今日頭條
貝達創新多靶點TKI獲批上市。貝達藥業1類創新藥伏羅尼布片（商品名：伏美納）獲國家藥監局批準上市，聯合依維莫司用于治療晚期腎細胞癌經治患者。伏羅尼布是一款酪氨酸激酶抑制劑（TKI），對VEGFR2、KIT、PDGFR、FLT3和RET均有較強的抑制作用，主要通過抑制新生血管形成發揮抗腫瘤作用。在II/III期臨床（CONCEPT研究）中，伏羅尼布聯合依維莫司較依維莫司提高患者無進展生存期（中位PFS：10.0個月vs6.4個月）。
國內藥訊
1.信立泰引進HIF-PHI抑制劑獲批上市。信立泰從Japan Tobacco公司引進的口服小分子創新制劑恩那度司他（恩那羅，enarodustat）獲國家藥監局（NMPA）批準上市，用于非透析的成人慢性腎臟病（CKD）患者的貧血治療。enarodustat是一款口服活性低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI），通過增加內源性促紅細胞生成素生成、改善鐵的吸收、下調鐵調素水平來促進紅細胞的合成，進而治療貧血。
2.恒瑞JAK1抑制劑報皮炎NDA。恒瑞醫藥1類化藥硫酸艾瑪昔替尼片的上市申請獲CDE受理。艾瑪昔替尼（SHR0302）是一款新一代JAK1抑制劑，已在治療特應性皮炎的國際III期臨床RSJ10333（QUARTZ 3）達到共同主要終點及所有關鍵次要終點。與安慰劑相比，接受SHR0302（8mg、4mg）治療16周時達到IGA 0/1應答的患者比例更高（42.0%和36.3%，vs9.0%），以及達到EASI 75應答的患者比例也顯著更高（66.1%和54.0%，vs21.6%）。
3.澤璟LAG-3/TIGIT雙抗美國獲批臨床。澤璟制藥宣布LAG-3/TIGIT雙抗注射用ZGGS15獲FDA批準，即將開展用于治療晚期實體瘤的臨床研究。在臨床前動物模型中，ZGGS15單藥具有較好的抗腫瘤增殖作用，且該產品與PD-1抗體聯合具有比抗LAG-3單抗或抗TIGIT單抗與PD-1抗體聯合更好的協同增強抗腫瘤增殖的作用，并具有良好的安全性。今年4月，該新藥已在國內獲批臨床試驗默示許可。
4.BMS蛋白降解療法中國獲批臨床。百時美施貴寶旗下新基1類化藥iberdomide膠囊（CC-220）獲國家藥監局臨床試驗默示許可，擬開發用于新診斷的多發性骨髓瘤（MM）患者在接受自體干細胞移植（ASCT）后的維持治療。iberdomide是一款CELMoD分子膠類化合物，通過與E3泛素連接酶Cereblon結合，改變其底物特異性，促進對IKZF1/3蛋白的降解，不但提高腫瘤“自殺”的活性，而且刺激效應免疫細胞的增殖。
5.艾美狂犬病mRNA疫苗報IND。艾美疫苗旗下麗凡達生物1.2類生物制品“人用狂犬病mRNA疫苗”臨床試驗申請獲CDE受理。這是國內首款申報臨床的狂犬病mRNA疫苗。與傳統的人用狂犬病疫苗相比，mRNA狂犬病疫苗具有更高的免疫原性、獲得免疫力所需的劑量更少以及更易于生產等特點，通過降低將滅活病毒或外來細胞注入人體的有關風險，有望提供更高的安全性。
國際藥訊
1.默沙東來特莫韋新適應癥獲批。默沙東抗病毒藥物Prevymis（letermovir，來特莫韋）獲FDA批準新適應癥，用于預防處于高風險的成人腎臟移植受者（供體巨細胞病毒[CMV]陽性/受者CMV陰性[D+/R-]）的CMV疾病。letermovir是一種新型非核苷CMV抑制劑（3，4-二氫喹唑啉），通過特異性靶向病毒終止酶復合物來抑制病毒復制。此前，該新藥已獲得FDA批準，用于血液干細胞移植（HSCT）患者防止CMV感染和相關疾病。
2.環孢菌素A制劑獲批干眼癥NDA。Novaliq公司0.1%環孢菌素A制劑CyclASol（VEVYE）獲FDA批準上市，用于治療干眼病。在關鍵III期臨床（ESSENCE-2）中，與對照組相比，CyclASol組第29天時患者的全角膜熒光素染色評分較基線顯著改善（p=0.0278）；在4周內產生應答（角膜染色改善≥3級）的患者比例更高（71.6%，p=0.0002）。恒瑞擁有CyclASol的中國權益。
3.衛材/渤健Aβ抗體獲FDA推薦上市。FDA外周和中樞神經系統藥物咨詢委員會推薦批準衛材與渤健開發的阿爾茨海默病（AD）抗體療法Leqembi（lecanemab）由加速批準轉為完全批準，FDUFA日期定為2023年7月6日。Leqembi能與可溶性Aβ聚合體結合，并且促進它們的清除。一項III期CLARITY AD研究長期療效數據顯示，與標準護理相比，lecanemab治療能夠延緩（大約延緩兩到三年）AD患者進展到更嚴重的疾病階段。
4.默沙東K藥報膽道癌聯合用藥sBLA。FDA受理默沙東PD-1單抗Keytruda的補充生物制品許可申請（sBLA），與化療（吉西他濱和順鉑）聯合一線治療晚期或不可切除膽道癌（BTC），PDUFA日期為明年2月7日。在III期KEYNOTE-966研究中，Keytruda聯合治療較單獨化療顯著改善患者總生存期（12.7vs10.9個月；P=0.0034）。據了解，晚期膽道癌治療選擇有限且預后較差，5年生存率約為5%~15%。
5.阿斯利康FIC口服PNH新藥III期臨床成功。阿斯利康旗下Alexion公司潛在“first-in-class”口服補體因子D抑制劑danicopan聯合標準治療藥物C5抑制劑Ultomiris或Soliris治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）的III期ALPHA達到主要和關鍵次要終點。與安慰劑相比，danicopan聯合治療顯著改善患者血紅蛋白水平較基線的變化（2.94[0.211]g/dLvs 0.50[0.313]g/dL)。danicopan總體耐受性良好，未發現新的安全性問題。
6.首個CRISPR基因編輯療法獲優先審評。FDA受理Vertex公司與CRISPR公司開發的一次性、自體細胞療法exagamglogene autotemcel（exa-cel）治療嚴重鐮刀型細胞貧血病（SCD）和輸血依賴性β地中海貧血（TDT）的生物制品許可申請（BLA），并同時授予該產品治療SCD的優先審評資格。如果獲批，exa-cel將成為首款CRISPR基因編輯療法。在兩項臨床中，隨訪為1.2~37.2個月時，有42例（n=44）TDT患者不再依賴輸血，患者平均總血紅蛋白水平超過11 g/dL；所有31例接受治療的SCD患者在隨訪2.0~32.3個月期間，均未出現血管閉塞性危象。
醫藥熱點
1.江蘇第三家帕金森病高級診療中心授牌。5月28日，“中國帕金森病專科中心暨帕金森病一站式診療中心”在南京授牌，江蘇省人民醫院（南京醫科大學第一附屬醫院）被授予中國帕金森病專科中心暨帕金森病一站式高級診療中心。這是江蘇省第三家帕金森病高級診療中心，將依據“一個中心、一站服務、一個標準、全程管理”的指導原則，為帕金森病患者提供專科化、精準化、全程化的診療服務。
2.青島大學醫學醫療中心項目簽約。6月7日，青島市西海岸新區與青島大學攜手共建的青島大學醫學醫療中心項目簽約儀式隆重舉行。青島大學醫學醫療中心項目位于青島開發區王臺片區，總占地面積約1113畝，分兩期建設。其中，一期總投資約45億元，主要按照三級甲等醫院標準，規劃建設1所“大專科、小綜合”的青島大學附屬心血管病醫院和1所口腔醫院，計劃2026年建成投用；二期總投資約22億元，主要建設青島大學基礎醫學院、口腔醫學院、公共衛生學院等5個學院和22個研究院，計劃2030年建成投用。
3.鄭州大學第一附屬醫院領導班子調整。據河南省人民政府人事任免通知，近日，郭瑞霞（女）、朱長舉兩位專家被任命為鄭州大學第一附屬醫院副院長。其中，郭瑞霞為醫院婦產科主任醫師，河南省婦科惡性腫瘤防治醫學重點實驗室主任，河南省婦科疑難疾病診療中心負責人，河南省婦科腫瘤生育力保護工程研究中心負責人，中華醫學會婦科腹腔鏡培訓基地主任；朱長舉為醫院急診外科副主任醫師。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（06月11日)
2. FDA新藥獲批情況（北美06月08日）
