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海思科鎮(zhèn)痛藥報(bào)帶皰神經(jīng)痛NDA。海思科1類化藥HSK16149膠囊（crisugabalin）的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲CDE受理，用于帶狀皰疹后遺神經(jīng)痛。HSK16149是一種電壓門控鈣離子通道類新型鎮(zhèn)痛藥，屬于普瑞巴林的me-better藥物，具備高靶點(diǎn)選擇性、強(qiáng)效鎮(zhèn)痛、長效鎮(zhèn)痛、中樞副作用小等特點(diǎn)。去年10月，該新藥用于糖尿病周圍神經(jīng)痛治療的首個(gè)上市申請(qǐng)已獲得CDE受理。
國內(nèi)藥訊
1.清華PLpro抑制劑獲批新冠臨床。清華大學(xué)與復(fù)旦大學(xué)合作的木瓜蛋白酶樣蛋白酶（PLpro）小分子抑制劑HL-21獲國家藥監(jiān)局臨床許可。冠狀病毒通過其主水解酶（Main Protease，簡稱Mpro或者3CLpro），RNA依賴的RNA聚合酶（RdRp）和PLpro等關(guān)鍵蛋白協(xié)同工作實(shí)現(xiàn)病毒復(fù)制。HL-21旨在通過PLpro BL2結(jié)構(gòu)域以阻斷PLpro對(duì)于底物的切割，有望為多種新冠病毒株細(xì)胞感染提供新的治療選擇。
2.諾誠健華BTK抑制劑見刊AJH。諾誠健華布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼在《美國血液學(xué)雜志》（American Journal Of Hematology）上發(fā)表用于治療復(fù)發(fā)/難治性邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者的臨床研究結(jié)果。中位隨訪24.3個(gè)月時(shí)，獨(dú)立審查委員會(huì)（IRC）評(píng)估的總緩解率（ORR）為58.9%，92.2%的患者觀察到腫瘤縮小。12個(gè)月的PFS率和總生存（OS）率分別為82.8%和91.0%。藥物的安全性良好。
3.宜明昂科CD24單抗臨床前研究積極。宜明昂科CD24單抗IMM47臨床前研究成果發(fā)表于《Antibody Therapeutics》上。IMM47能夠阻斷從CD24/Siglec-10通路傳遞至巨噬細(xì)胞、自然殺傷細(xì)胞(NK)和T細(xì)胞的免疫抑制信號(hào)。在臨床前動(dòng)物體內(nèi)藥效研究中，IMM47能夠顯著提高腫瘤組織中M1巨噬細(xì)胞的數(shù)量以及下調(diào)腫瘤細(xì)胞CD24表達(dá)，單藥或者與PD-1/PD-L1免疫檢查點(diǎn)抑制劑聯(lián)用顯示出強(qiáng)大的抗腫瘤療效。
4.海森生物引進(jìn)長效PCSK9抑制劑。海森生物與LIB Therapeutics就后者一款臨床后期、擬開發(fā)用于高膽固醇血癥的長效PCSK9抑制劑Lerodalcibep達(dá)成合作許可協(xié)議，獲得該新藥在大中華區(qū)（包括中國大陸和港澳臺(tái)地區(qū)）開發(fā)及商業(yè)化獨(dú)家專有權(quán)。根據(jù)協(xié)議，LIB Therapeutics將獲得2000萬美元的預(yù)付款，最高達(dá)3.05億美元的臨床、注冊(cè)和銷售里程碑后期付款，以及產(chǎn)品的銷售分成。
5.英矽智能USPI抑制劑授權(quán)Exelixis。Exelixis公司與英矽智能達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，獲得后者基于其人工智能生成平臺(tái)Chemistry42開發(fā)的一款USP1抑制劑ISM3091，及其他USP1靶向化合物的全球獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。根據(jù)協(xié)議，英矽智能將獲得8000萬美元的預(yù)付款，開發(fā)、商業(yè)和銷售的里程碑潛在付款，以及凈銷售額的分級(jí)版稅。今年以來，ISM3091已先后在中美兩國獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期實(shí)體瘤。
國際藥訊
1.PDE3/4抑制劑吸入劑報(bào)慢阻肺NDA。FDA受理Verona公司吸入式磷酸二酯酶3/4（PDE3/4）抑制劑ensifentrine（恩塞芬?。┑男滤幧暾?qǐng)（NDA），用于維持治療慢性阻塞性肺病（COPD），PDUFA日期為明年6月26日。在兩項(xiàng)國際III期臨床（ENHANCE-1和ENHANCE-2）中，ensifentrine維持治療使患者的平均1秒平均用力呼氣量（FEV1）分別增加87mL和94mL，COPD惡化率分別降低36%和42%。優(yōu)銳醫(yī)藥擁有ensifentrine的大中華區(qū)獨(dú)家權(quán)利。
2.阿斯利康IL-5Rα單抗EGPA臨床積極。阿斯利康IL-5Rα單抗benralizumab（本瑞利珠單抗）用于嗜酸性肉芽腫性多血管炎（EGPA）附加維持治療的III期MANDARA研究達(dá)到主要終點(diǎn)。在接受伴或不伴免疫抑制劑的口服糖皮質(zhì)激素（OCS）治療基礎(chǔ)上，benralizumab附加維持治療在第36周和第48周達(dá)到緩解狀態(tài)的患者比例的統(tǒng)計(jì)非劣效于美泊利珠單抗。詳細(xì)結(jié)果將在醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。
3.艾伯維IL-23抗體克羅恩?、笃谂R床成功。艾伯維IL-23抑制劑Skyrizi（risankizumab）治療中重度活動(dòng)性克羅恩病（CD）的Ⅲ期臨床（SEQUENCE）達(dá)到雙主要終點(diǎn)和所有次要終點(diǎn)。與活性對(duì)照組相比，Skyrizi治療組第24周時(shí)臨床緩解率的統(tǒng)計(jì)達(dá)到非劣效性（59%vs40%）；第48周達(dá)到內(nèi)窺鏡評(píng)分[SES-CD]≤4和至少降低2分，且任何單個(gè)組分的分項(xiàng)評(píng)分均不超過1分的患者比例為32%（vs16%，p<0.0001）。臨床中未觀察到新的安全性風(fēng)險(xiǎn)。
4.CRF1拮抗劑治療CAH的Ⅲ期臨床積極。Neurocrine公司選擇性促腎上腺皮質(zhì)激素釋放因子1型受體（CRF1）拮抗劑crinecerfont，在治療經(jīng)典先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥（CAH）的Ⅲ期臨床CAHtalyst達(dá)到主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。在第24周，與安慰劑相比，該新藥在維持雄激素控制的同時(shí)，還顯著降低患者每日所需糖皮質(zhì)激素劑量百分比；該組約63%的患者所使用的糖皮質(zhì)激素降低至生理劑量，而安慰劑組這一數(shù)值約為18%（p<0.0001）。Crinecerfont總體耐受性良好。
5.慢性鼻竇炎創(chuàng)新療法Ⅱ期臨床積極。Lyra Therapeutics鼻基質(zhì)創(chuàng)新藥物LYR-220治療慢性鼻竇炎（CRS）的Ⅱ期臨床結(jié)果積極。LYR-220旨在向鼻竇通道連續(xù)遞送六個(gè)月的抗炎藥物糠酸莫米松以達(dá)到治療目的。結(jié)果顯示，與假性治療組相比，LYR-220治療組患者第24周時(shí)鼻塞、流鼻涕和面部疼痛/壓力的綜合改善具統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（-1.50；p=0.02）；鼻腔鼻竇結(jié)局測(cè)試22（SNOT-22）評(píng)分也顯著改善（-16.8；p=0.007）。聯(lián)拓生物擁有在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化LYR-220的優(yōu)先權(quán)利。
6.百時(shí)美施貴寶LPA1拮抗劑Ⅱ期臨床積極。百時(shí)美施貴寶口服溶血磷脂酸受體1（LPA1）拮抗劑BMS-986278治療進(jìn)行性肺纖維化（PPF）的Ⅱ期臨床結(jié)果積極。與安慰劑組相比，BMS-986278（60mg）治療組預(yù)測(cè)用力肺活量百分比（ppFVC）的變化率降低69%（治療組與安慰劑組的差異為2.9%；95% CI：0.4，5.5），治療組ppFVC的變化率相對(duì)于安慰劑組降低74%（3.2%；95% CI：0.7，5.6）。藥物不良事件（AEs）發(fā)生率與安慰劑相似。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.重慶九價(jià)HPV疫苗接種已納入補(bǔ)貼。9月8日，重慶沙坪壩區(qū)適齡女生HPV疫苗接種在歌樂山社區(qū)衛(wèi)生服務(wù)中心正式啟動(dòng)，沙坪壩區(qū)本次疫苗接種面向全區(qū)無免疫史的初二在校女生。目前，重慶多個(gè)城區(qū)多個(gè)街道的社區(qū)衛(wèi)生服務(wù)中心已啟動(dòng)適齡女生HPV疫苗接種，接種女孩和家長可自主選擇接種二價(jià)、四價(jià)或九價(jià)疫苗，均按照最高每人600元的標(biāo)準(zhǔn)，以不超過疫苗總費(fèi)用為限實(shí)施定額補(bǔ)助。
2.北京出臺(tái)藥品創(chuàng)新服務(wù)提質(zhì)增效行動(dòng)方案。近日，北京市藥監(jiān)局印發(fā)《藥品創(chuàng)新服務(wù)提質(zhì)增效行動(dòng)方案（2023-2025年）》。《方案》明確，到2023年底，全面落實(shí)項(xiàng)目制管理工作機(jī)制，本市在研品種納入項(xiàng)目制管理品種數(shù)量不少于100項(xiàng)；啟動(dòng)在線咨詢、重點(diǎn)項(xiàng)目跟蹤服務(wù)管理模塊等信息化建設(shè)；到2024年底，累計(jì)納入項(xiàng)目制管理品種數(shù)量不少于200項(xiàng)；完成在線咨詢、重點(diǎn)項(xiàng)目跟蹤服務(wù)管理模塊等信息化建設(shè)并上線運(yùn)行；到2025年底，累計(jì)納入項(xiàng)目制管理品種數(shù)量不少于300項(xiàng)；三年內(nèi)獲批藥物臨床試驗(yàn)創(chuàng)新藥項(xiàng)目不少于200項(xiàng)。
3.王大軍任首都醫(yī)科大學(xué)附屬復(fù)興醫(yī)院黨委書記。9月12日，首都醫(yī)科大學(xué)附屬復(fù)興醫(yī)院召開干部大會(huì)，宣布復(fù)興醫(yī)院領(lǐng)導(dǎo)干部任免決定：王大軍同志任首都醫(yī)科大學(xué)附屬復(fù)興醫(yī)院黨委書記，劉云軍同志不再擔(dān)任首都醫(yī)科大學(xué)附屬復(fù)興醫(yī)院黨委書記職務(wù)。首都醫(yī)科大學(xué)附屬復(fù)興醫(yī)院始建于1950年，前身為公安部直屬醫(yī)院，1958年歸屬地方管理，并與國家計(jì)委三里河門診部合并后更名為北京市復(fù)興醫(yī)院，1998年被首都醫(yī)科大學(xué)認(rèn)定為附屬醫(yī)院。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（09月13日)
2. FDA新藥獲批情況（北美09月11日）
