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瑯鈺引進(jìn)OSA新藥博鰲臨床數(shù)據(jù)積極。瑯鈺集團(tuán)從Bioprojet引進(jìn)的選擇性組胺H3受體反向激動(dòng)劑鹽酸替洛利生片，在博鰲用于治療發(fā)作性睡病患者的臨床研究獲積極結(jié)果。8周治療數(shù)據(jù)顯示，患者日間過(guò)度嗜睡得到顯著改善的比例達(dá)到83%，患者ESS評(píng)分（國(guó)際通用量表Epworth嗜睡量表）從19.0分基線(xiàn)下降的幅度為7.6分（校準(zhǔn)后），具有統(tǒng)計(jì)學(xué)差異；臨床中未出現(xiàn)任何嚴(yán)重不良事件。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.恒瑞PD-1單抗肺癌Ⅱ期研究見(jiàn)刊。恒瑞醫(yī)藥PD-1抑制劑卡瑞利珠單抗聯(lián)合化療用于新輔助治療ⅢA/ⅢB（T3N2）期非小細(xì)胞肺癌的Ⅱ期臨床（TD-FOREKNOW）研究成果在線(xiàn)發(fā)表于JAMA Oncology。與化療相比，卡瑞利珠單抗聯(lián)合化療新輔助治療顯著提高病理完全緩解（pCR）率（32.6%vs8.9%）、主要病理緩解（MPR）率（65.1%vs15.6%）和客觀緩解(ORR)率（72.1%vs53.3%），且安全性良好。
2.楊森眼科基因療法中國(guó)獲批臨床。強(qiáng)生旗下楊森從Hemera Biosciences引進(jìn)的基因療法JNJ-81201887（AAVCAGsCD59）獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開(kāi)展臨床試驗(yàn)，用于治療繼發(fā)于年齡相關(guān)性黃斑變性的地圖樣萎縮成人患者。JNJ-81201887（JNJ-1887）是一次性門(mén)診玻璃體內(nèi)注射療法，旨在增加可溶性CD59（sCD59）的表達(dá)，保護(hù)視網(wǎng)膜細(xì)胞，從而減緩和預(yù)防疾病進(jìn)展。此前，該藥物已獲FDA授予快速通道資格，以及歐洲藥品管理局授予的先進(jìn)治療藥物資格。
3.武漢睿健iPSC療法獲批PD臨床。睿健醫(yī)藥人源多巴胺能前體細(xì)胞注射液（NouvNeu001）獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬開(kāi)發(fā)用于治療帕金森病（PD）。NouvNeu001是睿健醫(yī)藥利用“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺(tái)開(kāi)發(fā)的一款通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品，通過(guò)化合物調(diào)節(jié)實(shí)現(xiàn)高純度神經(jīng)元亞型分化，與體內(nèi)原有神經(jīng)元形成連接，產(chǎn)生綜合性的治療功能，改善帕金森癥狀。
4.上海醫(yī)藥CD19/CD22靶向CAR-T報(bào)IND。上海醫(yī)藥自主研發(fā)、靶向CD19和CD22的嵌合抗原受體自體T細(xì)胞（CAR-T）注射液B019的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理。B019的嵌合抗原受體結(jié)構(gòu)采用一個(gè)雙順?lè)醋虞d體結(jié)構(gòu)，可以在T細(xì)胞上表達(dá)兩個(gè)獨(dú)立的嵌合抗原受體，在互不影響的情況下分別結(jié)合B淋巴細(xì)胞表面表達(dá)CD19或CD22；同時(shí)針對(duì)CD19和CD22靶點(diǎn)進(jìn)行組合治療，可以覆蓋原發(fā)與復(fù)發(fā)的B細(xì)胞惡性血液腫瘤患者的各種細(xì)胞亞群。
5.正大天晴引進(jìn)益方KRAS G12C抑制劑。正大天晴與益方生物就后者臨床期KRAS G12C抑制劑D-1553達(dá)成合作協(xié)議，獲得該新藥在中國(guó)大陸地區(qū)開(kāi)發(fā)、注冊(cè)、生產(chǎn)和商業(yè)化的獨(dú)家許可權(quán)。D-1553目前正針對(duì)非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）、結(jié)直腸癌等適應(yīng)癥在美國(guó)、澳大利亞、中國(guó)等多個(gè)國(guó)家開(kāi)展國(guó)際臨床試驗(yàn)。根據(jù)協(xié)議，益方生物將獲得最高不超過(guò)5.5億元人民幣的首付款及里程碑款，以及產(chǎn)品的銷(xiāo)售分成。
國(guó)際藥訊
1.全球首款口服產(chǎn)后抑郁新藥獲批上市。Sage公司與渤健開(kāi)發(fā)的新一代神經(jīng)活性類(lèi)固醇γ-氨基丁酸A型（GABAA）變構(gòu)調(diào)節(jié)劑Zurzuvae（zuranolone）獲FDA批準(zhǔn)上市，成為首款獲批用以治療產(chǎn)后抑郁癥（PPD）的口服療法。GABA系統(tǒng)是大腦和中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）的主要抑制性信號(hào)通路，對(duì)調(diào)節(jié)CNS功能有重要作用。在SKYLARK研究中，與安慰劑相比，50mg zuranolone治療組第15天時(shí)HAMD-17評(píng)分較基線(xiàn)顯著降低(-15.6vs-11.6)。
2.Taiho公司口服核苷復(fù)方獲批新適應(yīng)癥。Taiho公司口服核苷類(lèi)復(fù)方Lonsurf（trifluridine/tipiracil）獲FDA批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，與貝伐珠單抗聯(lián)用治療成人晚期結(jié)直腸癌（mCRC）經(jīng)治患者。在Ⅲ期SUNLIGHT試驗(yàn)中，與Lonsurf相比，組合療法使患者死亡風(fēng)險(xiǎn)降低39%（HR=0.61，95% CI：0.49-0.77，p<0.001），兩組的總生存期（OS）分別為10.8個(gè)月和7.5個(gè)月。此前，Lonsurf已獲批用于治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者。
3.默沙東兩款呼吸系統(tǒng)FIC新藥報(bào)產(chǎn)。默沙東靶向TGF-β的潛在“first-in-class ”ACVR2A-Fc融合蛋白sotatercept（MK-7962）用于輔助治療肺動(dòng)脈高壓（PAH）的BLA申請(qǐng)獲FDA受理。在III期STELLAR研究中，sotatercept較安慰劑顯著改善患者24周后6MWD（6分鐘步行距離）指標(biāo)，達(dá)到主要終點(diǎn)和多個(gè)次要終點(diǎn)。此外，F(xiàn)DA也重新受理了默沙東的選擇性P2X3受體拮抗劑gefapixant（MK-7264）用于治療難治性慢性咳嗽（RCC）的上市申請(qǐng)，PDUFA日期為2023年12月27日。
4.RSV長(zhǎng)效抗體獲美國(guó)CDC推薦。美國(guó)疾控中心（CDC）免疫實(shí)踐咨詢(xún)委員會(huì)（ACIP）推薦將阿斯利康與賽諾菲開(kāi)發(fā)的長(zhǎng)效呼吸道合胞病毒（RSV）抗體Beyfortus（nirsevimab）納入疫苗管理，用于即將進(jìn)入或在首個(gè)RSV流行季期間出生的新生兒和8個(gè)月以下嬰兒接種預(yù)防由RSV引起的下呼吸道疾病。ACIP還一致推薦將Beyfortus納入兒童疫苗計(jì)劃（VFC），旨在確保所有兒童都有機(jī)會(huì)按時(shí)接種推薦的疫苗。
5.禮來(lái)RET抑制劑肺癌Ⅲ期臨床積極。禮來(lái)RET抑制劑Retevmo（selpercatinib）治療RET融合陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的Ⅲ期臨床（LIBRETTO-431）達(dá)到主要終點(diǎn)。與標(biāo)準(zhǔn)一線(xiàn)療法相比，Retevmo一線(xiàn)治療顯著提高這類(lèi)患者的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）。去年9月，F(xiàn)DA已同意將Retevmo用于RET基因融合的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC的加速批準(zhǔn)轉(zhuǎn)為完全批準(zhǔn)，并加速批準(zhǔn)Retevmo擴(kuò)展適應(yīng)癥，用于治療RET基因融合的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者。
6.安進(jìn)DLL3/CD3雙抗肺癌Ⅱ期臨床積極。安進(jìn)在第二季報(bào)中透露，其靶向DLL3和CD3的潛在“first-in-class”雙特異性T細(xì)胞銜接蛋白（BiTE）tarlatamab（AMG 757）在治療復(fù)發(fā)或難治性小細(xì)胞肺癌（SCLC）的Ⅱ期臨床中獲得積極結(jié)果，并未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。詳細(xì)數(shù)據(jù)將在醫(yī)學(xué)會(huì)議中公布。在I期臨床中，Tarlatamab達(dá)到23%的確認(rèn)ORR為23%和52%的疾病控制率。百濟(jì)神州擁有該藥的中國(guó)商業(yè)化權(quán)益。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.中疾控公布7月全國(guó)新冠感染情況。8月3日，中疾控發(fā)布7月份《全國(guó)新型冠狀病毒感染疫情情況》。與6月份監(jiān)測(cè)報(bào)告相比，7月份新冠病毒感染疫情整體繼續(xù)呈現(xiàn)低水平流行態(tài)勢(shì)；7月份新增重癥病例455例、死亡病例65例，與6月相比均明顯下降；7月份發(fā)熱門(mén)診就診量持續(xù)下降至12.4萬(wàn)；變異株監(jiān)測(cè)情況：XBB及其亞分支的占比繼續(xù)增加，繼續(xù)從2023年第27周（7月3日-7月9日）的96.3%，增長(zhǎng)到第30周（7月24日-7月30日）的99.1%。
2.4家中國(guó)藥企上榜世界500強(qiáng)榜單。8月2日，2023年《財(cái)富》世界500強(qiáng)榜單發(fā)布，17家制藥公司上榜，其中，4家中國(guó)藥企榜上有名，分別為中國(guó)華潤(rùn)有限公司（74名）、中國(guó)醫(yī)藥集團(tuán)有限公司（113名）、廣州醫(yī)藥集團(tuán)有限公司（426位）、上海醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司（438名）。上榜的跨國(guó)公司分別有輝瑞（102位）、強(qiáng)生（112位）、羅氏（184位）、默沙東（231位）、艾伯維（240位）、拜耳（265位）、諾華（271位）、賽諾菲（299位）、百時(shí)美施貴寶（312位）、賽默飛（328位）、阿斯利康（331位）、葛蘭素史克（343位）、費(fèi)森尤斯（346位）。
3. 許樹(shù)強(qiáng)任中國(guó)醫(yī)院發(fā)展研究院院長(zhǎng)。近日，上海交通大學(xué)中國(guó)醫(yī)院發(fā)展研究院院長(zhǎng)聘任儀式舉行，經(jīng)組織批準(zhǔn)，國(guó)家衛(wèi)生健康委體制改革司原司長(zhǎng)許樹(shù)強(qiáng)被聘任為上海交通大學(xué)講席教授、中國(guó)醫(yī)院發(fā)展研究院院長(zhǎng)。中國(guó)醫(yī)院發(fā)展研究院是上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院的下設(shè)研究機(jī)構(gòu)和智庫(kù)平臺(tái)，始終對(duì)標(biāo)“健康中國(guó)”國(guó)家戰(zhàn)略，以擔(dān)當(dāng)好新時(shí)代的高校智庫(kù)責(zé)任為使命，努力打造國(guó)內(nèi)一流的醫(yī)療衛(wèi)生智庫(kù)。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（08月02日)
2. FDA新藥獲批情況（北美08月03日）
