今日頭條
諾宇創新核藥獲批前列腺癌臨床。諾宇醫藥1類化藥177Lu-NYM032注射液獲國家藥監局臨床許可，擬開發用于治療前列腺癌。177Lu-NY108是諾宇醫藥在研診療一體化核藥NY108（NYM032）管線中、對前列腺特異性膜抗原（PSMA）具有高親和力的一款治療型核藥，加載的診斷核素為68Ga，治療核素為177Lu。在研究者發起的臨床研究（IIT）中，該產品已顯示出在腫瘤內滯留的時間更長和循環清除更快等治療潛力。
國內藥訊
1.K藥聯合用藥中國獲批治療膽道癌。默沙東PD-1抑制劑帕博利珠單抗（可瑞達®）獲國家藥監局批準新適應癥，聯合吉西他濱和順鉑用于一線治療局部晚期或轉移性膽道癌（BTC）患者。在III期KEYNOTE-966研究中，Keytruda聯合治療較單獨化療顯著改善患者總生存期（12.7vs10.9個月；P=0.0034）。這也是該新藥在中國獲批的第13個適應證。
2.GSK帶狀皰疹疫苗中國報新適應癥。葛蘭素史克重組帶狀皰疹疫苗Shingrix新適應癥上市申請獲CDE受理。Shingrix是一種非活重組亞單位佐劑疫苗，已于2019年5月獲NMPA附條件批準上市，成為國內首個重組帶狀皰疹疫苗，用于50歲及以上成人帶狀皰疹的預防。在美國，FDA已于2021年7月批準該疫苗擴展適應范圍，用于預防18歲及以上免疫缺陷或免疫抑制而患帶狀皰疹風險增加的人群。
3.康方PD-1單抗肺癌Ⅲ期臨床見刊。康方生物PD-1抑制劑派安普利單抗在《柳葉刀· 呼吸醫學》上發表聯合化療一線治療晚期鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）的Ⅲ期臨床AK105-302研究成果。與單純化療相比，派安普利單抗聯合化療提高患者的無進展生存期（mPFS：7.6個月vs4.2個月；HR=0.40）和總緩解率（71%vs44%），30個月總生存期（OS）率為51.6%。此前，該產品上述適應癥已獲得CDE批準上市。
4.信達CLDN18.2靶向ADC上III期臨床。信達生物靶向CLDN18.2（claudin18.2）的ADC藥物IBI343在clinicaltrials.gov網站上注冊一項III期G-HOPE-001研究，擬評估IBI343對比研究者選擇方式用于Claudin 18.2陽性、HER2陰性胃或胃食管交界處腺癌患者的無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）。IBI343可通過與表達CLDN18.2的腫瘤細胞結合后，發生CLDN18.2依賴性ADC內化，并釋放毒素藥物以殺死腫瘤細胞。IBI343也具有旁觀者效應，也可通過質膜擴散并殺死相鄰的腫瘤細胞。
5.強生眼科基因療法擬納入突破性療法。強生AAV5-hRKp.RPGR眼內注射溶液（JNJ-5340，botaretigene sparoparvovec）獲CDE擬納入突破性療法，用于治療確診為RPGR致病性變異相關X連鎖型視網膜色素變性（RPGR-XLRP）的患者。JNJ-5340（bota-vec）是MeiraGTx公司開發的一款基因治療藥物，旨在通過AAV5載體遞送RPGR基因的開放閱讀框15（RPGR ORF15）功能基因，補充視網膜細胞中RPGR ORF15的表達量，恢復視網膜細胞功能。目前該新藥正處于III期臨床開發階段。
6.AZ/第一三共HER2-ADC擬納入優先審評。第一三共HER2靶向ADC注射用德曲妥珠單抗獲CDE擬納入優先審評，用于治療存在HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過至少一種系統治療的不可切除或轉移性成人非小細胞肺（NSCLC）癌患者。在DESTINY-Lung02研究中，Enhertu達到58%的確認客觀緩解率，中位緩解持續時間為8.7個月。2022年8月，該新藥已獲得FDA批準擴展適應癥，成為治療HER2突變NSCLC的首款藥物。
國際藥訊
1.再生元BCMA/CD3雙抗在歐盟報產。再生元BCMA/CD3雙抗linvoseltamab的上市申請（MAA）獲歐洲藥品管理局受理，用于治療至少三種前期治療后疾病進展的復發/難治性多發性骨髓瘤患者。在I/II期LINKER-MM1試驗中，中位隨訪為11個月時，獨立審查委員會評估的linvoseltamab（200mg）的客觀緩解率為71%，完全緩解率為46%。去年12月，FDA已受理該新藥遞交的生物制品許可申請。
2.衛材超高劑量甲鈷胺制劑日本報產。衛材宣布已向日本醫藥品和醫療器械管理局（PDMA）提交了超高劑量甲鈷胺的新藥申請（NDA），用于治療肌萎縮性脊髓側索硬化癥（ALS）患者。ALS是一種難治性、進行性神經退行性疾病，由于運動神經元功能障礙而導致的肌肉嚴重萎縮和無力。衛材評估超高劑量甲鈷胺用于治療早期ALS患者的III期JETALS研究已公布于《JAMA Neurology》期刊上。
3.創新口服TTR穩定劑日本Ⅲ期臨床積極。阿斯利康與BridgeBio Pharma在日本評估新型轉甲狀腺素蛋白（TTR）小分子穩定劑acoramidis治療伴有心肌病的轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性（ATTR-CM）患者的Ⅲ期臨床結果積極。30個月隨訪結果顯示，acoramidis在患者生存、心臟相關住院、功能改善以及生活質量指標的改善，其療效與全球性Ⅲ期臨床ATTRibute-CM結果一致。詳細結果將公布于醫學會議上，并將遞交給日本監管機構。
4.自閉癥AAV基因療法獲批臨床。Jaguar Gene Therapy公司基因療法JAG201獲FDA批準開展Ⅰ期臨床，擬通過一次性單側腦室注射給藥，評估用于SHANK3突變或缺失的遺傳性自閉癥譜系障礙（ASD）或PMSPhelan-McDermid綜合癥（PMS）成人患者的安全性與初步療效。JAG201旨在通過AAV9載體遞送縮小版的功能性SHANK3基因，靶向中樞神經系統的神經細胞，以恢復SHANK3基因表達，從而有效改善神經發育以及維持認知、溝通、社交和運動等技能。
5.武田引進一款鐵調素類似物。武田與Protagonist Therapeutics公司就后者臨床后期鐵調素（Hepcidin）類似物Rusfertide達成全球合作許可協議，聯合開發和商業化Rusfertide，用于治療真性紅細胞增多癥。根據協議，Protagonist將獲得3億美元預付款，開發和商業化里程碑后期付款以及產品美國外的銷售分成；兩家公司將在美國共同商業化Rusfertide，并50:50的利潤分成；武田將獲得Rusfertide在美國以外的全球權利。
6.Kyverna公司募資加速CD19 CAR-T開發。Kyverna公司宣布將通過IPO募集1.82億美元的資金，以用于推進其靶向CD19的自體CAR-T療法KYV-101的臨床開發。KYV-101旨在深度誘導血液循環和組織實現B細胞完全耗竭，對B細胞驅動的自身免疫性疾病具有治療潛力。目前，FDA已授予KYV-101快速通道資格，用于治療難治性狼瘡腎炎(LN)、重癥肌無力(MG)和多發性硬化（MS）。
醫藥熱點
1.我國最新癌癥數據出爐。2月2日，國家癌癥中心基于腫瘤登記及隨訪監測最新數據，在JNCC上發布2022年中國惡性腫瘤疾病負擔情況，并形成《2022年中國癌癥發病率和死亡率》報告。報告顯示，在我國，肺癌仍是惡性腫瘤發病和死亡的首位原因。據估計，2022年中國約有482.47萬新發癌癥病例和257.42萬新發癌癥死亡病例。肺癌、結直腸癌、甲狀腺癌、肝癌和胃癌是前五大癌癥類型，占新發癌癥病例的57.42%。肺癌、肝癌、胃癌、結腸直腸癌和食道癌是癌癥死亡的五大原因，占癌癥總死亡人數的67.50%。
2.北京擬加強布局細胞基因治療。2月1日，北京市政府正式公布《2024年市政府工作報告重點任務清單》，明確將加強布局細胞基因治療列為重點任務之一。通過加強細胞基因治療領域的研發和應用，北京市有望在全球生物醫藥領域樹立新的標桿，吸引更多國內外優秀人才和企業聚集，形成具有國際競爭力的生物醫藥產業集群。同時，這也將為北京市乃至全國的患者提供更多更好的治療選擇，助力健康中國建設。
3.廣州又一醫院項目封頂。2月2日，廣州腎臟病醫學中心項目迎來主體結構全面封頂，轉入裝飾裝修和機電安裝工程施工階段，預計項目最快于今年底竣工投用。該項目是廣東五大國際醫學中心之一，致力打造國內最大、國際一流的腎臟病醫學中心。該項目位于白云區，總規模6.5萬平方米，其中地上共22層、建筑面積4.8萬平方米，地下共4層、建筑面積1.69萬平方米，建筑高度99.9米。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（02月05日)
2. FDA新藥獲批情況（北美02月01日）
