今日頭條
旺山旺水高選擇性PDE5抑制劑報產。蘇州旺山旺水生物與中科院上海藥物所開發的1類化藥斯美瑞非片（TPN171）的上市申請獲CDE受理，推測適應癥為勃起功能障礙(ED)。TPN171是一款高選擇性PDE5抑制劑，已在用于治療ED的II期臨床達到主要終點，可顯著改善受試者的勃起功能，主要療效指標IIEF-EF、SEP2和SEP3的改善相比安慰劑均具有統計學意義。目前，該新藥也正在II、III期臨床中評估治療肺動脈高壓的潛力。
國內藥訊
1.復宏漢霖PD-1單抗獲批治療食管鱗癌。復宏漢霖PD-1抑制劑斯魯利單抗（商品名：漢斯狀）新適應癥獲國家藥監局批準，聯合化療一線治療局部晚期/轉移性食管鱗癌（ESCC）患者。去年5月，斯魯利單抗在Ⅲ期ASTRUM-007研究中達到雙重主要終點，斯魯利單抗聯合化療對比安慰劑聯合化療，顯示改善ESCC患者的無進展生存期（PFS）和總生存期（OS），且聯合治療安全性良好。
2.度普利尤單抗中國獲批治療結節性癢疹。賽諾菲與再生元聯合開發的IL-4/IL-13抗體度普利尤單抗（Dupixent）獲國家藥監局批準新適應癥，用于治療成人結節性癢疹。度普利尤單抗能選擇性抑制IL-4/IL-13介導的關鍵信號，阻斷Th2型炎癥通路，減輕Th2型炎癥的病理性反應。2020年6月，度普利尤單抗首次獲批進口中國，目前已獲批用于6歲及以上的中重度特應性皮炎患者。
3.吉利德長效HIV療法中國報產。吉利德HIV衣殼蛋白抑制劑來那帕韋片（lenacapavir）上市申請獲CDE受理，用于每年給藥2次，治療HIV感染。Lenacapavir可通過干擾病毒生命周期的多個重要步驟抑制HIV-1的復制，而且對其他現有藥物類型沒有已知的交叉耐藥性。在Ⅱ/Ⅲ期臨床中，lenacapavir聯合治療在第52周時，可使83%的患者達到病毒載量檢測不到的標準（<50 拷貝/毫升）。該項研究積極數據已發布于《柳葉刀》子刊上。
4.邁威鐵穩態調節單抗獲快速通道資格。邁威生物TMPRSS6單抗9MW3011（MWTX-003/DISC-3405）獲FDA授予快速通道資格，用于治療真性紅細胞增多癥。9MW3011可通過與靶點特異性結合，上調肝細胞表達鐵調素（Hepcidin）的水平，抑制鐵的吸收和釋放，以調節體內的鐵穩態。目前，該新藥已分別在中美兩國獲批開展臨床研究，擬開發用于包括β-地中海貧血、真性紅細胞增多癥等與鐵穩態相關的疾病。
5.貝達引進BiDAC降解劑報IND。C4 Therapeutics與貝達藥業聯合開發的1類化藥CFT8919片的臨床試驗申請獲CDE受理。CFT8919是一種BiDAC降解劑，對攜帶EGFR L858R突變具有良好的活性和選擇性。今年7月，該新藥已獲FDA批準IND申請，擬開發用于治療EGFR L858R驅動的非小細胞肺癌（NSCLC）患者。貝達藥業擁有CFT8919在大中華區開發、制造和商業化權益。
國際藥訊
1.恩格列凈獲FDA批準治療慢性腎病。勃林格殷格翰與禮來開發的SGLT2抑制劑恩格列凈（Jardiance）獲FDA批準新適應癥，用于治療慢性腎病（CKD）成人患者，以減少其估計腎小球濾過率（eGFR）持續下降、終末期腎病、心血管死亡和住院風險。在III期試驗EMPA-KIDNEY中，Jardiance相較于安慰劑降低復合主要終點腎病進展或心血管死亡的相對風險達28%；降低患者住院風險達14%。
2.PD-1抗體/ADC組合膀胱癌Ⅲ期臨床積極。安斯泰來和Seagen開發的Nectin-4-ADC藥物Padcev（enfortumab vedotin）聯合PD-1抑制劑Keytruda（pembrolizumab）一線治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌（la/mUC）的Ⅲ期EV-302臨床達到雙重主要終點。與化療相比，獨立中心審評（BICR）評估該組合療法顯著提高患者的OS和PFS；聯合用藥的安全性與已知研究一致。今年4月，FDA已根據EV-103試驗的結果，加速批準這一組合用于上市適應癥。
3.O藥治療早期肺癌達Ⅲ期臨床終點。百時美施貴寶PD-1抑制劑Opdivo（nivolumab）聯合化療輔助治療可切除的IIA-IIIB級非小細胞肺癌（NSCLC），以及在術后用于單藥輔助治療的Ⅲ期臨床CheckMate-77T達到主要研究終點。與化療新輔助療法和安慰劑輔助療法相比，Opdivo的聯合方案顯著改善患者的無事件生存期（EFS）。值得一提的是，Opdivo已在包括肺癌、膀胱癌、食管癌和黑色素瘤等早期癌癥共六項Ⅲ期臨床獲得積極結果。
4.ENPP1靶向新藥上III期臨床。Inozyme Pharma公司在clinicaltrials.gove網站上注冊一項III期臨床（ENERGY 3），旨在評估酶替代療法（ERT）皮下注射劑INZ-701對比常規治療用于治療ENPP1（胞外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1）缺乏癥兒童群體中的有效性和安全性。INZ-701旨在通過水解細胞外的ATP提高PPi和腺苷水平，以此模擬ENPP1的功能，從而起到治療疾病的作用。該項研究的主要終點為第52周無機焦磷酸鹽（PPi）的血漿濃度相比于基線的變化。
5.AZ/第一三共TROP2 ADC乳腺癌III期研究積極。第一三共與阿斯利康開發的靶向TROP2的ADC藥物Dato-DXd（Datopotamab deruxtecan），在治療接受過內分泌治療和至少一種系統治療且無法手術或轉移性HR陽性、HER2低表達或陰性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌的國際III期試驗（TROPION-Breast01）獲積極結果。與單藥化療相比，Dato-DXd顯著改善患者無進展生存期（PFS）的主要終點；另一主要終點總生存期（OS）數據尚未成熟；臨床中沒有發現新的安全信號。
6.89bio公司NASH新藥獲突破性療法認定。89bio公司成纖維細胞生長因子21（FGF21）類似物pegozafermin獲FDA授予突破性療法認定，用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。在Ⅱb期臨床ENLIVEN中，與安慰劑相比，pegozafermin（每兩周一次44mg和每周一次30mg）治療顯著提高達成至少一個階段的纖維化改善且NASH癥狀沒有惡化的患者比例（27%和26%，vs7%），以及顯著提高NASH消退且纖維化狀況沒有惡化的受試者比例（26%和23%vs2%）。
醫藥熱點
1.復旦大學附屬腫瘤醫院福建醫院揭牌。9月22日，以福建省腫瘤醫院為依托，與復旦大學附屬腫瘤醫院共建的國家區域醫療中心項目——復旦大學附屬腫瘤醫院福建醫院揭牌儀式在福建省腫瘤醫院舉行。今后，福建省腫瘤醫院將全方位對標對位復旦大學附屬腫瘤醫院管理模式、創新體系和服務品質，推動品牌、技術、管理“三平移”，打造區域性腫瘤防治大中心。
2.曲孝麗出任國家衛健委紀檢監察組組長。根據國家衛健委官網“委領導”一欄最新信息顯示，此前任河南省委常委、省紀委書記、省監委主任的曲孝麗，已出任國家衛健委黨組成員，中央紀委國家監委駐國家衛健委紀檢監察組組長。此前擔任國家衛健委黨組成員、中央紀委國家監委駐國家衛健委紀檢監察組組長的滕佳材，已于今年1月任福建省政協黨組書記、主席。
3.美國政府重啟免費新冠檢測。美國政府20日宣布，將重啟免費新冠檢測項目，并將向新冠檢測試劑盒制造商提供6億美元資金支持。從25日起至2023年底，美國家庭能夠再次通過政府網站申請免費的新冠檢測試劑盒，用于檢測目前流行的新冠變種。美國《國會山報》報道稱，自2023年7月以來，美國新冠病例和住院人數一直在上升。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（09月23日)
2. FDA新藥獲批情況（北美09月21日）
