今日頭條
新冠不再構成國際突發公共衛生事件。世衛組織總干事譚德塞5日宣布，新冠疫情不再構成“國際關注的突發公共衛生事件”。他同時強調，這不意味著新冠疫情不再是全球健康威脅，出現新變種的風險仍然存在。自世衛組織2020年1月30日宣布新冠疫情構成“國際關注的突發公共衛生事件”以來，全球向世衛組織報告了近700萬例死亡病例，而實際死亡人數可能達2000萬。譚德塞表示，新冠疫情不僅僅是一場健康危機，它造成了嚴重的經濟危機與社會動蕩，暴露了世界的嚴重不平等。
國內藥訊
1.信達PD-1單抗肺癌Ⅲ期臨床見刊《柳葉刀》子刊。信達生物PD-1抑制劑信迪利單抗聯合或不聯合貝伐珠單抗以及化療用于EGFR-TKI治療失敗的EGFR突變非鱗狀非小細胞肺癌的Ⅲ期臨床（ORIENT-31）研究積極結果在線發表在《柳葉刀·呼吸病學》。與化療相比，信迪利單抗+貝伐珠單抗+化療方案以及信迪利單抗+化療方案均顯著延長患者PFS，三組患者中位PFS分別為7.2個月（HR=0.51）、5.5個月（HR=0.72）和4.3個月；三聯方案顯著提高患者總生存期（21.1個月vs19.2個月，HR=0.98）。研究中無新的安全性信號出現。
2.豪森GLP-1/GIP雙受體激動劑上II期臨床。豪森藥業GLP-1/GIP雙受體激動劑HS-20094注射液登記啟動一項IIa期臨床，擬評估多次皮下注射給藥在伴或不伴超重肥胖的2型糖尿病（T2DM）受試者中的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。該項試驗的主要研究者由北京大學第一醫院醫學博士張俊清和臨床藥理學博士崔一民共同擔任。全球目前同類藥物僅有禮來的Tirzepatide（替爾泊肽）獲FDA批準治療2型糖尿病。
3.復宏漢霖LAG-3抗體獲批肺癌II期臨床。復宏漢霖自主研發、靶向淋巴細胞活化基因3（LAG-3）的創新抗體藥物HLX26獲國家藥監局批準開展II期臨床，與PD-1抑制劑斯魯利單抗和化療聯用，評估用于一線治療晚期非小細胞肺癌（NSCLC）的安全性和有效性。臨床前研究結果顯示，HLX26與斯魯利單抗聯合用藥恢復T細胞殺傷功能具有協同效應，顯示出較為顯著的抗腫瘤活性。
4.恒瑞GLP-1/GIP雙受體激動劑獲批減肥臨床。恒瑞醫藥1類化藥HRS9531注射液獲國家藥監局臨床默示許可，擬開發用于減重適應癥。HRS9531是一款靶向GLP-1和GIP的雙受體激動劑，目前正在多項臨床研究中評估治療2型糖尿病的有效性與安全性。除HRS9531外，該公司還有長效胰島素+GLP-1類似物HR17031、GLP-1R激動劑諾利糖肽、口服GLP-1藥物HRS-7535片和GCGR抗體/GLP-1融合蛋白SHR-1816也已進入臨床階段。
5.本導CRISPR抗病毒基因編輯療法國內獲批臨床。上海本導基因公司1類生物制品BD111眼用注射液獲國家藥監局臨床許可，即將在復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院、華山醫院和溫州眼科中心開展接受標準治療后復發的Ⅰ型單純皰疹病毒性基質型角膜炎的注冊臨床研究。BD111是全球首個進入臨床的CRISPR抗病毒基因編輯藥物，已在治療皰疹病毒型角膜炎的臨床試驗中獲得積極結果，并獲得FDA授予孤兒藥資格。
6.君實PD-1單抗出海南美、印度與南非。君實生物宣布與瑞迪博士實驗室簽署合作許可協議，授權后者在巴西、墨西哥、哥倫比亞、阿根廷、秘魯、智利、巴拿馬、烏拉圭、印度及南非開發及商業化特瑞普利單抗注射液（TAB001/JS001）。根據協議，君實生物將獲得700萬美元的首付款，以及用于潛在擴大許可區域的300萬美元的款項，可能多達7.183億美元的里程碑后期付款，以及產品的銷售分成。
7.澤布替尼2023Q1全球銷售超14億元。5月4日，百濟神州發布2023年第一季度業績，總營收30.66億元，同比增長57.4%；產品銷售收入28.08億元，同比增長69%；研發費用為28.26億元，同比增長4.8%。其中，核心產品BTK抑制劑百悅澤®（澤布替尼）Q1全球銷售額為14.47億元，去年同期為6.63億元，同比增長超過一倍。
國際藥訊
1.法布里病新藥獲歐盟批準上市。Chiesi Global Rare Diseases與Protalix公司聯合開發的創新聚乙二醇化α-半乳糖苷酶A療法pegunigalsidase alfa（PRX–102）獲歐盟委員會（EC）批準上市，用于治療法布里病成人患者。在關鍵性Ⅲ期臨床中，與酶替代療法活性對照組相比，PRX–102治療組患者24個月時腎功能改善達到非劣效性標準。在美國，該新藥正接受FDA監管審查。
2.吉利德丁肝新藥獲歐盟推薦批準上市。歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）建議授予吉利德首創抗病毒藥物Hepcludex（bulevirtide）全面上市許可，用于治療成人慢性丁型肝炎病毒（HDV）和代償性肝病。在Ⅲ期MYR301試驗中，與沒有接受抗病毒治療的受試者相比，bulevirtide（2mg或10mg）單藥組達到病毒學和生化聯合反應的患者比例顯著更高（45%和48%，vs2%）。2020年7月，該新藥已獲得EMA有條件上市許可。
3.FRα靶向ADC卵巢癌Ⅲ期臨床積極。ImmunoGen公司靶向FRα的抗體偶聯藥物Elahere（mirvetuximab soravtansine）聯合化療治療葉酸受體α（FRα）陽性鉑類耐藥卵巢癌的Ⅲ期臨床MIRASOL結果積極。與化療相比，Elahere聯合治療顯著提高患者總生存期OS；兩組患者中位OS分別為16.46個月和12.75個月（HR=0.67，p=0.0046）；Elahere較化療降低33%的死亡風險。該公司計劃向FDA遞交sBLA，將Elahere的加速批準轉換為完全批準。
4.FGE-19類似物治療NASH的IIb期臨床積極。NGM公司成纖維細胞生長因子-19（FGF-19）類似物aldafermin治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIb期ALPINE 4研究達到主要終點。與安慰劑組相比，aldafermin（3mg）治療組患者的ELF評分降低0.5分（P=0.0003），具統計學意義。Aldafermin（1mg和3mg）隊列中分別有21%（p=0.39）和23%（p=0.36）的患者實現纖維化改善，而安慰劑組這一數值為15%，aldafermin沒有達成統計學意義改善。Aldafermin的安全性與之前研究一致。
5.光遺傳學AAV基因療法眼科Ⅱ期臨床積極。Nanoscope公司在ARVO年會上公布其光遺傳學基因療法MCO-010治療晚期色素性視網膜炎(RP)的Ⅱb期臨床（RESTORE）積極數據。MCO-010旨在利用AAV2載體將光敏多特征蛋白（MCO）基因遞送到視網膜細胞中以恢復其檢測光線的能力，達到恢復視力目的。單次玻璃體注射給藥12個月時，MCO-010治療組100%患者（安慰劑：55.6%，p=0.007)達到MLYMT、MLSDT或BCVA視力改善；有94.4%患者（vs44.4%，p=0.008）達到MLYMT或BCVA視力改善。MCO-010總體耐受性良好。
6.羅沙司他治療MDS的III期臨床失敗。FibroGen公司口服HIF-PH抑制劑roxadustat（羅沙司他）治療輸血依賴性低風險骨髓增生異常綜合征（MDS）患者貧血的III期MATTERHORN研究未達到主要療效終點。與安慰劑相比，羅沙司他未能顯著提高前28周治療期間連續≥56天無需輸血受試者比例（47.5%vs33.3%，p=0.217）；羅沙司他不良事件發生率與先前研究結果一致。2021年,FDA曾拒接批準羅沙司他治療CKD相關性貧血。
7.諾和諾德血友病新藥收到FDA完整回復函。諾和諾德靶向組織因子途徑抑制物（TFPI）的IgG4單抗concizumab的生物制品許可申請（BLA）收到FDA完整回復函（CRL），擬用于預防治療伴抑制物的A型和B型血友病。FDA要求其提供額外的與患者相關的監測和給藥信息，以確保concizumab按預定方案給藥；以及額外的concizumab生產過程材料文件。在III期Explorer7研究中，concizumab預防治療減少了86%（平均ABR1.7vs11.8）的治療自發性和創傷性出血事件。
醫藥熱點
1.河北繪出中醫藥強省“數據圖”。河北省衛健委日前印發《健康河北建設行動方案（2023—2027年）》，著力實施中醫藥強省建設等10個專項行動。在中醫藥強省建設專項行動中，河北省提出，到2027年，實現每個市都有三甲公立中醫院，縣級中醫院實現全覆蓋，國醫堂鄉鎮社區全覆蓋、中醫藥人員全配備；引進培育300名高級人才，培養2000名骨干人才、2萬名“能西會中”的中西醫復合型人才；建設50個省級中醫藥重點學科、20個中醫藥科技創新平臺。
2.上海同濟醫院打造集成化創傷救治中心。近日，同濟大學附屬同濟醫院打造的上海市首個集成化創傷中心正式運行?；颊邅砹?，通過‘綠色通道’直接到創傷中心進行搶救，后續的清創、留觀等都可以在這個區域里實現無縫銜接。集成化創傷中心的啟用，把以往救治時相對分散的空間緊密組合在一起，為創傷患者贏得了寶貴的救治時間，也提升了救治的效率。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（05月07日)
2. FDA新藥獲批情況（北美05月04日）
