今日頭條
成都海創氘代AR拮抗劑報NDA。海創藥業自研第二代AR拮抗劑恩扎盧胺的氘代藥物德恩魯胺（HC-1119 軟膠囊）新藥上市申請獲國家藥監局受理，用于治療轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）。在III期臨床（HC-1119-04）中，與安慰劑相比，HC-1119治療組患者的影像學無進展生存期（rPFS）的改善具有顯著統計學意義，顯著降低患者的疾病進展風險，此外，臨床試驗中未觀察到癲癇事件。
國內藥訊
1.神州細胞新冠疫苗獲批緊急使用。神州細胞自研重組新冠4價S三聚體蛋白疫苗SCTV01E獲國家藥監局批準納入緊急使用。III期臨床結果顯示，針對BA.1和BA.5變異株，SCTV01E與輝瑞mRNA疫苗相比達到優效性標準，SCTV01E誘導的真病毒中和抗體滴度值較基線提高24.8倍（vs14.1倍），以及22.6倍（vs13.1倍）。2022年12月，神州細胞的2價S三聚體蛋白疫苗SCTV01C已被納入緊急使用。
2.AZ新一代BTK抑制劑在華獲批。阿斯利康BTK抑制劑阿可替尼膠囊（acalabrutinib，康可期）獲國家藥監局批準上市，用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細胞淋巴瘤（MCL）患者。這是阿斯利康血液學管線中的核心產品之一。在Ⅱ期ACE-LY-004研究中，隨訪時間為38.1個月時，研究者評估的總緩解率（ORR）到達81%；患者的中位無進展生存期（PFS）為22個月，中位總生存期（OS）達到59.2個月。
3.永泰CD19/TGF-β靶向CAR-T獲批臨床。永泰生物1類生物藥迪諾侖賽注射液（RC19D2）獲國家藥監局臨床許可，擬開發用于治療CD19陽性的復發難治彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）患者。RC19D2是一款同時靶向CD19和TGF-β的CAR-T療法，具備識別和殺傷表達CD19分子靶細胞能力并拮抗TGF-β信號的功能，可延長體內CAR-T細胞存活時間并促進CAR-T細胞浸潤。該療法有望為實體瘤患者提供持久的治療效果。
4.默沙東PD-1單抗SC劑型在華獲批臨床。默沙東1類生物制品MK-3475A注射液獲國家藥監局批準開展用于治療肺癌的臨床研究。MK-3475A由PD-1單抗帕博利珠單抗與透明質酸酶組成，為皮下注射（SC）劑型。目前，默沙東正在一項隨機、開放標簽Ⅲ期臨床中，評估皮下注射MK-3475A與靜脈注射帕博利珠單抗相比，一線治療轉移性非小細胞肺癌成人患者的藥代動力學（PK）和安全性。
5.深圳茵冠干細胞療法獲批中風臨床。深圳茵冠生物“人臍帶間充質干細胞注射液”1類生物制品獲國家藥監局臨床許可，擬開發用于急性缺血性腦卒中（AIS）的治療。該產品旨在通過旁分泌及免疫調節等多重機制，改善受損局部的微環境，抑制炎癥反應、加速組織的修復、促進血管新生和神經再生等，有望為AIS患者的急性治療提供新的選擇。
6.高光制藥TYK2/JAK1抑制劑海外授權。高光制藥與Biohaven公司達成合作許可協議，授權Biohaven在大中華區域以外獨家開發TYK2/JAK1抑制劑TLL-041（BHV-8000），用于帕金森病、阿爾茨海默病、肌萎縮性側索硬化癥和多發性硬化癥等神經系統疾病的治療。根據協議，Biohaven將支付2000萬美元首付款、9.5億美元里程碑款及產品的銷售分成。Biohaven計劃將在2023年啟動I期臨床，雙方在全球協作進行臨床開發。
國際藥訊
1.Incyte公司PD-1療法獲FDA加速批準。Incyte公司開發的靜脈注射PD-1抑制劑Zynyz（retifanlimab）獲FDA加速批準上市，用于治療轉移性或復發局部晚期默克爾細胞癌（MCC）成人患者。在POD1UM-201試驗中，Zynyz單藥在此前未接受過化療的患者中達到52%的客觀緩解率（95% CI: 40-65）；62%的患者DOR超過12個月。再鼎醫藥擁有這款新藥在大中華區用于血液和實體腫瘤領域的獨家開發權益。
2.再生元ANGPTL3單抗獲批治療兒童HoFH。再生元靶向血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）的單抗藥物Evkeeza(evinacumab)獲FDA批準擴展適應癥，聯合其他降脂藥物用于輔助治療5-11歲純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)兒童患者。在III期臨床中，Evkeeza用于輔助治療可使患兒的LDL-C水平較基線平均降低132mg/dL；有79%的患兒LDL-C至少降低一半。Evkeeza是首個ANGPTI-3靶向療法，已獲批用于輔助治療12歲及以上HoFH患者。
3.安斯泰來Claudin 18.2單抗胃癌Ⅲ期試驗成功。安斯泰來CLDN18.2單抗zolbetuximab聯合化療一線治療局部晚期不可切除或轉移性胃癌或胃食管結合部（GEJ）腺癌的Ⅲ期臨床GLOW達到主要終點和關鍵次要終點。與安慰劑聯合CAPOX化療相比，zolbetuximab與CAPOX聯合治療顯著改善患者的無進展生存期（8.21個月vs6.80個月）和總生存期（中位OS：14.39個月vs12.16個月），藥物安全性與之前結果一致。該公司計劃向全球監管機構遞交上市申請。
4.諾華SMA基因療法長期療效積極。諾華基因療法Zolgensma（OAV101）用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的兩項試驗（LT-001和LT-002）長期隨訪結果積極。LT-001是一項針對已完成Ⅰ期START試驗的患者進行為期15年的長期隨訪研究，最新數據顯示，在給藥后7.5年，接受治療的患兒維持原先擁有的所有運動能力里程碑（motor milestones），其中3例患者到達“輔助站立”的關鍵里程碑。在LT-002研究中期結果顯示，100%患者維持從母研究期間所達到的運動能力里程碑。
5.89bio公司NASH新藥Ⅱb期臨床積極。89bio公司成纖維細胞生長因子21（FGF21）類似物pegozafermin在用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的Ⅱb期臨床達到組織學主要終點。與安慰劑相比，pegozafermin（每兩周一次44mg和每周一次30mg）治療顯著提高達成至少一個階段的纖維化改善且NASH癥狀沒有惡化的患者比例（27%和26%，vs7%）。該新藥此前已在治療嚴重性高甘油三酯血癥（SHTG）的Ⅱ期臨床獲得概念驗證結果。
6.艾伯維帕金森復方被FDA拒絕批準。艾伯維創新復方療法ABBV-951用于治療帕金森病（PD）的NDA申請收到FDA的完整回復函（CRL）。ABBV-951包含左旋多巴和卡比多巴的前體藥物，它具有很高的水溶性，可通過一個連接到皮下的泵實現持續24小時皮下輸注給藥，從而穩定維持藥物在體內的濃度。FDA要求艾伯維提供ABBV-951設備（泵）的額外信息，無需再額外做與該藥相關的療效和安全性試驗。
醫藥熱點
1.顏寧受聘擔任深圳灣實驗室主任。據深圳灣實驗室微信公眾號消息，日前，經深圳市委人才工作領導小組推薦、廣東省科技領導小組同意，深圳灣實驗室建設發展協調小組審定，聘任顏寧為深圳灣實驗室主任。顏寧表示，她愿與實驗室全體員工以及關心實驗室發展的各界友人一起，群策群力，攻堅克難，為建設國際一流科研機構而奮斗。
2.江蘇部署適齡女生HPV疫苗接種。3月20日，江蘇省衛健委、省教育廳、省婦聯在南京市召開2023年全省適齡女生人乳頭瘤病毒（HPV）疫苗免費接種工作啟動會議。江蘇省政府將此項工作納入2023年保障和改善民生實事清單，HPV疫苗免費接種預計至少惠及該省24.67萬名適齡女生。2022年，江蘇省無錫、連云港、南京、揚州4市率先開展在校適齡女生HPV疫苗免費接種試點工作，有6.4萬名適齡女生免費接種疫苗。
3.新發突發傳染病預警系統將建升級版。近日，國家重點研發計劃“新發突發傳染病多點觸發預警體系及關鍵技術的研發和示范應用”項目啟動暨實施方案論證會在湖北省武漢市召開。該項目由華中科技大學等10家國內科研單位共同申報，獲批總經費2995萬元，計劃在3年內建立多場景和多維度監測、智能觸發、聯防聯控、應急指揮一體化立體式預警系統。
4.福建泉州醫務人員第二次補助5000元/人。近日，福建泉州市財政局發布《泉州市全力做好新階段疫情防控經費保障》，強調關愛醫務人員，落實激勵政策。全市財政共投入1.7億元，按照人均5000元標準，向各級公立醫療衛生機構醫務人員發放一次性補助。此前，福建就曾向全省各級公立醫療衛生機構醫務人員，發放過一次補助
評審動態
1. CDE新藥受理情況（03月23日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月22日）
