今日頭條
信達哮喘新藥啟動Ⅰ期臨床。信達生物在Clinicaltrials.gov網站上注冊一項IBI3002用于健康受試者和中至重度哮喘成人患者的Ⅰ期臨床試驗。這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的單劑量遞增研究，擬評估IB13002的安全性耐受性、藥代動力學和藥效學，以及治療中重度哮喘的初步療效。預計2025年2月完成。據悉，信達生物尚未對外公開IBI3002的靶點。
國內藥訊
1.百濟神州PD-1單抗新適應癥報產。百濟神州PD-1抑制劑替雷利珠單抗新適應癥上市申請（sBLA）獲CDE受理，用于可切除非小細胞肺癌（NSCLC）患者的圍術期（覆蓋新輔助+輔助）治療。在Ⅲ期RATIONALE 315研究中，與安慰劑聯合化療相比，替雷利珠單抗聯合化療用于新輔助治療顯著提高了MPR（主要病理學緩解）率（56.2%vs15.0%）和pCR（病理學完全緩解）率（40.7%vs5.7%）。
2.恒瑞TROP2-ADC啟動II/III期研究。恒瑞醫藥靶向TROP2的ADC新藥SHR-A1921在clinicaltrials.gov網站上注冊一項III期臨床試驗，擬評估SHR-A1921對比鉑類雙重化療治療復發性上皮性卵巢癌患者的有效性與安全性。在I期研究中，SHR-A1921治療實體瘤達到33.3%的客觀緩解率，疾病控制率為80%。去年12月，科倫藥業開發的國內首款Trop-2 ADC新藥SKB264上市申請已獲得CDE受理，用于三線治療局部晚期或轉移性三陰性乳腺癌。
3.博銳CD3/HER2/HER2三抗獲批臨床。博銳生物與成都恩沐聯合開發的三特異性抗體BR115注射液（CMG6A19）獲國家藥監局臨床許可，擬開發用于治療HER2陽性實體瘤。BR115可特異性結合腫瘤細胞表面的HER2 ECD2和HER2 ECD4，并同時與T細胞表面的CD3分子結合，從而將T細胞募集到靶細胞附近，重新定向T細胞的殺傷作用，誘導T細胞活化，裂解靶細胞。博銳擁有CMG6A19在大中華區的開發、生產以及商業化權益。
4.神州細胞CD38單抗獲批I期臨床。神州細胞自主研發的1類生物藥SCTC21C注射液獲國家藥監局批準開展I期臨床研究，擬評估用于治療CD38+血液瘤的安全性與初步療效。SCTC21C是一款經Fc段改造、靶向CD38的單抗藥物，可增強對CD38+腫瘤細胞的殺傷作用。臨床前研究顯示，SCTC21C具有良好的臨床前藥代動力學和安全性結果。
5.元宋生物溶瘤病毒國內報IND。元宋生物1類生物制品重組L-IFN腺病毒注射液（YSCH-01）臨床試驗申請獲CDE受理。YSCH-01利用具有靶向腫瘤雙重調控的溶瘤腺病毒載體攜帶了抗癌多功能的重組免疫抗癌基因L-IFN，已在臨床前多個實體腫瘤類別研究中顯示出90-100%的抑瘤效果。去年年底，該新藥已獲FDA批準開展新藥研究。
國際藥訊
1.AZ補體因子D抑制劑獲批上市。阿斯利康“first-in-class”口服補體因子D抑制劑Voydeya（danicopan）獲日本厚生勞動省批準上市，聯合標準治療藥物C5抑制劑Ultomiris或Soliris治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。Voydeya阻止C3b片段在患者血紅細胞上的沉積，控制PNH患者紅細胞分解與血管外溶血，進而改善患者的治療效果。在III期ALPHA臨床中，與安慰劑相比，danicopan聯合治療顯著改善患者血紅蛋白水平較基線的變化（2.94[0.211]g/dLvs 0.50[0.313]g/dL)。
2.Novocure公司腫瘤電場療法報新適應癥。Novocure公司腫瘤電場治療（TTFields）的新適應癥上市申請獲FDA受理，聯合標準治療（SOC）用于二線治療非小細胞肺癌（NSCLC）患者。TTFields旨在通過多種機制施加物理外力以抑制腫瘤細胞有絲分裂進而抑制其生長。在III期LUNAR研究中，與標準治療相比，TTFields聯合標準治療顯著提高患者的總生存期（中位OS：13.2個月vs9.9個月，HR：0.74，P=0.035）。再鼎醫藥擁有TTFields的中國權益。
3.MAIA公司端粒靶向抗癌藥肺癌Ⅱ期臨床積極。MAIA公司端粒靶向藥物THIO治療非小細胞肺癌（NSCLC）經治患者的Ⅱ期研究THIO-101結果積極。THIO可誘導產生端粒酶依賴性端粒DNA修飾、DNA損傷反應和選擇性癌細胞死亡。臨床數據顯示，作為二線和三線治療時，THIO聯合PD-1單抗cemiplimab的初步疾病控制率分別達到100%和88%。此前，該藥物曾獲得FDA授予孤兒藥資格（ODD）。
4.Coherus公司IL-27單抗肝癌II期臨床積極。Coherus公司IL-27單抗casdozokitug（casdozo）聯合PD-L1抑制劑阿替利珠單抗和貝伐珠單抗（bev）治療局部晚期或轉移性肝細胞癌（uHCC）的II期臨床結果積極。根據RECIST v1.1評估，casdozokitug聯合治療達到客觀緩解率為38%，中位無進展生存期為8.1個月，疾病控制率為58.6%。Coherus計劃在臨床試驗中評估casdozo聯合PD-1抗體toripalimab和bev組合的治療效果。
5.現貨型CAR-NK療法早期臨床見刊《自然》子刊。MD安德森癌癥中心研究人員開發的源于臍帶血、工程化表達CD19靶向CAR與白細胞介素-15（CAR19/IL-15）的CAR-NK細胞療法，在治療CD19陽性B細胞惡性腫瘤患者的Ⅰ/Ⅱ期臨床獲積極結果。數據顯示，患者在第30天和第100天的總緩解率均為48.6%；1年總生存率和無進展生存率分別為68%和32%；試驗中沒有觀察到明顯的毒性。詳細結果公布于《自然》子刊（MDNature Medicine）上。
6.CD19靶向CAR-T治療MS獲快速通道資格。Kyverna公司靶向CD19的自體CAR-T療法KYV-101獲FDA授予快速通道資格，用于多發性硬化（MS）的治療。KYV-101旨在深度誘導血液循環和組織實現B細胞完全耗竭，對B細胞驅動的自身免疫性疾?。ㄈ缋钳徯阅I炎、系統性硬化癥和炎性肌?。┚哂兄委煗摿?。此前，FDA已授予KYV-101快速通道資格，用于治療難治性狼瘡腎炎(LN)和重癥肌無力(MG)。
醫藥熱點
1.章軻履新國家醫保局黨組書記。據國家醫保局網站消息，1月20日上午，中央組織部有關負責同志出席國家醫療保障局領導干部會議，宣布中央決定：章軻同志任國家醫療保障局黨組書記。公開信息顯示，章軻，男，漢族，1968年5月出生，中共黨員，研究生學歷，管理學博士學位。此前，章軻任審計署黨組成員、副審計長。
2.中山六院關節外科/運動醫學科開科。1月18日上午，中山大學附屬第六醫院關節外科/運動醫學科正式開科。宋斌副主任表示，關節外科/運動醫學科將秉承“守真傳承、求真創新”精神和“三創三服”文化核心理念，力爭經過5-10年的建設，將科室打造成為國內一流、華南地區規模最大、涵蓋預防、治療、康復、教學、科研、轉化為一體的全流程骨關節運動醫學品牌。
3.瑞士CDMO公司裁員218人。瑞士CDMO公司龍沙（Lonza）宣布永久關閉加州Hayward工廠（生物治療藥物、生物試劑和生物材料的生產基地），并裁員218人，裁員將于2月2日生效。這是由于CDMO市場需求主要集中在臨床和商業產品的結合和整合上，而Hayward基地提供的增長機會有限。去年10月，Lonza與其生物制藥合作伙伴擴大合作，在位于瑞士Stein的工廠建立一條專用的商業灌裝線。作為該項目的一部分，龍沙增加約115個工作崗位。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（01月20日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月18日）
