今日頭條
中美瑞康ALS小核酸藥獲孤兒藥認定。中美瑞康小核酸藥物RAG-17獲FDA授予孤兒藥資格,用于治療肌萎縮側索硬化(ALS)。該公司專注于開發創新小核酸藥物,自主開發智能化學輔助遞送(SCAD™)系統和GOLD™遞送技術,并擁有獨立知識產權。RAG-17通過靶向SOD1以降低患者的SOD1蛋白表達,已在臨床前研究中顯示出能夠顯著延緩發病時間,延長動物的生存時間以及改善其運動功能。
國內藥訊
1.安斯泰來Nectin-4靶向ADC在華報產。安斯泰來與Seagen公司開發的Nectin-4-ADC藥物enfortumab vedotin(Padcev)的上市申請獲國家藥監局受理,擬用于治療既往接受過PD-1/PD-L1抑制劑和含鉑化療治療的局部晚期或轉移性尿路上皮癌(la/mUC)患者。在EV-203研究(NCT04995419)中,IRC確認的ORR具有統計學意義,療效和藥代動力學數據與全球數據一致。在美國,Padcev的這一適應癥補充上市申請(sBLA)已獲得FDA優先審評,PDUFA日期定為2023年4月21日。
2.石藥PD-1單抗報宮頸癌NDA。石藥集團巨石生物抗PD-1單抗恩朗蘇拜單抗注射液的上市申請獲CDE受理,擬用于治療至少一線含鉑方案化療失敗的PD-L1表達陽性的復發或轉移性宮頸癌患者。值得一提的是,該新藥正在國內開展一項Ⅲ期臨床,評價該藥加含鉑化療聯合/不聯合貝伐珠單抗用于一線治療PD-L1陽性復發或轉移性宮頸癌患者的有效性和安全性。
3.貝達兩款1類新藥獲批實體瘤臨床。貝達藥業兩款1類新藥BPB-101雙抗注射液和BPI-472372分別獲得國家藥監局臨床試驗默示許可。BPB-101是一款三功能雙特異性IgG1人源化抗體,擬開發用于標準治療失敗或無標準治療的晚期實體瘤患者。BPI-472372是一款口服小分子CD73核苷酶抑制劑,擬開發治療晚期惡性實體瘤(肺癌、胰腺癌、結直腸癌等)。
4.博銳NKG2A單抗獲批實體瘤臨床。博銳生物1類生物制品BRY805注射液獲國家藥監局臨床試驗默示許可,擬開發用于晚期實體腫瘤的治療。BRY805是一種靶向自然殺傷細胞凝集素樣受體亞家族C成員1(NKG2A)的單抗藥物,可通過特異性結合NKG2A阻斷HLA-E與NKG2A/CD94的結合,從而釋放NK細胞的殺傷活性,起到抗腫瘤作用。目前尚未有同靶點藥物獲批上市。
5.廣州慕恩活菌新藥在美獲批臨床。慕恩生物自研活菌創新藥MNO-863獲FDA批準開展Ⅰ期臨床試驗,擬開發用于肥胖(BMI≥30kg/m²)的治療。MNO-863旨在通過腦腸軸熱量攝取控制、提升能量燃燒、增強糖脂代謝及調節腸道菌群與代謝物組成等多靶向創新型作用機理,以達到降低體重的目的。臨床前研究顯示,MNO-863單藥四周后可使體重降幅約10%、并改善二型糖尿病與非酒精性脂肪肝炎,并具備較好的安全性。
國際藥訊
1.偏頭痛CGRP拮抗劑鼻內噴劑獲批上市。輝瑞與Biohaven公司開發的小分子CGRP拮抗劑Zavzpret(zavegepant)獲FDA批準上市,用于偏頭痛患者鼻內給藥的急性治療。該新藥也是FDA批準用于這類患者的首款CGRP拮抗劑鼻內噴劑。在Ⅲ期臨床中,zavegepant能夠在15分鐘快速起效;與安慰劑相比,zavegepant用藥2小時后達到無痛(24%VS15%,p<0.0001)和無最煩人癥狀(40%VS31%,p=0.0012)的患者比例顯著更高。
2.羅氏CD79b-ADC獲FDA咨詢委員會支持。羅氏CD79b-ADC藥物Polivy(polatuzumab vedotin)獲FDA腫瘤藥物咨詢委員會(ODAC)推薦批準新適應癥,聯合利妥昔單抗加環磷酰胺、多柔比星和潑尼松(R-CHP)治療既往未經治療的彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)患者,預計在4月2日前做出審評決定。在Ⅲ期臨床POLARIX中,與標準治療相比,Polivy+R-CHP組的疾病進展、復發或死亡風險降低27%(HR=0.73;95% CI,0.57-0.95;p<0.02)。
3.恩格列凈報青少年糖尿病sNDA。勃林格殷格翰與禮來合作開發的口服SGLT2抑制劑恩格列凈(Jardiance)的補充新藥申請(sNDA)獲FDA受理,聯合飲食和運動降低10~17歲兒童及青少年2型糖尿病患者的血糖水平。在III期DINAMO研究中,與安慰劑相比,恩格列凈治療組第26周時患者HbA1c水平降低0.84%(P=0.012),空腹血糖水平也明顯降低(-35.2 mg/dL; P = 0.0035);Jardiance的安全性與之前在2型糖尿病成人患者中的研究基本一致。
4.Mesoblast公司干細胞療法在美報BLA。Mesoblast公司間充質干細胞療法remestemcel-L的生物制品許可申請(BLA)獲FDA受理,用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)兒童患者,PDUFA日期為8月2日。Remestemcel-L可通過下調促炎細胞因子的產生、增加抗炎細胞因子的產生以及募集天然存在的抗炎至細胞至相關組織,從而抵消與SR-aGVHD相關的炎癥反應。一項III期研究4年隨訪結果顯示,患者的1年生存率為63%,2年生存率為51%。
5.K藥聯合化療胸膜間皮瘤Ⅱ/Ⅲ期臨床積極。默沙東抗PD-1抗體Keytruda聯合化療(培美曲塞與順鉑/卡鉑)一線治療晚期或轉移性胸膜間皮瘤的Ⅱ/Ⅲ期臨床(IND.227/KEYNOTE-483)達到主要終點。與安慰劑聯合化療相比,Keytruda聯合化療顯著改善患者的總生存期;聯合治療的安全性與過往試驗一致。惡性間皮瘤是一類起病于身體某些部位內壁的癌癥,可能源自于胸部、腹部、心臟和睪丸。
6.阿斯利康PD-L1抗體肺癌III期研究成功。阿斯利康PD-L1抗體度伐利尤單抗(Imfinzi)新輔助/輔助治療可切除的早期非小細胞肺癌(NSCLC)的III期AEGEAN研究最新結果積極。2022年6月,該研究已獲得積極中期結果,Imfinzi聯合化療可顯著改善患者病理學完全緩解(pCR)和主要病理緩解(MPR)。最新數據顯示,與安慰劑相比,Imfinzi新輔助/輔助治療顯著延長患者的無事件生存期。
醫藥熱點
1.國家醫保局發布2022年醫保事業發展統計快報。近日,國家醫保局公布2022年醫療保障事業發展情況顯示,截至2022年底,我國基本醫保參保人數為134570萬人,參保覆蓋面穩定在95%以上。基本醫保基金(含生育保險)總收入、總支出分別為30697.72億元、24431.72億元,年末基金累計結存達到42540.73億元。在疫情防控方面,全年醫保基金支付核酸檢測費用43億元。2021年至2022年,全國累計結算新冠病毒疫苗及接種費用1500余億元。
2.福建首個兒童舒緩病房成立。3月10日,福建首個兒童舒緩病房在福州市第一醫院成立。福州市第一醫院兒童舒緩病房設在安寧療護科和兒科,其中,安寧設有1個單間(1張床位),兒科設有2個單間、1個3人間(5張床位),共6張床位。兒童舒緩病房主要收治兒童腫瘤、罕見病等終末期患兒,或者需要止痛、鎮靜等對癥治療的兒童。
3.日本學者創造出有兩個父親的小鼠。日本大阪大學林克彥(Katsuhiko Hayashi) 教授在第三屆人類基因組編輯國際峰會上宣布,他們使用雄性小鼠的細胞培育出了卵子,并且這些卵子可以與雄性精子受精,將其植入雌性小鼠體內,能夠發育出健康、可育的后代。該項研究提供了早期概念驗證,有望為不孕不育帶來新治療選擇。
評審動態
1. CDE新藥受理情況(03月11日)
2. FDA新藥獲批情況(北美03月09日)

