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上海海和DFU新藥國內獲批上市。臺灣中天生技集團旗下合一生技與上海海和合作開發的糖尿病足潰瘍(DFU)專項治療新藥-香雷糖足膏(速必一®)獲國家藥監局批準上市。速必一®由兩種植物活性藥物成分組成,通過抑制NLRP3介導的炎癥小體信息路徑和抑制炎癥期的下游炎性細胞因子,可調控慢性潰瘍因高血糖而失衡的巨噬細胞,進而改善炎癥、促進組織修復。該新藥已在臺灣、新加坡和馬來西亞獲批上市。
國內藥訊
1.歌禮PD-L1抗體乙肝Ⅱb期臨床積極。歌禮皮下注射抗PD-L1抗體ASC22(恩沃利單抗)在AASLD2023年會上公布用于慢性乙肝功能性治愈的Ⅱb期擴展隊列期中結果。在核苷(酸)類似物(NAs)治療基礎上,ASC22單藥24周后使21.1%的患者實現乙肝表面抗原(HBsAg)清除,且具有良好的安全性。歌禮同時也公布其甲狀腺激素受體β激動劑ASC41治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的Ⅰ期研究積極結果。
2.奧賽康c-MET抑制劑聯合EGFR-TKI獲批臨床。北京奧賽康宣布旗下江蘇奧賽康c-MET抑制劑ASKC202片獲得國家藥監局批準開展I期臨床,聯合EGFR-TKI新藥ASK120067用于治療晚期實體瘤患者。該項研究旨在評估ASKC202聯合ASK120067用于既往經表皮生長因子受體(EGFR)酪氨酸激酶抑制劑治療后出現疾病進展,經檢測確認存在MET基因異常或蛋白過表達的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌的安全性與初步療效。
3.未知君引進基因工程菌獲批DFU臨床。未知君生物從Aurealis公司引進的1類生物新藥AUP1602-C(AUP-16)獲國家藥監局臨床許可,擬用于治療糖尿病足潰瘍(DFU)。AUP-16是一款基因工程化的乳酸乳球菌,其內部搭載多種再生因子的編碼基因,可表達人類堿性成纖維細胞生長因子(FGF2、bFGF)、白細胞介素4(IL-4)和巨噬細胞集落刺激因子(CSF1、mCSF)。在Ⅰ期研究中,接受AUP-16治療的患者中有83%的比例達到完全愈合。
4.恒瑞罕見遺傳性腎病新藥獲批臨床。恒瑞醫藥1類化藥HRS-9057片獲國家藥監局臨床許可,擬開發用于治療常染色體顯性多囊腎病(ADPKD)。HRS-9057片可抑制ADPKD患者腎臟細胞過度增殖和囊泡形成,目前國內尚無同類產品獲批上市,該病臨床治療多以對癥支持治療為主。ADPKD是一種常見的遺傳性腎病,其主要遺傳致病基因是PKD1和PKD2,分別編碼多囊蛋白PC1和PC2。
5.誠益小分子GLP-1R激動劑授權AZ。誠益生物與阿斯利康就其臨床早期小分子GLP-1R激動劑(GLP-1RA)ECC5004達成一項合作許可協議,在中國聯合開發ECC5004用于治療肥胖癥、2型糖尿病和其他合并癥;阿斯利康還將獲得該產品在中國以外地區開發和商業化的獨家權利。根據協議,誠益生物將獲得1.85億美元的首付款,高達18.25億美元的未來臨床、注冊和商業化里程碑后期款項。
6.百濟神州前三季度產品收入首破百億。11月10日,百濟神州發布2023年第三季度美股業績報告及A股業績快報。公司第三季度總營收56.24億元,同比增111.5%;產品收入42.87億元,同比增長79.2%。2023年前三季度,百濟神州總營收128.75億元,同比增長87.4%;產品收入達到109.84億元,同比上升81%,已顯著超出去年全年產品收入。第三季度澤布替尼全球銷售額達到25.71億元(其中美國銷售額達19.37億元),同比增長130%。
國際藥訊
1.武田創新酶替代療法獲FDA批準上市。武田ADAMTS13重組蛋白Adzynma(apadamtase alfa)獲FDA批準上市,用于治療先天性血栓性血小板減少性紫癜(cTTP)成人和兒童患者。在Ⅲ期臨床中,與基于血漿的療法相比,TAK-755降低血小板減少事件的發生率達60%(95% CI,30%-70%);降低患者發生治療相關不良事件的比率(8.9%vs47.7%)。此外,TAK-755預防療法的安全性良好,沒有出現中和抗體。
2.全球首款基孔肯雅熱疫苗獲FDA批準上市。Valneva公司活體病毒減毒疫苗Ixchiq獲FDA加速批準上市,單次肌肉注射用于18歲及以上高風險人群預防基孔肯雅熱病毒(CHIKV)感染。Ixchiq也是FDA批準的首款基孔肯雅熱疫苗。Ⅲ期臨床數據顯示,Ixchiq疫苗接種28天后,受試者的血清反應率高達98.9%;而且有96%的受試者其血清反應維持長達6個月。
3.創新乙肝免疫療法臨床研究積極。Barinthus公司抗原特異性免疫療法VTP-300治療乙型肝炎(HBV)的兩項臨床(HBV003、AB-729-202)數據積極。VTP-300包含使用ChAdOx載體的初始劑量和使用MVA載體的二次劑量,兩種載體均包含編碼多種乙型肝炎抗原的序列。在HBV003試驗中,VTP-300聯合Opdivo治療使患者的乙肝表面抗原(HBsAg)水平下降,其中篩選時HBsAg水平≤200 IU/mL的受試者有31%比例達到>1 log HBsAg水平的降低。
4.CRISPR編輯干細胞療法早期臨床積極。Vor Bio公司基于CRISPR/Cas9編輯技術平臺開發的、敲除編碼CD33的基因的干細胞療法tremtelectogene empogeditemcel(trem-cel),在治療急性髓系白血病(AML)患者的首次人體臨床獲積極結果。分析顯示,trem-cel治療在7例患者中發生中性粒細胞植入的中位時間為10天。所有3例接受CD33靶向ADC藥物Mylotarg治療的患者都通過重復劑量獲得血液學保護,免受深度血細胞減少癥的影響。
5.禮來PCSK9體內堿基編輯療法初步療效積極。Verve公司PCSK9靶向體內堿基編輯療法VERVE -101在治療雜合子家族性高膽固醇血癥患者的Ⅰb期臨床結果積極。初步數據顯示,VERVE-101(0.45mg/kg和0.6mg/kg)組3例患者給藥后血液PCSK9蛋白水平降低47%、59%和84%,LDL-C降低了39%、48%和55%。有1例患者發生與治療相關心梗。VERVE-101為Verve首發管線,禮來已從Beam接過其與Verve合作開發的3款臨床管線。
6.MS現貨型T細胞療法II期臨床失敗。Atara Biotherapeutics公司靶向EBV的同種異體T細胞療法ATA188用于治療進行性多發性硬化癥(MS)的II期EMBOLD研究未達到主要終點,也沒有找到液體和成像生物標志物。由于沒有觀察到治療效果,該公司預計將停止這項研究。受此消息的影響,公司的股價暴跌80%,交易價格僅為0.24美元,市值1.22億美元。
醫藥熱點
1.西京醫院頸腰傷病醫學中心成立。11月11日,空軍軍醫大學西京醫院頸腰傷病醫學中心正式成立。該中心將結合臨床循證醫學研究,聚焦軍地患者頸腰痛疾病防治,進一步提升頸腰傷病診療水平,提供更加優質全面的醫療服務保障,打造“國際先進、中西結合、多學科支撐”的專病診療中心。
2.山東省:沒有線下藥店,嚴禁網絡賣藥。近期,山東藥監局發布《山東省藥品網絡銷售監督管理實施辦法》,自12月1日起實施。根據《辦法》, 從事藥品網絡銷售、提供藥品網絡交易平臺服務活動,應當遵循“線上線下一致”原則,取得相應合法資質、具備相應的經營管理條件,依法誠信經營,保障藥品質量安全。需要注意的是,從事藥品網絡零售活動的,應當具備對應的線下實體門店,無實體門店不得通過網絡銷售藥品。
3.四川將推進基本醫療保險省級統籌。近日,四川省出臺《關于推進基本醫療保險省級統籌的意見》,從2024年1月1日起施行。按照《意見》,基本醫療保險調劑金模式“省級統籌”將按照分級管理、責任共擔、統籌調劑、預算考核的思路,實施省級統一預算、省市兩級調劑、省市縣三級責任共擔和分級經辦管理,逐步實現預算管理、基金調劑、參保籌資、待遇保障、支付機制、經辦管理“六統一”。
評審動態
1. CDE新藥受理情況(11月13日)
2. FDA新藥獲批情況(北美11月11日)

