今日頭條
璧辰BRAF抑制劑獲膠質瘤孤兒藥資格。FDA授予璧辰醫藥自主研發的小分子BRAF抑制劑ABM-1310孤兒藥資格，用于治療BRAF V600突變的腦膠質母細胞瘤 (GBM)。ABM-1310具有高選擇性和高血腦屏障通透性，已在中美兩國針對BRAF V600突變晚期實體腫瘤（包括GBM和其他腦膠質瘤等原發性腦腫瘤）的Ⅰ期臨床中顯示出良好的抗癌療效，且安全性、耐受性良好。詳細數據已在2023ASCO年會上公開。
國內藥訊
1.輝瑞PDE-4抑制劑新適應癥中國獲批。輝瑞非甾體類抗炎藥克立硼羅乳膏（商品名：舒坦明 ）獲國家藥監局批準新適應癥，推測用于3個月及以上兒童和成人特應性皮炎患者。克立硼羅是Anacor公司（已被輝瑞收購）開發的一款小分子非激素磷酸二酯酶4（PDE-4）抑制劑，該產品已在2020年7月獲批中國上市，用于治療2歲及以上的輕重度特應性皮炎患者。
2.綠葉羅替高汀緩釋微球報帕金森NDA。綠葉制藥注射用羅替高汀緩釋微球（LY03003）的上市申請獲CDE受理并獲CDE擬納入優先審評，用于帕金森病的治療。LY03003是一款可產生持續性多巴胺能刺激（CDS）的周制劑，在人體內的穩定釋放能夠減輕帕金森患者藥物治療易出現的“開關”效應，顯著改善晚期帕金森病患者易出現的運動并發癥，有望推遲運動并發癥的產生。目前，該產品也在美國和日本同步開發。
3.諾華VEGF單抗中國報眼科NDA。諾華新一代VEGF單抗brolucizumab（布西珠單抗，RTH258）的上市申請獲CDE受理。此前該產品已在中國糖尿病性黃斑水腫（DME）患者中完成一項Ⅲ期試驗。Brolucizumab可通過抑制VEGF信號通路，進而抑制新生血管病變的增長，清除視網膜水腫并改善患者的視力。該產品已在海外獲批用于治療濕性年齡相關性黃斑變性（AMD）和糖尿病黃斑水腫（DME）。
4.箕星引進兩款老花眼創新藥獲批Ⅲ期臨床。箕星藥業從LENZ Therapeutics引進的鹽酸醋克利定滴眼液（LNZ100）和醋克利定溴莫尼定滴眼液（LNZ101）在中國治療老視的Ⅲ期臨床申請獲CDE批準。該項研究旨在評估LNZ100和LNZ101用于改善中國老視人群近視力的療效與安全性。去年10月，這兩款滴眼液已在治療老花眼的Ⅱ期臨床達到主要終點，使用眼藥水1小時后，兩組患者的緩解率分別達到71%（p<0.0001）和56%（p<0.0001），顯著高于對照組（6%）。
5.齊魯PD-1/CTLA-4雙抗啟動肝癌II/III期研究。齊魯制藥PD-1/CTLA-4雙抗QL1706登記啟動一項II/III期臨床（CTR20232313），擬評估QL1706聯合用藥對比信迪利單抗聯合貝伐珠單抗一線治療晚期肝細胞癌患者的有效性。QL1706可同時抑制PD-1和CTLA-4，并且CTLA-4抗體成分在體內具有更短的清除半衰期，因此該產品既有同時阻斷PD-1和CTLA-4的協同作用機制，又降低了CTLA-4抗體產生的毒性。目前，齊魯制藥正在中美同步QL1706的臨床開發，適應癥包括廣泛期小細胞肺癌、結直腸癌等。
6.索元基因療法獲批膠質瘤Ⅱ期臨床。索元生物基因療法DB107獲FDA批準開展Ⅱ期臨床，擬評估在全新生物標志物DGM7指導下，DB107治療高級別神經膠質瘤（HGG）的有效性。DB107是一種基于RRV基因治療平臺開發的創新療法，其包括帶有胞嘧啶脫氨酶（CD）的重組逆轉錄病毒載體（RRV）與5-氟尿嘧啶（5-FU）的前藥5-氟胞嘧啶（5-FC）。此前，該產品曾獲得FDA及EMA的孤兒藥資格，以及FDA授予的突破性療法認定。
國際藥訊
1.第一三共mRNA新冠疫苗在日本獲批上市。第一三共針對新冠原始毒株（SARS-CoV-2）的單價疫苗DAICHIRONA®（DS-5670）獲日本監管部門批準上市，用于加強接種預防新冠感染。DS-5670是第一三共采用其新型核酸傳遞技術開發的一款mRNA疫苗，這款疫苗可在2-8°C冷鏈下分發和和儲存。據悉，第一三共還將計劃繼續推進含有XBB.1的單價疫苗的開發，爭取今年年底之前提供含有XBB.1.5的單價疫苗。
2.創新Grb2靶向mRNA療法Ⅱ期臨床積極。Bio-Path公司靶向Grb2 mRNA的反義寡脫氧核苷酸療法prexigebersen，聯合一線療法（decitabine和venetoclax）治療急性髓系白血病（AML）的Ⅱ期試驗獲積極中期數據。在初治患者中，prexigebersen聯合治療的完全緩解率達到86%（n=14），顯著高于一線療法的完全緩解率（62%）；在經治患者中，聯合治療較一線療法顯著提高患者的完全緩解率（57%vs21%）。Prexigebersen總體耐受性良好。
3.Vertex第二款糖尿病干細胞療法上臨床。Vertex公司第二款干細胞衍生的全分化胰島細胞療法VX-264，在治療1型糖尿病（T1D）的Ⅰ/Ⅱ期臨床首例患者給藥。今年6月，該公司已在2023ADA年會上公布其首款胰島細胞療法VX-880的早期積極結果，接受VX-880治療的所有6例患者均顯示內源性胰島素分泌，糖化血紅蛋白（HbA1c）檢測顯示血糖控制改善；其中2例隨訪超過1年的患者不再依賴外源胰島素治療。
4.抗Aβ疫苗Ⅱa期研究見刊柳葉刀子刊。United Neuroscience（UNS）公司開發的抗Aβ疫苗UB-311在治療輕度阿爾茨海默病（AD）的Ⅱa期臨床（V203-AD）積極數據發表于《柳葉刀》子刊eBioMedicine上。結果顯示，UB-311具有良好安全性和耐受性；UB-311對淀粉樣蛋白-β產生積極的抗體應答，總體應答率達到97%，在研究結束時抗體應答率維持在93%。去年5月，FDA已經授予UB-311用于治療AD的快速通道指定。
5.CRISPR基因編輯療法獲HIV快速通道資格。Excision公司擬用于功能性治愈慢性1型人類免疫缺陷病毒（HIV-1）感染的CRISPR基因編輯療法EBT-101獲FDA授予快速通道認定。EBT-101利用腺相關病毒 (AAV) 來裝載CRISPR-Cas9和兩種向導RNA（gRNA），同時靶向HIV基因組內的三個不同位點，通過多次切割切除大部分HIV基因組，最大限度地減少潛在的病毒逃逸。EBT-101目前正在Ⅰ/Ⅱ期臨床中評估治療HIV-1的潛力。
6.輝瑞2023H1總收入310億美元。輝瑞發布2023年上半年業績報告，上半年總收入310億美元（-42%），其中第二季度收入為127億美元（-54%）。業績下降主要原因是新冠口服藥Paxlovid和新冠疫苗Comirnaty的患者需求下降。Q2收入TOP7分別為抗凝血藥物Eliquis（13.8%）、新冠mRNA疫苗Comirnaty（11.7%）、肺炎疫苗Prevnar（10.9%）、乳腺癌藥物Ibrance（9.8%）、3款罕見心肌病藥物Vyndaqel/Vyndamax/Vynmac（6.1%）、類風濕藥Xeljanz（3.7%）、前列腺癌藥物Xtandi（2.4%）。
醫藥熱點
1.成都印發改善就醫試點方案。7月21日，成都市衛健委、醫保局印發《改善就醫感受提升患者門診體驗工作試點方案（試行）》，以成都大學附屬醫院、金牛區-成都大學附屬醫院、網格化城市醫聯體成員單位為試點，在七個方面進一步優化門診服務流程。在延長掛號有效期方面，實行“一次就診只掛一次號”，延長掛號有效期至主要疾病診療行為完成，原則上不超過3天，醫療機構不得重復掛號、重復收費。對于當日不能完成的檢查檢驗項目，免費為患者提供復診預約服務，解讀報告和明確治療方案無需再次掛號。
2.廣州醫科大附一院介入醫學中心揭牌。近日，廣州醫科大學附屬第一醫院介入醫學中心正式成立，旨在為各個學科介入技術的發展提供了一個良好的公共平臺，有助于實現多學科介入技術交叉融合、協同發展。該中心主任由廣州呼吸健康研究院副院長李時悅教授、介入科主任熊斌教授擔任，并聘任中國科學院院士、中國醫師協會介入醫師分會會長、東南大學附屬中大醫院院長滕皋軍教授擔任中心首席顧問，中國科學院北京納米能源與系統研究所研究員李舟為特聘教授。
3.南昌再建一家三甲醫院。7月26日，南昌大學第二附屬醫院與新建區人民政府正式簽訂合作共建“南昌大學第二附屬醫院新建醫院”協議。這是一家三級甲等醫院，位于望悅湖片區敏學路北側，計劃總投資13億元，占地100.9畝，設計床位765張。目前，項目已經進入有序建設施工中，預計2026年建成。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（08月02日)
2. FDA新藥獲批情況（北美08月02日）
