今日頭條
軒竹CDK4/6抑制劑報(bào)產(chǎn)。軒竹生物CDK4/6抑制劑1類化藥吡羅西尼片的上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理。今年4月，軒竹生物宣布該新藥聯(lián)合氟維司群治療既往內(nèi)分泌治療后進(jìn)展的HR+/HER2-晚期乳腺癌的III期臨床達(dá)到主要研究終點(diǎn)，與對(duì)照組相比，吡羅西尼聯(lián)合治療具有顯著的臨床獲益。值得一提的是，吡羅西尼聯(lián)合醋酸阿比特龍和潑尼松治療晚期或轉(zhuǎn)移性前列腺癌的II期臨床申請(qǐng)已獲CDE受理。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.正大天晴凝血因子VIII獲批上市。正大天晴注射用重組人凝血因子VIII（商品名：安恒吉 ）獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于預(yù)防12歲及以上血友病A患者（先天性凝血因子VIII缺乏）出血。關(guān)鍵臨床結(jié)果顯示，81例既往接受過人凝血因子VIII治療的重度血友病A患者（≥12歲）接受安恒吉預(yù)防治療，有48例患者未發(fā)生出血事件；大多數(shù)新發(fā)出血事件，可通過1次或2次輸注止血。
2.映恩HER2-ADC啟動(dòng)Ⅲ期臨床。映恩生物HER2 ADC藥物DB-1303在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)一項(xiàng)Ⅲ期臨床，擬評(píng)估用于HR+/HER2低表達(dá)的轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的治療效果與安全性。該項(xiàng)試驗(yàn)計(jì)劃入組466例患者，預(yù)計(jì)2025年8月初步完成。今年4月，映恩生物已與BioNTech達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議，授予BioNTech在全球（不包括中國(guó)大陸、香港和澳門地區(qū)）開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化兩款A(yù)DC（DB-1303和DB-1311）的權(quán)利。
3.信達(dá)CD40L抗體獲批自免病臨床。信達(dá)生物1類生物制品IBI355的兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)（受理號(hào)：CXSL2300410/1），即將開展用于治療“原發(fā)性干燥綜合征的成年患者”，以及“系統(tǒng)性紅斑狼瘡的成年患者”的臨床研究。IBI355是信達(dá)生物針對(duì)自身免疫性疾病開發(fā)的一款CD40L靶向抗體藥，具有提升疾病控制效果的潛力，旨在解決長(zhǎng)期用藥的毒性問題。
4.聯(lián)邦三靶點(diǎn)激動(dòng)劑獲批降糖臨床。聯(lián)邦制藥1類化藥UBT251注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，臨床適應(yīng)癥為“2型糖尿病”。UBT251是一款長(zhǎng)效GLP-1/GIP/GCG三靶點(diǎn)受體激動(dòng)劑，預(yù)期臨床每周皮下注射給藥1次。在臨床前研究中，UBT251已在多種動(dòng)物模型中已顯示出降低血糖和體重，改善肝臟脂肪變性和纖維化的潛力。
5.君實(shí)PD1單抗上半年銷售4.47億元。8月30日，君實(shí)生物發(fā)布2023H1業(yè)績(jī)報(bào)告，上半年?duì)I收6.7億元，同比下滑29.21%，凈虧損9.97億元，研發(fā)投入9.49億元，同比下滑10.7%。營(yíng)收的下滑主要是該公司與禮來、Coherus的合作協(xié)議相關(guān)的許可收入及特許權(quán)收入減少導(dǎo)致。2023年上半年，特瑞普利單抗收入約4.47億元，同比增長(zhǎng)約50%；新冠小分子口服藥氫溴酸氘瑞米德韋片銷售額為1.10億元；阿達(dá)木單抗生物類似藥收入6800萬元。
國(guó)際藥訊
1.羅氏PD-L1單抗皮下劑獲批英國(guó)上市。羅氏PD-L1抗體Tecentriq（atezolizumab）皮下制劑獲英國(guó)藥品和醫(yī)療產(chǎn)品監(jiān)管署（MHRA）批準(zhǔn)上市，涵蓋其靜脈制劑在英國(guó)所獲批的所有適應(yīng)癥（包括某些類型的肺癌、膀胱癌、乳腺癌和肝癌）。在Ib/Ⅲ期試驗(yàn)IMscin001中，與需要30-60分鐘的靜脈（IV）輸注相比，只需7分鐘的皮下注射Tecentriq在血液中的水平（藥代動(dòng)力學(xué)）顯示出非劣效性。Tecentriq皮下制劑也正接受FDA和EMA的監(jiān)管審查。
2.BMS心肌病新藥長(zhǎng)期療效積極。百時(shí)美施貴寶心肌肌球蛋白別構(gòu)抑制劑Camzyos（mavacamten）治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的兩項(xiàng)Ⅲ期臨床（VALOR-HCM和MAVA-LTE）長(zhǎng)期隨訪結(jié)果積極。VALOR-HCM研究56周分析顯示，Camzyos持續(xù)降低需要接受侵入性室間隔減容療法（SRT）患者的比例，Camzyos組和安慰劑交叉組這一數(shù)值分別為8.9%vs19.2%。MAVA-LTE研究120周分析顯示，患者LVOT（左心室流出道）阻塞、癥狀和NT-proBNP水平均持續(xù)改善，沒有新的安全性信號(hào)。
3.VMAT2抑制劑亨廷頓病Ⅲ期臨床成功。Neurocrine公司囊泡單胺轉(zhuǎn)運(yùn)體2（VMAT2）抑制劑Ingrezza（valbenazine）治療亨廷頓?。℉D）相關(guān)舞蹈?。╟horea）的Ⅲ期臨床KINECT-HD達(dá)到主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)。最新數(shù)據(jù)顯示，最低劑量Ingrezza（40mg）治療在第2周即起效，患者疾病評(píng)定量表（UHDRS）最大舞蹈癥（TMC）評(píng)分較安慰劑顯著降低（-4.6 vs. -1.4分；P<0.0001），療效維持12周；該組達(dá)到CGI-C（臨床總體變化印象）和PGI-C（患者總體印象變化）指標(biāo)改善的患者比例也顯著更高（CGI-C：42.9%vs13.2%；PGI-C：52.7%vs26.4%）。
4.MPS II酶替代療法Ⅰ/Ⅱ期臨床積極。Denali公司酶替代療法DNL310治療II型黏多糖貯積癥（MPS II）的Ⅰ/Ⅱ期臨床最新結(jié)果積極。數(shù)據(jù)顯示，DNL310治療顯著降低患者神經(jīng)元損傷標(biāo)志物血清神經(jīng)絲蛋白輕鏈（NfL）水平，兩年降幅達(dá)64%；DNL310耐受性良好。詳細(xì)數(shù)據(jù)將公布于SSIEM2023年會(huì)上。DNL310是一款由IDS蛋白與Denali的酶轉(zhuǎn)運(yùn)載體（ETV）結(jié)合的融合蛋白藥物，已分別獲得FDA和EMA授予的快速通道資格和優(yōu)先藥品資格。
5.諾和諾德超4.7億歐元收購Embark Biotech。諾和諾德宣布將以高達(dá)4.56億歐元款項(xiàng)收購Embark Biotech公司，并獲得其先導(dǎo)代謝項(xiàng)目，用于肥胖和2型糖尿病的治療。Embark Biotech是2017年從哥本哈根大學(xué)諾和諾德基礎(chǔ)代謝研究中心（CBMR）所分拆出來的公司。這是諾和諾德本月的第二項(xiàng)并購交易。8月中旬，諾和諾德已以高達(dá)10.75億美元的現(xiàn)金收購Inversago公司，獲得該公司CB1反向激動(dòng)劑INV-202，以及其他用于代謝和纖維化疾病的臨床前項(xiàng)目資產(chǎn)。
6.諾華終止TGF β單抗所有臨床開發(fā)。諾華致函XOMA Corporation公司，宣布停止TGF β單抗NIS793相關(guān)的開發(fā)活動(dòng)，將停止其余TGFβ臨床項(xiàng)目中招募患者，以及將在試驗(yàn)結(jié)束后收集所有數(shù)據(jù)。NIS793最初由XOMA開發(fā)，是一款靶向TGF-β的潛在FIC抗體，通過抑制TGF-β通路以發(fā)揮抗腫瘤作用。此前，諾華已開展多項(xiàng)NIS793的臨床試驗(yàn)，適應(yīng)癥包括轉(zhuǎn)移性胰腺導(dǎo)管腺癌、轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌、肺癌等。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.兩院院士增選有效候選人名單公布。8月31日，中國(guó)科學(xué)院、中國(guó)工程院公布2023年院士增選有效候選人名單。此次中國(guó)科學(xué)院院士增選有效候選人為583人，其中生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)學(xué)部共109人；中國(guó)工程院2023年院士增選有效候選人655人，醫(yī)藥衛(wèi)生學(xué)部有85人。根據(jù)院士增選指南名額分配細(xì)則，中科院生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)學(xué)部，與工程院的醫(yī)藥衛(wèi)生學(xué)部最終增選院士共計(jì)不超過26名。根據(jù)統(tǒng)計(jì)，北京大學(xué)、復(fù)旦大學(xué)、上海交通大學(xué)排在有效增選候選人人數(shù)的前三，分別有14人、11人和9人。
2.傳染病疫情風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估管理辦法出臺(tái)。8月31日，國(guó)家疾控局印發(fā)《傳染病疫情風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估管理辦法（試行）》指出，各級(jí)疾控主管部門應(yīng)負(fù)責(zé)建立健全風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估的工作制度和工作機(jī)制，負(fù)責(zé)風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估工作的組織協(xié)調(diào)等。國(guó)家級(jí)和省級(jí)疾控主管部門應(yīng)組建由預(yù)防醫(yī)學(xué)、臨床醫(yī)學(xué)、基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)等學(xué)科和專業(yè)方向的專家組成的風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估專家組，對(duì)可能導(dǎo)致重大公衛(wèi)風(fēng)險(xiǎn)的特定傳染病疫情開展風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估。
3.國(guó)家級(jí)尿控盆底疾病診治中心分中心在重醫(yī)附一院成立。近日，國(guó)家老年醫(yī)學(xué)中心尿控盆底疾病診治中心重醫(yī)附一院分中心成立授牌儀式舉行。國(guó)家級(jí)尿控盆底疾病診治中心分中心正式在重醫(yī)附一院成立，該中心的成立將促進(jìn)醫(yī)院在尿控盆底疾病診治領(lǐng)域的發(fā)展，同時(shí)帶動(dòng)重慶及周邊地區(qū)該亞專業(yè)水平的整體提高，讓更多患者獲益。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（08月31日)
2. FDA新藥獲批情況（北美08月29日）
