今日頭條
信諾維TF靶向ADC獲批美國臨床。信諾維創新抗體偶聯藥物（ADC）XNW28012獲FDA臨床許可，擬開發用于治療實體瘤。在臨床前研究中，XNW28012已在組織因子（TF）高表達實體瘤模型中顯示出良好的抗腫瘤療效，而且藥物整體安全性可控，有望為TF高表達實體瘤患者提供一種新的治療方式。今年7月，該新藥已在國內獲批臨床。
國內藥訊
1.齊魯PD-1/CTLA-4組合抗體報產。齊魯制藥1類新藥艾帕洛利單抗托沃瑞利單抗注射液（QL1706）的上市申請獲CDE受理。QL1706可同時抑制PD-1和CTLA-4，并且CTLA-4抗體成分在體內具有更短的清除半衰期，因此該產品既有同時阻斷PD-1和CTLA-4的協同作用機制，又降低了CTLA-4抗體產生的毒性。目前，QL1706聯合化療正在開展多項Ⅲ期臨床，適應癥包括宮頸癌、非小細胞肺癌和鼻咽癌。
2.禮來口服GLP-1R激動劑啟動中國III期臨床。禮來開發的口服小分子GLP-1R激動劑Orforglipron（LY3502970）在中國登記啟動一項國際III期臨床（ATTAIN-1），計劃入組280例肥胖或超重伴體重相關合并癥中國患者，評估每日一次口服Orforglipron（6mg/12mg/36mg）治療與安慰劑對比的有效性和安全性。II期臨床數據顯示，與安慰劑相比，orforglipron（12mg, 24mg, 36mg或45mg）治療組患者第26周時體重減幅更大【8.6%（9.0kg）至12.6%（13.3kg），vs2.0%（2.1kg）】。
3.神州細胞啟動14價HPV疫苗III期臨床。神州細胞自主研發的14價人乳頭瘤病毒（HPV）疫苗SCT1000登記啟動一項III期臨床（登記號：CTR20232472），計劃入組18000名18~45周歲的健康女性受試者，評估SCT1000用于預防HPV6，11，16，18，31，33，35，39，45，51，52，56，58，59型HPV病毒感染所致的宮頸、外陰、陰道和肛門癌癥，上皮內瘤樣病變和AIS以及生殖器疣的有效性與安全性。
4.騰盛博藥引進HBV中和抗體獲批臨床。騰盛博藥引進的靶向乙型肝炎病毒（HBV）的中和抗體BRII-877（VIR-3434）獲國家藥監局臨床默示許可，擬開發用于治療慢性HBV感染。VIR-3434最初由Vir Biotechnology公司開發，旨在阻斷所有10種基因型的HBV進入肝細胞，并降低血液中病毒顆粒和亞病毒顆粒的水平。公布于EASL大會上的Ⅱ期MARCH試驗結果顯示，BRII-877聯合siRNA新藥VIR-2218（BRII-835）治療，可使患者HBsAg水平降低2.7-3.1 log10 IU/mL。
5.華東醫藥引進羅氟司特外用制劑。華東醫藥與Arcutis公司就后者新一代PDE4抑制劑羅氟司特（roflumilast）乳膏和泡沫制劑達成合作許可協議，獲得roflumilast在大中華區以及東南亞地區的開發、生產和商業化授權，用于治療包括斑塊狀銀屑病、脂溢性皮炎和特應性皮炎等多種皮膚病。根據協議，Arcutis將獲得3000萬美元的預付款，6425萬美元的監管和銷售里程碑潛在付款，以及產品銷售分成。
國際藥訊
1.楊森PARP抑制劑復方獲批治療mCRPC。FDA批準強生旗下楊森PARP抑制劑niraparib和醋酸阿比特龍組成的復方片劑Akeega上市，聯合強的松（prednisone）一線治療BRCA陽性、轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）。在Ⅲ期MAGNITUDE試驗中，聯合治療顯著延長BRCA陽性亞組患者的放射學無進展生存期（19.5個月vs10.9個月；HR=0.53）。藥物的安全性與獲批的每種單藥已知安全性一致。
2.強生GPRC5D/CD3雙抗獲批上市。強生GPRC5D/CD3雙抗TALVEY（talquetamab）獲FDA加速批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤。在Ⅰ/Ⅱ期MonumenTAL-1試驗中，talquetamab（405μg/kg，800μg/kg）在至少4種前期治療的患者中達到73.0%和73.6%的總緩解率，非常好的部分緩解率分別為57%和58%。此前，talquetamab已分別被FDA和EMA授予孤兒藥資格，和EMA授予的優先藥物資格。
3.口服PDE4抑制劑銀屑病Ⅱ期臨床積極。日本Meiji Seika Pharma公司開發的新型磷酸二酯酶4（PDE4）抑制劑ME3183在治療中重度斑塊狀銀屑病的Ⅱ期臨床達到主要終點。與安慰劑相比，ME3183治療組第16周達到銀屑病面積與嚴重程度指數（PASI）改善至少75%的患者比例明顯更高。ME3183的安全和耐受性良好。詳細研究將在醫學會議上公布。
4.Aspen公司自體細胞療法獲批帕金森臨床。Aspen Neuroscience公司自體細胞療法ANPD001獲FDA臨床許可，計劃開展Ⅰ/Ⅱa期臨床試驗，評估用于治療中重度帕金森病（PD）患者的安全性與有效性。ANPD001是由患者自身皮膚細胞經重編程為誘導多能干細胞（iPSC）后分化而來的多巴胺神經元前體細胞（DANPC），旨在通過替代因病損失的多巴胺神經元來治療帕金森病（PD）。
5.諾和諾德擬超10億美元收購Inversago公司。諾和諾德宣布將以高達10.75億美元的現金收購Inversago公司，并獲得該公司臨床期口服CB1反向激動劑INV-202，以及其他用于代謝和纖維化疾病的臨床前項目資產。CB1是一種大麻素受體，在食欲調節和其他心臟代謝途徑中發揮重要作用。INV-202已在Ib期試驗中顯示出減肥潛力，目前正在開展治療糖尿病腎病（DKD）的II期試驗。預計收購將在2023年底之前完成。
6.再生元逾1億美元收購耳科基因治療公司。再生元宣布將以約1.09億美元收購基因治療公司Decibel。兩家公司此前已達成合作，聯合開發耳科雙載體AAV基因療法DB-OTO用于治療嚴重先天性聽力損失。DB-OTO旨在通過AAV載體將OTOF基因的健康拷貝傳遞至耳蝸毛細胞，為因OTOF基因突變導致的先天性深度聽力損失患者提供持久的生理性聽力。目前，DB-OTO已獲得FDA的孤兒藥資格和罕見兒科疾病認定。
醫藥熱點
1.內蒙古報告3例鼠疫確診病例。據內蒙古錫林郭勒盟蘇尼特右旗政府網站消息，8月12日，錫林郭勒盟蘇尼特右旗報告2例鼠疫確診病例，系8月7日報告鼠疫病例的丈夫和女兒，均為同一家庭共同居住人員。密切接觸者均已按要求及時進行隔離管控，均未出現異常情況。專家提醒廣大公眾：要避免接觸野生動物，不捕獵、不剝食、不攜帶疫源動物及其產品出疫區；發現病（死）鼠及其他動物要報告、發現疑似鼠疫病人要報告、發現不明原因的高熱病人和急死病人要報告。
2.縣級醫院醫療設備配置標準出臺。8月9日，國家衛健委官網發布一項推薦性衛生行業標準，即WS/T 819—2023《縣級綜合醫院設備配置標準》。該標準旨在規范縣級綜合醫院設備配置，并規定了萬元及以上設備配置的基本原則。根據醫院規模的不同，標準還提供了設備配置的品目和數量。標準適用于不超過1500床位規模的縣級綜合醫院，實施時間為2024年1月1日。
3.陜西通報醫療反腐已處理937人。8月11日，陜西省紀委監委通報醫療領域的專項整治進展，截至8月上旬，全省各級共收到專項整治問題線索2521件，辦結2371件，處理人員937人，47件問題線索移交至紀檢監察機關。今年以來，通過主動歸還、沖抵住院費等形式，累計退還患者及家屬“紅包”3470個。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（08月13日)
2. FDA新藥獲批情況（北美08月10日）
