今日頭條
康方PD-1單抗報鼻咽癌NDA。康方生物PD-1單抗派安普利單抗注射液(安尼可®)的新適應癥上市申請獲CDE受理，聯合化療一線治療復發或轉移鼻咽癌（NPC）。目前，該新藥在國內已獲批兩項適應癥：派安普利單抗聯合化療一線治療局部晚期或轉移性鱗狀非小細胞肺癌，以及派安普利單抗治療至少經過二線系統化療的復發或難治性經典型霍奇金淋巴瘤。派安普利單抗三線治療NPC的上市申請正接受CDE的監管審查。
國內藥訊
1.綠葉引進肺癌新藥澳門獲批上市。綠葉制藥宣布其引進新藥“注射用蘆比替定”獲得澳門藥監部門批準上市，用于治療接受鉑類藥物化療期間或期后出現疾病進展的轉移性小細胞肺癌（SCLC）成人患者。這是一款RNA聚合酶II抑制劑，能夠選擇性地抑制多種腫瘤所依賴的致癌基因轉錄。值得一提的是，該產品目前正在接受CDE和香港藥監部門的上市監管審查。
2.士澤iPS衍生細胞療法獲ALS孤兒藥資格。士澤生物開發的誘導多能干細胞（iPSC）衍生亞型神經前體細胞療法獲FDA授予孤兒藥資格，擬用于治療肌萎縮側索硬化癥（ALS，又稱“漸凍癥”）。這是該公司首個候選產品，旨在通過iPSC在體外再生健康的細胞進行替代性療法，為神經系統疾病患者提供全新的治療選擇。目前，該公司已完成超2億元A1輪融資及A2輪追加投資。
3.科濟GPRC5D靶向CAR-T獲批臨床。科濟藥業靶向GPRC5D的自體CAR-T細胞候選產品CT071獲FDA批準，即將在美國開展用于治療復發/難治多發性骨髓瘤(MM)或復發/難治原發性漿細胞白血病(PCL)的臨床研究。CT071正在國內開展一項研究者發起的用于MM或PCL治療的臨床試驗（IIT）。初步數據顯示，CT071具有可接受的安全性和初步療效。
4.百濟神州HPK1抑制劑國內獲批臨床。百濟神州HPK1抑制劑BGB-26808獲國家藥監局臨床試驗默示許可，擬開發單藥治療晚期實體瘤。HPK1是T細胞受體（TCR）信號通路下游的一種激酶，被認為在激活T細胞的過程中起到關鍵作用。目前，該新藥正在澳大利亞、新西蘭開展一項Ⅰ期臨床，評估單藥或與替雷利珠單抗聯用治療晚期實體瘤的安全性、耐受性、藥代動力學和初步抗腫瘤活性。
5.普眾發現MUC18靶向ADC獲批臨床。普眾發現醫藥（上海）1類生物藥“注射用AMT-253”獲國家藥監局臨床默示許可，擬用于晚期實體瘤的治療。AMT-253是一款靶向MUC18的ADC藥物，旨在通過DNA損傷和細胞凋亡表現出MUC18特異性的細胞毒性和強大的旁觀者殺傷效應。在臨床前研究中，AMT-253在黑色素瘤、宮頸鱗癌、頭頸鱗癌、食管鱗癌、肺鱗癌、小細胞肺癌、卵巢癌、肝癌等多種CDX或PDX模型中均顯示出積極的抑腫效果。
6.再鼎DLL3靶向ADC報IND。再鼎醫藥1類生物制品注射用ZL-1310（YL212）的臨床申請獲CDE受理。YL212是基于宜聯生物自有的TMALIN®平臺所開發的DLL3 ADC。DLL3是一種在小細胞肺癌 (SCLC) 和神經內分泌腫瘤中過度表達的Notch配體抑制劑。今年4月，再鼎醫藥與宜聯生物達成戰略合作和許可協議，獲得YL212的全球開發及商業化獨家權益。
國際藥訊
1.吸入性mRNA療法獲批英國Ⅰ期臨床。Ethris GmbH公司編碼III型干擾素（IFN）的吸入性mRNA療法獲英國藥品和保健品監管局（MHRA）批準，即將在健康受試者中開展Ⅰ期臨床，評估用于治療和預防呼吸道病毒感染的安全性與初步療效。ETH47旨在誘導病毒進入部位的粘膜產生先天性免疫防御反應，并抑制病毒復制。ETH47有望廣泛用于季節性和新出現的呼吸道病毒感染，包括由病毒引起的哮喘等慢性呼吸道疾病的惡化。
2.FASN抑制劑聯合治療NASH臨床前研究積極。Sagimet公司新型脂肪酸合成酶（FASN）抑制劑TVB-3664與semaglutide聯合治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的臨床前研究結果積極。在NASH小鼠模型中，與TVB-3664單藥相比，semaglutide治療組動物體重減輕更多，其肝損傷的生物標志物水平較低；與TVB-3664或semaglutide單藥相比，TVB-3664+semaglutide治療在改善肝纖維化生物標志物上效果更佳。研究成果日前公布于肥胖和NASH藥物研發峰會上。
3.FIC抗炎藥治療癡呆的III期臨床失敗。Biovie公司靶向結合細胞外信號調節激酶的“first-in-class”口服抗炎候選藥物NE3107，在治療潛在輕中度阿爾茨海默病（AD）的III期NM101研究未達到主要終點。在修正后的意向性治療（MITT）人群中，與安慰劑相比，NE3107治療改善了患者的CDR-SB評分、ADAS-Cog 12評分、MMSE評分、ADCS-ADL評分、ADCS-CGIC評分和ADCOMS評分等指標，但不具統計學意義。受此影響，當天該公司股價下跌65%。
4.輝瑞終止小分子GLP-1R激動劑III期開發。輝瑞口服小分子GLP-1受體激動劑Danuglipron（PF-06882961）每日兩次（BID）給藥治療肥胖（非2型糖尿病）患者的IIb期臨床（NCT04707313）達到主要終點。與安慰劑相比，Danuglipron治療組患者第32周和第26周時體重下降幅度分別為8%-13%，和5%-9.5%；研究中沒有新的安全性信號，Danuglipron治療與肝酶升高發生率增加無關。但輝瑞表示，不計劃將Danuglipron（BID）推進至III期臨床階段。
5.羅氏31億美元收購Carmot Therapeutics。羅氏宣布收購Carmot公司，并獲得該公司開發擬用于治療糖尿病和非糖尿病患者肥胖癥的臨床期腸促胰島素產品組合（GLP-1/GIP受體雙激動劑CT-388；口服小分子GLP-1R激動劑CT-996；皮下注射雙重GLP-1/GIP受體激動劑CT-868），以及多項臨床前資產。根據協議，羅氏將支付27億美元的預付款和高達4億美元的里程碑后期付款。該項交易預計明年第一季度完成。
6.強生醫療科技收購Laminar公司。強生醫療科技宣布完成對私營醫療器械公司Laminar的收購。Laminar專注于開發用于左心耳封堵(LAA closure) 以降低非瓣膜性房顫(AFib)患者卒中風險的創新研究裝置。Laminar的創新研究裝置旨在非藥物替代慢性口服抗凝藥物，有望為不能耐受長期血液稀釋劑的AFib患者提供新的治療選擇。根據協議，Laminar公司獲得4億美元的預付款，以及臨床和監管里程碑潛在后期付款。
醫藥熱點
1.國家衛健委建立全國地貧防控協作網。為進一步加大地貧防控力度，近期國家衛健委印發通知，在10個省份遴選101家醫療機構組建全國協作網，旨在進一步發揮優質醫療資源輻射帶動作用，推進落實防控、診療、協作、保障、病例登記和科學研究6項任務。協作網以南方醫科大學南方醫院、廣西醫科大學第一附屬醫院為國家級牽頭單位，四川大學華西第二醫院為全國信息管理依托單位。
2.我國未發現新病毒或細菌導致的新發傳染病。12月2日，國家衛健委舉行新聞發布會，介紹冬季呼吸道疾病防治有關情況。國家衛健委新聞發言人、宣傳司副司長米鋒在會上表示，根據監測，目前流行的急性呼吸道疾病均由已知病原體引起，都有相應的成熟治療手段，未發現新病毒或細菌導致的新發傳染病。
3.超聲波技術實現無創“讀腦”。美國加州理工學院研究人員最新發表于《自然·神經科學》上一項新研究顯示，無需開顱植入電極的功能性超聲（FUS）技術可以成為一種“在線”腦機接口（BMI）的基礎，這種BMI可以讀取大腦活動，通過用機器學習編程的解碼器破譯其含義，從而控制一臺延時極短、可準確預測運動的計算機。神經元活動的變化會引起它們對氧氣等代謝資源的利用發生變化。這些資源通過血液重新補充，這是功能性超聲波的關鍵。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（12月04日)
2. FDA新藥獲批情況（北美12月01日）
