今日頭條
豪森長效EPO激動劑獲批上市。豪森藥業自研創新藥培莫沙肽（商品名：圣羅萊）獲國家藥監局批準上市，用于未接受紅細胞生成刺激劑（ESA）治療的成人非透析患者，及正在接受短效促紅細胞生成素（EPO）治療的成人透析患者（該產品不適用于在需要立即糾正貧血的患者中替代紅細胞輸注）。培莫沙肽是一種長效的新型多肽類EPO受體激動劑。該新藥的第2項適應癥上市申請已在去年5月獲得CDE受理，適應癥為慢性腎臟病(CKD)非透析患者貧血。
國內藥訊
1.再鼎引進FcRn拮抗劑獲批上市。再鼎醫藥從argenx公司引進的FcRn拮抗劑艾加莫德α注射液（efgartigimod）獲國家藥監局批準上市，與常規治療藥物聯合，用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者。艾加莫德α注射液旨在減少致病性IgG抗體，阻斷IgG再循環過程。2021年12月，FDA批準efgartigimod上市，成為全球首款獲批上市的FcRn拮抗劑。
2.馴鹿/信達BCMA靶向CAR-T獲批上市。馴鹿生物與信達生物聯合開發的靶向BCMA的CAR-T產品伊基奧侖賽注射液（曾用名：伊基侖賽注射液）獲國家藥監局批準上市，用于治療至少3線治療后進展的復發或難治性多發性骨髓瘤（MM）成人患者。2023ASCO年會上更新的Ⅰ/Ⅱ期臨床數據顯示，中位隨訪為13.8個月時，總體緩解率（ORR）為 96.0%，12個月PFS率為78.8%（95% CI: 68.6–85.97）。
3.億騰引進新一代TPO激動劑獲批上市。億騰醫藥從鹽野義制藥引進的新一代口服小分子血小板生成素（TPO）受體激動劑蘆曲泊帕片獲國家藥監局批準上市，用于計劃接受手術的慢性肝病（CLD）伴血小板減少癥的成人患者。在Ⅲ期臨床中，與安慰劑相比，蘆曲泊帕顯著提高患者第8天的有效應答（達到PLT≥50×109/L且較基線升高≥20×109/L，并且未接受過為出血采取的急救治療的受試者）比例（43.2%vs4.5%）。
4.基石PD-L1單抗食管鱗癌Ⅲ期臨床積極。基石藥業PD-L1單抗舒格利單抗注射液聯合化療一線治療無法手術切除的局部晚期、復發或轉移性食管鱗癌的Ⅲ期GEMSTONE-304研究成果公布于ESMO GI 2023年會上。與安慰劑聯合化療相比，舒格利單抗聯合化療顯著改善BICR評估的無進展生存期（中位PFS：6.2個月vs5.4個月）和總生存期（中位OS：15.3個月vs11.5個月），達到預設雙終點。此外，藥物總體安全性良好。
5.信達BCMA靶向CAR-T獲批臨床。信達細胞1類生物制品IBI346獲國家藥監局臨床許可，擬開發治療復發/難治多發性骨髓瘤（MM）。IBI346是一款靶向BCMA的CAR-T療法，由P329G BCMA抗體和P329G CAR-T細胞兩個部分組成。據悉，信達生物正在華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院開展一項評價輸注IBI346治療復發/難治MM的安全性和有效性的開放、單臂臨床研究。
6.杭州尚健CD38抗體獲批自免病臨床。杭州尚健生物自研1類生物制品SG301 SC注射液獲國家藥監局臨床許可，適應癥為系統性紅斑狼瘡。SG301 SC是在SG301注射液（靜脈輸注）的基礎上開發的一款皮下注射給藥制劑，可通過多種機制殺傷或者誘導CD38高表達漿細胞/漿母細胞的凋亡，抑制自身抗體的產生。此前，尚健生物開發的SG301注射液（靜脈輸注）臨床適應癥為多發性骨髓瘤。
國際藥訊
1.A型血友病基因療法獲批上市。BioMarin公司基因療法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）獲FDA批準上市，用以治療經檢測、確認不帶有抗腺相關病毒5（AAV5）的抗體的嚴重血友病A患者（凝血因子VIII [FVIII]活性< 1 IU/dL）。在Ⅲ期試驗GENEr8-1中，中位隨訪時間為3年時，Roctavian治療組患者年化出血率（ABR）為2.6次年，與其接受常規FVIII預防性治療時的基線ABR（5.4次出血/年）相比，平均ABR下降了52%。
2.THR-β激動劑NASH適應癥報NDA。Madrigal公司潛在“first-in-class”口服選擇性甲狀腺激素受體（THR）-β激動劑resmetirom已向FDA滾動提交新藥申請，用于治療伴有肝纖維化的非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 患者。在Ⅲ期臨床（MAESTRO-NASH）中，與安慰劑相比，resmetirom（80mg和100mg）治療達到非酒精性脂肪肝活動評分（NAS）降低≥2分，且肝纖維化無惡化的患者比例更多（26%和30%，vs10%）；達到肝纖維化至少改善一個階段，且NAS無惡化的患者比例更高（24%和26%，vs14%）。
3.阿斯利康CTLA-4單抗肝癌Ⅲ期臨床積極。阿斯利康CTLA-4抗體Imjudo（tremelimumab）聯合PD-L1抗體Imfinzi（durvalumab）一線治療不可切除肝癌患者的Ⅲ期臨床HIMALAYA最新結果將公布于ESMO World GI 2023年會中。四年隨訪數據顯示，與sorafenib相比，Imjudo聯合治療使患者的死亡風險下降22%（HR：0.78，95% CI：0.67-0.92，數據成熟度為78%）；患者四年生存率預估達到25.2%（vs15.1%）。在長期隨訪中未觀察到新的安全信號。
4.CD20/3雙抗濾泡性淋巴瘤早期臨床積極。艾伯維與Genmab聯合開發的皮下給藥CD20/CD3雙抗epcoritamab，在治療復發或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）的Ⅰ/Ⅱ期臨床中獲積極結果。獨立審查委員會評估的總緩解率達到82%，超過預先設定的療效閾值。詳細結果將在醫學會議上公布。今年5月，該新藥已獲得FDA批準上市，用于治療復發或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）。
5.諾華25億美元出售眼科資產給博士倫。諾華宣布已與博士倫達成協議，將其部分眼科資產剝離給博士倫，交易總額高達25億美元，預計2023年下半年完成。本次剝離的資產包括已上市的干眼癥藥物Xiidra、慢性眼表疼痛在研藥物SAF312 (libvatrep)、AcuStream給藥裝置使用權利以及處于臨床前開發階段的第二代TRPV1拮抗劑OJL332等。根據協議，諾華將獲得與Xiidra、SAF312和OJL332的未來銷售相關里程碑付款，金額高達7.5億美元。
6.禮來收購糖尿病細胞療法公司Sigilon。禮來宣布以總金額約為3.096億美元收購細胞療法公司Sigilon。該公司利用其專有Afibromer™生物材料基質包裹技術開發的封裝細胞療法，能夠保護細胞免受免疫排斥，在植入體內后也不會引發組織纖維化，用于治療糖尿病、內分泌異常等疾病。2018年，禮來與Sigilon公司達成合作協議，共同開發用于1型糖尿病治療的封裝細胞療法，包括SIG-002。
醫藥熱點
1.“十四五”全國規劃配置大型醫用設備3645臺。近日，國家衛健委印發《關于發布“十四五”大型醫用設備配置規劃的通知》，明確“十四五”期間，全國規劃配置大型醫用設備3645臺，其中甲類117臺、乙類3528臺。《通知》要求，各地要嚴格執行規劃數量布局，科學把握配置標準；為社會辦醫配置預留合理空間；認真履行行政許可程序，嚴格評審要求，規范審批行為。
2.北京協和醫學院天津醫院（一期）項目交付。近日，位于天津健康產業國際合作示范區內的北京協和醫學院天津醫院（一期）項目正式交付。協和天津醫院項目總投資約50億元，規劃總床位數不低于1800張，總建筑面積36萬平方米。其中項目一期設置床位1000張，建筑面積16.4萬平方米。項目建成后，將與天津健康研究院、細胞生態海河實驗室等進行全維度強強聯合，打造形成“協和天津”的品牌和聲譽。
3.廣西實行全區異地就醫結算“免備案”。廣西壯族自治區醫保局近日召開新聞發布會，宣布從7月1日起，廣西職工基本醫保（含生育保險）和城鄉居民基本醫保參保人員在參保統籌地區外、自治區內定點醫藥機構異地就醫，將實行“免備案”管理服務。參保人員可自主選擇在自治區內所有定點醫藥機構就醫購藥，相關醫療費用按參保地就醫報銷比例執行。參保民眾不用承擔因未辦理備案而降低報銷比例的費用，由醫保基金進行支付。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（07月02日)
2. FDA新藥獲批情況（北美06月29日）
