今日頭條
曙方引進(jìn)DMD新藥報(bào)產(chǎn)。曙方醫(yī)藥引進(jìn)創(chuàng)新類固醇藥物vamorolone口服混懸液（AGAMREE®）的上市許可申請（NDA）獲CDE受理，用于治療4歲及以上杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者。在IIb期臨床中，vamorolone的療效與強(qiáng)的松相比達(dá)到非劣效標(biāo)準(zhǔn)；而且并未發(fā)現(xiàn)vamorolone在骨骼健康生物標(biāo)志與線性生長上有負(fù)面的影響。今年2月中旬，這款罕見病新藥已被CDE納入優(yōu)先審評。
國內(nèi)藥訊
1.和黃肺癌新藥報(bào)sNDA。和黃醫(yī)藥MET抑制劑賽沃替尼片的新適應(yīng)癥上市申請獲CDE受理，用于一線及二線治療MET外顯子14跳躍突變非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）。公布于WCLC2023上的Ⅲb臨床數(shù)據(jù)顯示，賽沃替尼的客觀緩解率（ORR）為60.7％，獨(dú)立審查委員會(huì)評估的疾病控制率（DCR）為95.2%。此前，該新藥已獲批用于治療接受全身性治療失敗、MET外顯子14跳躍突變NSCLC患者。
2.強(qiáng)生克羅恩病單抗報(bào)產(chǎn)。強(qiáng)生白介素23（IL-23）抑制劑古塞奇尤單抗注射液（Tremfya）新適應(yīng)癥上市申請獲CDE受理，推測適應(yīng)癥為用于治療中重度活動(dòng)性克羅恩病（CD）。本月初，CDE已將該項(xiàng)適應(yīng)癥納入優(yōu)先審評。Guselkumab是全球首款I(lǐng)L-23抑制劑，可靶向抑制IL-23這種在自身免疫性疾病中起到關(guān)鍵性作用的細(xì)胞因子。該新藥已于2019年12月在中國獲批治療銀屑病。
3.恒瑞PD-1亮相ELCC2024。恒瑞醫(yī)藥PD-1抑制劑卡瑞利珠單抗在ELCC2024年會(huì)上公布了聯(lián)合化療一線治療晚期驅(qū)動(dòng)基因陰性鱗狀非小細(xì)胞肺癌的Ⅲ期CameL-sq研究最新數(shù)據(jù)。中位隨訪為53.5個(gè)月時(shí)，與安慰劑聯(lián)合化療相比，卡瑞利珠單抗組合顯著延長了中位OS（27.4個(gè)月vs15.5個(gè)月），患者2年、3年和4年的OS均提升約20%；PD-L1 TPS＜1%亞組的患者中，中位OS為19.8個(gè)月（vs14.4個(gè)月），4年OS率為24.6%（vs7.4%）。
4.信達(dá)結(jié)腸癌聯(lián)合療法啟動(dòng)III期臨床。信達(dá)生物CTLA-4單抗IBI310聯(lián)合PD-1抑制劑信迪利單抗用于新輔助治療可切除、微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定或錯(cuò)配修復(fù)蛋白缺陷（MSI-H/dMMR）結(jié)腸癌（cT4或cN+期）患者的III期臨床（Neoshot）完成了首例受試者給藥。該項(xiàng)研究（NCT05890742）將評估IBI310聯(lián)合信迪利單抗的新輔助治療相比根治性手術(shù)后輔助化療的有效性和安全性，研究的主要終點(diǎn)為病理完全緩解率和無事件生存期。
5.翰森制藥2023年?duì)I收破百億。3月26日，翰森制藥發(fā)布2023年度業(yè)績報(bào)告，公司營業(yè)收入約人民幣101.04億元，較去年同期增長約7.7%，凈利潤約32.78億元，同比增長約26.9%；創(chuàng)新藥與合作產(chǎn)品收入約68.65億元，同比增長37.1%，占總收入的67.9%；研發(fā)開支約為20.97億元，同比增長23.8%，占總收入的20.8%。目前，翰森制藥已儲(chǔ)備30多個(gè)創(chuàng)新藥，開展超過50項(xiàng)臨床試驗(yàn)，顯示出強(qiáng)勁的研發(fā)實(shí)力。
國際藥訊
1.安斯泰來胃癌單抗獲批上市。安斯泰來CLDN18.2抗體Vyloy（zolbetuximab）獲日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW）批準(zhǔn)上市，成為全球首款CLDN18.2靶向療法，用于治療CLDN18.2陽性、不可切除、晚期或復(fù)發(fā)性胃癌患者。在Ⅲ期臨床GLOW中，與安慰劑聯(lián)合CAPOX化療相比，zolbetuximab與CAPOX聯(lián)合治療顯著改善了患者的無進(jìn)展生存期（8.21個(gè)月vs6.80個(gè)月）和總生存期（中位OS：14.39個(gè)月vs12.16個(gè)月）。
2.默沙東PAH新藥獲FDA批準(zhǔn)上市。默沙東“first-in-class”IIA型激活素受體（ActRIIA）融合蛋白Sotatercept（Winrevair）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療肺動(dòng)脈高壓（PAH）。在III期STELLAR研究中，與安慰劑相比，Sotatercept治療第24周時(shí)患者6分鐘步行距離（6MWD）較基線變化顯著增加（34.4米vs1.0米，P<0.001）；sotatercept治療還顯著改善了平均肺動(dòng)脈（PA）壓、肺血管阻力、平均右心房壓、混合靜脈血氧飽和度等多項(xiàng)指標(biāo)。
3.瑞波西汀治療發(fā)作性睡病III期臨床成功。Axsome公司多巴胺/NET調(diào)節(jié)劑AXS-12（瑞波西汀）治療發(fā)作性睡病的III期SYMPHONY研究已達(dá)到主要和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。與安慰劑相比，AXS-12組患者每周猝倒發(fā)作頻率顯著降低（-83% vs. -66%，p=0.018）；兩組患者猝倒緩解率分別為33% 和9.5%（p=0.008）；EDS嚴(yán)重程度（CGI-S）量表評分分別降低1.8分和0.9分（p=0.027）；ESS評分分別降低4.7分和3.4分。此外，AXS-12總體耐受性良好。
4.眼科光遺傳學(xué)基因療法Ⅱb期臨床積極。Nanoscope公司光遺傳學(xué)基因療法MCO-010治療晚期視網(wǎng)膜色素變性（RP）的Ⅱb期臨床（RESTORE）已達(dá)到主要和關(guān)鍵性次要終點(diǎn)。單次玻璃體注射給藥12個(gè)月時(shí)，接受高劑量MCO-010治療（提高0.337 LogMAR；p=0.021）或低劑量MCO-010治療（提高0.382 LogMAR；p=0.029）的患者與安慰劑相比，最佳矯正視力（BCVA）均獲得了統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著改善；且MCO-010通常耐受性良好。該公司計(jì)劃在今年下半年向FDA提交其BLA申請。
5.Stoke公司ASO療法癲癇臨床積極。Stoke公司反義寡核苷酸（ASO）療法STK-001治療遺傳性癲癇Dravet綜合征兒童和青少年患者的兩項(xiàng)Ⅰ/Ⅱa期試驗(yàn)結(jié)果積極。STK-001（70mg）治療后3個(gè)月，患者癲癇發(fā)作中位下降85%（n=10），6個(gè)月時(shí)中位下降74%（n=9）；12個(gè)月時(shí)，患者的Vineland適應(yīng)性行為量表（VINELAND-3）評分等多種認(rèn)知和行為指標(biāo)顯著改善。此外，STK-001總體耐受性良好。
6.Viking公司減肥激動(dòng)劑早期研究積極。Viking公司口服GLP-1R/GIPR雙重激動(dòng)劑VK2735治療肥胖患者的I期研究結(jié)果積極。28天后，VK2735治療患者平均體重較基線降幅高達(dá)5.3%（4.9公斤），較安慰劑降幅達(dá)3.3%；VK2735治療實(shí)現(xiàn)體重減輕至少5%的患者比例為57%，而安慰劑組這一數(shù)值為0%；且藥物安全性良好。Viking計(jì)劃在今年下半年啟動(dòng)口服VK2735的Ⅱ期試驗(yàn)。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1. 已有2人或因服用含紅曲成分保健品死亡。3月26日，在日本厚生勞動(dòng)省對小林制藥公司進(jìn)行的聽證會(huì)中，小林制藥公司方面報(bào)告稱，又有一人或因服用該公司生產(chǎn)的含紅曲成分的保健品而死亡。加上26日早些時(shí)候報(bào)告的死亡案例，截至目前，與該公司含紅曲成分保健品相關(guān)的死亡案例已有2例。目前死者的死因與該公司相關(guān)保健品的因果關(guān)系仍在調(diào)查中。
2.第三代試管嬰兒技術(shù)助力健康寶寶出生。近日，中山大學(xué)附屬第六醫(yī)院生殖醫(yī)學(xué)中心教授梁曉燕團(tuán)隊(duì)宣布全球首次應(yīng)用第三代試管嬰兒技術(shù)，成功阻斷端粒融合型環(huán)狀染色體向子代傳遞，現(xiàn)健康寶寶已滿百天。這是國際上首次通過改進(jìn)后的基于鏈讀測序的長片段二代測序技術(shù)，成功實(shí)現(xiàn)端粒融合型環(huán)狀染色體的單體型構(gòu)建。
3.2023年全球藥企研發(fā)投入TOP10。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2023年全球藥企研發(fā)投入TOP10藥企分別為默沙東（305.31億美元，+126%）、強(qiáng)生（150.85億美元，+146.03%）、羅氏（147.95億美元，+147.25%）、諾華（113.71億美元，+99.96%）、阿斯利康（109.35億美元，+95.00%）、輝瑞（106.79億美元，+114.28%）、禮來（93.13億美元，+71.91%）、百時(shí)美施貴寶（92.99億美元，+95.09%）、艾伯維（76.75億美元，+65.10%）、賽諾菲（72.97億美元，+70.51%）。
評審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月27日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月26日）
