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云頂新耀引進腎病新藥落地博鰲。云頂新耀從Calliditas公司引進的布地奈德遲釋膠囊Nefecon（耐賦康）獲得海南省藥品監督管理局批準，將在上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院海南醫院應用于臨床使用。Nefecon是全球首款獲批治療IgA腎病的靶向藥，在臨床（NefIgArd）試驗中較安慰劑降低患者27% (P=0.0003) 的尿蛋白肌酐比。此前，該新藥已被CDE納入優先審評，以及突破性治療品種。
國內藥訊
1.君實PCSK9單抗報降脂NDA。君實生物自主研發的PCSK9單抗注射液昂戈瑞西單抗（JS002）兩項適應癥上市申請獲國家藥監局受理，分別為用于原發性高膽固醇血癥（包括雜合子型家族性和非家族性）和混合型血脂異常的治療；以及用于成人或12歲以上青少年的純合子型家族性高膽固醇血癥的治療。目前，國內已有兩款進口PCSK9單抗獲批上市，尚無國產PCSK9單抗獲批上市。
2.天境CD47抗體上III期注冊臨床。天境生物創新CD47抗體來佐利單抗與阿扎胞苷聯用治療較高危骨髓增生異常綜合征(HR-MDS）的中國III期注冊臨床（NCT05709093）首例患者給藥。在II期研究（NCT04202003）中，該聯合療法治療6個月時達到86.7%的客觀緩解率和40%的完全緩解率。而且聯合治療總體耐受性良好，安全性與阿扎胞苷單藥治療相當。
3.上海信念血友病基因療法完成Ⅲ期臨床入組。信念醫藥旗下上海信致自主研發的AAV基因療法BBM-H901注射液治療血友病B的Ⅲ期注冊臨床（CTR20212816）完成全部受試者給藥。該項研究旨在評估單次靜脈輸注BBM-H901在≥18歲且內源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。去年8月，該新藥已獲CDE納入突破性治療品種，用于預防血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏癥）的成年男性患者出血。
4.偉德杰IL-6R抗體罕見病Ⅱa期臨床積極。偉德杰生物重組人源化白介素-6受體單克隆抗體注射液VDJ-001治療特發性多中心型Castleman病（iMCD）的Ⅱa期臨床結果積極。iMCD是一類HHV-8陰性、病因未明，由高炎癥因子介導的淋巴組織增生性罕見病。VDJ-001旨在通過與IL-6受體特異性結合以阻斷IL-6經典、反式及反式呈遞三種通路。該項試驗數據顯示，VDJ-001總緩解率達到55.6%，腫瘤緩解的中位時間為56天；藥物總體耐受性良好。
5.禮新與LegoChem合作開發實體瘤ADC。禮新醫藥與LegoChem Biosciences達成合作許可協議，雙方將使用禮新醫藥基于獨家抗體發現平臺研發的抗體資產以及LCB的ADC技術平臺，針對未公開的實體瘤靶點，合作開發一種新型ADC候選產品。LCB是一家全球領先的ADC技術平臺企業，在ADC開發方面擁有出色的成績。此前，復星集團自Legochem引進了創新型定點抗體偶聯藥物FS-1502，擬開發用于HER2陽性的晚期乳腺癌和/或晚期惡性實體瘤的治療。
6.藥明康德2023年Q1業績持續增長。藥明康德公布2023年第一季度財務報告，公司營業收入89.64億元，同比增長5.8%；歸母凈利潤21.68億元，同比增長32.0%；經調整Non-IFRS歸母凈利潤23.42億元，同比增長14.1%。其中，化學業務實現收入64.33億元(+5.1%)，測試業務14.53億元（+13.6%），生物學業務5.77億元（+8.3%），細胞及基因療法CTDMO業務3.24億元（+8.7%），國內新藥研發服務部1.66億元（-31.0%）。
國際藥訊
1.渤健/lonis漸凍癥新藥獲FDA批準上市。渤健與lonis公司聯合開發的反義寡核苷酸（ASO）療法tofersen獲FDA加速批準上市，用于治療超氧化物歧化酶1 (SOD1)突變所致的肌萎縮側索硬化（ALS，俗稱漸凍癥）患者。這是一種進行性神經退行性疾病，SOD1-ALS是ALS的一種罕見遺傳性形式。Tofersen通過與編碼SOD1的mRNA結合，使其被核糖核酸酶降解，從而減少SOD1蛋白的產生。這是首款針對ALS的基因靶向療法。
2.腎性貧血創新口服新藥獲歐盟批準上市。Akebia公司口服HIF-PHI抑制劑Vafseo（vadadustat）獲歐盟委員會（EC）批準上市，用于治療接受慢性維持性透析的成人慢性腎臟疾病（CKD）相關的癥狀性貧血。在兩項INNO2VATE研究中，通過基線與主要評估期（第24至36周）和次要評估期（40至52周）之間血紅蛋白（Hb）的平均變化來衡量，vadadustat與darbepoetin α（一種血紅細胞刺激劑）相比達到非劣效性標準。
3.Insulet便攜式胰島素泵獲FDA批準上市。Insulet公司用于輸送基礎胰島素的胰島素泵Omnipod GO獲FDA批準上市，用于18歲及以上的2型糖尿病患者，可提供七種不同的預先設定好的每日輸注速率。Omnipod GO為Omnipod系列的最新產品，這是一種獨立的、可穿戴的胰島素輸送系統，它可在72小時內提供固定速率的連續速效胰島素。此外，該產品具有無管、防水的輸液泵設計，無需手持設備即可控制輸液泵。
4.小分子α4β7整合素抑制劑Ⅱ期臨床積極。Morphic Therapeutic公司口服小分子α4β7整合素（integrin）抑制劑MORF-057治療中重度潰瘍性結腸炎（UC）的Ⅱa期試驗EMERALD-1達到主要終點。與基線相比，患者第12周Robarts病理指數（RHI）評分顯著下降6.4分（p=0.002）；Mayo內鏡評分（mMCS）減少2.3分。MORF-057在每日兩次100 mg劑量下的耐受性總體良好，沒有嚴重不良事件（SAEs）和安全信號。
5.Bridge公司第四代EGFR-TKI獲批臨床。Bridge Biotherapeutics公司針對第三代表皮生長因子受體酪氨酸激酶抑制劑（EGFR-TKI）耐藥的晚期肺癌患者開發的廣譜EGFR-TKI產品BBT-207獲FDA批準開展首次人體研究。公布于AACR2023年會上的臨床前數據顯示，BBT-207在針對非小細胞肺癌（NSCLC）中廣泛存在的EGFR突變具有積極的抗腫瘤活性，包括那些在第三代EGFR-TKI治療后出現的C797S突變。
6.Vedanta公司融資推進新型抗菌口服藥開發。Vedanta Biosciences公司完成1.065億美元融資，以用于推進其新型抗菌口服藥VE303在復發性艱難梭菌感染（CDI）中的關鍵性Ⅲ期試驗，以及在潰瘍性結腸炎中進行VE202的概念證明Ⅱ期試驗。VE303是基于從人類微生物組中分離出的細菌并從純克隆細胞庫中培養的明確菌群開發的治療候選藥物。此次投資包含現有投資者比爾及梅琳達•蓋茨基金會、Skyviews Life Science等。
醫藥熱點
1.國家兒童醫學暨臨床研究中心IEI聯盟成立。4月25日，由復旦大學附屬兒科醫院臨床免疫科牽頭，八家單位（三家國家兒童醫學中心，兩家國家兒童健康與疾病臨床研究中心等）共同發起的“國家兒童醫學暨臨床研究中心IEI聯盟”正式成立。聯盟將以促進國內相關醫療機構之間，基礎與臨床之間，兒童與成人之間在原發性免疫缺陷病領域通力合作為主要工作內容，并積極致力于促進我國在這一領域與國際間的高水準交流。
2.詹啟敏院士擔任健康傳播工作委主委。近日，中國醫師協會正式任命中國工程院院士詹啟敏擔任中國醫師協會健康傳播工作委員會主任委員。根據公開信息，詹啟敏，中國工程院院士，北京大學博雅講席教授，北京大學校務委員會副主任。擔任北京大學國際癌癥研究院院長，北京大學健康醫療大數據國家研究院院長、北京大學腫瘤醫院分子腫瘤學實驗室主任。擔任蘇州大學蘇州醫學院院長。
3.北京最大醫院掛號平臺停止線上預約。4月24日，北京市衛健委在京醫通公眾號發布重要通知，宣布即日起「京醫通」原線上預約掛號服務停止。據悉，北京市目前有多種形式可以預約掛號：北京114預約掛號平臺已完成升級，提供270家醫院預約掛號，基本覆蓋北京市重點三級醫院；從4月23日起，北京近200家公立醫院開通支付寶掛號預約服務；此外，2023年3月，北京多家醫院相繼開拓線上掛號渠道，通過微信上線或升級預約掛號服務平臺。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（04月26日)
2. FDA新藥獲批情況（北美04月24日）
