今日頭條
瓔黎PI3Kδ抑制劑擬納入優先審評。瓔黎藥業自主研發的林普利塞片獲CDE擬納入優先審評，擬定適應癥為既往接受過至少兩種系統性治療的復發或難治濾泡性淋巴瘤成人患者，既往接受過一線充分治療的復發/難治性外周T/NK細胞淋巴瘤成人患者。林普利塞片是首個國產磷酯酰肌醇3-激酶亞型δ（PI3Kδ）抑制劑，此前已獲國家藥監局附條件批準上市，商品名：因他瑞，用于治療復發或難治濾泡性淋巴瘤。
國內藥訊
1.先聲引進CDK4/6抑制劑新適應癥報產。先聲藥業從G1 Therapeutics引進的CDK4/6抑制劑注射用鹽酸曲拉西利的新適應癥上市申請獲CDE受理，用于廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）患者，在接受含拓撲替康方案治療前給藥，以降低化療引起的骨髓抑制的發生率。Trilaciclib是一種骨髓保護劑，2021年2月已獲FDA批準上市，商品名為Cosela。本次新適應癥申請旨在將該產品在ES-SCLC患者上的應用拓展至二線及以上化療中的應用。
2.東陽光英強布韋報丙肝NDA。東陽光丙肝1類化藥英強布韋片的上市申請獲CDE受理。今年5月，東陽光已完成一項評價磷酸安泰他韋膠囊聯合英強布韋片治療成人慢性丙型肝炎的Ⅱ/Ⅲ期臨床研究，以治療結束后12周時實現持續病毒學應答的受試者百分比（SVR12）為衡量指標，評估聯合治療成人各基因型慢性丙型肝炎的效果。目前，這款丙肝病毒（HCV）NS5A抑制劑磷酸安泰他韋膠囊的上市申請已獲得CDE受理。
3.百奧泰FRα靶向ADC早期臨床積極。百奧泰靶向葉酸受體α的ADC藥物BAT8006在治療晚期實體瘤的Ⅰ期臨床劑量爬坡研究中獲積極結果。納入的受試者無FRα表達水平的要求，囊括了卵巢癌、乳腺癌、非小細胞肺癌和宮頸癌等多個瘤種，其中卵巢癌受試者占比約60%。數據顯示，BAT8006的總體ORR為31%，DCR為86.2%；BAT8006在TPS>25%的卵巢癌患者中，ORR達到58.3%。
4.信達B7-H3靶向ADC啟動Ⅰ/Ⅱ期臨床。信達生物靶向B7-H3的ADC新藥IBI129在Clinicaltrials.gov網站上登記注冊一項Ⅰ/Ⅱ期臨床，擬評估用于治療復發性或轉移性實體瘤安全性、耐受性和初步抗腫瘤活性。預計2024年底初步完成。IBI129是信達生物第4款進入臨床階段的ADC新藥。此前，信達生物的IBI343（Claudin18.2 ADC）、IBI354（HER2 ADC）、IBI130（Trop2 ADC）已陸續進入臨床開發。
5.燁輝Menin抑制劑國內獲批臨床。燁輝醫藥1類化藥BN104片獲國家藥監局臨床試驗默示許可，擬開發用于治療復發/難治性急性白血病。BN104是一款新型、高選擇性的口服Menin抑制劑，已在針對急性白血病的臨床前研究中顯示出明顯更大的安全窗口和同類最佳的治療潛力。今年4月，該新藥已獲得FDA授予的治療急性髓系白血病（AML）的孤兒藥資格。
6.恒瑞TSLP單抗超10億美元海外授權。恒瑞醫藥宣布與美國One Bio公司就其胸腺基質淋巴細胞生成素（TSLP）單抗藥物SHR-1905達成合作協議，授予后者在大中華區外的開發、生產和商業化SHR-1905的全球獨家權益。SHR-1905可阻斷炎癥細胞因子的釋放，抑制下游炎癥信號的傳導，有潛力治療哮喘、慢性鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）患者。根據協議，恒瑞將獲得2500萬美元首付款和近期里程碑，累計不超過10.25億美元的研發及銷售里程碑后期付款，以及產品的銷售分成。
國際藥訊
1.FDA發布細胞和基因療法制造指南。近日，FDA發布一份針對細胞和基因療法開發的指南草案，對研發過程中制造工藝的改變等方面給出指導意見。FDA建議在啟動臨床試驗之前引入任何大規模的制造改變；進行臨床試驗時，應使用與商業化制造相同的制造流程，這有助于簡化擴展制造規模的過程；即使制造過程沒有改變，開發商應該進行年度數據評估，以確定產品指標或生產和質量控制程序是否需要任何改變。指南草案還建議根據長期儲存條件下的實時穩定性數據來確定制品有效期。
2.輝瑞CD3/BCMA雙抗獲FDA批準上市。輝瑞CD3/BCMA雙抗ELREXFIO（elranatamab）獲FDA加速批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）。一項Ⅱ期MagnetisMM-3臨床數據顯示，在中位隨訪為10.4個月時，elranatamab在既往至少接受過四種治療的患者中達到61%的客觀緩解率以及55%的非常好的部分緩解率。這是繼強生Tecvayli（teclistamab-cqyv）后第二款在美國獲批的CD3/BCMA雙抗。
3.新一代A型肉毒素獲FDA批準新適應癥。Revance公司A型肉毒桿菌毒素Daxxify獲FDA批準擴展適應癥，用于治療頸部肌張力障礙。Daxxify屬于新型長效神經調節劑，通過阻斷神經沖動，暫時抑制肌肉運動。2022年9月，該產品已獲得FDA首次批準，用于暫時改善成人的眉間皺紋。復星醫藥子公司復星醫藥產業擁有該新藥的中國獨家權益。
4.罕見病ASO療法早期臨床積極。韓國科學技術院研究團隊針對共濟失調毛細血管擴張（A-T）罕見病患兒進行全基因組測序而開發的新型反義寡核苷酸（ASO）療法，在治療A-T罕見病患兒的臨床研究中獲積極結果。3年治療數據顯示，該療法耐受性良好，該研究為前瞻性地識別可能會因剪接開關ASO療法獲益的個體提供一種框架。研究成果近期已發表在Nature期刊上。
5.精神病學藥物公司BioXcel裁員超百人。8月14日，BioXcel公司宣布調整戰略，計劃將員工人數從190人減少到80人。受此消息影響，該公司股價下跌44%，總市值僅剩1億美元左右。今年6月，該公司右美托咪定舌下膜劑BXCL501在治療阿爾茨海默癥相關激越的III期TRANQUILITY II研究積極數據遭到質疑，當即股價大跌64%。BioXcel表示已聘請獨立第三方對臨床數據完整性進行審計，并要求與FDA會晤，討論支持BXCL501上市申請所需的臨床數據。
醫藥熱點
1. 全國首家慢性進展期肝病數字化管理中心成立。近日，慢性進展期肝病數字化管理（CDM）中心落地東南大學附屬中大醫院。這是全國首家CDM中心，將立足于東南大學附屬中大醫院感染性疾病科，通過聯合消化內科、介入與血管外科、超聲醫學科、醫學檢驗科、放射科等多學科力量，旨在共同做好慢性進展期肝病患者的全程管理和規范化診療，減少其就醫難度和復雜度，提高患者生活質量，有效助力我國慢病防治事業的高質量發展。
2.海南省預防醫學科學院正式掛牌。8月14日上午，海南省疾控中心在新址隆重舉行新址揭牌暨海南省預防醫學科學院掛牌儀式。新址占地120畝，建筑面積6萬多平方米，具有先進的儀器設備和海南省首家生物安全防護三級實驗室。海南省預防醫學科學院正式掛牌，將進一步推動研究體系和科研平臺建立、推動科技成果轉化和落地，構筑“聯防聯控”新機制，提升海南公共衛生安全風險防范能力。
3.江西省眼科醫院正式掛牌。8月12日，江西省眼科醫院掛牌儀式在南昌大學附屬眼科醫院舉行。南大附屬眼科醫院增掛江西省眼科醫院的牌子，將構建了南昌大學附屬眼科醫院、江西省眼科醫院和南昌大學眼視光學院“三位一體”的管理體制，既是滿足廣大人民群眾日益增長的眼健康需求的新舉措，也是江西向著建立區域眼科醫療中心邁出的新步伐。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（08月15日)
2. FDA新藥獲批情況（北美08月14日）
