挑戰，同時隨訪和療效評價數據缺失等因素也限制了真實世界數據的廣泛應用和分析。在罕見病治療領域，罕見病目錄發布進展有待加快，對疾病自然史的了解仍有限，發病率、患病率數據的權威性需要進一步增強，藥物臨床研究經驗有限，監管部門對于臨床研究的挑戰預期不足等。

 

5.2 組建跨學科工作組，開展形式靈活的學術交流

 

當前，藥品前沿技術的發展日新月異，監管部門需要及時了解行業研發熱點和新趨勢，從而提前做好應對新技術挑戰的準備。因此，有必要構建產學研用學術交流平臺，藥審中心與學術機構、醫療機構、數據公司等產學研用組織之間就藥品審評前沿技術以及共性、疑難及爭議問題進行研討，從而為監管科學頂層設計提供參考。

 

外部智庫在監管科學推進過程中發揮的重要作用已被國外監管部門先進經驗所證實，監管科學的研究往往涉及不同專業、不同行業、不同環節的問題，如人工智能、基因治療、臨床試驗技術工具的使用以及替代方法的探索等研究領域均涉及跨學科的挑戰。因此，建議聚焦幾個優先領域，聯合國家藥監局藥品監管科學重點實驗室、藥品監管科學研究基地的專業優勢力量，成立去中心化臨床試驗、推進替代方法的使用等研究工作組，專注研究相關領域的技術創新發展機會，制定監管新工具、新標準、新方法，推動相關研究成果的轉化應用。

 

5.3 建立以監管需求為導向的研究成果轉化機制

 

監管科學服務于科學監管，研究成果要付諸監管實踐，必須打通科學研究、產業發展與監管實踐之間的通道。筆者建議在藥品監管科學工作開展過程中，首先要在國家藥監局系統內各單位間互通藥品監管科學研究成果，及時將前端研究轉化為技術指導原則，服務和指導行業研發。其次，加強與科技部批準建設的國家重點實驗室的交流，建立技術交流機制，及時掌握國內先進技術研究平臺關注點和研究進展，同步開展相關領域課題研究，將相關藥物基礎研究新發現、新突破、臨床研究成果及時轉化為技術指導原則，傳遞給行業研發人員。最后，通過早期介入、全程跟蹤、研審聯動模式積極推動臨床研究成果的轉化，促進以“新、特、優”成果為導向的科研轉化能力建設，不斷提升我國藥品監管科學成果轉化質量和效率。

 

引用本文

余明麗,溫寶書*,白玉*.我國藥品審評中藥品監管科學研究工作進展與思考[J].中國食品藥品監管,2024(4):4-13.