今日頭條
恒瑞PARP抑制劑報婦科腫瘤NDA。恒瑞PARP抑制劑氟唑帕利膠囊新適應癥的上市申請獲CDE受理，用于晚期上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌患者一線含鉑化療后的維持治療。在III期臨床（NCT04229615）中，氟唑帕利單藥的維持治療可顯著延長這類患者的無進展生存期。該新藥此前已獲批用于既往二線及以上化療的伴有胚系BRCA突變的鉑敏感復發性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌的治療，以及鉑敏感的復發性上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌的維持治療。
國內藥訊
1.諾華長效降脂siRNA療法中國獲批上市。諾華靶向PCSK9的小干擾核酸（siRNA）療法英克司蘭鈉注射液（樂可為，inclisiran）獲國家藥監局批準上市，作為飲食的輔助療法，用于成人原發性高膽固醇血癥（雜合子型家族性和非家族性）或混合性血脂異常患者的治療。一項ORION-3試驗結果顯示，在他汀基礎上，每年兩次inclisiran治療可在4年內有效持續降低LDL-C水平；約80%的患者LDL-C水平達到<70mg/dL。
2.泰它西普治療RA的Ⅲ期臨床積極。榮昌生物BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白注射用泰它西普（RC18，商品名：泰愛®）在中國治療類風濕關節炎(RA)患者的Ⅲ期臨床達到主要終點。與甲氨蝶呤單藥相比，泰它西普(160mg)聯合甲氨蝶呤治療第24周時顯著提高患者ACR20應答率。詳細結果將發表于學術期刊和學術會議上。預計近期將向CDE遞交新藥上市申請。
3.齊魯創新PROTAC獲批實體瘤臨床。齊魯制藥1類化藥QLH12016膠囊獲國家藥監局臨床默示許可，擬用于治療包含晚期前列腺癌在內的惡性實體瘤。QLH12016是一款具差異化分子設計的PROTAC（靶向蛋白降解嵌合體）產品，已在臨床前研究中顯示出積極的體內外腫瘤抑制效應，并具備成藥性特征。該新藥有望為轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者提供新的治療選擇。
4.蘇州澳宗改良型依達拉奉獲批ALS臨床。蘇州澳宗生物依達拉奉改良型新藥TTYP01片獲FDA臨床許可，即將在美國開展用于治療肌萎縮側索硬化癥（ALS，俗稱漸凍人癥）的臨床研究。澳宗生物通過特有的專利技術改變給藥途徑，將依達拉奉注射劑改良成口服的片劑，可為患者提供長達一年以上的持續治療。此前，該新藥已獲得FDA授予用于治療ALS的孤兒藥資格。
5.北京呈諾iPSC來源細胞藥物報IND。北京呈諾醫學1類生物制品異體內皮祖細胞（EPCs）注射液ALF202的臨床試驗申請獲CDE受理。這是一款基于誘導多能干細胞（iPSC）定向誘導分化得到的EPCs治療產品，擬開發用于遠端肢體缺血的治療。EPCs是血管內皮前體細胞，廣泛參與缺血組織的血管發生和血管后損傷。2022年4月，該公司首個產品ALF201注射液（受理號：CXSL2200090）已獲批開展用于治療大動脈粥樣硬化型急性缺血性卒中的臨床試驗。
國際藥訊
1.安進KRAS抑制劑獲FDA支持批準。安進KRAS抑制劑Lumakras（sotorasib）獲FDA腫瘤學藥物咨詢委員會（ODAC）支持，推薦由加速批準轉變為完全批準，治療經治、KRAS G12C突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）。預計FDA將在今年12月24日之前做出審評結果。在確證性Ⅲ期臨床CodeBreaK 200中，與標準化療相比，Lumakras將患者疾病進展或死亡風險降低34%（HR：0.66，[95% CI：0.51，0.86]；P=0.002）。
2.FIC端粒酶抑制劑向FDA報產。Geron公司端粒酶抑制劑GRN163L（Imetelstat）的新藥申請獲FDA受理，用于治療低危骨髓增生異常綜合征（LR-MDS）患者的輸血依賴性貧血。Imetelstat旨在結合并抑制端粒酶，從而調控惡性造血干細胞的凋亡。在一項II/III期研究（IMerge）中，與安慰劑相比，imetelstat治療第8周時顯著提高不需要輸血的患者比例（39.8%vs15.0%;P<0.001）。
3.禮來RET抑制劑甲狀腺髓樣癌III期臨床成功。禮來制藥RET抑制劑塞普替尼（selpercatinib）治療初治、RET突變型晚期或轉移性甲狀腺髓樣癌（MTC）的III期LIBRETTO-531研究達到主要終點。與卡博替尼或凡德他尼對照藥物相比，selpercatinib一線治療顯著延長患者無進展生存期（PFS）。2020年5月，selpercatinib已被FDA加速批準上市，是首款針對RET基因融合陽性癌癥（包括非小細胞肺癌（NSCLC）、髓樣甲狀腺癌（MTC）和甲狀腺癌）的精準療法。
4.Geneos公司癌癥疫苗早期臨床積極。Geneos公司基于DNA質粒遞送的個體化癌癥疫苗與PD-1抑制劑Keytruda聯用，在二線治療晚期肝細胞癌（HCC）的Ⅰb/Ⅱa期臨床獲積極結果。根據RECIST1.1，在32例可評估患者中，3例獲得完全緩解，7例獲得部分緩解，9例患者疾病穩定。根據RECIST1.1或ctDNA檢測，32例可評估患者中，11例獲得完全緩解，部分緩解，或者完全分子生物學緩解。臨床中未發現嚴重疫苗相關不良事件。
5.阿斯利康Claudin18.2/CD3雙抗上Ⅰ/Ⅱ期臨床。阿斯利康Claudin18.2/CD3雙抗藥物AZD5863（HBM7022）在Clinicaltrials.gov網站上登記注冊一項國際Ⅰ/Ⅱ期臨床，計劃在美國、中國、荷蘭、韓國、日本入組200例晚期實體瘤患者，評估AZD5863的安全性、耐受性和藥代動力學特征，以及初步療效。預計2026年底完成。HBM7022最初由和鉑醫藥開發，阿斯利康擁有該新藥的全球權益。
6.FDA部分暫停吉利德CD47單抗臨床試驗。吉利德潛在“first-in-class”CD47單抗藥物Magrolimab用于治療急性髓系白血病（AML）的臨床研究已被FDA叫停。該項試驗不再招募新的患者入組。Magrolimab的主要作用機制是阻斷CD47-信號調節蛋白（SIRPα）之間的抑制性相互作用，增強巨噬細胞和其他吞噬細胞識別和消滅外來細胞和惡性細胞的能力，從而達到阻斷癌細胞發出的“別吃我”信號的目的。
醫藥熱點
1.全國居民健康素養水平達27.78%。近日，國家衛健委官網發布2022年中國居民健康素養監測情況。健康素養是指個人獲取和理解基本健康信息和服務，并運用這些信息和服務做出正確決策，以維護和促進自身健康的能力。監測結果顯示，2022年我國居民健康素養水平達到27.78%，比2021年提高2.38%；其中，城市居民健康素養水平為31.94%，農村居民為23.78%，較2021年分別增長1.24%和1.76%。
2.北京重大呼吸道傳染病研究中心成立。8月20日，北京重大呼吸道傳染病研究中心在北京正式成立。該研究中心依托北京市疾病預防控制中心（北京市預防醫學科學院），聯合首都醫科大學附屬北京地壇醫院、佑安醫院、朝陽醫院、胸科醫院，以及中國科學院病原微生物與免疫學重點實驗室、中國醫學科學院和中日友好醫院、昌平實驗室等單位相關研究團隊，成立并開展相關研究，旨在提升北京市重大呼吸道傳染病防控能力。
3.豬腎人體移植創紀錄。8月16日，美國紐約大學蘭貢醫療中心發布公報表示，該中心的一個研究團隊將基因編輯豬的腎臟移植到一名已腦死亡但維持生理機能的57歲男性受試者體內，豬腎臟已正常工作32天，創造了基因編輯豬腎臟在人體內工作的新紀錄。目前這個豬腎臟仍在正常工作中。據悉，這次試驗還將進行一個月。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（08月23日)
2. FDA新藥獲批情況（北美08月22日）
