今日頭條
博安長效GLP-1R降糖III期臨床積極。綠葉制藥旗下博安生物宣布其自主研發(fā)的生物類似藥度拉糖肽注射液（BA5101）已在中國2型糖尿病患者的III期臨床達到所有預設終點，BA5101與原研產(chǎn)品度易達®（Trulicity®，禮來）在降低血糖和糖化血紅蛋白方面的療效和安全性一致，即將遞交上市申請。在海外，博安生物已啟動BA5101的臨床和注冊工作。
國內(nèi)藥訊
1.澤布替尼獲FDA批準新適應癥。百濟神州BTK抑制劑澤布替尼（百悅澤）獲FDA批準第5項適應癥，聯(lián)合CD20單抗奧妥珠單抗治療既往至少經(jīng)過二線治療后復發(fā)或難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者。在II期ROSEWOOD研究中，與奧妥珠單抗單藥相比，澤布替尼聯(lián)合治療提高了患者總緩解率（69.0%vs45.8%，p=0.0012）。去年11月，歐盟已批準澤布替尼用于治療R/R FL的上市申請。
2.維昇引進長效生長激素報產(chǎn)。維昇藥業(yè)從Ascendis Pharma公司引進的長效生長激素隆培促生長素（lonapegsomatropin）的上市申請獲CDE受理，擬每周注射一次用于治療兒童生長激素缺乏癥（GHD）。在關(guān)鍵III期臨床中，與生長激素日制劑相比，隆培促生長素治療52周后患者的年化生長速率達到非劣效性標準（10.66cm/年對比9.75cm/年）。維昇藥業(yè)擁有隆培促生長素在大中華區(qū)的獨家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利。
3.上海民為減肥激動劑啟動II期臨床。民為生物GLP-1/GCG/GIP-Fc融合蛋白MWN101登記啟動一項II期臨床，擬評估用于非糖尿病的超重或肥胖受試者中的有效性、安全性及藥代動力學特征。該項試驗由河南科技大學第一附屬醫(yī)院姜宏衛(wèi)博士牽頭開展，主要終點為給藥24周后空腹體重較基線的相對變化百分比、不良事件、生命體征、12-導聯(lián)心電圖、體格檢查等。
4.再生元補體RNAi新藥獲批臨床。再生元與Alnylam公司開發(fā)的C5補體RNAi療法cemdisiran（ALN-CC5）獲國家藥監(jiān)局臨床許可，聯(lián)合新一代C5補體抑制劑pozelimab用于治療伴有活動性體征和溶血跡象的陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）患者。在Ⅲ期臨床中，該聯(lián)合療法將患者乳酸脫氫酶（LDH）水平降至0.8x正常值上限（ULN），且患者在第8周至第26周期間實現(xiàn)LDH控制的比例較對照組更高（91%vs73%）。
5.強生創(chuàng)新三抗中國獲批IND。強生旗下1類新藥JNJ-80948543注射液獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)治療淋巴細胞惡性腫瘤。JNJ-80948543是一款新型CD79b/CD20 /CD3三特異性T細胞重定向抗體。該新藥目前處于Ⅰ/Ⅱ期臨床開發(fā)階段，正在評估JNJ-80948543用于非霍奇金淋巴瘤（NHL）和慢性淋巴細胞白血?。–LL）受試者，以及JNJ-80948543聯(lián)合T細胞接合器治療B細胞NHL受試者的安全性與有效性。
國際藥訊
1.O藥一線治療膀胱癌獲FDA批準。百時美施貴寶PD-1抑制劑Opdivo獲FDA批準新適應癥，聯(lián)合順鉑和吉西他濱一線治療不可切除或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）。在III期CheckMate-901試驗中，與順鉑化療方案相比，Opdivo聯(lián)合用藥使患者死亡風險降低22%（中位OS：21.7個月vs18.9個月）。此前，F(xiàn)DA已批準Opdivo用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性UC經(jīng)治患者，以及成人UC患者的輔助治療。
2.司美格魯肽心血管適應癥獲批上市。諾和諾德宣布司美格魯肽（2.4mg，商品名Wegovy）獲FDA批準新適應癥，用于降低心血管疾病合并肥胖或超重成年人發(fā)生心血管死亡、心臟病發(fā)作和中風風險。在III期SELECT研究中，與安慰劑相比，Wegovy治療組患者的MACE（心血管死亡、心臟病發(fā)作和中風）風險顯著降低（6.5%vs8%）。Wegovy也是首款獲批用于降低MACE風險的肥胖癥治療藥物。
3.TauRx公司AD口服新藥Ⅲ期臨床成功。TauRx公司口服tau蛋白聚集抑制劑HMTM在AD/PD 2024會議上公布用于治療早期到中度阿爾茨海默病患者的Ⅲ期LUCIDITY研究積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，HMTM（16mg）治療12個月時，患者的血液中神經(jīng)絲蛋白輕鏈（NfL）水平的變化較對照組減少95%（p=0.0291）；在對照組轉(zhuǎn)換接受HMTM（16mg）治療的擴展研究中，患者12個月治療后其ADAS-Cog13評分較基線顯著降低（p=0.0308）。
4.GSK骨髓瘤ADC達Ⅲ期臨床終點。葛蘭素史克靶向BCMA的抗體偶聯(lián)藥物Blenrep（belantamab mafodotin）聯(lián)合泊馬度胺pomalidomide加地塞米松（PomDex）用于二線及以上治療復發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤的Ⅲ期DREAMM-8研究達到主要終點。與標準治療硼替佐米（bortezomib）加PomDex相比，Blenrep組合顯著延長了患者的無進展生存期（PFS）；總生存期（OS）也顯示改善趨勢。該項試驗結(jié)果與另一項Ⅲ期試驗DREAMM-7中所觀察到Blenrep組合的療效一致。
5.創(chuàng)新迷幻藥獲焦慮癥突破性療法認定。Mind公司靶向5-羥色胺2A（5-HT2A）激動劑MM120獲FDA授予突破性療法認定，用于治療廣泛性焦慮癥（GAD）。在Ⅱb期臨床中，MM120（100微克）單劑治療第12周時的哈密爾頓焦慮評分量表（HAM-A）評分較安慰劑改善7.7點（-21.9對比-14.2；p<0.003），臨床應答率為65%。MM120屬于血清素能的迷幻藥，MindMed正在開發(fā)MM120用于治療GAD和注意缺陷多動障礙（ADHD）。
6.FDA延遲審查禮來Aβ單抗NDA。FDA延遲審查禮來Aβ單抗Donanemabd用于治療早期癥狀性阿爾茨海默病（AD）的上市申請，PDUFA時間由2024年Q1推遲至2024年Q1之后。在III期TRAILBLAZER-ALZ 2研究中，donanemab治療組患者的iADRS評分和CDR-SB評分的下降速度分別減緩35%和36%，疾病進展速度延緩40%。在中國，該新藥已獲突破性療法認定，并被納入優(yōu)先審評。
醫(yī)藥熱點
1.林天歆任中山大學附屬第五醫(yī)院院長。3月7日，中山大學附屬第五醫(yī)院召開校管干部會議，宣布學校干部任命決定：任命林天歆同志為中山大學附屬第五醫(yī)院院長。林天歆教授長期致力于膀胱癌微創(chuàng)精準診療體系建立與推廣應用，在人工智能技術(shù)開發(fā)與應用、尿液無創(chuàng)精準診斷、術(shù)前轉(zhuǎn)移風險預測、膀胱癌術(shù)式創(chuàng)新、膀胱癌治療新靶點等方面取得突出的成績。
2.北京地壇醫(yī)院開設心腦同治聯(lián)合門診。3月7日，北京地壇醫(yī)院開設的心腦同治聯(lián)合門診正式開診，來自心內(nèi)科、神經(jīng)內(nèi)科、神經(jīng)外科的專家團隊共同為合并心腦血管疾病、心源性腦卒中、暈厥等患者進行多對一聯(lián)合診療，為患者提供更為系統(tǒng)高效的診療服務，實現(xiàn)從掛號、檢查、診斷、治療、隨訪的全流程診療。
3.全國首個中醫(yī)經(jīng)典醫(yī)院成立。3月2日，西安國際醫(yī)學中心醫(yī)院中醫(yī)經(jīng)典醫(yī)院及中醫(yī)經(jīng)典科成立儀式隆重舉行。中醫(yī)經(jīng)典科負責人魯維德從事中醫(yī)工作30年，師承全國知名中醫(yī)、中國中醫(yī)科學院博士生導師裴正學教授，他表示，中醫(yī)經(jīng)典科將秉承讀經(jīng)典、用經(jīng)方、回歸古中醫(yī)、回歸《傷寒論》的理念，秉持“西醫(yī)診斷，中醫(yī)辨證，中藥為主，西藥為輔”的診療思想，致力于切實解決好臨床上常見病及部分大病、重病及疑難雜癥。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月10)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月07日）
