今日頭條
愛科諾RIPK1抑制劑獲批急排臨床。愛科諾生物自主研發、擁有全球權益的創新口服小分子RIPK1抑制劑AC-003獲國家藥監局批準開展臨床研究，評估用于治療急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者的安全性、耐受性和初步療效。臨床前研究數據顯示，AC-003能夠保持移植物抗白血病活性（GVL），不會引起免疫抑制，對造血細胞沒有負面影響。這是AC-003繼特發性肺纖維化（IPF）后獲批臨床的第二個適應癥。
國內藥訊
1.江蘇恩華引進FIC鎮痛藥獲批上市。恩華藥業從Trevena公司引進的新型小分子G蛋白偏向性μ-阿片受體（MOR）激動劑奧賽利定富馬酸鹽注射液（Oliceridine注射液，TRV130）獲國家藥監局批準上市，用于治療需要靜脈注射阿片類藥物的成人急性疼痛。TRV130在優先激活鎮痛療效信號通路的同時，能夠減少引起不良反應信號通路的激活。2020年，該藥已在美國獲批上市，用于治療需要靜脈注射阿片類藥物的成人患者的中重度急性疼痛。
2.君實PD-1單抗或于今年Q3獲FDA批準。君實生物合作伙伴Coherus公司在2023年第一季度業績報告中透露，FDA將于今年5月來中國對PD-1特瑞普利單抗生產設施進行現場核查。這也是FDA對特瑞普利單抗用于治療鼻咽癌（NPC）生物制品許可申請（BLA）審查的一部分。目前，特瑞普利單抗在美國申報的兩項關于鼻咽癌一線和二線治療的適應癥均已在國內獲批，Coherus預計特瑞普利單抗將于2023年第三季度獲得FDA批準上市。
3.榮昌IL-15通路靶向藥在澳獲批I期臨床。榮昌生物開發的靶向白介素-15（IL -15）和白介素15受體 α（IL-15Rα）的Fc 融合蛋白RC198在澳洲獲批I 期臨床試驗倫理許可，即將在澳洲開展針對局部晚期不可切除或轉移性實體瘤患者的臨床研究。這是RC198的首次人體試驗，擬評估RC198的安全性、耐受性、及最大耐受劑量。今年4月，榮昌生物已向CDE遞交了該產品的IND申請。
4.旺山旺水新冠藥獲批RSV臨床。蘇州旺山旺水生物氫溴酸氘瑞米德韋干混懸劑（VV116）2.4類化藥獲國家藥監局臨床試驗默示許可，擬用于治療呼吸道合胞病毒（RSV）感染。VV116是一款新型口服核苷類抗病毒藥物，其片劑已于今年1月獲國家藥監局附條件批準上市，商品為民得維，用于治療輕中度新型冠狀病毒感染（COVID-19）的成年患者。
5.杭州暢溪引進左旋多巴吸入干粉。暢溪制藥與Acorda公司就后者左旋多巴吸入粉霧劑INBRIJA®達成合作許可協議，獲得該新藥在大中華地區（中國大陸及港澳臺地區）的開發和商業化授權。INBRIJA®是全球首個吸入性左旋多巴產品，已在歐美獲批用于正在接受左旋多巴-多巴脫羧酶抑制劑治療的帕金森病患者關閉期（OFF）的間歇性治療。根據協議，Acorda將獲得250萬美元的首期付款，以及多至1.41億美金的潛在里程碑付款。
6.贊榮口服小分子HER2抑制劑授權羅氏。贊榮醫藥宣布與羅氏就其臨床早期口服小分子HER2抑制劑ZN-A-1041的全球權益達成協議，羅氏將獲得ZN-A-1041在全球的進一步開發、生產和商業化權益。ZN-A-1041具有高度血腦屏障通透性，正在中美開展Ⅰ期臨床，評估治療HER2陽性乳腺癌腦轉移以及預防患者腦轉移的潛力。根據協議，贊榮醫藥將獲得7000萬美元首付款，高達6.1億美元的開發和商業化里程碑后期付款，以及產品的銷售分成。
7.基石終止與EQRx的海外授權協議。基石藥業宣布將終止與EQRx的合作許可協議，并重獲PD-L1抗體舒格利單抗與PD-1抗體nofazinlimab在大中華區以外的開發與商業化權益。目前，舒格利單抗用于一線治療轉移性非小細胞肺癌的上市許可申請正在歐盟和英國接受監管審查；Nofazinlimab聯合侖伐替尼一線治療晚期肝細胞癌的國際III期注冊研究正在進行中，該研究結果將用于支持nofazinlimab的全球范圍內的新藥上市申請。
國際藥訊
1.達格列凈獲FDA批準拓展心衰適應癥。阿斯利康SGLT2抑制劑Farxiga（dapagliflozin）獲FDA批準拓展心衰適應癥，此前該藥已獲批用于射血分數降低型心衰患者，此次獲批用于降低更廣泛患者的心血管死亡和心力衰竭住院風險，意味著無論左心室射血分數（LVEF）如何，心力衰竭患者都可以從該藥治療中受益。兩項Ⅲ期臨床匯總結果顯示，無論患者LVEF值如何，Farxiga在中位追蹤期為22個月時，可降低患者14%的心血管死亡風險（p=0.01，ARR 1.5%）。
2.羅氏VEGF-A/ANG-2雙抗新適應癥報產。羅氏VEGF-A/ANG-2雙抗法瑞西單抗（faricimab）新適應癥的上市申請獲FDA受理，用于視網膜靜脈阻塞（RVO）的治療。兩項國際III期研究（BALATON和COMINO）結果顯示，與aflibercept相比，Vabysmo在改善患者因RVO引起的黃斑水腫與視力損害方面達到非劣效性標準，患者視力平均改善的視力表字母分別為16.9個vs17.5個，以及16.9個vs17.3。此前，faricimab已獲批用于治療糖尿病黃斑水腫（DME）和濕性年齡相關性黃斑變性（wAMD），商品名為Vabysmo。
3.安進「地舒單抗」真實世界研究數據積極。安進宣布將在WCO-IOF-ESCEO會議上公布地舒單抗（普羅力，Prolia）一項針對近50萬絕經后骨質疏松癥女性的真實世界研究的最新數據。與阿侖膦酸鈉相比，Prolia降低了患者的骨折風險。此外，普羅力治療持續時間越長，主要骨質疏松性（MOP）骨折風險的降低更大，具體為：第1年9%；第2年12%；第3年18%；第5年31%；總體為39%。
4.首款口服糞菌療法Ⅲ期臨床最新結果積極。Seres公司口服微生物組療法Vowst（SER-109）用于預防抗菌治療后艱難梭菌感染（CDI）復發的Ⅲ期開放標簽ECOSPOR IV試驗最新數據積極。數據顯示，91.3%接受Vowst治療的患者在第8周達到臨床緩解，其中94.6%患者在第24周仍保持緩解。最常見的不良事件多為輕中度。今年4月，Vowst已獲FDA批準上市，成為首款口服糞便微生物組療法，用于在18歲以上成人中預防CDI復發。
5.乳腺癌TONSL基因靶向療法臨床前研究積極。印第安納大學Harikrishna Nakshatri研究團隊將在2023年美國癌癥研究協會年會上展示新型乳腺癌療法的新型靶點（TONSL基因）的研究成果。在TONSL基因被放大的乳腺癌模型中，乳腺癌對于能靶向作用FACT復合體的當前藥物會高度易感，顯示TONSL基因或許能作為上皮細胞永生化的關鍵調節子，從而促進癌癥開啟并作為未來科學家們開發新型乳腺癌療法的潛在靶點。
醫藥熱點
1.江蘇省人民醫院重慶醫院開工。 5月9日上午，國家區域醫療中心——江蘇省人民醫院重慶醫院暨綦江區第二季度重大項目集中開工儀式在北部新城舉行。該項目選址于北部新城，總投資25億元，占地面積200畝，總建筑面積21.9萬平方米，規劃床位1000張，預計2025年底建設完成。
2.全國首家“全流程無感就醫”落地四川。5月8日，四川大學華西第二醫院智慧醫院“全流程無感就醫”正式啟動，建檔、掛號、預約、就診、醫保繳費、入院辦理、出院結算，全流程都可以通過人臉識別完成。這也標志全國首個基于醫保電子憑證的全流程無感就醫新模式正式落地。目前，醫院正在開發上線新功能，將尚未辦理身份證的兒童、新生兒或者嬰兒的信息與其父母信息綁定，可以使用父母的人臉識別信息進行就醫。
3.癢覺研究專家陳宙峰全職加入深圳灣實驗室。5月7日，深圳灣實驗室發布消息，前華盛頓大學醫學院、華盛頓大學癢覺研究中心教授陳宙峰全職加入深圳灣實驗室，任神經疾病研究所資深研究員。陳宙峰在癢這一領域做出了開創性貢獻，他首次在中樞神經系統發現癢基因——胃泌素釋放肽受體（GRPR）和傳遞癢覺的神經回路，這些發現將癢和疼痛區分開來，從而解決了該領域長久以來一直爭論的難題。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（05月09日)
2. FDA新藥獲批情況（北美05月08日）
