今日頭條
信達IGF-1R抗體甲狀腺眼病III期研究積極。信達生物IGF-1R抗體注射液IBI311治療甲狀腺眼病（TED）患者的中國III期研究（RESTORE-1）達到主要終點。與安慰劑相比，IBI311治療第24周時患者研究眼的眼球突出應答率（研究眼相對于基線突眼度回退≥2mm，且不伴有對側眼突眼度增加≥2mm的受試者比例）顯著更高（85.8%vs3.8%，95%CI：69.8%-93.9%，P<0.0001）。該公司計劃盡快向NMPA遞交其新藥上市申請（NDA）。
國內藥訊
1.智翔金泰IL-17A單抗銀屑病Ⅲ期臨床成功。智翔金泰自研IL-17A抗體賽立奇單抗（GR1501）治療中、重度斑塊狀銀屑病的Ⅲ期臨床達到主要終點和次要終點。第12周時，與安慰劑相比，GR1501治療達到銀屑病皮損面積和嚴重程度指數較基線至少改善75%（PASI 75）的患者比例顯著更高（90.7%vs8.6%）；兩組皮損清除/幾乎清除（PGA0/1）的患者比例分別為74.4%和3.6%。詳細結果已發布于期刊British Journal of Dermatology上。
2.邁威鐵穩態調節單抗獲FDA孤兒藥資格。邁威生物自主研發的TMPRSS6單抗9MW3011（MWTX-003/DISC-3405）獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療真性紅細胞增多癥。9MW3011可通過與靶點特異性結合，上調肝細胞表達鐵調素（Hepcidin）的水平，抑制鐵的吸收和釋放，以調節體內的鐵穩態。該新藥目前正在中美同步臨床開發，擬開發用于包括β-地中海貧血、真性紅細胞增多癥等與鐵穩態相關的疾病。
3.AZ創新酶替代療法中國獲批臨床。阿斯利康1類生物制品ALXN1850注射液（efzimfotase alfa）獲國家藥監局臨床許可，擬開發作為酶替代療法用于治療低磷酸酯酶癥（HPP）。ALXN1850具有較長的半衰期。該新藥目前正在國際Ⅲ期臨床中分別針對此前未接受過asfotase alfa治療的青少年和成人HPP患者、先前接受過asfotase alfa治療以及未接受過治療的兒童HPP患者（2~12歲）評估治療效果。
4.凱思凱迪TRβ激動劑獲批NASH臨床。凱思凱迪靶向甲狀腺受體β（TRβ）的小分子激動劑CS060304獲FDA批準開展Ⅰ期臨床研究，擬評估用于非酒精性脂肪性肝炎（NASH）適應癥的安全性與有效性。臨床前研究顯示，CS060304在NASH小鼠模型中可顯著改善NAS評分和纖維化，具有起效劑量低、藥效顯著且耐受性良好的特點。該公司計劃在中、美同步推進CS060304的臨床開發。
5.唯源立康HSV外用基因療法獲批臨床。北京唯源立康1類生物藥WG1025獲國家藥監局臨床許可，其適應癥為營養不良型大皰性表皮松解癥（DEB）。WG1025是國內首款可重復使用的外用基因療法，含有兩個拷貝全長COL7A1基因的復制缺陷型HSV-1載體，可以在皮膚細胞持續表達功能性VII型膠原蛋白并促進創口愈合。在研究者發起、針對DEB治療的IIT研究中，WG1025給藥后創口完全愈合時間為5-10天，且藥物總體耐受性良好。
6.百奧賽圖與吉利德達成多靶點抗體合作。百奧賽圖宣布與吉利德達成抗體評估和選擇協議，授權吉利德在三年提名期內使用百奧賽圖針對廣泛的藥物靶點建立的全人抗體庫進行相關靶點的抗體評估，合作開發治療性特定抗體。根據協議，百奧賽圖將會獲得一筆付款；且針對每個被提名的靶點被選定的抗體，百奧賽圖將有權獲得選擇權行權費，開發、監管和銷售里程碑付款，及個位數凈銷售額分成。
國際藥訊
1.奧希替尼治療III期肺癌結果積極。阿斯利康第三代EGFR抑制劑奧希替尼（Tagrisso）治療不可切除、EGFRm突變、III期非小細胞肺癌（NSCLC）經治患者的III期研究LAURA結果積極。與安慰劑相比，Tagrisso在這類難治、腦轉移患者中的無進展生存期（PFS）的統計具有顯著性改善；患者的總生存期（OS）數據也顯示改善趨勢。該項研究的總生存期（OS）關鍵次要終點仍在持續評估中。
2.大冢APRIL單抗獲IgA腎病突破性療法認定。大冢制藥與Visterra公司開發的細胞因子A增殖誘導配體（APRIL）單抗sibeprenlimab（VIS649）獲FDA突破性療法認定（BTD），用于治療免疫球蛋白A（IgA）腎病。在Ⅱ期臨床中，與安慰劑相比，sibeprenlimab（2mg、4mg和8mg）治療12個月時患者的蛋白尿水平顯著減少，兩組患者24小時尿蛋白/肌酐比值（UPCR）的幾何平均比值降幅分別為47.2%、58.8%、62.0%和20.0%。
3.賽諾菲漸凍癥藥物Ⅱ期臨床未達主要終點。Denali公司與賽諾菲開發的潛在“first-in-class”小分子RIPK1抑制劑SAR443820（DNL788）在治療肌萎縮性側索硬化癥（ALS，漸凍癥）的Ⅱ期Himalaya試驗中未能達到顯著改善修訂版ALS功能評定量表（ALSFRS-R）評分的主要終點。該新藥具有中樞神經系統（CNS）高滲透性，主要用于調節eIF2B的活性，以提高神經元存活率。目前，SAR443820也正在Ⅱ期試驗中評估治療多發性硬化癥（MS）的潛力。
4.首款外用DEB基因療法臨床積極。Krystal Biotech公司基因療法Vyjuvek的眼藥水配方，在用于遺傳性營養不良性大皰性表皮松解癥（DEB）患者改善眼球表面受累（因病致盲）的臨床試驗結果積極。受試者在三個月內接受19次Vyjuvek治療，患者角膜上皮完全愈合；眼壓和視網膜完整性恢復正常，并表現出更好的視力。Vyjuvek是FDA針對DEB批準的首款基因療法，也是首款可重復給藥的基因療法。
5.“減肥神藥”或可治阿片類藥物成癮。諾和諾德GLP-1類藥物利拉魯肽用于對抗阿片類藥物成癮的小型隨機對照試驗結果積極。數據顯示，使用利拉魯肽的患者對阿片類藥物的渴望減少30%，即使是在最低的利拉魯肽劑量下，這種效果也很明顯。相關研究結果已公布于美國科學促進會（AAAS）議上。目前GLP-1RA精神疾病益處研究仍處于早期階段。
醫藥熱點
1.中國生物制藥再剝離非核心業務。2月6日，中國生物制藥發布公告，該公司同附屬公司與兩位買方及正大青島簽訂協議，中國生物制藥將出售正大青島67%股權給兩位買方，交易總對價約為人民幣18.2億元。正大青島主要從事骨質疏松癥藥物及海洋藥物的研究開發、生產及銷售。完成出售事項后，集團將繼續持有正大青島26%權益。
2.海南深化醫改十大創新舉措公布。2月19日，2023年海南省深化醫改十大創新舉措向社會公布。2023年海南省深化醫改十大創新舉措是：打造三條“醫療主干道”，推進優質醫療資源逐級下沉取得新成效；全面推廣“2﹢3”健康服務包，防治嚴重影響全省居民健康的5種疾病；以綜合改革推進公立醫院高質量發展；推動數字療法從“政策高地”走向“應用高地”，推動醫療衛生服務提質增效降費；打造區域危急重癥救治體系，建成“15分鐘醫療急救圈”等。
3.2024醫藥反腐強勢來襲。2月18日，中紀委官方發布題為《牢牢扛起重點領域監督職責保障護航高質量發展》的頭條文章指出：深化中央企業“靠企吃企”問題專項整治，是中央紀委國家監委指導國務院國資委推進的重點工作。文中點名，中國通用技術集團紀檢監察組圍繞藥品、器械、耗材試劑“帶金銷售”等5個方面的34個“靠醫吃醫”“靠藥吃藥”問題推進整治。這是醫藥首次和金融、基建工程等腐敗高發領域并稱列舉，意味著醫藥領域反腐工作已被提升到前所未有的高度。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（02月09日)
2. FDA新藥獲批情況（北美02月16日）
