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鞍石c-MET抑制劑獲批上市。鞍石生物旗下浦潤(rùn)奧生物c-Met抑制劑1類新藥伯瑞替尼腸溶膠囊獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療具有間質(zhì)-上皮轉(zhuǎn)化因子（MET）外顯子14跳變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。在Ⅱ期臨床中，伯瑞替尼總體緩解率ORR為75%，DCR為96.2%，mDoR為15.9個(gè)月。此前，該新藥已被CDE納入突破性治療品種和優(yōu)先審評(píng)通道。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.億騰引進(jìn)心血管創(chuàng)新藥報(bào)新NDA。億騰醫(yī)藥從Amarin公司引進(jìn)的二十碳五烯酸乙酯軟膠囊（Icosapent Ethyl，唯思沛）新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲CDE受理，與他汀類藥物聯(lián)合使用，用于確診心血管疾病或糖尿病伴≥2種其他心血管疾病危險(xiǎn)因素，合并高甘油三酯血癥的成年患者，以預(yù)防和降低心血管事件風(fēng)險(xiǎn)（包括心血管死亡、心肌梗死、卒中、冠狀動(dòng)脈血運(yùn)重建和不穩(wěn)定型心絞痛需住院治療）。此前，該產(chǎn)品已獲批用于降低重度高甘油三酯血癥成年患者的甘油三酯水平。
2.賽諾菲補(bǔ)體C1s抑制劑擬納入突破性品種。賽諾菲1類生物制品BIVV020注射液獲CDE擬納入突破性治療品種，擬用于治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病（CIDP）。BIVV020（SAR445088）是一款補(bǔ)體C1s抑制劑，目前正在概念驗(yàn)證Ⅱ期臨床中評(píng)估用于治療CIDP成人患者的安全性和耐受性。該項(xiàng)研究中國(guó)主要研究者為復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院趙重波主任醫(yī)師。
3.甫康「奈拉替尼」獲批胃癌腦轉(zhuǎn)移Ⅱ期臨床。甫康藥業(yè)泛HER酪氨酸激酶抑制劑馬來(lái)酸奈拉替尼片獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展Ⅱ期臨床，評(píng)估用于HER2陽(yáng)性晚期胃食管癌腦轉(zhuǎn)移成人患者的有效性與安全性。該產(chǎn)品由Puma公司原研，已于2017年獲FDA批準(zhǔn)用于HER2陽(yáng)性早期乳腺癌曲妥珠單抗輔助治療后的強(qiáng)化輔助治療。2020年4月，北?？党梢M(jìn)的原研產(chǎn)品獲批中國(guó)上市，商品名為賀儷安。
4.康寧杰瑞HER2雙抗ADC早期臨床積極。康寧杰瑞HER2雙抗ADC藥物JSKN003（KN026-ADC）治療HER2表達(dá)晚期實(shí)體瘤經(jīng)治患者的澳大利亞I期研究（JSKN003-101）結(jié)果積極。數(shù)據(jù)顯示，JSKN003總體ORR為46.7%，DCR為90.0%；其中HER2低表達(dá)乳腺癌患者的ORR為40.0%，HER2高表達(dá)乳腺癌患者的ORR為75.0%；臨床中，沒(méi)有患者發(fā)生藥物相關(guān)嚴(yán)重不良事件。
5.中國(guó)抗體制藥CD22單抗報(bào)老年癡呆IND。中國(guó)抗體制藥CD22抗體藥物舒西利單抗（suciraslimab，SM03）的新藥研究申請(qǐng)獲CDE受理，該公司計(jì)劃在中國(guó)開展治療早期癥狀性阿爾茨海默病（AD）的Ⅰ期臨床，評(píng)估suciraslimab用于治療AD導(dǎo)致的輕度認(rèn)知障礙或輕度癡呆的安全性與初步療效。今年4月，該新藥已在治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA）的III期臨床（SM03-RA-III）達(dá)到主要終點(diǎn)。suciraslimab用于治療RA的上市申請(qǐng)目前正接受CDE監(jiān)管審查。
國(guó)際藥訊
1.BMS新一代ROS1/NTRK抑制劑獲批上市。Turning Point公司（已被百時(shí)美施貴寶收購(gòu)）新一代ROS1/NTRK抑制劑Repotrectinib（瑞普替尼）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療ROS1陽(yáng)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者，商品名為Augtyro。在I/II期TRIDENT-1研究中，ROS1 TKI初治隊(duì)列中，全球cORR為79%，中國(guó)亞組cORR為91%；在既往接受過(guò)1個(gè)前線ROS1 TKI+1個(gè)前線化療的經(jīng)治隊(duì)列中，全球cORR為42%，中國(guó)亞組cORR為67%。再鼎醫(yī)藥擁有repotrectinib的大中華區(qū)權(quán)益。
2.FDA批準(zhǔn)首款抗菌CLS上市。FDA批準(zhǔn)CorMedix公司導(dǎo)管鎖定溶液（CLS）DefenCath（牛磺羅定和肝素）上市，專門用于減少患有腎功能衰竭的成人患者通過(guò)中心靜脈導(dǎo)管（CVC）接受長(zhǎng)期血液透析時(shí)發(fā)生的與導(dǎo)管相關(guān)的血流感染（CRBSIs）。這是FDA批準(zhǔn)的首款抗菌CLS。在Ⅲ期臨床LOCK-IT-100中，與肝素相比，DefenCath作為CLS將CRBSIs風(fēng)險(xiǎn)降低71%。
3.甲狀旁腺功能減退癥新藥重新報(bào)NDA。Ascendis公司基于與FDA在A類會(huì)議中的溝通結(jié)果，重新向FDA遞交其長(zhǎng)效甲狀旁腺激素前藥TransCon PTH（palopegteriparatide）上市申請(qǐng)，用于治療成人甲狀旁腺功能減退癥（HP）。此次，Ascendis公司提交了新的TransCon PTH的生產(chǎn)控制策略，旨在保證TransCon PTH藥品或設(shè)備均一的遞送劑量。在Ⅲ期臨床中，TransCon PTH組患者實(shí)現(xiàn)不依賴常規(guī)治療并保持血清鈣水平在正常范圍內(nèi)的比例較安慰劑組更高（78.7%vs4.8%）。
4.LENZ公司融資推進(jìn)老花眼新藥Ⅲ期臨床。LENZ Therapeutics與Graphite Bio公司宣布合并成立新公司LENZ Therapeutics，并完成5350萬(wàn)美元的融資，用于推動(dòng)新公司主打研發(fā)項(xiàng)目鹽酸醋克利定滴眼液（LNZ100）和醋克利定溴莫尼定滴眼液（LNZ101）的Ⅲ期臨床進(jìn)展，評(píng)估用于改善老視人群近視力的療效與安全性。去年10月，這兩款滴眼液已在治療老花眼的Ⅱ期臨床達(dá)到主要終點(diǎn)，使用眼藥水1小時(shí)后，兩組患者的緩解率分別達(dá)到71%和56%。
5.吉利德購(gòu)進(jìn)BCMA-CAR-T開發(fā)許可。吉利德旗下Kite公司擴(kuò)展與Arcellx公司的合作協(xié)議，行使選擇權(quán)，獲取Arcellx公司開發(fā)、擬用于治療骨髓瘤的CART-ddBCMA療法（靶向BCMA的下一代CAR-T療法）ACLX-001的研發(fā)許可。根據(jù)協(xié)議，Arcellx公司將獲得2億美元的股權(quán)投資和8500萬(wàn)美元的預(yù)付款。該協(xié)議還包括CART-ddBCMA在淋巴瘤治療進(jìn)展和ARC-SparX許可相關(guān)的潛在里程碑以及其它里程碑付款。
6.新一代TCR藥物公司完成A輪融資。T-Therapeutics公司宣布完成4800萬(wàn)英鎊（約5900萬(wàn)美元）A輪融資，以用于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對(duì)癌癥和炎癥性疾病的新型TCR治療藥物。T-Therapeutics源自劍橋大學(xué)，其專有轉(zhuǎn)基因小鼠平臺(tái)OpTiMus，它能生成包含幾乎無(wú)限多優(yōu)化TCR的TCR庫(kù)，為設(shè)計(jì)開創(chuàng)性療法提供基礎(chǔ)構(gòu)件。此輪融資由Sofinnova Partners、F-Prime Capital、Digitalis Ventures和Cambridge Innovation Capital領(lǐng)投，賽諾菲風(fēng)投和劍橋大學(xué)創(chuàng)投基金參投。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.中疾控：10月新增127例猴痘確診病例。11月16日，中國(guó)疾控中心在官網(wǎng)披露2023年10月猴痘疫情監(jiān)測(cè)情況。2023年10月1日-31日，中國(guó)內(nèi)地（不含港澳臺(tái)）新增報(bào)告127例猴痘確診病例，其中廣東17例、上海16例、浙江15例、北京13例、四川12例，無(wú)重癥、死亡病例。根據(jù)流行病學(xué)調(diào)查分析，98.2%病例為男性，90.0%病例明確為男男性行為人群。
2.復(fù)旦兒科新生兒科新大樓即將投用。復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院日前透露，該院新生兒科新大樓即將投入使用，院方計(jì)劃設(shè)立25間母嬰同室的家庭病房，可同時(shí)為25個(gè)患兒家庭提供家庭參與式的照護(hù)服務(wù)。復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院是國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心，承擔(dān)著上海乃至全國(guó)大量新生兒尤其是疑難重癥新生兒的醫(yī)療救治保障工作。近兩年來(lái)，新生兒科每年收治體重不足1500克的極低出生體重早產(chǎn)兒每年多達(dá)200余例。
3.廣西桂東人民醫(yī)院腹痛中心啟用。11月14日，廣西壯族自治區(qū)桂東人民醫(yī)院舉行腹痛中心揭牌啟用儀式。腹痛中心建設(shè)圍繞“以患者為中心”的理念，整合涵蓋涉及腹痛的所有相關(guān)專業(yè)（包括消化內(nèi)科、普通外科、急診科、泌尿外科、重癥醫(yī)學(xué)科、心血管內(nèi)科、婦科、產(chǎn)科、麻醉科、介入室、影像科等科室），搭建一站式快速診治平臺(tái)，為急性腹痛患者進(jìn)行全面、精準(zhǔn)的診療服務(wù)。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（11月16日)
2. FDA新藥獲批情況（北美11月15日）
