今日頭條
瑞博三款小核酸藥物研究積極。瑞博生物宣布運(yùn)用肝靶向技術(shù)平臺RIBO-GalSTAR自主開發(fā)的三款小核酸藥物（RBD4059、RBD5044和RBD5044）即將在ESC Congress 2023年會上公布用于心血管與代謝疾病領(lǐng)域的研究成果。RBD4059是靶向凝血因子XI（FXI）的GalNAc-siRNA藥物;RBD5044是一款靶向載脂蛋白CIII（ApoC3）的GalNAc-siRNA藥物;RBD5044是一款靶向肝血管緊張素原（AGT）的GalNAc-siRNA分子。目前RBD4059和RBD5044正處于Ⅰ期臨床試驗(yàn)階段。
國內(nèi)藥訊
1.中國抗體制藥CD22單抗報(bào)產(chǎn)。中國抗體制藥1類新藥舒西利單抗（SM03，suciraslimab）的上市申請獲CDE受理。suciraslimab是一款CD22單抗，它通過改變CD22的結(jié)合方式，招募相關(guān)抑制分子，進(jìn)而抑制B細(xì)胞相關(guān)免疫反應(yīng)。今年4月，該新藥已在治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA）的III期臨床（SM03-RA-III）達(dá)到主要終點(diǎn)，與安慰劑相比，舒西利單抗聯(lián)合甲氨蝶呤可有效降低活動性RA患者的疾病活動度，緩解RA疾病癥狀。
2.泰它西普兒科SLE受試者獲批擴(kuò)齡。榮昌生物BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白創(chuàng)新藥注射用泰它西普（RC18，泰愛®）用于兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡（cSLE）患者的Ⅰ期臨床補(bǔ)充申請獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，受試者年齡范圍由12-17歲擴(kuò)展為5歲及以上。RC18通過抑制BLyS和APRIL兩個細(xì)胞因子的過度表達(dá)，從而治療B細(xì)胞介導(dǎo)的包括系統(tǒng)性紅斑狼瘡、重癥肌無力適應(yīng)癥在內(nèi)的多種自身免疫性疾病。2021年3月，泰它西普用于治療SLE已獲國家藥監(jiān)局附條件批準(zhǔn)上市。
3.創(chuàng)勝Claudin18.2抗體啟動國際Ⅲ期臨床。創(chuàng)勝集團(tuán)Claudin18.2抗體TST001登記啟動一項(xiàng)Ⅲ期臨床，擬評估聯(lián)合納武利尤單抗和化療用于一線治療Claudin18.2陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃或胃食管結(jié)合部腺癌的有效性與安全性。這是一項(xiàng)國際多中心臨床試驗(yàn)，計(jì)劃國內(nèi)入組475人 ，國際入組575人，將在中國、法國和美國同步開展。該項(xiàng)試驗(yàn)主要研究者由北京腫瘤醫(yī)院醫(yī)學(xué)博士沈琳擔(dān)任。
4.德昇濟(jì)HER2/CD47雙抗國內(nèi)獲批臨床。德昇濟(jì)醫(yī)藥1類生物制品注射用D3L-001獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)臨床，擬開發(fā)用于HER2陽性晚期實(shí)體瘤患者。D3L-001是一款靶向HER2和CD47的雙特異性抗體，它通過HER2優(yōu)先與腫瘤細(xì)胞結(jié)合，減少了CD47靶點(diǎn)潛在的血液毒性，并能使抗體依賴的細(xì)胞毒性作用和細(xì)胞吞噬作用協(xié)同發(fā)揮最大作用。今年4月，該新藥已在美國獲批臨床。
5.九州通非肽類3CL蛋白酶抑制劑報(bào)IND。九州通醫(yī)藥與甫康（上海）成立的合資公司湖北九康通開發(fā)的1類化藥SHEN211片的臨床試驗(yàn)申請獲CDE受理。SHEN211是一款廣譜抗新冠病毒非擬肽類3CL蛋白酶抑制劑，通過作用于新冠病毒主蛋白酶（3CLpro），抑制病毒前體蛋白質(zhì)的切割，進(jìn)而阻斷病毒復(fù)制，達(dá)到抗新冠病毒的作用。目前，國內(nèi)還未有非擬肽類3CLpro抑制劑獲批上市。
國際藥訊
1.諾華BRAF/MEK組合獲批新適應(yīng)癥。FDA批準(zhǔn)諾華BRAF抑制劑Tafinlar（達(dá)拉非尼）聯(lián)合MEK抑制劑Mekinist（曲美替尼），用于1歲及以上伴有BRAF V600E突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者。此前該組合療法針對這一適應(yīng)癥已獲批用于成人和6歲以上兒科患者。在臨床研究中，這一組合在攜帶BRAF V600E的實(shí)體瘤患者中達(dá)到80%的總緩解率；而且在兒科患者中，Tafinlar+Mekinist總體耐受性良好。
2.司美格魯肽減肥針獲英國NICE批準(zhǔn)。9月4日，諾和諾德宣布其GLP-1激動劑司美格魯肽減肥針（Wegovy）獲英國國家健康與臨床優(yōu)化研究所 (NICE) 批準(zhǔn)，納入英國國家醫(yī)療服務(wù)體系(NHS)，用于肥胖癥患者體重管理。受此消息影響，諾和諾德股價盤后上漲近2%，市值達(dá)到4236.46億美元，超過強(qiáng)生（4170.83億美元），成為全球藥企市值第二名。
3.拜耳非奈利酮新增3項(xiàng)心衰Ⅲ期試驗(yàn)。拜耳糖尿病腎臟藥物非甾體選擇性MRA拮抗劑Finerenone（非奈利酮）將新增開展3項(xiàng)Ⅲ期臨床，以擴(kuò)展其心衰項(xiàng)目（MOONRAKER）。3項(xiàng)試驗(yàn)分別為評估非奈利酮治療因急性失代償性心力衰竭發(fā)作而住院且LVEF≥40%的患者（REDEFINE-HF）；非奈利酮聯(lián)合SGLT2治療因心力衰竭住院的患者（CONFIRMATION-HF），以及Finerenone治療對螺內(nèi)酯、依普利酮等甾體類MRA不耐受或不適用的LVEF＜40%的心衰患者（FINALITY-HF）。
4.安進(jìn)收購Horizon獲FTC批準(zhǔn)。9月1日，美國聯(lián)邦交易委員會（FTC）宣布，已與安進(jìn)達(dá)成協(xié)議，允許安進(jìn)繼續(xù)收購Horizon公司。Horizon的核心產(chǎn)品主要包括用于治療甲狀腺眼病的IGF-1R單抗Tepezza和治療慢性痛風(fēng)的Krystexxa，治療視神經(jīng)和脊髓炎癥的Uplizna，以及治療罕見遺傳疾病尿素循環(huán)紊亂的Ravicti。今年5月，F(xiàn)TC對安進(jìn)提起訴訟，認(rèn)為安進(jìn)完成收購后，可能會利用其現(xiàn)有的產(chǎn)品組合來鞏固Horizon治療甲狀腺眼病（TED）和慢性痛風(fēng)（CRG）藥物的壟斷地位。
5.腫瘤創(chuàng)新藥公司Agenus大幅裁員。腫瘤創(chuàng)新藥公司Agenus宣布裁員25%，并大幅縮減癌癥藥物研究，全力優(yōu)先推進(jìn)CTLA-4抗體botensilimab和PD-1抗體balstilimab的上市。Agenus將在重組中裁減超過85個職位，此舉預(yù)計(jì)到年底將為公司節(jié)省約4000萬美元。今年3月，botensilimab聯(lián)合balstilimab方案在治療復(fù)發(fā)性鉑類藥物耐藥/難治性卵巢癌的Ⅰb期臨床中達(dá)到33%的客觀緩解率，而且組合療法的總體耐受性良好。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.敬靜重回華西當(dāng)院長。據(jù)四川大學(xué)華西醫(yī)院網(wǎng)站近期相關(guān)報(bào)道顯示，此前卸任四川省衛(wèi)健委黨組書記、主任的敬靜，已重回華西醫(yī)院，任乳腺健康醫(yī)學(xué)研究院院長。公開簡歷顯示，敬靜，女，漢族，1974年7月生，四川劍閣人，1992年9月加入中國共產(chǎn)黨，1997年8月參加工作，四川大學(xué)華西臨床醫(yī)學(xué)院外科學(xué)專業(yè)畢業(yè)，研究生學(xué)歷，醫(yī)學(xué)博士學(xué)位，教授。
2.佛山鼓勵公立在職醫(yī)師設(shè)立個人診所。佛山市衛(wèi)生健康局發(fā)布《佛山市支持社會力量提供多層次多樣化醫(yī)療服務(wù)的實(shí)施意見（征求意見稿）》，向社會公開征求意見。《實(shí)施意見》指出要加強(qiáng)政策支持與法治保障，鼓勵公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)在職醫(yī)師和退休醫(yī)師到基層設(shè)立個人診所；允許將在職醫(yī)師到基層開辦診所期間符合要求的執(zhí)業(yè)資歷和業(yè)績成果作為申報(bào)基層衛(wèi)生技術(shù)人員職稱評審的依據(jù)。
3.國家神經(jīng)系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)中心腦心聯(lián)盟成立。9月1日，國家神經(jīng)系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心腦心聯(lián)盟成立大會在西安勝利召開。腦心聯(lián)盟的成立依托于國家神經(jīng)系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心，聯(lián)合全國眾多醫(yī)療單位，旨在廣泛推廣腦心共患病的理念，積極成立腦心共患病聯(lián)合診療中心，構(gòu)建我國首個腦心共患病患者的全息數(shù)據(jù)庫，同時發(fā)布了首個腦心共患病標(biāo)準(zhǔn)數(shù)據(jù)集。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（09月05日)
2. FDA新藥獲批情況（北美09月01日）
