今日頭條
天港醫諾中美雙報單抗獲批IND。天港醫諾自主研發的新型免疫檢查點單抗藥物TGI-5注射液獲國家藥監局批準開展Ⅰ期臨床，擬評估用于不可切除、局部晚期或轉移性實體瘤的安全性與有效性。TGI-5能同時恢復NK細胞和T細胞的抗癌免疫功能，已在臨床前研究中顯示出對肝癌、結直腸癌、黑色素瘤的抗腫瘤活性。去年年底，該新藥已在美國獲批臨床許可。
國內藥訊
1.恒瑞2款抗癌藥擬納入突破性品種。恒瑞醫藥新型PARP抑制劑氟唑帕利膠囊和VEGFR2抑制劑甲磺酸阿帕替尼片獲CDE擬納入突破性治療品種，適應癥為：氟唑帕利單藥或聯合阿帕替尼治療gBRCA突變的HER2陰性乳腺癌。此前，氟唑帕利已獲批用于治療gBRCA1/2突變的鉑敏感復發性卵巢癌，以及鉑類敏感復發性卵巢癌維持治療。氟唑帕利單藥或聯合阿帕替尼的多個適應癥開發目前正處在Ⅲ期臨床階段。
2.羅氏乳癌抑制劑擬納入突破性品種。羅氏PI3Kα抑制劑GDC-0077（inavolisib）獲CDE擬納入突破性治療品種，聯合哌柏西利和內分泌療法治療PIK3CA突變、HR+/HER2-、局部晚期或轉移性乳腺癌成人患者。在Ⅲ期臨床（INAVO120）中，與哌柏西利+氟維司群方案相比，inavolisib組合療法顯著提高了無進展生存期（15.0個月vs7.3個月），并將疾病進展或死亡風險降低57%。目前，國內尚無同靶點抑制劑獲批上市。
3.石藥司美格魯肽獲批IND。石藥集團開發的司美格魯肽注射液獲國家藥監局臨床許可，擬開發用于在減少熱量飲食和增加體力活動的基礎上對成人超重或肥胖患者的體重管理。此前，該新藥已獲批準開展成人2型糖尿病患者的血糖控制的新藥研究。司美格魯肽是一種GLP-1類似物，原研產品由諾和諾德開發，已在中國獲批用于治療2型糖尿病。
4.廣州賽雋干細胞獲批新IND。廣州賽雋生物自主研發的CG-BM1異體人骨髓間充質干細胞注射液獲國家藥監局批準開展用于缺血性腦卒中的新藥研究。間充質干細胞（MSC）對多種活性淋巴細胞有免疫調節作用。此前，該產品已有兩項IND獲批，適應癥分別為感染引起的中重度成人急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）和慢加急性肝衰竭（ACLF）。
5.葆元醫藥被收購。Nuvation Bio公司與葆元醫藥達成最終協議，以全股票交易方式收購葆元醫藥，預計將于2024年第二季度完成收購交易。葆元醫藥的前股東將持有Nuvation Bio約33%的股份，而Nuvation Bio的現有股東將持有Nuvation Bio約67%的股份。葆元的主要資產他雷替尼是新一代ROS1抑制劑，正在兩項Ⅱ期研究中評估治療ROS1陽性非小細胞肺癌（NSCLC）的潛力，該新藥已獲得FDA和NMPA授予的突破性療法認定。
國際藥訊
1.口服降脂療法獲批擴展適應癥。FDA批準Esperion公司降膽固醇口服療法Nexletol（bempedoic acid）和口服復方療法Nexlizet（bempedoic acid/ezetimibe）擴展適應癥，作為單藥或者與他汀類藥物聯合使用，用于在一級預防和二級預防群體中降低心血管疾病風險和進一步降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）；以及單藥或聯合他汀類藥物治療原發性高脂血癥。Bempedoic acid是一款“first-in-class”的ATP檸檬酸裂解酶（ACL）抑制劑，已于2020年獲批上市。
2.AZ自免病抑制劑獲批新適應癥。阿斯利康長效C5補體抑制劑Ultomiris（ravulizumab）獲FDA批準新適應癥，用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性（Ab+）視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成年患者。在III期CHAMPION-NMOSD研究中，中位治療為73周時，Ultomiris較安慰劑降低了98.6%（p<0.0001）的疾病復發風險。此前，該新藥已被FDA批準治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿和重癥肌無力等多種自身免疫性疾病。
3.俄羅斯藥企K藥類似藥啟動Ⅲ期臨床。俄羅斯藥企R-Pharm生物類似藥RPH-75在Clinicaltrials.gov網站上注冊了一項Ⅲ期臨床，計劃入組266例晚期黑色素瘤患者，評估RPH-75與Keytruda對比的治療效果、藥代動力學、安全性和免疫原性。該項試驗實際開始日期為2023年9月27日，預計2026年1月完成。值得一提的是，安進生物類似藥ABP 234也于近期注冊與Keytruda頭對頭治療晚期或轉移性非鱗狀非小細胞肺癌患者的Ⅲ期臨床。
4.再生元雙抗上市遭拒。再生元CD3/CD20雙抗Odronextamab用于治療復發性或轉移性濾泡淋巴瘤（FL）和彌漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的上市申請收到FDA發出的完全回復函（CRL）。FDA要求確證性臨床的入組完成時間必須在遞交上市申請前確定。在II期試驗中，隨訪為17.1個月時，該新藥在DLBCL患者中ORR和CR分別為53%和37%；在FL患者中，odronextamab的ORR和CR分別為82%和75%。
5.諾和諾德購入一款ASO新藥。諾和諾德將以約10.25億歐元的總交易金額收購Cardior Pharmaceuticals，并獲得該公司擬開發用于治療心力衰竭的反義寡核苷酸療法（ASO）CDR132L。CDR132L旨在通過選擇性降低微RNA分子miR-132的表達水平，中止并部分逆轉細胞病理，從而可能促進心臟功能的長期改善。該新藥正在Ⅱ期臨床HF-REVERT中評估用于治療射血分數降低型心力衰竭（HFrEF）的潛力。
6.Engrail公司完成B輪融資。Engrail公司宣布完成超額認購的1.57億美元B輪融資，用于推進其主打項目新型靶向GABAA的正向別構調節劑（PAM）ENX-102開展Ⅱ期臨床（ENCalm），評估用于單藥治療廣泛性焦慮障礙（GAD）患者的潛力。此輪融資還將繼續推動多個臨床前研發管線進入臨床開發，包括擬開發用于治療抑郁/快感缺失的ENX-104項目，以及治療創傷后應激障礙/情緒障礙的ENX-105項目。
醫藥熱點
1. 吳小劍任中大附六院院長。3月25日，山大學附屬第六醫院召開校管干部會議，宣布學校干部任命決定：任命吳小劍同志為中山大學附屬第六醫院院長。吳小劍表示，將帶領中山六院團隊堅守“大專科、強綜合”發展模式，秉承“三創三服”文化核心理念，扎實推進研究型醫院高質量發展。吳小劍同時擔任廣東省胃腸病學研究所（中山大學胃腸病學研究所）所長、胃腸肛門外科學部主任，擅長困難的局部晚期和復發性結直腸癌、復雜炎性腸病手術治療。
2.北京大學國際醫院成立特色老年醫學中心。3月26日，首都醫科大學宣武醫院國家老年疾病臨床醫學研究中心北京大學國際醫院分中心正式掛牌，雙方共同推動北京大學國際醫院特色老年醫學中心建設。未來，北京大學國際醫院將主動肩負起健康老齡化的使命和任務，加快提高醫療健康供給質量和服務水平，奮力開創醫療健康高質量發展新局面，為積極應對人口老齡化、滿足人民群眾對美好生活的向往貢獻力量，以實際行動展現國家醫療衛生事業生力軍的擔當作為，助力健康中國戰略建設。
3.德國大麻合法化引發巨大爭議。德國聯邦參議院上周通過大麻合法化法案。根據該法案，從4月1日起，德國18歲以上的成年人可以合法持有最多25克供個人使用的大麻，并可帶進允許的公共場所。同時，成年人可在家中最多存放50克大麻、種植最多3株大麻植物。非商業的大麻種植俱樂部將于7月1日合法開放，最多可為500名會員種植大麻并向其分發，每人每月最多50克。德國政府希望采取大麻合法化來遏制大麻黑市交易。然而，多個聯邦州對該法案提出猛烈批評。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（03月25日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月22日）
